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Studio di Elafibranor in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) (ELATIVE)

27 marzo 2024 aggiornato da: Ipsen

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo e un'estensione a lungo termine in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor 80 mg in pazienti con colangite biliare primitiva con risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'effetto della somministrazione orale giornaliera di 80 mg di elafibranor sulla colestasi (compromissione della formazione e/o dell'accumulo di bile) in pazienti con PBC e risposta inadeguata o intolleranza all'acido ursodesossicolico (UCDA)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

161

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
    • Mendoza
      • Godoy Cruz, Mendoza, Argentina, 5547
        • Hospital Espanol De Mendoza
    • Provincia De Buenos Aires
      • La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
      • Montréal, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clínica Universidad de los Andes
      • Santiago, Chile, 8320000
        • Hospital Clínico Universidad de Chile
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Region De Valparaiso
      • Viña Del Mar, Region De Valparaiso, Chile, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Créteil, Francia, 94000
        • Hôpital Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, Francia, 45067
        • Centre Hospitalier Régional D'orléans
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hopital Haut Leveque
      • Reims, Francia, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Berlin, Germania, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Germania, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Eugastro GmbH
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milano, Italia, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Italia, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Regno Unito, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Regno Unito, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Regno Unito, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle-upon-Tyne, Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Spagna, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, Spagna, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, Spagna, 39010
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Stati Uniti, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, Stati Uniti, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, Stati Uniti, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Liver Institute Northwest
      • Cape Town, Sud Africa, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, Sud Africa, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sud Africa, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Svizzera, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Tacchino, 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi)
  • Diagnosi certa o probabile di PBC
  • ALP ≥ 1,67x limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina totale (TB) ≤ 2x ULN
  • UDCA per almeno 12 mesi (dose stabile ≥ 3 mesi) prima dello screening, o incapace di tollerare il trattamento con UDCA (nessun UDCA per ≥ 3 mesi) prima dello screening (dosaggio standard di cura per paese)
  • Le donne che partecipano a questo studio devono essere in età fertile o devono utilizzare una contraccezione altamente efficiente per l'intera durata dello studio e per 1 mese dopo l'ultima assunzione di farmaci

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di altre patologie epatiche concomitanti
  • Scompenso epatico clinicamente significativo, compresi i pazienti con complicanze da cirrosi/ipertensione portale
  • Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP (ad es. morbo di Paget) o che possono ridurre l'aspettativa di vita a < 2 anni, compresi i tumori noti
  • Il paziente ha un test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Evidenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa instabile o non trattata
  • Storia di abuso di alcol
  • Per le pazienti di sesso femminile: gravidanza o allattamento noti
  • Uso di fibrati e glitazoni entro 2 mesi prima dello screening
  • Uso di azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentossifillina, budesonide e altri corticosteroidi sistemici; farmaci potenzialmente epatotossici (inclusi α-metil-dopa, isoniazide dell'acido valproico sodico o nitrofurantoina) entro 3 mesi prima dello screening
  • Uso di anticorpi o immunoterapia diretta contro le interleuchine (IL) o altre citochine o chemochine nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Per i pazienti con precedente esposizione all'acido obeticolico (OCA), l'OCA deve essere interrotto 3 mesi prima dello screening
  • Pazienti che stanno attualmente partecipando, pianificano di partecipare o hanno partecipato a uno studio sperimentale su un farmaco o su un dispositivo medico contenente il principio attivo entro 30 giorni o cinque emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening; per i pazienti con precedente esposizione a seladelpar, seladelpar deve essere interrotto 3 mesi prima dello screening.
  • Pazienti con precedente esposizione a elafibranor
  • Alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 5x ULN
  • Albumina < 3,0 g/dL
  • PBC Pazienti gravemente avanzati secondo i criteri di Rotterdam (TBC > ULN e albumina < LLN)
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,3 a causa di funzionalità epatica alterata
  • Creatina fosfochinasi CPK > 2X ULN
  • Creatinina sierica > 1,5 mg/dL
  • Malattia renale significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elafibranor 80 mg
I soggetti dello studio assumeranno 1 compressa al giorno per via orale prima di colazione con un bicchiere d'acqua ogni mattina
Elafibranor 80 mg al giorno
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti dello studio assumeranno 1 compressa al giorno per via orale prima di colazione con un bicchiere d'acqua ogni mattina
Placebo al giorno per il periodo in doppio cieco ed elafibranor 80 mg al giorno per il periodo in aperto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento misurata dai livelli di combinazione di livelli di fosfato alcalino (ALP) e bilirubina totale (TB)
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno normalizzato i livelli di ALP
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52
Variazione del prurito rispetto al basale nei partecipanti con punteggio NRS PBC Worst Itch al basale ≥ 4
Lasso di tempo: Attraverso 52 settimane di trattamento
Attraverso 52 settimane di trattamento
Variazione del prurito rispetto al basale nei partecipanti con punteggio NRS PBC Worst Itch al basale ≥ 4
Lasso di tempo: Attraverso 24 settimane di trattamento
Attraverso 24 settimane di trattamento
Variazione rispetto al basale dei livelli ALP
Lasso di tempo: Alla settimana 4, 13, 26, 39 e settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Alla settimana 4, 13, 26, 39 e settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Percentuale di partecipanti con diminuzione ≥10%, ≥20% e ≥40% rispetto al basale dei livelli ALP
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento
Lasso di tempo: Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Basato su diversi criteri di risposta biochimica
Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei punteggi di rischio PBC basati sul punteggio PBC del Regno Unito (UK).
Lasso di tempo: Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
il punteggio di rischio UK-PBC stima il rischio che un paziente affetto da PBC necessiti di un trapianto di fegato entro 5, 10 o 15 anni. Un numero elevato è indicativo di una prognosi peggiore.
Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Global PBC Study Group (GLOBE).
Lasso di tempo: Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Il punteggio GLOBE è uno strumento prognostico utilizzato per identificare i pazienti affetti da PBC che presentano un rischio più alto/basso di trapianto di fegato o di morte. Un numero elevato è indicativo di una prognosi peggiore.
Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Percentuale di partecipanti che hanno normalizzato i livelli di bilirubina
Lasso di tempo: Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Percentuale di partecipanti che hanno normalizzato i livelli di albumina
Lasso di tempo: Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Alla Settimana 52 e fino ad un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di gamma-glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di 5'-nucleotidasi (5' NT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di bilirubina totale e coniugata
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di albumina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale del rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina frazionata (ALP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di fibrinogeno
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di aptoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-α)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di immunoglobulina G (IgG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di immunoglobulina M (IgM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio di fibrosi epatica potenziata (ELF).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di inibitore dell'attivatore del plasminogeno-1 (PAI-1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli del fattore di crescita trasformante beta (TGF-β)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di citocheratina-18 (CK-18) (M65 e M30)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di Pro-C3
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale della rigidità epatica misurata mediante elastografia transitoria (TE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo totale (TC)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale del colesterolo lipoproteico a densità molto bassa calcolato (VLDL-C)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di trigliceridi (TG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale del glucosio plasmatico a digiuno (FPG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli dei singoli acidi biliari
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di 7-α-idrossi-4-colesten-3-one (C4)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Percentuale di partecipanti senza peggioramento del prurito
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Misurato dalla scala numerica di valutazione del prurito peggiore della PBC (NRS)
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Percentuale di rispondenti nel PBC Worst Itch NRS
Lasso di tempo: Baseline fino a 52 settimane e fino a un massimo di 6 anni
Definito come una riduzione di almeno il 30% rispetto al basale dell'NRS alla settimana 52 in pazienti con un NRS al basale ≥ 4
Baseline fino a 52 settimane e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale in 5D-Prurito
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni

Variazione rispetto al basale dei sintomi in termini di 5 domini: grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione.

I pazienti valutano i loro sintomi nel periodo di 2 settimane precedenti su una scala da 1 a 5, dove 5 sono i più colpiti

Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale nel modulo informativo sulla misurazione degli esiti riferiti dai pazienti (PROMIS) Modulo breve 7a
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale nella valutazione di sette elementi che misurano sia l'esperienza della fatica che l'interferenza della fatica sulle attività quotidiane nell'ultima settimana
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale nella scala della sonnolenza di Epworth (ESS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale nell'ESS che valuta otto domande che chiedono di valutare la probabilità di addormentarsi nelle situazioni quotidiane (a ciascuna domanda può essere assegnato un punteggio da 0 a 3 punti; "0" indica assenza di sonnolenza, "3" indica sonnolenza significativa). fornisce un punteggio totale che ha dimostrato di essere correlato al livello di sonnolenza diurna del paziente (intervallo di punteggio totale 0-24 punti).
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale in PBC-40
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni

Valuta i sintomi in sei ambiti: affaticamento, funzione emotiva e sociale, cognitiva, sintomi generali e prurito. I pazienti rispondono su una scala di risposta verbale, a seconda della sezione in cui le opzioni vanno da "mai" / "per niente" / "fortemente in disaccordo" a "sempre" / "molto" / "fortemente d'accordo".

Cinque elementi (3/3 nel dominio prurito e 2/10 nel dominio sociale) includono anche un'opzione "non applicabile". Viene fornito un punteggio per ciascun dominio (ma non viene calcolato un punteggio totale), con ciascuna scala di risposta verbale correlata a un punteggio di 1-5 per elemento (0-5 su elementi con un'opzione "non applicabile") dove 5 rappresenta il più colpito. Il PBC-40 ha un periodo di richiamo di 4 settimane.

Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dell’utilità sanitaria
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Misurato dalla qualità della vita Euro (EQ-5D-5L), un questionario standardizzato a 6 voci che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio, l'ansia/depressione e lo stato di salute generale
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di N-telopeptidi del collagene di tipo I (CTXI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di procollagene 1 propeptide N-terminale (P1NP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Variazione rispetto al basale della densità minerale ossea (anca e zona lombare) valutata mediante scansione DEXA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Percentuale di pazienti con insorgenza di esiti clinici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno all'intervento dello studio. Gli AESI sono eventi avversi che potrebbero non essere gravi ma che sono di particolare importanza per un particolare farmaco o classe di farmaci.
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'esame fisico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'esame fisico. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle letture dell'ECG. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (chimica del sangue ed ematologia)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo nei parametri di laboratorio (chimica del sangue, ematologia e coagulazione). Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei marcatori epatici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei biomarcatori renali (inclusa l'analisi delle urine)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi in ​​altri marcatori di sicurezza biochimici (ad esempio mioglobina urinaria)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Dal basale alla settimana 52 e fino a un massimo di 6 anni
Stato stazionario dell'area sotto la curva (AUC) del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco
Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco
Parametro farmacocinetico (PK): Clearance (CL) del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco
La clearance (CL) è definita come la clearance sistemica del farmaco dopo somministrazione orale.
Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco
Parametro farmacocinetico (PK): Vz del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco
Vz è definito come il volume di distribuzione del farmaco dopo somministrazione orale.
Dopo 4 settimane di trattamento durante il periodo in doppio cieco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Criteri di accesso: ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Elafibranor 80 mg

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