Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Elafibranor hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC) (ELATIVE)

27. maj 2026 opdateret af: Ipsen

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse og åben langtidsudvidelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Elafibranor 80 mg hos patienter med primær biliær kolangitis med utilstrækkelig respons eller intolerance over for ursodeoxycholsyre

Hovedformålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​daglig oral administration af 80 mg elafibranor på kolestase (forringelse af galdedannelse og/eller galdeakkumulering) hos patienter med PBC og utilstrækkelig respons eller intolerance over for Ursodeoxycholsyre (UCDA)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

161

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5547
        • Hospital Espanol de Mendoza
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clínica Universidad de Los Andes
      • Santiago, Chile, 8320000
        • Hospital Clínico Universidad de Chile
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Valparaiso
      • Viña del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Det Forenede Kongerige, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Forenede Stater, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, Forenede Stater, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, Forenede Stater, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Liver Institute Northwest
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, Frankrig, 45067
        • Centre Hospitalier Régional D'orléans
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Hopital Haut Lévêque
      • Reims, Frankrig, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italien, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Italien, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Schweiz, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Spanien, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, Spanien, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, Spanien, 39010
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, Sydafrika, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Tyrkiet (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Tyskland, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Eugastro GmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder i alderen 18 til 75 år (inklusive)
  • Sikker eller sandsynlig PBC-diagnose
  • ALP ≥ 1,67x øvre normalgrænse (ULN)
  • Total bilirubin (TB) ≤ 2x ULN
  • UDCA i mindst 12 måneder (stabil dosis ≥ 3 måneder) før screening, eller ude af stand til at tolerere UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥ 3 måneder) før screening (per land standard-of-care dosering)
  • Kvinderne, der deltager i denne undersøgelse, skal være i den fødedygtige alder eller skal bruge højeffektiv prævention i hele undersøgelsens varighed og i 1 måned efter sidste lægemiddelindtagelse

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom
  • Klinisk signifikant leverdekompensation, inklusive patienter med cirrhose/portal hypertension komplikationer
  • Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f.eks. Pagets sygdom), eller som kan reducere den forventede levetid til < 2 år, inklusive kendte kræftformer
  • Patienten har en positiv test for humant immundefektvirus (HIV)
  • Beviser for enhver anden ustabil eller ubehandlet klinisk signifikant sygdom
  • Historie om alkoholmisbrug
  • Til kvindelige patienter: kendt graviditet eller ammende
  • Anvendelse af fibrater og glitazoner inden for 2 måneder før screening
  • Brug af azathioprin, cyclosporin, methotrexat, mycophenolat, pentoxifyllin, budesonid og andre systemiske kortikosteroider; potentielt hepatotoksiske lægemidler (herunder α-methyl-dopa, natriumvalproinsyre isoniazid eller nitrofurantoin) inden for 3 måneder før screening
  • Brug af antistoffer eller immunterapi rettet mod interleukiner (IL'er) eller andre cytokiner eller kemokiner inden for 12 måneder før screening
  • For patienter med tidligere eksponering for obeticholsyre (OCA), bør OCA seponeres 3 måneder før screening
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et lægemiddelstudie eller medicinsk udstyrsstudie indeholdende aktivt stof inden for 30 dage eller fem halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening; for patienter med tidligere eksponering for seladelpar bør seladelpar seponeres 3 måneder før screening.
  • Patienter med tidligere eksponering for elafibranor
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) > 5x ULN
  • Albumin < 3,0 g/dL
  • PBC Svært fremskredne patienter i henhold til Rotterdam-kriterier (TB > ULN og albumin < LLN)
  • International normaliseret ratio (INR) > 1,3 på grund af ændret leverfunktion
  • Kreatinfosfokinase CPK > 2X ULN
  • Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
  • Betydelig nyresygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Elafibranor 80mg dobbeltblind
Undersøgelsesdeltagere vil tage 1 tablet om dagen oralt før morgenmad med et glas vand hver morgen
Medicin: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg dagligt
Andre navne:
  • Iqirvo®
Placebo komparator: Placebo
Undersøgelsesdeltagere vil tage 1 tablet om dagen oralt før morgenmad med et glas vand hver morgen
Medicin: Placebo
Placebo dagligt
Eksperimentel: Elafibranor 80mg åben etiket
Undersøgelsesdeltagere vil tage 1 tablet om dagen oralt før morgenmad med et glas vand hver morgen
Medicin: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg dagligt
Andre navne:
  • Iqirvo®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med respons på behandling baseret på kolestaserespons i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Kolestaserespons blev defineret som alkalisk fosfatase (ALP) < 1,67 x øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin (TB) <= ULN og ALP fald fra baseline >= 15 % i uge 52 og baseret på den sammensatte strategi, der imputerer ikke- respons for deltagere, der oplevede interkurrente hændelser (ICE'er) (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Key Secondary Endpoint: Procentdel af deltagere med respons på behandling baseret på ALP-normalisering i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling baseret på normalisering af ALP ved uge 52 blev defineret som procentdel af deltagere med ALP =<1,0× ULN og baseret på den sammensatte strategi, der imputerer manglende respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Key Secondary Endpoint: Ændring fra baseline i kløe baseret på PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS)-score hos deltagere med baseline PBC Worst Itch NRS-score ≥4 til uge 52
Tidsramme: Baseline (op til 14 dage før dosis) og uge 52
PBC Worst Itch NRS er et simpelt, selvadministreret patientrapporteret resultat (PRO) spørgeskema, der måler kløens intensitet. Deltagerne vurderer intensiteten af ​​deres værste kløe på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Samlet score varierede fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Højere score indikerede dårligere resultater. Baseline blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC Worst itch-scores på tilgængelige data inden for 14 dage før randomiseringsdagen. Post-baseline-data blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC værste kløe-scores på tilgængelige data i 4-ugers periodeintervaller (tilgængelige data hver 28. dag efter dagen for første undersøgelses lægemiddelindtagelse).
Baseline (op til 14 dage før dosis) og uge 52
Key Secondary Endpoint: Ændring fra baseline i kløe baseret på PBC Worst Itch NRS-score hos deltagere med baseline PBC Worst Itch NRS-score ≥4 til uge 24
Tidsramme: Baseline (op til 14 dage før dosis) og uge 24
PBC Worst Itch NRS er et simpelt, selvadministreret PRO-spørgeskema, der måler kløeintensiteten. Deltagerne vurderer intensiteten af ​​deres værste kløe på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Samlet score varierede fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Højere score indikerede dårligere resultater. Baseline blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC Worst itch-scores på tilgængelige data inden for 14 dage før randomiseringsdagen. Post-baseline-data blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC værste kløe-scores på tilgængelige data i 4-ugers periodeintervaller (tilgængelige data hver 28. dag efter dagen for første undersøgelses lægemiddelindtagelse).
Baseline (op til 14 dage før dosis) og uge 24
Ændring fra baseline i ALP i uge 4, 13, 26, 39 og 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 4, 13, 26, 39 og 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for vurdering af ALP. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 4, 13, 26, 39 og 52
Procentdel af deltagere med ALP-respons fra baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
ALP-respons blev defineret som ALP-fald fra baseline >= 10 %; ALP-fald fra baseline >= 20 % og ALP-fald fra baseline >= 40 % ved uge 52 og baseret på den sammensatte strategi, der imputerer non-respons for deltagere, der oplevede ICEs (afbrydelse af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge ALP < 1,5x ULN, ALP fald fra baseline >= 40 % og TB =<ULN i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var i henhold til ALP < 1,5x ULN, ALP-fald fra baseline >= 40 % og TB =<ULN ved uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge ALP < 3x ULN, aspartataminotransferase (AST) < 2x ULN og TB =< 1 milligram pr. deciliter (mg/dL) (Paris I) i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var i henhold til ALP < 3x ULN, ASAT < 2x ULN og TB =< 1 mg/dL (Paris I) i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge ALP =< 1,5x ULN, AST =< 1,5x ULN og TB =< 1 mg/dL (Paris II) i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var i henhold til ALP =< 1,5x ULN, AST =< 1,5x ULN og TB =< 1 mg/dL (Paris II) i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge TB fald på 15 % ændring fra baseline i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var ifølge TB-fald på 15 % ændring fra baseline ved uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling i henhold til normalisering af TB (TB =< ULN) og/eller albumin (ALB >= Lower Limit of Normal [LLN]) (Rotterdam) i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var i henhold til TB (TB =< ULN) og/eller albumin (ALB >= LLN) (Rotterdam) i uge 52. Deltageren blev kun betragtet som responder i uge 52, hvis total bilirubin og albumin var normale. Endepunktet blev analyseret hos deltagere med abnorm total bilirubin (TB > ULN) eller albumin (ALB < LLN) ved baseline. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge TB ≤0,6 x ULN i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var ifølge TB ≤0,6 x ULN i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge ALP ≤1,67 x ULN og TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var i henhold til ALP ≤1,67 x ULN og TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge ingen forværring af TB i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling var ifølge ingen forværring af TB, hvilket blev defineret som niveau af TB <ULN eller ingen stigning fra baseline på mere end 0,1 x ULN i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
Procentdel af deltagere med respons på behandling ifølge fuldstændig biokemisk respons i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Respons på behandling i henhold til fuldstændig biokemisk respons, som blev defineret som <= ULN-værdier for ALP, TB, AST, ALT og ALB, og internationalt normaliseret forhold (INR) i uge 52. Den var baseret på den sammensatte strategi, der tilregnede ikke-respons for deltagere, der oplevede ICEs (seponering af undersøgelsesbehandling eller brug af redningsterapi for PBC) før uge 52.
I uge 52
PBC 5-, 10- og 15-årige risikoscore baseret på Storbritannien (UK)-PBC-score i uge 52
Tidsramme: I uge 52
UK-PBC-risikoscoren blev defineret ved den gennemsnitlige procentvise risiko for, at en PBC-deltager behandlet med UDCA ville udvikle leversvigt, der kræver levertransplantation i 5, 10 og 15 år fra diagnosen. Det er beregnet ud fra følgende ligning i uge 52 som følger: UK-PBC score = 0,0287854*(alpEPxULN-1,722136304) - 0,0422873*([{altastEP x ULN/10}^-1] - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(bilEPxULN /10)+2,709607778) - 1,960303*(alb x LLN -1,17673001)-0,4161954*(plt x LLN -1,873564875). Overlevelsen S(t) for enhver given deltager blev derefter beregnet ved S(t) = S0(t) exp(UK-PBC score). Her, alpEP x ULN=ALP /Øvre niveau Normal ALP på tidspunktet, altastEPxULN=(ALT, AST eller TA) /øvre niveau normal af værdien på tidspunktet, bilEP x ULN=bilirubin /øvre niveau normalt bilirubin på tidspunktet, alb x LLN=alb /alb lavere niveau normalt ved baseline og plt x LLN=plt/plt lavere niveau normalt ved baseline. Lavere UK-PBC score forudsiger lavere risiko og bedre prognose.
I uge 52
Global PBC Study Group (GLOBE) score i uge 52
Tidsramme: I uge 52
GLOBE-scoren var et valideret risikovurderingsværktøj, der giver et skøn over transplantationsfri overlevelse for deltagere med PBC. Det blev udviklet af Global PBC Study Group ved hjælp af Cox regressionsmodel på over 4.000 deltagere med PBC. Det beregnes ud fra følgende ligning i uge 52 som følger: GLOBE-score = 0,044378 * alder ved start af ursodeoxycholsyre (UDCA) terapi + 0,93982 * LN (TB x ULN) + 0,335648 * LN (ALP x * ULN) - 728,6. x LLN - 0,002581 * blodpladeantal pr. 10^9/L) + 1,216865; hvor TB x ULN = bilirubin/ULN på tidspunktet, ALP x ULN = ALP/ULN på tidspunktet, ALB x LLN = ALB/LLN på tidspunktet, trombocyttal pr. 10^9/L = trombocyttal pr. 10^9/ L på tidspunktet. Den nedre GLOBE PBC-score forudsiger lavere risiko og bedre prognose.
I uge 52
Ændring fra baseline i hepatobiliær skade og leverfunktion vurderet ved AST, ALT, Gamma-glutamyl Transferase (GGT), 5 Prime Nucleotidase (5'-NT) og fraktioneret ALP (lever) (H1 og H2) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Hepatobiliær skade og leverfunktion blev vurderet som målt ved AST, ALT, GGT, 5'-NT og fraktioneret ALP (lever) (H1 og H2). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i hepatobiliær skade og leverfunktion målt ved total og konjugeret bilirubin i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Hepatobiliær skade og leverfunktion blev vurderet som målt ved total og konjugeret bilirubin. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i hepatobiliær skade og leverfunktion målt ved albumin i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Hepatobiliær skade og leverfunktion blev vurderet som målt ved albumin. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i hepatobiliær skade og leverfunktion målt ved INR i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Hepatobiliær skade og leverfunktion blev vurderet som målt ved INR. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører for inflammation målt ved højfølsomt C-reaktivt protein (hsCRP) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører for inflammation blev vurderet som målt ved hsCRP. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører for inflammation målt ved fibrinogen og haptoglobin i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører for inflammation blev vurderet som målt ved fibrinogen og haptoglobin. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører for inflammation målt ved tumornekrosefaktor alfa i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører for inflammation blev vurderet som målt ved TNF-alfa. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i immunrespons målt ved immunoglobulin (Ig)G og IgM i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Immunrespons blev vurderet som målt ved IgG og IgM. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører og ikke-invasive målinger af hepatisk fibrose målt ved forstærket leverfibrose (ELF) og plasminogenaktivatorhæmmer-1 (PAI-1) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører og ikke-invasive mål for hepatisk fibrose blev vurderet som målt ved ELF: hyaluronsyre [HA], type 2 procollagen peptid [PIINP], vævsinhibitor af metalloproteinaser-1[TIMP-1]) og PAI-1. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører og ikke-invasive målinger af hepatisk fibrose målt med Cytokeratin-18 (CK-18) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører og ikke-invasive mål for leverfibrose blev vurderet som målt ved CK-18 (M30 og M65). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i biomarkører og ikke-invasive målinger af hepatisk fibrose målt ved transformerende vækstfaktor beta (TGF-beta) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Biomarkører og ikke-invasive mål for hepatisk fibrose blev vurderet som målt ved TGF-beta. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i leverstivhed målt ved transient elastografi (TE) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
FibroScan® TE-enhed (Echosens, Paris, Frankrig) er en ikke-invasiv teknik, der bruges til at måle leverstivhed, som korrelerede med fibrose. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i lipidparametre i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til vurdering af total kolesterol, low-density lipoprotein (LDL) kolesterol, high-density lipoprotein (HDL) kolesterol, meget low-density lipoprotein (VLDL) kolesterol og triglycerider (TG). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i fastende plasmaglukose (FPG) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for vurdering af FPG. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til vurdering af galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline ved uge 52 i galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese målt ved 7 Alpha-hydroxy-4-cholesten-3-on (C4) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for vurdering af galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese målt ved C4. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese som målt fibroblastvækstfaktor 19 i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til vurdering af galdesyrer og biomarkører for galdesyresyntese målt ved fibroblastvækstfaktor 19. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Procentdel af deltagere med respons i PBC Worst Itch NRS-score i uge 24 og 52
Tidsramme: Baseline (op til 14 dage før dosis) og i uge 24 og uge 52
PBC Worst Itch NRS er et simpelt, selvadministreret PRO-spørgeskema, der måler kløeintensiteten. Deltagerne vurderer intensiteten af ​​deres værste kløe på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Samlet score varierede fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Højere score indikerede dårligere resultater. Respons på PBC Worst Itch NRS var ifølge en klinisk meningsfuld ændring på mindst 30 % reduktion; et point, to point eller tre point fald i score fra baseline hos deltagere med en baseline NRS-score ≥4. Baseline blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC Worst itch-scores på tilgængelige data inden for 14 dage før randomiseringsdagen. Post-baseline-data blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC værste kløe-scores på tilgængelige data i 4-ugers periodeintervaller (tilgængelige data hver 28. dag efter dagen for første undersøgelses lægemiddelindtagelse).
Baseline (op til 14 dage før dosis) og i uge 24 og uge 52
Procentdel af deltagere uden forværring af pruritus målt ved PBC Worst Itch NRS-score i uge 24 og 52
Tidsramme: Baseline (op til 14 dage før dosis) og i uge 24 og uge 54
PBC Worst Itch NRS er et simpelt, selvadministreret PRO-spørgeskema, der måler kløeintensiteten. Deltagerne vurderer intensiteten af ​​deres værste kløe på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Samlet score varierede fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Højere score indikerede dårligere resultater. Baseline blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC Worst itch-scores på tilgængelige data inden for 14 dage før randomiseringsdagen. Post-baseline-data blev defineret som gennemsnittet af de daglige PBC værste kløe-scores på tilgængelige data i 4-ugers periodeintervaller (tilgængelige data hver 28. dag efter dagen for første undersøgelses lægemiddelindtagelse). En forværring af pruritus blev defineret ved en positiv ændring fra baseline i PBC Worst Itch NRS-score større end 2 i uge 24 og 52.
Baseline (op til 14 dage før dosis) og i uge 24 og uge 54
Ændring fra baseline i 5-D kløe i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
5-D Itch-skalaen er et spørgeskema, der er blevet valideret ved flere forskellige sygdomme. Den vurderer symptomer i form af 5 domæner: varighed: scoreområde 1 (mindre end 6 timer) til 5 (hele dagen); grad: scoreområde 1 (ikke til stede) til 5 (uudholdeligt); varighed: scoreområde 1 (mindre end 6 timer) og 5 (hele dagen); retning: scoreområde 1 (fuldstændig løst) og 5 (bliver værre); handicap: scoreområde 1 (påvirker aldrig eller ikke relevant) og 5 (forsinker faldende søvn og vågner ofte om natten eller påvirker altid denne aktivitet) og fordeling: hvor spørgsmålet var at markere, hvor kløe er til stede i kropsdele i løbet af de sidste to uger. Deltagerne vurderede deres symptomer over den foregående 2-ugers periode på en skala fra 1 til 5, hvor 5 var de mest berørte. Den samlede score for 5-D Itch varierede mellem 5 (ingen kløe) og 25 (sværste kløe). Højere score indikerede dårligere resultater. Baseline= sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Træthedskortskema 7a i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
PROMIS Fatigue Short Form 7a består af syv punkter, der måler både oplevelsen af ​​træthed og indblandingen af ​​træthed på daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Deltagerne udfyldte PROMIS Fatigue Short Form 7a og besvarede følgende spørgsmål på en skala fra 1 (aldrig) til 5 (altid): "Hvor ofte følte du dig træt"; "Hvor ofte oplevede du ekstrem udmattelse"; "Hvor ofte løb du tør for energi"; "Hvor ofte begrænsede din træthed dig på arbejdet"; "Hvor ofte var du for træt til at tænke klart"; "Hvor ofte var du for træt til at tage et bad eller brusebad" og "Hvor ofte havde du nok energi til at træne anstrengende". T-scoreværdier inkluderer middelværdi på 50 og standardafvigelse på 10. PROMIS Fatigue T-score varierede fra 29,4 (bedst) til 83,2 (dårligst). Højere score indikerede dårligere resultater. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
ESS er et kort, selvadministreret spørgeskema, der består af 8 spørgsmål, der beder om at vurdere, hvor sandsynligt det er at falde i søvn i hverdagssituationer (hvert spørgsmål kan scores fra 0 til 3 point; '0' angiver ingen chance for at døse og ' 3' angiver stor chance for at døse). Det giver en samlet score, som har vist sig at relatere til deltagerens niveau af søvnighed i dagtimerne (samlet scoreområde 0 [ingen søvnighed] til 24 point [signifikant søvnighed]). Den samlede score er summen af ​​alle emnescore og varierede fra 0 (bedst) til 24 (dårligst). Højere score indikerede flere chancer for søvnighed. Deltagerne blev bedt om at fuldføre ESS med hensyn til niveauet af søvnighed, de oplevede i løbet af cirka de sidste 7 dage. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i PBC-40 i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
PBC-40 vurderer symptomer på tværs af 6 domæner: symptomer, kløe, træthed, kognitiv, følelsesmæssig og social. Deltagerne svarede på en verbal svarskala, afhængigt af sektionsmuligheder spænder fra 'aldrig'/'slet ikke'/'meget uenig' til 'altid'/'meget enig'/'meget enig'.5 punkter (3/3 i kløe) domæne og 2/10 i socialt domæne) inkluderede også en 'gælder ikke' mulighed.Domæner:Symptomer(7 spørgsmål)scoreinterval 7-35,Kløe(3 spørgsmål)scoreinterval 3-15,Træthed(11 spørgsmål)scoreinterval 11-55,Kognitiv(6 spørgsmål)scoreinterval 6-30,Følelsesmæssig(3 spørgsmål)scoreinterval 3-15,Social(10 spørgsmål)scoreinterval 10-50.Score for hvert domæne blev givet (samlet score blev ikke beregnet) ,med hver verbal svarskala, der korrelerer med en score på 1-5 pr. emne (0-5 på emner med en 'gælder ikke'-mulighed);5=mest berørt. Individuelle emnescore summeres for at give den samlede domænescore.Højere score= værre resultater.PBC-40 havde 4-ugers tilbagekaldelsesperiode.Baseline=sidste ikke-manglende værdi på eller før første dosis randomiseret undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i sundhedsnytte målt ved European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level Version (EQ-5D-5L) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
EQ-5D-5L er et standardiseret spørgeskema med 6 punkter, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression og den generelle helbredstilstand. Den visuelle analoge skala (VAS) af EQ-5D-5L spørgeskema er nummereret fra 0 (dårligst) til 100 (bedst). Højere score indikerede bedre resultater. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i T-score for knoglemineraltæthed vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorption (DEXA) scanning i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
DEXA-scanning (hofte og lænde) blev udført hos deltagere for at vurdere knoglemineraltæthed (lårhals, lænd og total hofte). T-score blev beregnet baseret på faktisk målt knogletæthedsværdi. T-scoren sammenlignede en deltagers knogletæthed med den for en rask 30-årig voksen. T-scores blev brugt til at bestemme primær osteoporose, som eksisterer af sig selv uden nogen anden årsag og blev opdelt i 3 kategorier: lav risiko, middel risiko og høj risiko (osteoporose). T-score måler antallet af mineraler i en deltagers knogle. En deltagers niveau af knogletab blev sammenlignet med niveauet for en typisk, rask 30-årig voksen. En score ≥-1,0 indikerer lav risiko, middel risiko er en score mellem -2,5 og -1,0, og en høj risiko/knogleskørhed er en score ≤-2,5. En positiv ændring i T-score indikerer en forbedring af knoglemineraltætheden. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i serummarkører for knogleomsætning Carboxyterminale tværbundne telopeptider af type 1 kollagen [CTX] i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til vurdering af serummarkører for knogleomsætning, CTX. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Ændring fra baseline i serummarkører for knogleomsætning Type 1 Procollagen Peptide [P1NP]) i uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 52
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til vurdering af serummarkører for knogleomsætning, P1NP. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende centrale værdi på eller før den første dosis af den randomiserede undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) og i uge 52
Procentdel af deltagere med begyndende kliniske resultater
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52
Indtræden af ​​kliniske resultater blev beskrevet som et sammensat endepunkt sammensat af følgende: model for leversygdom i slutstadiet natrium (MELD-Na) >14 for deltagere med baseline MELD-Na <12; levertransplantation; ukontrolleret ascites, der kræver behandling; hospitalsindlæggelse for nyopstået eller tilbagefald af en hvilken som helst inklusive varicealblødning, hepatisk encefalopati defineret som West-Haven score på 2 eller mere og spontan bakteriel peritonitis; og døden.
Fra dag 1 til uge 52
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: TEAE'er blev indsamlet fra starten af ​​studiebehandlingsadministrationen (dag 1) til DCO-datoen 1. juni 2023, cirka 980 dage.
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, som fik et forsøgsprodukt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En TEAE blev defineret som enhver AE med indtræden i TEAE-vurderingsperioden, eller enhver hændelse, der startede før første dosis af behandlingen og forværredes eller blev alvorlig i TEAE-vurderingsperioden. En SAE var enhver bivirkning, der resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt. En AESI var en AE, der måske ikke var alvorlig, men som var af særlig betydning for en bestemt behandling eller klasse.
TEAE'er blev indsamlet fra starten af ​​studiebehandlingsadministrationen (dag 1) til DCO-datoen 1. juni 2023, cirka 980 dage.
Plasmakoncentrationer af Elafibranor og GFT1007
Tidsramme: Uge 4: før dosis, 0,5 time, 1,5 timer, mellem 2-3 timer, 4 timer og 6 timer efter dosis
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at evaluere plasmakoncentrationen af ​​Elafibranor og dets metabolit GFT1007.
Uge 4: før dosis, 0,5 time, 1,5 timer, mellem 2-3 timer, 4 timer og 6 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2020

Først opslået (Faktiske)

26. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GFT505B-319-1
  • 2019-004941-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgangskriterier: Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær galdecirrhose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner