Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento precoce con ossibutinina per ragazzi con valvole uretrali posteriori (PRETIPUV)

24 agosto 2020 aggiornato da: University Hospital, Bordeaux

Studio clinico prospettico randomizzato del trattamento precoce con ossibutinina per ragazzi con valvole uretrali posteriori

I ragazzi con valvole uretrali posteriori presentano disfunzioni vescicali di varia gravità. Il trattamento precoce di questi bambini con anticolinergici è raccomandato da alcuni team, sebbene non siano mai stati condotti studi chiari sull'argomento. A nostra conoscenza, nessuno studio comparativo sull'evoluzione delle vesciche valvolari con o senza trattamento è stato effettuato fino ad oggi.

Il trattamento anticolinergico, sebbene possa essere utile nei pazienti con funzione vescicale anormale, come ad esempio le vesciche neurologiche (nella Spina Bifida), può avere effetti collaterali e potrebbe non essere di beneficio per questa popolazione valvolare. L'evoluzione delle valvole potrebbe essere spontaneamente favorevole.

Questo studio sarebbe il primo studio clinico randomizzato sull'intervento farmacologico precoce nella popolazione con valvola uretrale posteriore.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le valvole uretrali posteriori (VUP) sono la principale causa di ostruzione subvescicale nei bambini con un'incidenza compresa tra 1/3.000 e 1/8.000 nati. Il 25-45% dei pazienti soffrirà di insufficienza renale cronica e il 10-20% richiederà un trapianto. L'associazione tra prognosi a lungo termine e disfunzione della vescica è ben nota, portando molti team a suggerire l'inizio precoce del trattamento con anticolinergici.

Tuttavia, questo trattamento non è mai stato adeguatamente valutato. Infatti, un singolo studio condotto su ragazzi con valvole che assumevano ossibutinina dall'età di 3 mesi a 2 anni senza un gruppo di controllo ha concluso che "l'uso precoce di anticolinergici nei ragazzi con VUP che presentano elevate pressioni di svuotamento e bassa capacità della vescica ha un effetto benefico effetto sulla funzione della vescica. È vero che nei bambini con vesciche neurologiche come nella Spina Bifida, il trattamento precoce con anticolinergici sembra fornire un beneficio, ma le VUP non sono propriamente vesciche neurologiche. Inoltre, il trattamento con anticolinergici può avere effetti collaterali e potrebbe anche essere dannoso per la vescica, portando alla bancarotta miogenica. L'unico modo per valutare correttamente l'ossibutinina in questa popolazione è condurre uno studio prospettico randomizzato.

Lo studio proposto include un gruppo trattato con ossibutinina e un gruppo senza. Saranno inclusi i ragazzi che hanno subito resezione valvolare per VUP entro i primi tre mesi di vita e che presentano una valutazione urodinamica anormale 3 mesi dopo la resezione valvolare. L'ossibutinina verrà somministrata alla dose di 0,1 mg/kg 2 volte al giorno, come sciroppo, nel gruppo di trattamento. Il gruppo di controllo non avrà alcun trattamento che influisca sulla funzione della vescica. Verrà studiata la farmacocinetica dell'ossibutinina. Verranno studiati diversi parametri urodinamici tra cui capacità o volume, pressione di svuotamento e compliance. L'obiettivo è eseguire un'analisi composita che possa riflettere il complesso funzionamento della vescica. I bambini inclusi avranno l'urodinamica alla fine dello studio, dopo 9 mesi di trattamento. L'esecuzione degli esami urodinamici sarà standardizzata e ci sarà un'analisi centralizzata esterna per convalidare i risultati urodinamici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ragazzi
  • Età da 3 a 6 mesi
  • Diagnosi di valvole uretrali posteriori e intervento di resezione valvolare entro i primi 3 mesi di vita
  • Bambini che hanno subito la resezione della valvola almeno 3 mesi prima dell'inclusione
  • Essere stati sottoposti a studi urodinamici tra le 10 settimane e i 6 mesi di età e mostrare anomalie urodinamiche, in particolare: pressione minzionale elevata (>60 cm H2O)/vescica di piccola capacità (
  • Titolari di potestà genitoriale affiliati all'assicurazione sanitaria nazionale francese
  • Con consenso informato firmato dai titolari della patria potestà

Criteri di esclusione:

  • Ragazzi con valvole uretrali posteriori e urodinamica normale o nessuna valutazione urodinamica
  • Ragazzi nei quali la valutazione urodinamica non è possibile per motivi medici o anatomici
  • Ragazzi che necessitano di dialisi prima dei 3 mesi di età
  • Controindicazione all'ossibutinina come ipersensibilità all'ossibutinina o ad uno qualsiasi degli eccipienti, ostruzione digestiva, sindrome occlusiva o sub-occlusiva, megacolon, stasi digestiva, atonia intestinale, ileo paralitico, colite ulcerosa, rettocolite emorragica, morbo di Crohn, malattia infiammatoria intestinale, Colopatia organica infiammatoria, miastenia, glaucoma congenito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ossibutinina per 9 mesi.
0,1 mg/kg 2 volte al giorno dall'inclusione e per 9 mesi.
Droga: Ossibutinina 1 mg/ml Sciroppo

Il medicinale sperimentale di questo studio è lo sciroppo di ossibutinina 1 mg/ml (vedere l'allegato 1 per la monografia sulla PMS-ossibutinina fornita dall'ANSM ai sensi dell'ATU). Verrà somministrato alla dose di 0,1 mg/kg/due volte al giorno ai pazienti randomizzati nel gruppo di trattamento dello studio. La dose sarà adattata al peso del bambino al chilogrammo più vicino.

Il dosaggio raccomandato per i bambini più grandi con vescica neurologica è compreso tra 0,3 e 0,4 mg/kg/giorno, mentre il dosaggio che useremo è effettivamente di 0,2 mg/kg/giorno. Questo perché stiamo prendendo in considerazione l'assenza di studi farmacologici sull'uso dell'ossibutinina nei bambini
Nessun intervento: Niente ossibutinina
Nessun trattamento che influisca sulla funzione della vescica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
successo del trattamento definito dall'associazione dei tre eventi
Lasso di tempo: 9 mesi dopo l'inclusione

endpoint compositi in cui il successo del trattamento a 9 mesi dopo l'inclusione è definito dall'associazione dei tre seguenti eventi:

  • Pressione di svuotamento
  • Volume vescicale ≥70% del valore teorico AND
  • per quelli senza meccanismi pop-off, Compliance vescicale >10mL/cmH2O Un fallimento del trattamento sarà definito come l'assenza di almeno uno di questi eventi.

In presenza di un meccanismo di pop-off della pressione, verranno analizzati solo la pressione di svuotamento e il volume della vescica.
9 mesi dopo l'inclusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di eventi avversi in ciascun gruppo
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Tipo di eventi avversi in ciascun gruppo
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
evento avverso o evento avverso grave
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Incidenza delle infezioni del tratto urinario in ciascun gruppo
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Rispetto del trattamento
Lasso di tempo: 9 mesi dopo l'inclusione
La conformità al trattamento sarà valutata attraverso la percentuale di interruzione del trattamento con ossibutinina
9 mesi dopo l'inclusione
Alterazioni ecografiche
Lasso di tempo: 9 mesi dopo l'inclusione
I cambiamenti ecografici saranno espressi come grado di idronefrosi a 12-15 mesi di vita (9 mesi dopo l'inclusione)
9 mesi dopo l'inclusione
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) dell'ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) di ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Cmin) di ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Cmin) di ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Emivita dell'ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Emivita dell'ossibutinina nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) della desetilossibutinina (metabolita) nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) della desetilossibutinina (metabolita attivo) nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di desetilossibutinina (metabolita) nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di desetilossibutinina (metabolita attivo) nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Cmin) di desetilossibutinina (metabolita) nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Cmin) di desetilossibutinina (metabolita attivo) nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Emivita della desetilossibutinina (metabolita) nei ragazzi trattati durante il trattamento
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
Emivita della desetilossibutinina (metabolita attivo) nei ragazzi trattati durante il trattamento. I campioni farmacocinetici (6 punti da Cmin a H+3h) a 2 settimane, 3 e 9 mesi dopo l'inclusione saranno utilizzati per studiare e determinare i parametri farmacocinetici. Per evitare di dover prelevare più volte il campione di sangue dal bambino, si propone di utilizzare un piccolo catetere venoso durante il periodo dei prelievi farmacocinetici
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
clearance della creatinina in ciascun gruppo
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi
attraverso il completamento degli studi, una media di 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Investigatori

  • Investigatore principale: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Investigatore principale: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Investigatore principale: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Investigatore principale: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Investigatore principale: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Investigatore principale: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Investigatore principale: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

10 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

10 settembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

10 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHUBX 2018/65

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie urogenitali maschili

Prove cliniche su Ossibutinina 1 mg/ml Sciroppo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi