Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Elafibranor hos pasienter med primær biliær kolangitt (PBC) (ELATIVE)

27. mars 2024 oppdatert av: Ipsen

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie og åpen langtidsforlengelse for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Elafibranor 80 mg hos pasienter med primær biliær kolangitt med utilstrekkelig respons eller intoleranse overfor ursodeoksykolsyre

Hovedformålet med studien er å evaluere effekten av daglig oral administrering av 80 mg elafibranor på kolestase (nedsettelse av galledannelse og/eller galleakkumulering) hos pasienter med PBC og utilstrekkelig respons eller intoleranse mot ursodeoksykolsyre (UCDA)

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

161

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
    • Mendoza
      • Godoy Cruz, Mendoza, Argentina, 5547
        • Hospital Espanol de Mendoza
    • Provincia De Buenos Aires
      • La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
  • Canada
      • Montréal, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clinica Universidad de los Andes
      • Santiago, Chile, 8320000
        • Hospital Clinico Universidad de Chile
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Region De Valparaiso
      • Viña Del Mar, Region De Valparaiso, Chile, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
  • Forente stater
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Forente stater, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, Forente stater, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, Forente stater, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Liver Institute Northwest
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, Frankrike, 45067
        • Centre Hospitalier Regional D'Orleans
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hôpital COCHIN
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Hopital Haut Leveque
      • Reims, Frankrike, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milano, Italia, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Italia, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Spania, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, Spania, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, Spania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, Spania, 39010
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Storbritannia, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannia, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle-upon-Tyne, Newcastle, Storbritannia, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Sveits, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, Sør-Afrika, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sør-Afrika, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Tyrkia, 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Tyskland, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Eugastro GmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn eller kvinner i alderen 18 til 75 år (inkludert)
  • Sikker eller sannsynlig PBC-diagnose
  • ALP ≥ 1,67x øvre normalgrense (ULN)
  • Totalt bilirubin (TB) ≤ 2x ULN
  • UDCA i minst 12 måneder (stabil dose ≥ 3 måneder) før screening, eller ute av stand til å tolerere UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥ 3 måneder) før screening (per land standard-of-care dosering)
  • Kvinner som deltar i denne studien må være i ikke-fertil alder eller må bruke svært effektiv prevensjon i hele studiens varighet og i 1 måned etter siste legemiddelinntak

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig leversykdom
  • Klinisk signifikant leverdekompensasjon, inkludert pasienter med komplikasjoner med cirrhose/portal hypertensjon
  • Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatisk økning i ALP (f.eks. Pagets sykdom) eller som kan redusere forventet levealder til < 2 år, inkludert kjente kreftformer
  • Pasienten har en positiv test for humant immunsviktvirus (HIV)
  • Bevis for annen ustabil eller ubehandlet klinisk signifikant sykdom
  • Historie om alkoholmisbruk
  • For kvinnelige pasienter: kjent graviditet eller amming
  • Bruk av fibrater og glitazoner innen 2 måneder før screening
  • Bruk av azatioprin, cyklosporin, metotreksat, mykofenolat, pentoksifyllin, budesonid og andre systemiske kortikosteroider; potensielt hepatotoksiske legemidler (inkludert α-metyl-dopa, natriumvalproinsyre isoniazid eller nitrofurantoin) innen 3 måneder før screening
  • Bruk av antistoffer eller immunterapi rettet mot interleukiner (IL) eller andre cytokiner eller kjemokiner innen 12 måneder før screening
  • For pasienter med tidligere eksponering for obetikolsyre (OCA), bør OCA seponeres 3 måneder før screening
  • Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en legemiddelstudie eller medisinsk utstyrsstudie som inneholder aktivt stoff innen 30 dager eller fem halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening; for pasienter med tidligere eksponering for seladelpar, bør seladelpar seponeres 3 måneder før screening.
  • Pasienter med tidligere eksponering for elafibranor
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) > 5x ULN
  • Albumin < 3,0 g/dL
  • PBC Alvorlig avanserte pasienter i henhold til Rotterdam-kriterier (TB > ULN og albumin < LLN)
  • International normalized ratio (INR) > 1,3 på grunn av endret leverfunksjon
  • Kreatinfosfokinase CPK > 2X ULN
  • Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
  • Betydelig nyresykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elafibranor 80mg
Forsøkspersoner vil ta 1 tablett per dag oralt før frokost med et glass vann hver morgen
Legemiddel: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg daglig
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersoner vil ta 1 tablett per dag oralt før frokost med et glass vann hver morgen
Legemiddel: Placebo
Placebo daglig for dobbeltblind periode og elafibranor 80 mg daglig for den åpne perioden.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med respons på behandling målt ved kombinasjonsnivåer av alkaliske fosfatnivåer (ALP) og totalt bilirubin (TB)
Tidsramme: I uke 52
I uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som normaliserte ALP-nivåer
Tidsramme: I uke 52
I uke 52
Endring i pruritus fra baseline hos deltakere med baseline PBC Worst Itch NRS Score ≥ 4
Tidsramme: Gjennom 52 ukers behandling
Gjennom 52 ukers behandling
Endring i pruritus fra baseline hos deltakere med baseline PBC Worst Itch NRS Score ≥ 4
Tidsramme: Gjennom 24 ukers behandling
Gjennom 24 ukers behandling
Endring fra baseline i ALP-nivåer
Tidsramme: Ved uke 4, 13, 26, 39 og uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Ved uke 4, 13, 26, 39 og uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Andel deltakere med ≥10 %, ≥20 % og ≥40 % reduksjon fra baseline i ALP-nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Andel av deltakere med respons på behandling
Tidsramme: Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Basert på ulike biokjemiske responskriterier
Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Endring fra baseline i PBC-risikoscore basert på Storbritannia (UK)-PBC-score.
Tidsramme: Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
UK-PBC risikoscore estimerer risikoen for at en pasient med PBC vil trenge levertransplantasjon innen 5, 10 eller 15 år. Et høyt tall indikerer en dårligere prognose.
Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Endring fra baseline i Global PBC Study Group (GLOBE) poengsum
Tidsramme: Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
GLOBE-skåren er et prognostisk verktøy som brukes til å identifisere pasienter med PBC som har høyere/lavere risiko for levertransplantasjon eller død. Et høyt tall indikerer en dårligere prognose.
Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Andel av deltakerne som normaliserte bilirubinnivåer
Tidsramme: Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Andel av deltakerne som normaliserte albuminnivåer
Tidsramme: Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Ved uke 52 og inntil maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av 5'-nukleotidase (5' NT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av totalt og konjugert bilirubin
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av albumin
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i internasjonal normalisert ratio (INR)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i fraksjonert alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av høysensitivt C-reaktivt protein (hsCRP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av fibrinogen
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av haptoglobin
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av tumornekrosefaktor-alfa (TNF-α)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av immunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av immunoglobulin M (IgM)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i forbedret leverfibrose (ELF) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av plasminogenaktivatorinhibitor-1 (PAI-1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av transformerende vekstfaktor beta (TGF-β)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av cytokeratin-18 (CK-18) (M65 og M30)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av Pro-C3
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i leverstivhet målt ved transient elastografi (TE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i beregnet lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av triglyserider (TG)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i fastende plasmaglukose (FPG)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av individuelle gallesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av 7-a-hydroksy-4-kolesten-3-on (C4)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av fibroblastvekstfaktor 19 (FGF19)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Andel deltakere uten forverring av kløe
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Målt ved PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS)
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Andel respondenter i PBC Worst Itch NRS
Tidsramme: Baseline gjennom 52 uker og opptil maksimalt 6 år
Definert som minst 30 % reduksjon fra baseline av NRS ved uke 52 hos pasienter med baseline NRS ≥ 4
Baseline gjennom 52 uker og opptil maksimalt 6 år
Endring fra baseline i 5D-Itch
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år

Endring fra baseline i symptomer i form av 5 domener: grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon.

Pasienter vurderer symptomene sine over den foregående 2-ukers perioden på en skala fra 1 til 5, hvor 5 er mest berørt
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) Fatigue Short Form 7a
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline ved vurdering av syv elementer som måler både opplevelsen av tretthet og forstyrrelsen av tretthet på daglige aktiviteter den siste uken
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i ESS som vurderer åtte spørsmål som ber om å vurdere hvor sannsynlig det er å sovne i hverdagssituasjoner (hvert spørsmål kan gis fra 0 til 3 poeng; '0' indikerer ingen søvnighet, '3' indikerer betydelig søvnighet). gir en total poengsum som har vist seg å relatere til pasientens nivå av søvnighet på dagtid (total poengsum 0-24 poeng).
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i PBC-40
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år

Vurderer symptomer på tvers av seks domener: tretthet, emosjonell og sosial, kognitiv funksjon, generelle symptomer og kløe. Pasienter svarer på en verbal responsskala, avhengig av seksjonsalternativene varierer fra 'aldri' / 'ikke i det hele tatt' / 'helt uenig' til 'alltid' / 'veldig mye'/ 'helt enig'.

Fem elementer (3/3 i itch-domenet og 2/10 i det sosiale domenet) inkluderer også et 'gjelder ikke'-alternativ. En poengsum for hvert domene er gitt (men en total poengsum beregnes ikke), der hver verbal svarskala korrelerer med en poengsum på 1-5 per element (0-5 på elementer med et "gjelder ikke"-alternativet) med 5 som de mest berørte. PBC-40 har en 4-ukers tilbakekallingsperiode.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i helseverktøy
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Målt ved Euro livskvalitet (EQ-5D-5L), et standardisert spørreskjema med 6 elementer som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon og generell helsetilstand
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av type I kollagen N-telopeptider (CTXI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i nivåer av prokollagen 1 N-terminalt propeptid (P1NP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Endring fra baseline i beinmineraltetthet (hofte og lumbal) som vurdert ved DEXA-skanning
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Andel av pasienter med begynnende kliniske utfall
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI).
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den er relatert til studieintervensjonen eller ikke. AESI-er er AE-er som kanskje ikke er alvorlige, men som er av spesiell betydning for et bestemt medikament eller klasse av medikamenter.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse vil bli rapportert. Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Prosentandelen av deltakerne med klinisk signifikante endringer i vitale tegn vil bli rapportert. Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i EKG-avlesninger vil bli rapportert. Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre (blodkjemi og hematologi)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring i laboratorieparametre (blodkjemi, hematologi og koagulasjon) vil bli rapportert. Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i levermarkører
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i nyrebiomarkører (inkludert urinanalyse)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i andre biokjemiske sikkerhetsmarkører (f.eks. urinmyoglobin)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Fra baseline til uke 52 og opp til maksimalt 6 år
Area Under Curve steady state (AUCss) for studiemedikamentet
Tidsramme: Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden
Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden
Farmakokinetisk (PK) parameter: Clearance (CL) av studiemedikamentet
Tidsramme: Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden
Clearance (CL) er definert som systemisk clearance av legemidlet etter oral administrering.
Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden
Farmakokinetisk (PK) parameter: Vz for studiemedisin
Tidsramme: Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden
Vz er definert som distribusjonsvolumet av legemidlet etter oral administrering.
Etter 4 ukers behandling i den dobbeltblinde perioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Etterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GFT505B-319-1
  • 2019-004941-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelige 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som kommer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgangskriterier: Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær biliær cirrhose

Kliniske studier på Elafibranor 80mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere