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Étude d'Elafibranor chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) (ELATIVE)

28 août 2026 mis à jour par: Ipsen

Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et une extension à long terme en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Elafibranor 80 mg chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive avec une réponse inadéquate ou une intolérance à l'acide ursodésoxycholique

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'effet de l'administration orale quotidienne de 80 mg d'elafibranor sur la cholestase (altération de la formation et/ou de l'accumulation de bile) chez les patients atteints de CBP et de réponse inadéquate ou d'intolérance à l'acide ursodésoxycholique (UCDA)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

161

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, Afrique du Sud, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Afrique du Sud, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Allemagne, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Eugastro Gmbh
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentine, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • La Plata, Buenos Aires, Argentine, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentine, 5547
        • Hospital Español de Mendoza
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7550000
        • Clinica Universidad de Los Andes
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chili, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8320000
        • Hospital Clinico Universidad de Chile
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Valparaiso
      • Viña del Mar, Valparaiso, Chili, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espagne, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, Espagne, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, Espagne, 39010
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Seville, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • France
      • Amiens, France, 80054
        • Chu Amiens Picardie
      • Créteil, France, 94000
        • Hôpital Henri Mondor
      • Grenoble, France, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, France, 45067
        • Centre Hospitalier Régional d'Orléans
      • Paris, France, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, France, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, France, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
      • Pessac, France, 33604
        • Hopital Haut Leveque
      • Reims, France, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, France, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italie, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Italie, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Italie, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Italie, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Royaume-Uni, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Royaume-Uni, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Royaume-Uni, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Royaume-Uni, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Suisse, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Turquie (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali
  • États-Unis
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, États-Unis, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, États-Unis, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, États-Unis, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, États-Unis, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, États-Unis, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, États-Unis, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Liver Institute Northwest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes âgés de 18 à 75 ans (inclus)
  • Diagnostic certain ou probable de CBP
  • ALP ≥ 1,67x limite supérieure de la normale (LSN)
  • Bilirubine totale (TB) ≤ 2x LSN
  • UDCA pendant au moins 12 mois (dose stable ≥ 3 mois) avant le dépistage, ou incapable de tolérer le traitement UDCA (pas d'UDCA pendant ≥ 3 mois) avant le dépistage (selon la norme de soins du pays)
  • Les femmes participant à cette étude doivent être en âge de procréer ou doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant 1 mois après la dernière prise de médicament

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes
  • Décompensation hépatique cliniquement significative, y compris les patients présentant des complications de cirrhose/hypertension portale
  • Affections médicales qui peuvent entraîner des augmentations non hépatiques de l'ALP (par exemple, la maladie de Paget) ou qui peuvent réduire l'espérance de vie à < 2 ans, y compris les cancers connus
  • Le patient a un test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Preuve de toute autre maladie cliniquement significative instable ou non traitée
  • Antécédents d'abus d'alcool
  • Pour les patientes : grossesse connue ou allaitement
  • Utilisation de fibrates et de glitazones dans les 2 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'azathioprine, de cyclosporine, de méthotrexate, de mycophénolate, de pentoxifylline, de budésonide et d'autres corticostéroïdes systémiques ; médicaments potentiellement hépatotoxiques (y compris l'α-méthyl-dopa, l'isoniazide d'acide valproïque sodique ou la nitrofurantoïne) dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'anticorps ou d'une immunothérapie dirigée contre les interleukines (IL) ou d'autres cytokines ou chimiokines dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Pour les patients ayant déjà été exposés à l'acide obéticholique (OCA), l'OCA doit être interrompu 3 mois avant le dépistage.
  • Les patients qui participent actuellement, envisagent de participer ou ont participé à une étude expérimentale sur un médicament ou une étude sur un dispositif médical contenant une substance active dans les 30 jours ou cinq demi-vies, selon la plus longue, avant le dépistage ; pour les patients ayant déjà été exposés au seladelpar, le seladelpar doit être arrêté 3 mois avant le dépistage.
  • Patients ayant déjà été exposés à elafibranor
  • Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 5x LSN
  • Albumine < 3,0 g/dL
  • PBC Patients sévèrement avancés selon les critères de Rotterdam (TB > LSN et albumine < LLN)
  • Rapport international normalisé (INR) > 1,3 en raison d'une altération de la fonction hépatique
  • Créatine phosphokinase CPK > 2X LSN
  • Créatinine sérique > 1,5 mg/dL
  • Maladie rénale importante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Elafibranor 80mg en double aveugle
Les participants à l'étude prendront 1 comprimé par jour par voie orale avant le petit-déjeuner avec un verre d'eau chaque matin.
Médicament: Élafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg par jour
Autres noms:
  • Iqirvo®
Comparateur placebo: Placebo
Les participants à l'étude prendront 1 comprimé par jour par voie orale avant le petit-déjeuner avec un verre d'eau chaque matin.
Médicament: Placebo
Placebo quotidien
Expérimental: Elafibranor 80 mg en ouvert
Les participants à l'étude prendront 1 comprimé par jour par voie orale avant le petit-déjeuner avec un verre d'eau chaque matin.
Médicament: Élafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg par jour
Autres noms:
  • Iqirvo®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement en fonction de la réponse à la cholestase à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse à la cholestase a été définie comme une phosphatase alcaline (ALP) < 1,67 x limite supérieure de la normale (LSN) et une bilirubine totale (TB) <= LSN et une diminution de l'ALP par rapport à la valeur initiale >= 15 % à la semaine 52 et sur la base de la stratégie composite imputant des non- réponse pour les participants qui ont connu des événements intercurrents (ICE) (arrêt du traitement de l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère d'évaluation secondaire clé : pourcentage de participants ayant répondu au traitement basé sur la normalisation de la PAL à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement basée sur la normalisation de la PAL à la semaine 52 a été définie comme le pourcentage de participants avec une PAL = <1,0 × LSN et sur la base de la stratégie composite imputant la non-réponse pour les participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Critère d'évaluation secondaire clé : changement par rapport au départ du prurit basé sur le score de l'échelle d'évaluation numérique (NRS) de la pire démangeaison de la CBP chez les participants avec un score NRS de la pire démangeaison de la CBP de base ≥ 4 jusqu'à la semaine 52
Délai: Base de référence (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et semaine 52
Le PBC Worst Itch NRS est un questionnaire simple et auto-administré sur les résultats rapportés par le patient (PRO) qui mesure l'intensité des démangeaisons. Les participants évaluent l'intensité de leur pire démangeaison sur une échelle de 11 points allant de 0 (pas de démangeaison) à 10 (pire démangeaison imaginable). Le score total variait de 0 (pas de démangeaisons) à 10 (pires démangeaisons imaginables). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. La ligne de base a été définie comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles dans les 14 jours précédant le jour de la randomisation. Les données post-base ont été définies comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles à intervalles de 4 semaines (données disponibles tous les 28 jours après le jour de la première prise du médicament à l'étude).
Base de référence (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et semaine 52
Critère d'évaluation secondaire clé : changement par rapport au départ du prurit basé sur le score NRS du pire démangeaison de la CBP chez les participants avec un score NRS du pire démangeaison de la CBP de base ≥ 4 jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et semaine 24
Le PBC Worst Itch NRS est un questionnaire PRO simple et auto-administré qui mesure l'intensité des démangeaisons. Les participants évaluent l'intensité de leur pire démangeaison sur une échelle de 11 points allant de 0 (pas de démangeaison) à 10 (pire démangeaison imaginable). Le score total variait de 0 (pas de démangeaisons) à 10 (pires démangeaisons imaginables). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. La ligne de base a été définie comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles dans les 14 jours précédant le jour de la randomisation. Les données post-base ont été définies comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles à intervalles de 4 semaines (données disponibles tous les 28 jours après le jour de la première prise du médicament à l'étude).
Base de référence (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'ALP aux semaines 4, 13, 26, 39 et 52
Délai: Au départ (jour 1) et aux semaines 4, 13, 26, 39 et 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour l'évaluation de l'ALP. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Au départ (jour 1) et aux semaines 4, 13, 26, 39 et 52
Pourcentage de participants avec une réponse ALP par rapport au départ à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
La réponse de la PAL a été définie comme une diminution de la PAL par rapport à la ligne de base >= 10 % ; Diminution de la PAL par rapport à la valeur initiale >= 20 % et diminution de la PAL par rapport à la valeur initiale >= 40 % à la semaine 52 et sur la base de la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon la PAL < 1,5x LSN, la diminution de la PAL par rapport à la valeur initiale >= 40 % et la tuberculose = < LSN à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à une PAL < 1,5x LSN, une diminution de la PAL par rapport à la valeur initiale >= 40 % et une TB = < LSN à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon ALP < 3x LSN, Aspartate Aminotransferase (AST) < 2x LSN et TB = < 1 milligramme par décilitre (mg/dL) (Paris I) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à une PAL < 3x LSN, une AST < 2x LSN et une TB = < 1 mg/dL (Paris I) à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon ALP =< 1,5x LSN, AST =< 1,5x LSN et TB =< 1 mg/dL (Paris II) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à ALP = < 1,5x LSN, AST = < 1,5x LSN et TB = < 1 mg/dL (Paris II) à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon la tuberculose Diminution de 15 % de changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à une diminution de la tuberculose de 15 % par rapport à la valeur initiale à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon la normalisation de la tuberculose (TB =< LSN) et/ou de l'albumine (ALB >= limite inférieure de la normale [LLN]) (Rotterdam) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à la tuberculose (TB = < LSN) et/ou à l'albumine (ALB > = LLN) (Rotterdam) à la semaine 52. Le participant était considéré comme répondeur à la semaine 52 uniquement si la bilirubine totale et l'albumine étaient normales. Le critère d'évaluation a été analysé chez les participants présentant une bilirubine totale anormale (TB > LSN) ou une albumine (ALB < LLN) au départ. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon la tuberculose ≤0,6 x LSN à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à TB ≤0,6 x LSN à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon une PAL ≤ 1,67 x LSN et une TB ≤ 1 mg/dL (Momah/Lindor) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était conforme à une PAL ≤ 1,67 x LSN et une TB ≤ 1 mg/dL (Momah/Lindor) à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon l'absence d'aggravation de la tuberculose à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
La réponse au traitement était fonction de l'absence d'aggravation de la tuberculose, définie comme un niveau de tuberculose < LSN ou une absence d'augmentation par rapport à la valeur initiale supérieure à 0,1 x LSN à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au traitement selon la réponse biochimique complète à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Réponse au traitement selon la réponse biochimique complète qui a été définie comme <= valeurs LSN de l'ALP, de la tuberculose, de l'AST, de l'ALT et de l'ALB et du rapport international normalisé (INR) à la semaine 52. Elle était basée sur la stratégie composite imputant la non-réponse aux participants ayant subi des ICE (arrêt du traitement à l'étude ou utilisation d'un traitement de secours pour la CBP) avant la semaine 52.
À la semaine 52
Scores de risque de CBP à 5, 10 et 15 ans basés sur le score PBC du Royaume-Uni (Royaume-Uni) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Le score de risque UK-PBC a été défini par le pourcentage moyen de risque qu'un participant à la CBP traité par UDCA développe une insuffisance hépatique nécessitant une transplantation hépatique 5, 10 et 15 ans après le diagnostic. Il est calculé à partir de l'équation suivante à la semaine 52 comme suit : score UK-PBC = 0,0287854*(alpEPxULN-1,722136304) - 0,0422873*([{altastEP x ULN/10}^-1] - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(bilEPxULN /10)+2,709607778) - 1,960303*(alb x LLN -1,17673001)-0,4161954*(plt x LLN-1.873564875). La survie S(t) pour un participant donné a ensuite été calculée par S(t) = S0(t) exp (score UK-PBC). Ici, alpEP x ULN=ALP /Niveau supérieur ALP normal au point temporel, altastEPxULN=(ALT, AST ou TA) /niveau supérieur normal de la valeur au point temporel, bilEP x ULN=bilirubine /niveau supérieur de bilirubine normale au point temporel, alb x LLN = alb / alb niveau inférieur normal au départ et plt x LLN = plt/plt niveau inférieur normal au départ. Un score UK-PBC plus faible prédit un risque plus faible et un meilleur pronostic.
À la semaine 52
Score du Global PBC Study Group (GLOBE) à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
Le score GLOBE était un outil d'évaluation des risques validé fournissant une estimation de la survie sans greffe pour les participants atteints de CBP. Il a été développé par le Global PBC Study Group en utilisant le modèle de régression de Cox sur plus de 4 000 participants atteints de PBC. Il est calculé à partir de l'équation suivante à la semaine 52 comme suit : score GLOBE = 0,044378 * âge au début du traitement par l'acide ursodésoxycholique (UDCA) + 0,93982 * LN (TB x LSN) + 0,335648 * LN (ALP x LSN) - 2,266708 * ALB x LLN - 0,002581 * nombre de plaquettes par 10^9/L) + 1,216865 ; où TB x LSN = bilirubine/LSN au moment précis, ALP x LSN = ALP/LSN au moment précis, ALB x LLN = ALB/LLN au moment précis, numération plaquettaire par 10^9/L = numération plaquettaire par 10^9/ L à ce moment précis. Le score Lower GLOBE PBC prédit un risque plus faible et un meilleur pronostic.
À la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des lésions hépatobiliaires et de la fonction hépatique, évaluée par l'AST, l'ALT, la gamma-glutamyl transférase (GGT), la 5 Prime Nucleotidase (5'-NT) et l'ALP fractionnée (hépatique) (H1 et H2) à la semaine 52.
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les lésions hépatobiliaires et la fonction hépatique ont été évaluées par mesure de l'AST, de l'ALT, de la GGT, de la 5'-NT et de l'ALP fractionnée (hépatique) (H1 et H2). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des lésions hépatobiliaires et de la fonction hépatique, mesurée par la bilirubine totale et conjuguée à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les lésions hépatobiliaires et la fonction hépatique ont été évaluées par la bilirubine totale et conjuguée. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des lésions hépatobiliaires et de la fonction hépatique, mesurée par l'albumine à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les lésions hépatobiliaires et la fonction hépatique ont été évaluées par l'albumine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des lésions hépatobiliaires et de la fonction hépatique, mesurée par l'INR à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les lésions hépatobiliaires et la fonction hépatique ont été évaluées par l'INR. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des biomarqueurs de l'inflammation, mesurés par la protéine C-réactive de haute sensibilité (hsCRP) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs de l'inflammation ont été évalués tels que mesurés par hsCRP. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des biomarqueurs de l'inflammation mesurés par le fibrinogène et l'haptoglobine à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs de l'inflammation ont été évalués par le fibrinogène et l'haptoglobine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des biomarqueurs de l'inflammation mesurés par le facteur de nécrose tumorale Alpha à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs de l'inflammation ont été évalués par mesure du TNF-alpha. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la réponse immunitaire telle que mesurée par les immunoglobulines (Ig)G et les IgM à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
La réponse immunitaire a été évaluée par mesure des IgG et des IgM. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport aux valeurs initiales des biomarqueurs et des mesures non invasives de la fibrose hépatique, mesuré par l'amélioration de la fibrose hépatique (ELF) et l'inhibiteur de l'activateur du plasminogène-1 (PAI-1) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs et les mesures non invasives de la fibrose hépatique ont été évalués par ELF : acide hyaluronique [HA], peptide procollagène de type 2 [PIINP], inhibiteur tissulaire des métalloprotéinases-1 [TIMP-1]) et PAI-1. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des biomarqueurs et des mesures non invasives de la fibrose hépatique mesurée par la cytokératine-18 (CK-18) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs et les mesures non invasives de la fibrose hépatique ont été évalués par CK-18 (M30 et M65). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport aux valeurs initiales des biomarqueurs et des mesures non invasives de la fibrose hépatique, tel que mesuré par le facteur de croissance transformant bêta (TGF-bêta) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Les biomarqueurs et les mesures non invasives de la fibrose hépatique ont été évalués par le TGF-bêta. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la rigidité hépatique mesurée par élastographie transitoire (TE) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Le dispositif FibroScan® TE (Echosens, Paris, France) est une technique non invasive utilisée pour mesurer la rigidité du foie, en corrélation avec la fibrose. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer le cholestérol total, le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL), le cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL), le cholestérol des lipoprotéines de très basse densité (VLDL) et les triglycérides (TG). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la glycémie plasmatique à jeun (FPG) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour l'évaluation du FPG. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des acides biliaires et des biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les acides biliaires et les biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 52 des acides biliaires et des biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires, tels que mesurés par la 7 alpha-hydroxy-4-cholestène-3-one (C4) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les acides biliaires et les biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires tels que mesurés par C4. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des acides biliaires et des biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires en tant que facteur de croissance des fibroblastes 19 mesuré à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les acides biliaires et les biomarqueurs de la synthèse des acides biliaires tels que mesurés par le facteur de croissance des fibroblastes 19. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Pourcentage de participants ayant répondu au score NRS du pire démangeaison de la CBP aux semaines 24 et 52
Délai: Au départ (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et aux semaines 24 et 52
Le PBC Worst Itch NRS est un questionnaire PRO simple et auto-administré qui mesure l'intensité des démangeaisons. Les participants évaluent l'intensité de leur pire démangeaison sur une échelle de 11 points allant de 0 (pas de démangeaison) à 10 (pire démangeaison imaginable). Le score total variait de 0 (pas de démangeaisons) à 10 (pires démangeaisons imaginables). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. La réponse au PBC Worst Itch NRS était, selon un changement cliniquement significatif, d'au moins 30 % de réduction ; diminution d'un point, de deux points ou de trois points du score par rapport au départ chez les participants avec un score NRS de base ≥4. La ligne de base a été définie comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles dans les 14 jours précédant le jour de la randomisation. Les données post-base ont été définies comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles à intervalles de 4 semaines (données disponibles tous les 28 jours après le jour de la première prise du médicament à l'étude).
Au départ (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et aux semaines 24 et 52
Pourcentage de participants sans aggravation du prurit, tel que mesuré par le score NRS du pire démangeaison de la PBC aux semaines 24 et 52
Délai: Au départ (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et aux semaines 24 et 54
Le PBC Worst Itch NRS est un questionnaire PRO simple et auto-administré qui mesure l'intensité des démangeaisons. Les participants évaluent l'intensité de leur pire démangeaison sur une échelle de 11 points allant de 0 (pas de démangeaison) à 10 (pire démangeaison imaginable). Le score total variait de 0 (pas de démangeaisons) à 10 (pires démangeaisons imaginables). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. La ligne de base a été définie comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles dans les 14 jours précédant le jour de la randomisation. Les données post-base ont été définies comme la moyenne des scores quotidiens des pires démangeaisons de la CBP sur les données disponibles à intervalles de 4 semaines (données disponibles tous les 28 jours après le jour de la première prise du médicament à l'étude). Une aggravation du prurit a été définie par un changement positif par rapport au départ du score NRS PBC Worst Itch supérieur à 2 aux semaines 24 et 52.
Au départ (jusqu'à 14 jours avant l'administration) et aux semaines 24 et 54
Changement par rapport à la ligne de base dans les démangeaisons 5-D à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
L’échelle 5-D Itch est un questionnaire validé dans plusieurs maladies différentes. Il évalue les symptômes en termes de 5 domaines : durée : plage de scores de 1 (moins de 6 heures) à 5 (toute la journée) ; degré : plage de scores de 1 (absent) à 5 (insupportable) ; durée : plage de scores 1 (moins de 6 heures) et 5 (toute la journée) ; direction : plage de scores 1 (complètement résolu) et 5 (empirer) ; handicap : plage de scores 1 (n'affecte jamais ou sans objet) et 5 (retarde l'endormissement et se réveille fréquemment la nuit ou affecte toujours cette activité) et répartition : où la question était de marquer où les démangeaisons sont présentes dans les parties du corps au cours des deux dernières semaines. Les participants ont évalué leurs symptômes au cours des deux semaines précédentes sur une échelle de 1 à 5, 5 étant le plus touché. Le score total 5-D Itch variait entre 5 (pas de prurit) et 25 (prurit le plus sévère). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. Base de référence = dernière valeur non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire abrégé 7a sur la fatigue du Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Le PROMIS Fatigue Short Form 7a se compose de sept éléments qui mesurent à la fois l'expérience de la fatigue et l'interférence de la fatigue sur les activités quotidiennes au cours de la semaine écoulée. Les participants ont rempli le formulaire PROMIS Fatigue Short Form 7a et ont répondu aux questions suivantes sur une échelle de 1 (jamais) à 5 (toujours) : « À quelle fréquence vous êtes-vous senti fatigué » ; « À quelle fréquence avez-vous ressenti un épuisement extrême » ; « À quelle fréquence avez-vous manqué d'énergie » ; « À quelle fréquence votre fatigue vous a-t-elle limité au travail » ; « Combien de fois étiez-vous trop fatigué pour penser clairement » ; "À quelle fréquence étiez-vous trop fatigué pour prendre un bain ou une douche" et "À quelle fréquence aviez-vous suffisamment d'énergie pour faire de l'exercice intense". Les valeurs du score T incluent une moyenne de 50 et un écart type de 10. Le score T de fatigue PROMIS variait de 29,4 (meilleur) à 83,2 (pire). Des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport aux valeurs initiales de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
L'ESS est un court questionnaire auto-administré composé de 8 questions demandant d'évaluer la probabilité de s'endormir dans des situations quotidiennes (chaque question peut être notée de 0 à 3 points ; « 0 » indique aucune chance de s'endormir et « » 3' indique un risque élevé de somnoler). Il fournit un score total qui s'est avéré lié au niveau de somnolence diurne du participant (plage de score total de 0 [pas de somnolence] à 24 points [somnolence significative]). Le score total est la somme de tous les scores des éléments et varie de 0 (le meilleur) à 24 (le pire). Des scores plus élevés indiquaient plus de risques de somnolence. Les participants ont été invités à compléter l'ESS en ce qui concerne le niveau de somnolence qu'ils ont ressenti au cours des 7 derniers jours environ. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale de la PBC-40 à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Le PBC-40 évalue les symptômes dans 6 domaines : symptômes, démangeaisons, fatigue, cognitif, émotionnel et social. Les participants ont répondu sur une échelle de réponse verbale, selon les options de section allant de « jamais »/« pas du tout »/« fortement en désaccord » à « toujours »/« tout à fait »/« tout à fait d'accord ». 5 éléments (3/3 en démangeaisons) domaine et 2/10 dans le domaine social) comprenait également une option « ne s'applique pas ». Domaines : Symptômes (7 questions) plage de scores 7-35, démangeaisons (3 questions) plage de scores 3-15, fatigue (11 questions) plage de scores 11-55, plage de scores cognitifs (6 questions) 6-30, plage de scores émotionnels (3 questions) 3-15, plage de scores sociaux (10 questions) 10-50. Le score pour chaque domaine a été fourni (le score total n'a pas été calculé) , chaque échelle de réponse verbale étant corrélée à un score de 1 à 5 par élément (0 à 5 pour les éléments avec une option « ne s'applique pas ») ; 5 = le plus affecté. Les scores des éléments individuels sont additionnés pour donner le score total du domaine. Scores les plus élevés = pires résultats. Le PBC-40 avait une période de rappel de 4 semaines. Base de référence = dernière valeur non manquante au plus tard au moment de la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de l'utilité pour la santé telle que mesurée par la version européenne de la qualité de vie à 5 dimensions (EQ-5D-5L) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
L'EQ-5D-5L est un questionnaire standardisé en 6 éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort, l'anxiété/la dépression et l'état de santé général. L'échelle visuelle analogique (EVA) du questionnaire EQ-5D-5L est numérotée de 0 (le pire) à 100 (le meilleur). Des scores plus élevés indiquaient de meilleurs résultats. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des scores T pour la densité minérale osseuse évaluée par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Une scintigraphie DEXA (hanche et lombaire) a été réalisée chez les participants pour évaluer la densité minérale osseuse (col fémoral, lombaire et hanche totale). Les scores T ont été calculés sur la base de la valeur réelle de la densité osseuse mesurée. Le T-score comparait la densité osseuse d'un participant à celle d'un adulte en bonne santé de 30 ans. Les scores T ont été utilisés pour déterminer l'ostéoporose primaire, qui existe seule sans autre cause, et ont été divisés en 3 catégories : risque faible, risque moyen et risque élevé (ostéoporose). Les scores T mesurent le nombre de minéraux dans les os d'un participant. Le niveau de perte osseuse d’un participant a été comparé à celui d’un adulte typique de 30 ans en bonne santé. Un score ≥-1,0 indique un risque faible, un risque moyen est un score compris entre -2,5 et -1,0 et un risque élevé/ostéoporose est un score ≤-2,5. Un changement positif du T-score indique une amélioration de la densité minérale osseuse. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Modification par rapport à la valeur initiale des marqueurs sériques du renouvellement osseux des télopeptides réticulés terminaux carboxylés du collagène de type 1 [CTX] à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les marqueurs sériques du remodelage osseux, CTX. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale des marqueurs sériques du peptide procollagène de type 1 [P1NP]) à la semaine 52
Délai: Référence (jour 1) et à la semaine 52
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les marqueurs sériques du remodelage osseux, P1NP. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur centrale non manquante au plus tard à la première dose du médicament à l'étude randomisée.
Référence (jour 1) et à la semaine 52
Pourcentage de participants avec l'apparition de résultats cliniques
Délai: Du jour 1 à la semaine 52
L'apparition des résultats cliniques a été décrite comme un critère d'évaluation composite composé des éléments suivants : modèle de sodium en phase terminale de la maladie hépatique (MELD-Na) > 14 pour les participants avec un MELD-Na de base < 12 ; transplantation hépatique; ascite incontrôlée nécessitant un traitement ; hospitalisation en cas d'apparition ou de récidive de tout type d'hémorragie variqueuse, d'encéphalopathie hépatique définie comme un score de West-Haven de 2 ou plus et une péritonite bactérienne spontanée ; et la mort.
Du jour 1 à la semaine 52
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Les TEAE ont été collectés depuis le début de l'administration du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la date DCO du 1er juin 2023, soit environ 980 jours.
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une enquête clinique à qui un produit expérimental a été administré et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Un EIIT a été défini comme tout EI apparaissant au cours de la période d’évaluation de l’EIT, ou tout événement débuté avant la première dose de traitement et s’étant aggravé ou devenu grave au cours de la période d’évaluation de l’EIT. Un EIG était tout EI ayant entraîné le décès, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînant une invalidité/une incapacité persistante ou importante, ou une anomalie congénitale/une anomalie congénitale. Un AESI était un EI qui n’était peut-être pas grave mais qui revêtait une importance particulière pour un traitement ou une classe particulière.
Les TEAE ont été collectés depuis le début de l'administration du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la date DCO du 1er juin 2023, soit environ 980 jours.
Concentrations plasmatiques d'Elafibranor et de GFT1007
Délai: Semaine 4 : pré-dose, 0,5 heure, 1,5 heure, entre 2-3 heures, 4 heures et 6 heures après l'administration
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer la concentration plasmatique d'Elafibranor et de son métabolite GFT1007.
Semaine 4 : pré-dose, 0,5 heure, 1,5 heure, entre 2-3 heures, 4 heures et 6 heures après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2020

Première publication (Réel)

26 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GFT505B-319-1
  • 2019 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-004941-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.

Critères d'accès au partage IPD

Critères d'accès : De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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