후부 요도 판막이 있는 남아를 위한 조기 옥시부티닌 치료 (PRETIPUV)

후부 요도 판막(VUP)은 신생아의 1/3,000에서 1/8,000 사이의 발병률을 가진 소아의 방광하 폐색의 주요 원인입니다. 환자의 25-45%는 만성 신부전을 갖고 10-20%는 이식이 필요합니다. 장기 예후와 방광 기능 장애 사이의 연관성은 잘 알려져 있으므로 많은 팀에서 항콜린제 치료의 조기 시작을 제안합니다.

그러나 이 치료법은 제대로 평가된 적이 없습니다. 사실, 대조군 없이 3개월에서 2세 사이에 옥시부티닌을 복용하는 판막이 있는 남아를 대상으로 수행된 단일 연구에서는 "높은 배뇨 압력과 낮은 방광 용적을 나타내는 VUP가 있는 남아에게 항콜린제를 조기에 사용하면 방광 기능에 영향. Spina Bifida와 같은 신경 방광이 있는 소아에서 항콜린제를 사용한 조기 치료가 이점을 제공하는 것처럼 보이지만 VUP는 엄밀히 말해 신경 방광이 아닙니다. 또한 항콜린제 치료는 부작용이 있을 수 있으며 심지어 방광에 해로울 수 있어 근성 파산으로 이어질 수 있습니다. 이 집단에서 옥시부티닌을 적절하게 평가하는 유일한 방법은 전향적 무작위 연구를 수행하는 것입니다.

제안된 연구에는 옥시부티닌으로 치료한 그룹과 그렇지 않은 그룹이 포함됩니다. 생후 첫 3개월 이내에 VUP로 판막 절제술을 받았고 판막 절제 후 3개월에 비정상적 요역동학적 평가를 보이는 남아가 포함됩니다. 옥시부티닌은 치료군에서 시럽으로서 0.1 mg/kg 2x/일의 용량으로 투여될 것이다. 대조군은 방광 기능에 영향을 미치는 어떠한 치료도 받지 않습니다. 옥시부티닌의 약동학을 연구할 것입니다. 용량 또는 용적, 배뇨 압력 및 순응도를 포함한 여러 요역학 매개변수가 연구됩니다. 목적은 방광의 복잡한 기능을 반영할 수 있는 복합 분석을 수행하는 것입니다. 포함된 어린이는 9개월의 치료 후 연구 종료 시 요역동학을 갖게 됩니다. 요역학 검사의 성능은 표준화되고 요역동학 결과를 검증하기 위한 외부 중앙 분석이 있을 것입니다.