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Estudio de Elafibranor en Pacientes con Colangitis Biliar Primaria (CBP) (ELATIVE)

27 de mayo de 2026 actualizado por: Ipsen

Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de extensión abierta a largo plazo para evaluar la eficacia y seguridad de Elafibranor 80 mg en pacientes con colangitis biliar primaria con respuesta inadecuada o intolerancia al ácido ursodesoxicólico

El objetivo principal del estudio es evaluar el efecto de la administración oral diaria de 80 mg de elafibranor sobre la colestasis (deterioro de la formación de bilis y/o acumulación de bilis) en pacientes con CBP y respuesta inadecuada o intolerancia al ácido ursodesoxicólico (UCDA).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

161

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Alemania, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Eugastro GmbH
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5547
        • Hospital Español de Mendoza
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clínica Universidad de los Andes
      • Santiago, Chile, 8320000
        • Hospital Clínico Universidad de Chile
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Valparaiso
      • Viña del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, España, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, España, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, España, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, España, 39010
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Schiff Center for liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, Estados Unidos, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, Estados Unidos, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Liver Institute Northwest
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Créteil, Francia, 94000
        • Hôpital Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, Francia, 45067
        • Centre Hospitalier Régional D'orléans
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Haut Levêque
      • Reims, Francia, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italia, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Italia, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Reino Unido, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, Sudáfrica, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sudáfrica, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Suiza, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Turquía (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres de 18 a 75 años (inclusive)
  • Diagnóstico definitivo o probable de CBP
  • ALP ≥ 1,67x límite superior de la normalidad (LSN)
  • Bilirrubina total (TB) ≤ 2x LSN
  • UDCA durante al menos 12 meses (dosis estable ≥ 3 meses) antes de la selección, o incapaz de tolerar el tratamiento con UDCA (sin UDCA durante ≥ 3 meses) antes de la selección (por dosis estándar de atención del país)
  • Las mujeres que participen en este estudio deben estar en edad fértil o deben estar usando métodos anticonceptivos altamente eficientes durante toda la duración del estudio y durante 1 mes después de la última toma del fármaco.

Criterio de exclusión:

  • Historia o presencia de otra enfermedad hepática concomitante
  • Descompensación hepática clínicamente significativa, incluidos pacientes con complicaciones de cirrosis/hipertensión portal
  • Condiciones médicas que pueden causar aumentos no hepáticos en ALP (p. ej., enfermedad de Paget) o que pueden disminuir la esperanza de vida a < 2 años, incluidos los cánceres conocidos
  • El paciente tiene una prueba positiva para el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH)
  • Evidencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa inestable o no tratada
  • Historial de abuso de alcohol
  • Para pacientes mujeres: embarazo conocido o lactancia
  • Uso de fibratos y glitazonas en los 2 meses previos a la selección
  • Uso de azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentoxifilina, budesonida y otros corticoides sistémicos; fármacos potencialmente hepatotóxicos (incluidos α-metil-dopa, isoniazida de ácido valproico sódico o nitrofurantoína) en los 3 meses anteriores a la selección
  • Uso de anticuerpos o inmunoterapia dirigida contra las interleucinas (IL) u otras citocinas o quimiocinas en los 12 meses anteriores a la selección
  • Para pacientes con exposición previa al ácido obeticólico (OCA), OCA debe suspenderse 3 meses antes de la selección.
  • Pacientes que están participando actualmente, planean participar o han participado en un estudio de medicamentos en investigación o un estudio de dispositivo médico que contiene sustancia activa dentro de los 30 días o cinco vidas medias, lo que sea más largo, antes de la selección; para pacientes con exposición previa a seladelpar, se debe suspender seladelpar 3 meses antes de la selección.
  • Pacientes con exposición previa a elafibranor
  • Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 5x LSN
  • Albúmina < 3,0 g/dl
  • PBC Pacientes severamente avanzados según los criterios de Rotterdam (TB > LSN y albúmina < LLN)
  • Razón internacional normalizada (INR) > 1,3 por alteración de la función hepática
  • Creatina fosfoquinasa CPK > 2X LSN
  • Creatinina sérica > 1,5 mg/dL
  • Enfermedad renal importante

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Elafibranor 80 mg doble ciego
Los participantes del estudio tomarán 1 comprimido al día por vía oral antes del desayuno con un vaso de agua cada mañana.
Droga: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg al día
Otros nombres:
  • Iqirvo®
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes del estudio tomarán 1 comprimido al día por vía oral antes del desayuno con un vaso de agua cada mañana.
Droga: Placebo
Placebo diario
Experimental: Elafibranor 80 mg etiqueta abierta
Los participantes del estudio tomarán 1 comprimido al día por vía oral antes del desayuno con un vaso de agua cada mañana.
Droga: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg al día
Otros nombres:
  • Iqirvo®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que respondieron al tratamiento según la respuesta a la colestasis en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta a la colestasis se definió como fosfatasa alcalina (ALP) < 1,67 x límite superior normal (LSN) y bilirrubina total (TB) <= LSN y disminución de la ALP desde el inicio >= 15 % en la semana 52 y según la estrategia compuesta que imputa no respuesta para los participantes que experimentaron eventos intercurrentes (ICE) (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la semana 52.
En la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterio de valoración secundario clave: porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según la normalización de la FA en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento basada en la normalización de la FA en la semana 52 se definió como porcentaje de participantes con FA = <1,0× LSN y basado en la estrategia compuesta que imputa la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Criterio de valoración secundario clave: cambio desde el valor inicial en el prurito según la puntuación de la escala de calificación numérica (NRS) de peor picazón de PBC en participantes con una puntuación NRS de peor picazón de PBC ≥4 a la semana 52
Periodo de tiempo: Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y semana 52
El PBC Worst Itch NRS es un cuestionario simple y autoadministrado de resultados informados por el paciente (PRO) que mide la intensidad del picor. Los participantes calificaron la intensidad de su peor picazón en una escala de 11 puntos que va desde 0 (sin picazón) a 10 (peor picazón imaginable). La puntuación total osciló entre 0 (sin picazón) y 10 (peor picazón imaginable). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. El valor inicial se definió como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picazón según los datos disponibles dentro de los 14 días anteriores al día de la aleatorización. Los datos posteriores al inicio se definieron como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picor según los datos disponibles en intervalos de período de 4 semanas (datos disponibles cada 28 días después del día de la primera ingesta del fármaco del estudio).
Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y semana 52
Criterio de valoración secundario clave: cambio desde el valor inicial en el prurito según la puntuación NRS de peor picazón de PBC en participantes con una puntuación NRS de peor picazón de PBC ≥4 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y semana 24
El PBC Worst Itch NRS es un cuestionario PRO sencillo y autoadministrado que mide la intensidad del picor. Los participantes calificaron la intensidad de su peor picazón en una escala de 11 puntos que va desde 0 (sin picazón) a 10 (peor picazón imaginable). La puntuación total osciló entre 0 (sin picazón) y 10 (peor picazón imaginable). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. El valor inicial se definió como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picazón según los datos disponibles dentro de los 14 días anteriores al día de la aleatorización. Los datos posteriores al inicio se definieron como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picor según los datos disponibles en intervalos de período de 4 semanas (datos disponibles cada 28 días después del día de la primera ingesta del fármaco del estudio).
Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y semana 24
Cambio desde el inicio en ALP en las semanas 4, 13, 26, 39 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en las semanas 4, 13, 26, 39 y 52
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar la FA. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en las semanas 4, 13, 26, 39 y 52
Porcentaje de participantes con respuesta ALP desde el inicio en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La respuesta de FA se definió como una disminución de FA desde el valor inicial >= 10 %; Disminución de la FA desde el inicio >= 20 % y disminución de la FA desde el inicio >= 40 % en la Semana 52 y según la estrategia compuesta que imputa la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según FA < 1,5 x LSN, disminución de FA desde el inicio >= 40 % y TB = < LSN en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue de acuerdo con FA < 1,5 x LSN, disminución de FA desde el valor inicial >= 40 % y TB = < LSN en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
En la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según ALP < 3x LSN, aspartato aminotransferasa (AST) < 2x LSN y TB = < 1 miligramos por decilitro (mg/dL) (Paris I) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue según ALP < 3x LSN, AST < 2x LSN y TB = < 1 mg/dL (Paris I) en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según ALP = < 1,5 x LSN, AST = < 1,5 x LSN y TB = < 1 mg/dL (Paris II) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue según ALP = < 1,5 x LSN, AST = < 1,5 x LSN y TB = < 1 mg/dL (Paris II) en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes que respondieron al tratamiento según la tuberculosis Disminución del 15% de cambio desde el inicio en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue de acuerdo con la disminución de la tuberculosis del 15 % con respecto al valor inicial en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
En la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según la normalización de la tuberculosis (TB =< LSN) y/o albúmina (ALB >= límite inferior normal [LLN]) (Rotterdam) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue según TB (TB =< LSN) y/o albúmina (ALB >= LIN) (Rotterdam) en la semana 52. Se consideró que el participante respondía en la semana 52 solo si la bilirrubina total y la albúmina eran normales. El criterio de valoración se analizó en participantes con bilirrubina total anormal (TB > LSN) o albúmina (ALB <LIN) al inicio del estudio. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según TB ≤0,6 x LSN en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue según TB ≤0,6 x LSN en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento según ALP ≤1,67 x LSN y TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento fue según ALP ≤1,67 x LSN y TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) en la Semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes que respondieron al tratamiento según no empeoraron la tuberculosis en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La respuesta al tratamiento se basó en la ausencia de empeoramiento de la tuberculosis, que se definió como un nivel de tuberculosis <LSN o ningún aumento desde el inicio de más de 0,1 x LSN en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Porcentaje de participantes que respondieron al tratamiento según la respuesta bioquímica completa en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
Respuesta al tratamiento según la respuesta bioquímica completa que se definió como <= valores LSN de ALP, TB, AST, ALT y ALB, y el índice internacional normalizado (INR) en la semana 52. Se basó en la estrategia compuesta que imputaba la falta de respuesta para los participantes que experimentaron ICE (interrupción del tratamiento del estudio o uso de terapia de rescate para la CBP) antes de la Semana 52.
En la semana 52
Puntuaciones de riesgo de PBC a 5, 10 y 15 años basadas en la puntuación de PBC del Reino Unido (UK) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La puntuación de riesgo de UK-PBC se definió como el porcentaje de riesgo medio de que un participante con PBC tratado con AUDC desarrollara insuficiencia hepática que requiriera un trasplante de hígado a los 5, 10 y 15 años desde el diagnóstico. Se calcula a partir de la siguiente ecuación en la semana 52 de la siguiente manera: Puntuación UK-PBC = 0,0287854*(alpEPxULN-1,722136304) - 0,0422873*([{altastEP x ULN/10}^-1] - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(bilEPxULN /10)+2,709607778) - 1,960303*(alb x LIN -1,17673001)-0,4161954*(plt x LIN -1,873564875). Luego, la supervivencia S (t) para cualquier participante determinado se calculó mediante S (t) = S0 (t) exp (puntuación UK-PBC). Aquí, alpEP x ULN=ALP/nivel superior de FA normal en el momento, altastEPxULN=(ALT, AST o TA)/nivel superior normal del valor en el momento, bilEP x ULN=bilirrubina/nivel superior de bilirrubina normal en el momento, alb x LIN = alb /alb nivel inferior normal al inicio y plt x LIN = plt/plt nivel inferior normal al inicio. Una puntuación más baja en UK-PBC predice un menor riesgo y un mejor pronóstico.
En la semana 52
Puntuación del Global PBC Study Group (GLOBE) en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
La puntuación GLOBE fue una herramienta validada de evaluación de riesgos que proporcionó una estimación de la supervivencia sin trasplante para los participantes con CBP. Fue desarrollado por el Grupo de Estudio Global de PBC utilizando el modelo de regresión de Cox en más de 4000 participantes con PBC. Se calcula a partir de la siguiente ecuación en la semana 52 de la siguiente manera: Puntuación GLOBE = 0,044378 * edad al inicio de la terapia con ácido ursodesoxicólico (UDCA) + 0,93982 * LN (TB x LSN) + 0,335648 * LN (ALP x LSN) - 2,266708 * ALB x LIN - 0,002581 * recuento de plaquetas por 10^9/L) + 1,216865; donde TB x LSN = bilirrubina/LSN en el momento, ALP x LSN = ALP/LSN en el momento, ALB x LLN = ALB/LLN en el momento, recuento de plaquetas por 10^9/L = recuento de plaquetas por 10^9/ L en ese momento. La puntuación más baja de GLOBE PBC predice un menor riesgo y un mejor pronóstico.
En la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la lesión hepatobiliar y la función hepática según lo evaluado por AST, ALT, gamma-glutamil transferasa (GGT), 5 Prime Nucleotidasa (5'-NT) y ALP fraccionada (hepática) (H1 y H2) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La lesión hepatobiliar y la función hepática se evaluaron mediante AST, ALT, GGT, 5'-NT y ALP fraccionada (hepática) (H1 y H2). El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la lesión hepatobiliar y la función hepática medida por la bilirrubina total y conjugada en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La lesión hepatobiliar y la función hepática se evaluaron mediante la medición de la bilirrubina total y conjugada. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la lesión hepatobiliar y la función hepática medida por albúmina en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La lesión hepatobiliar y la función hepática se evaluaron mediante albúmina. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la lesión hepatobiliar y la función hepática medida por el INR en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La lesión hepatobiliar y la función hepática se evaluaron mediante INR. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de inflamación medidos por la proteína C reactiva de alta sensibilidad (hsCRP) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Los biomarcadores de inflamación se evaluaron medidos por hsCRP. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de inflamación medidos por fibrinógeno y haptoglobina en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se evaluaron biomarcadores de inflamación medidos por fibrinógeno y haptoglobina. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de inflamación medidos por el factor de necrosis tumoral alfa en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se evaluaron biomarcadores de inflamación medidos por TNF-alfa. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la respuesta inmune medida por inmunoglobulina (Ig)G e IgM en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La respuesta inmune se evaluó medida por IgG e IgM. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medida por fibrosis hepática mejorada (ELF) y el inhibidor del activador del plasminógeno-1 (PAI-1) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se evaluaron biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medidas por ELF: ácido hialurónico [HA], péptido procolágeno tipo 2 [PIINP], inhibidor tisular de metaloproteinasas-1 [TIMP-1]) y PAI-1. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medida por citoqueratina-18 (CK-18) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se evaluaron biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medidas por CK-18 (M30 y M65). El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medida por el factor de crecimiento transformante beta (TGF-beta) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se evaluaron biomarcadores y medidas no invasivas de fibrosis hepática medidas por TGF-beta. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la rigidez hepática medida mediante elastografía transitoria (TE) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
El dispositivo FibroScan® TE (Echosens, París, Francia) es una técnica no invasiva utilizada para medir la rigidez del hígado, que se correlaciona con la fibrosis. El valor inicial se definió como el último valor no perdido durante o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros lipídicos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar el colesterol total, el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL), el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL), el colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL) y los triglicéridos (TG). El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la glucosa plasmática en ayunas (FPG) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar la FPG. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los ácidos biliares y biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los ácidos biliares y los biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en la semana 52 en los ácidos biliares y biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares medidos por 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-ona (C4) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los ácidos biliares y los biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares medidos por C4. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los ácidos biliares y biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares como factor de crecimiento de fibroblastos 19 medido en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los ácidos biliares y los biomarcadores de la síntesis de ácidos biliares medidos por el factor de crecimiento de fibroblastos 19. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Porcentaje de participantes con respuesta en la puntuación NRS de peor picazón de PBC en las semanas 24 y 52
Periodo de tiempo: Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y en las semanas 24 y 52
El PBC Worst Itch NRS es un cuestionario PRO sencillo y autoadministrado que mide la intensidad del picor. Los participantes calificaron la intensidad de su peor picazón en una escala de 11 puntos que va desde 0 (sin picazón) a 10 (peor picazón imaginable). La puntuación total osciló entre 0 (sin picazón) y 10 (peor picazón imaginable). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. La respuesta a PBC Worst Itch NRS fue, según el cambio clínicamente significativo, de al menos una reducción del 30%; Disminución de un punto, dos puntos o tres puntos en la puntuación desde el inicio en participantes con una puntuación NRS inicial ≥4. El valor inicial se definió como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picazón según los datos disponibles dentro de los 14 días anteriores al día de la aleatorización. Los datos posteriores al inicio se definieron como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picor según los datos disponibles en intervalos de período de 4 semanas (datos disponibles cada 28 días después del día de la primera ingesta del fármaco del estudio).
Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y en las semanas 24 y 52
Porcentaje de participantes sin empeoramiento del prurito según lo medido por la puntuación PBC Worst Itch NRS en las semanas 24 y 52
Periodo de tiempo: Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y en las semanas 24 y 54
El PBC Worst Itch NRS es un cuestionario PRO sencillo y autoadministrado que mide la intensidad del picor. Los participantes calificaron la intensidad de su peor picazón en una escala de 11 puntos que va desde 0 (sin picazón) a 10 (peor picazón imaginable). La puntuación total osciló entre 0 (sin picazón) y 10 (peor picazón imaginable). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. El valor inicial se definió como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picazón según los datos disponibles dentro de los 14 días anteriores al día de la aleatorización. Los datos posteriores al inicio se definieron como el promedio de las puntuaciones diarias de PBC Peor picor según los datos disponibles en intervalos de período de 4 semanas (datos disponibles cada 28 días después del día de la primera ingesta del fármaco del estudio). Un empeoramiento del prurito se definió por un cambio positivo desde el inicio en la puntuación PBC Worst Itch NRS mayor que 2 en las semanas 24 y 52.
Valor inicial (hasta 14 días antes de la dosis) y en las semanas 24 y 54
Cambio desde el valor inicial en 5-D Itch en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La escala 5-D Itch es un cuestionario que ha sido validado en varias enfermedades diferentes. Evalúa los síntomas en términos de 5 dominios: duración: rango de puntuación de 1 (menos de 6 horas) a 5 (todo el día); grado: rango de puntuación de 1 (ausente) a 5 (insoportable); duración: rango de puntuación 1 (menos de 6 horas) y 5 (todo el día); dirección: rango de puntuación 1 (completamente resuelto) y 5 (empeorando); discapacidad: rango de puntuación 1 (nunca afecta o no aplica) y 5 (retrasa conciliar el sueño y se despierta frecuentemente por la noche o siempre afecta esta actividad) y distribución: donde la pregunta fue marcar en qué partes del cuerpo hay picazón en los últimos dos semanas. Los participantes calificaron sus síntomas durante el período de 2 semanas anteriores en una escala de 1 a 5, siendo 5 el más afectado. La puntuación total de 5-D Itch osciló entre 5 (sin prurito) y 25 (prurito más severo). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. Línea de base = último valor no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en el formulario breve 7a de fatiga del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
El PROMIS Fatigue Short Form 7a consta de siete ítems que miden tanto la experiencia de fatiga como la interferencia de la fatiga en las actividades diarias durante la última semana. Los participantes completaron el formulario corto 7a de fatiga de PROMIS y respondieron las siguientes preguntas en una escala de 1 (nunca) a 5 (siempre): "¿Con qué frecuencia se sintió cansado"; "¿Con qué frecuencia experimentó agotamiento extremo?"; "¿Con qué frecuencia te quedaste sin energía"; "¿Con qué frecuencia el cansancio te limitó en el trabajo"; "¿Cuántas veces estuviste demasiado cansado para pensar con claridad?"; "¿Con qué frecuencia estuvo demasiado cansado para bañarse o ducharse" y "¿Con qué frecuencia tuvo suficiente energía para hacer ejercicio vigoroso?". Los valores de puntuación T incluyen una media de 50 y una desviación estándar de 10. El puntaje T de fatiga PROMIS osciló entre 29,4 (mejor) y 83,2 (peor). Las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. El valor inicial se definió como el último valor no perdido durante o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio desde el inicio en la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
La ESS es un cuestionario breve y autoadministrado que consta de 8 preguntas en las que se pide calificar la probabilidad de quedarse dormido en situaciones cotidianas (cada pregunta se puede calificar de 0 a 3 puntos; '0' indica que no hay posibilidad de quedarse dormido y ' 3' indica una alta probabilidad de quedarse dormido). Proporciona una puntuación total que se ha demostrado que se relaciona con el nivel de somnolencia diurna del participante (rango de puntuación total de 0 [sin somnolencia] a 24 puntos [somnolencia significativa]). La puntuación total es la suma de todas las puntuaciones de los ítems y oscila entre 0 (mejor) y 24 (peor). Las puntuaciones más altas indicaron más posibilidades de somnolencia. Se pidió a los participantes que completaran la ESS con respecto al nivel de somnolencia que experimentaron durante aproximadamente los últimos 7 días. El valor inicial se definió como el último valor no perdido durante o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio desde el inicio en PBC-40 en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
PBC-40 evalúa los síntomas en 6 dominios: síntomas, picazón, fatiga, cognitivo, emocional y social. Los participantes respondieron en una escala de respuesta verbal, dependiendo de la sección, las opciones van desde 'nunca'/'nada'/'muy en desacuerdo' hasta 'siempre'/'muy'/'muy de acuerdo'. 5 ítems (3/3 en picazón dominio y 2/10 en el dominio social) también incluyó una opción 'no aplica'. Dominios: Síntomas (7 preguntas) rango de puntuación 7-35, Prurito (3 preguntas) rango de puntuación 3-15, Fatiga (11 preguntas) rango de puntuación 11-55, rango de puntuación cognitivo (6 preguntas) 6-30, rango de puntuación emocional (3 preguntas) 3-15, rango de puntuación social (10 preguntas) 10-50. Se proporcionó la puntuación para cada dominio (no se calculó la puntuación total) , donde cada escala de respuesta verbal se correlaciona con una puntuación de 1 a 5 por ítem (0 a 5 en ítems con la opción "no aplica"); 5 = más afectado. Las puntuaciones de los ítems individuales se suman para obtener la puntuación total del dominio. Puntuaciones más altas = peores resultados. PBC-40 tuvo un período de recuperación de 4 semanas. Línea de base = último valor no perdido en o antes de la primera dosis de la medicación del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio desde el inicio en la utilidad sanitaria medida por la versión europea de 5 niveles de calidad de vida 5 dimensiones (EQ-5D-5L) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
El EQ-5D-5L es un cuestionario estandarizado de 6 ítems que evalúa la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/malestar, la ansiedad/depresión y el estado de salud general. La escala visual analógica (EVA) del cuestionario EQ-5D-5L está numerada del 0 (peor) al 100 (mejor). Las puntuaciones más altas indicaron mejores resultados. El valor inicial se definió como el último valor no perdido durante o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones T para la densidad mineral ósea evaluada mediante exploración por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se realizó una exploración DEXA (cadera y lumbar) en los participantes para evaluar la densidad mineral ósea (cuello femoral, lumbar y cadera total). Las puntuaciones T se calcularon en función del valor real de densidad ósea medido. El puntaje T comparó la densidad ósea de un participante con la de un adulto sano de 30 años. Se utilizaron puntuaciones T para determinar la osteoporosis primaria, que existe por sí sola sin ninguna otra causa, y se dividieron en 3 categorías: riesgo bajo, riesgo medio y riesgo alto (osteoporosis). Las puntuaciones T miden la cantidad de minerales en el hueso de un participante. Se comparó el nivel de pérdida ósea de un participante con el de un adulto típico y sano de 30 años. Una puntuación ≥-1,0 indica riesgo bajo, un riesgo medio es una puntuación entre -2,5 y -1,0 y un riesgo alto/osteoporosis es una puntuación ≤-2,5. Un cambio positivo en la puntuación T indica una mejora en la densidad mineral ósea. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los marcadores séricos de recambio óseo Telopéptidos reticulados carboxiterminales de colágeno tipo 1 [CTX] en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para la evaluación de los marcadores séricos del recambio óseo, CTX. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Cambio con respecto al valor inicial en los marcadores séricos de recambio óseo (péptido de procolágeno tipo 1 [P1NP]) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 52
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los marcadores séricos del recambio óseo, P1NP. El valor inicial se definió como el último valor central no faltante en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio aleatorizado.
Línea de base (día 1) y en la semana 52
Porcentaje de participantes con inicio de resultados clínicos
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 52
El inicio de los resultados clínicos se describió como un criterio de valoración compuesto por lo siguiente: modelo para la enfermedad hepática terminal de sodio (MELD-Na) >14 para participantes con MELD-Na inicial <12; trasplante de hígado; ascitis incontrolada que requiere tratamiento; hospitalización por nueva aparición o recurrencia de cualquiera de ellos, incluido sangrado por várices, encefalopatía hepática definida como puntuación de West-Haven de 2 o más y peritonitis bacteriana espontánea; y muerte.
Desde el día 1 hasta la semana 52
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Los TEAE se recopilaron desde el inicio de la administración del tratamiento del estudio (día 1) hasta la fecha de DCO del 1 de junio de 2023, aproximadamente 980 días.
Un EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica a quien se le administró un producto en investigación, y que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Un TEAE se definió como cualquier EA que comenzó durante el período de evaluación de TEAE, o cualquier evento que comenzó antes de la primera dosis del tratamiento y empeoró o se volvió grave durante el período de evaluación de TEAE. Un EAG fue cualquier EA que resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento. Un AESI era un EA que podía no ser grave pero que era de especial importancia para un tratamiento o clase en particular.
Los TEAE se recopilaron desde el inicio de la administración del tratamiento del estudio (día 1) hasta la fecha de DCO del 1 de junio de 2023, aproximadamente 980 días.
Concentraciones plasmáticas de elafibranor y GFT1007
Periodo de tiempo: Semana 4: predosis, 0,5 horas, 1,5 horas, entre 2-3 horas, 4 horas y 6 horas posdosis
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar la concentración plasmática de Elafibranor y su metabolito GFT1007.
Semana 4: predosis, 0,5 horas, 1,5 horas, entre 2-3 horas, 4 horas y 6 horas posdosis

Colaboradores e Investigadores

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Investigadores

  • Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

26 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GFT505B-319-1
  • 2019-004941-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.

Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento y la indicación estudiados hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describe los resultados haya sido aceptado para su publicación, lo que ocurra más tarde.

Criterios de acceso compartido de IPD

Criterios de acceso: Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso para compartir están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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