Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tidig Oxybutinin-behandling för pojkar med bakre urinrörsklaffar (PRETIPUV)

8 juni 2026 uppdaterad av: University Hospital, Bordeaux

Prospektiv randomiserad klinisk prövning av tidig Oxybutinin-behandling för pojkar med bakre urinrörsklaffar

Pojkar med bakre urinrörsklaffar har blåsdysfunktion av varierande svårighetsgrad. Tidig behandling av dessa barn med antikolinergika rekommenderas av vissa team, även om det aldrig har gjorts några tydliga studier i ämnet. Såvitt vi vet har ingen jämförande studie av utvecklingen av klaffblåsor med eller utan behandling utförts hittills.

Antikolinergisk behandling, även om den kan vara fördelaktig för patienter med onormal blåsfunktion, såsom de neurologiska blåsorna (i Spina Bifida) till exempel, kan ha biverkningar och kanske inte vara till nytta för denna klaffpopulation. Utvecklingen av ventilerna kan vara spontant gynnsam.

Denna studie skulle vara den första randomiserade kliniska prövningen av tidig terapeutisk läkemedelsintervention i den bakre urethralklaffpopulationen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bakre urethralklaffar (VUP) är den främsta orsaken till subvesikal obstruktion hos barn med en incidens mellan 1/3 000 till 1/8 000 födslar. 25-45% av patienterna kommer att ha kronisk njursvikt och 10-20% kommer att behöva en transplantation. Sambandet mellan långtidsprognos och urinblåsningsdysfunktion är välkänt, vilket leder till att många team föreslår tidig inledning av behandling med antikolinergika.

Denna behandling har dock aldrig utvärderats ordentligt. Faktum är att en enda studie utförd på pojkar med klaffar som tog oxybutynin från en ålder av 3 månader till 2 år utan kontrollgrupp drog slutsatsen att "den tidiga användningen av antikolinergika hos pojkar med VUP med högt tömningstryck och låg blåskapacitet har en fördelaktig effekt på blåsfunktionen. Det är sant att hos barn med neurologiska blåsor som i Spina Bifida verkar tidig behandling med antikolinergika ge en fördel, men VUP är strängt taget inte neurologiska blåsor. Dessutom kan behandling med antikolinergika ha biverkningar och kan till och med vara skadlig för urinblåsan, vilket leder till myogen konkurs. Det enda sättet att korrekt bedöma oxybutynin i denna population är att genomföra en prospektiv randomiserad studie.

Den föreslagna studien inkluderar en grupp behandlad med oxybutynin och en grupp utan. Pojkar som har gjort klaffresektion för VUP inom de tre första levnadsmånaderna och som presenterar en onormal urodynamisk bedömning 3 månader efter klaffresektion kommer att inkluderas. Oxybutynin kommer att ges i en dos av 0,1 mg/kg 2x/dag, som sirap, i behandlingsgruppen. Kontrollgruppen kommer inte att ha någon behandling som påverkar blåsfunktionen. Farmakokinetiken för oxybutynin kommer att studeras. Flera urodynamiska parametrar inklusive kapacitet eller volym, tömningstryck och compliance kommer att studeras. Syftet är att utföra en sammansatt analys som kan återspegla blåsans komplexa funktion. De inkluderade barnen kommer att ha urodynamik i slutet av studien, efter 9 månaders behandling. Utförandet av urodynamiska undersökningar kommer att standardiseras och det kommer att göras en extern centraliserad analys för att validera de urodynamiska resultaten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pojkar
  • Åldern 3 till 6 månader
  • Diagnostiserats med bakre urinrörsklaffar och har genomgått klaffresektion inom de första 3 månaderna av livet
  • Barn som har fått sin klaffresektion minst 3 månader före inklusionen
  • Efter att ha genomgått urodynamiska studier mellan 10 veckor och 6 månaders ålder och visat onormal urodynamik, särskilt: högt tömningstryck (>60 cm H2O)/blåsa med liten kapacitet (
  • Innehavare av föräldramyndighet anslutna till den franska nationella sjukförsäkringen
  • Med informerat samtycke undertecknat av innehavare av föräldramyndighet

Exklusions kriterier:

  • Pojkar med bakre urethralklaffar och normal urodynamik eller ingen urodynamisk bedömning
  • Pojkar hos vilka urodynamisk bedömning inte är möjlig av medicinska eller anatomiska skäl
  • Pojkar som behöver dialys före 3 månaders ålder
  • Kontraindikationer mot oxybutynin såsom överkänslighet mot oxybutynin eller något av hjälpämnena, obstruktion i matsmältningssystemet, ocklusivt eller subocklusivt syndrom, megacolon, matsmältningsstas, intestinal atoni, paralytisk ileus, ulcerös kolit, hemorragisk rektokolit, Crohns sjukdom,, Inflammatorisk organisk kolopati, myasteni, medfödd glaukom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oxybutynin under 9 månader.
0,1mg/kg 2x/dag från inkludering och i 9 månader.
Läkemedel: Oxybutynin 1 mg/ml Sirap

Undersökningsläkemedlet i denna studie är Oxybutynin 1 mg/ml sirap (se bilaga 1 för monografin av PMS-Oxybutynin tillhandahållen av ANSM under ATU.). Det kommer att administreras i dosen 0,1 mg/kg/två gånger om dagen till patienter randomiserade till studiebehandlingsgruppen. Dosen kommer att anpassas till barnets vikt till närmaste kilogram.

Den rekommenderade dosen för äldre barn med neurologisk urinblåsa är 0,3 till 0,4 mg/kg/dag, medan dosen vi kommer att använda i praktiken är 0,2 mg/kg/dag. Detta beror på att vi tar hänsyn till frånvaron eller farmakologiska studier av användning av oxybutynin hos barn
Inget ingripande: Inget oxybutynin
Ingen behandling som påverkar blåsfunktionen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
framgång av behandling definierad av sammanslutningen av de tre händelserna
Tidsram: 9 månader efter införandet

sammansatta effektmått där behandlingens framgång 9 månader efter inkluderingen definieras av associeringen av de tre följande händelserna:

  • Tömningstryck
  • Blåsvolym ≥70 % av teoretiskt värde OCH
  • för de utan pop-off-mekanismer, blåsefterlevnad >10mL/cmH2O Ett misslyckande av behandlingen definieras som frånvaron av minst en av dessa händelser.

I närvaro av en tryckpop-off-mekanism kommer endast tömningstryck och blåsvolym att analyseras.
9 månader efter införandet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel biverkningar i varje grupp
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Typ av biverkningar i varje grupp
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
biverkning eller allvarlig biverkning
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Förekomst av urinvägsinfektioner i varje grupp
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Överensstämmelse med behandling
Tidsram: 9 månader efter införandet
Överensstämmelse med behandlingen kommer att utvärderas genom andelen avbrott i behandlingen med oxybutynin
9 månader efter införandet
Sonografiska förändringar
Tidsram: 9 månader efter införandet
Sonografiska förändringar kommer att uttryckas som en grad av hydronefros vid 12-15 månader av livet (9 månader efter inkludering)
9 månader efter införandet
Area under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan (AUC) för oxybutinin hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Toppplasmakoncentration (Cmax) av oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Toppplasmakoncentration (Cmax) av oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Minsta plasmakoncentration (Cmin) av oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Minsta plasmakoncentration (Cmin) av oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Halveringstid för oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Halveringstid för oxybutynin hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Area under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för desetyloxibutynin (metabolit) hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Area under plasmakoncentrationen mot tiden kurvan (AUC) för desetyloxibutynin (aktiv metabolit) hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Toppplasmakoncentration (Cmax) av desetyloxibutynin (metabolit) hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Toppplasmakoncentration (Cmax) av desetyloxibutynin (aktiv metabolit) hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Minsta plasmakoncentration (Cmin) av desetyloxibutynin (metabolit) hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Minsta plasmakoncentration (Cmin) av desetyloxibutynin (aktiv metabolit) hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Halveringstid för desetyloxibutynin (metabolit) hos behandlade pojkar över behandling
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
Halveringstid för desetyloxibutynin (aktiv metabolit) hos behandlade pojkar över behandling. Farmakokinetiska prover (6 poäng från Cmin till H+3h) 2 veckor, 3 och 9 månader efter inkluderingen kommer att användas för att studera och bestämma de farmakokinetiska parametrarna. För att undvika att behöva ta blodprov från barnet flera gånger föreslås att man använder en liten venkateter under tiden för de farmakokinetiska proverna.
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
kreatininclearance i varje grupp
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader
genom avslutad studie, i genomsnitt 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Utredare

  • Huvudutredare: Laurent L FOURCADE, MD, University Hospital, Limoges
  • Huvudutredare: Alice A FAURE, MD, APHM - Hôpital Timone Enfants
  • Huvudutredare: Thomas BLANC, MD, APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
  • Huvudutredare: Alaa A EL GHONEIMI, MD, APHP- Hôpital Robert Debré
  • Huvudutredare: Alexis A ARNAUD, MD, Rennes University Hospital
  • Huvudutredare: Ourdia O BOUALI, MD, University Hospital, Toulouse
  • Huvudutredare: Jean-Baptiste JB MARRET, MD, University Hospital, Caen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 september 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

10 september 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

25 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHUBX 2018/65
  • 2024-515844-22-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera