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Estudo de Elafibranor em Pacientes com Colangite Biliar Primária (PBC) (ELATIVE)

27 de maio de 2026 atualizado por: Ipsen

Um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo e extensão aberta de longo prazo para avaliar a eficácia e a segurança de Elafibranor 80 mg em pacientes com colangite biliar primária com resposta inadequada ou intolerância ao ácido ursodesoxicólico

O principal objetivo do estudo é avaliar o efeito da administração oral diária de 80 mg de elafibranor na colestase (comprometimento da formação e/ou acúmulo de bile) em pacientes com PBC e resposta inadequada ou intolerância ao ácido ursodesoxicólico (UCDA).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

161

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10825
        • Gastro - Sudien
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin- CVK - Medizinische Klinik
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Kiel, Alemanha, 24146
        • Center for Gastroenterology and Hepatology (GHZ) Kiel
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Eugastro GmbH
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Hospital Aleman
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital Italiano de La Plata
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, 5547
        • Hospital Español de Mendoza
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2002KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo-HCFMUSP
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2X 0A9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit - Heritage Medical Research Clinic (HMRC)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z IM9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
        • Shared Health Inc.-Operating as Health Sciences Centre-John Buhler Research Centre
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clínica Universidad de los Andes
      • Santiago, Chile, 8320000
        • Hospital Clínico Universidad de Chile
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigacion Clinica Universidad Catolica CICUC
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1700000
        • Hospital de La Serena
    • Valparaiso
      • Viña del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
        • Centro de Investigaciones Clinicas (CIC)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espanha, C.P 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro -Madrid
      • Pontevedra, Espanha, 36071
        • Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
      • San Sebastián, Espanha, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santander, Espanha, 39010
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
        • The Institute for Liver Health
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • Ruane Clinical Research Group Inc.
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 840045
        • University of Colorado Denver and Hospital
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale School of Medicine, Digestive Diseases
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Encore Borland-Groover Clinical Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042-11114
        • UPMC Center for Liver Diseases
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • The New York-Presbyterian Hospital, David H. Koch Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Carolinas Centre for Liver disease/ Atrium Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45249
        • Consultants for Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210-1240
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Investigational Drug Service Pharmacy Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina- College of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Arlington, Texas, Estados Unidos, 76012
        • Texas Clinical Research Institute, LLC
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75234
        • Liver Center of Texas, PLLC
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8575
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-IDS Aston Pharmacy
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • St. Luke's Health-Baylor St Luke's Medical center - Advanced Liver Therapies Research
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • American Research Corporation
      • Victoria, Texas, Estados Unidos, 77904
        • Gastro health & Nutrition-Victoria
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital-Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Maryview Hospital Inc, Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Services Unit (CRSU)
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC, Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Liver Institute Northwest
  • França
      • Amiens, França, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Créteil, França, 94000
        • Hôpital Henri Mondor
      • Grenoble, França, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Hôpital Albert Michallon
      • Orléans, França, 45067
        • Centre Hospitalier Régional D'orléans
      • Paris, França, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, França, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, França, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pessac, França, 33604
        • Hôpital Haut Levêque
      • Reims, França, 51092
        • Hôpital Robert Debré - CHU de Reims
      • Strasbourg, França, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Itália, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo, Dipartimento di Scienza della Salute, UO Medicina VI e Pathologia e Gastroenterologia
      • Monza, Itália, 20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo, Gastroenterologia
      • Padova, Itália, 35128
        • Azienda Ospedale- Università degli Studi di Padova UOC Gastroenterologia
      • Palermo, Itália, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone, UOC di Gastroenterologia-Dip.Medicina Interna e Specialistica
    • Località Baggiovara
      • Modena, Località Baggiovara, Itália, 41126
        • Ospedale Civile di Baggiovara-Struttura Complessa di Medicina ad indririzzo Metabolico Nutrizionale
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
        • Belfast Health and Social Care Trust-Royal Victoria Hospital
      • Camberley, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
      • Hull, Reino Unido, HU32J
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust , Hull Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital. King's College NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido, NG72UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre (QMC)
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust, Derriford Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust-Freeman Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern Universitätsklinik für Viszerale chirurgie und Medizin Hepatologie
      • Lugano, Suíça, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Hacette Universitesi Hastenesi IC, Hastaliklari Anabilim Dali, Gastronenteroloji Bilim Dali, Mithapasa Cad. Hacettepe Mah.
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Turquia (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim ve Arastirma Hastanesi, Gastroentoloji Bilim Dali
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7800
        • Mediclinic Constantiaberg, North Suites
    • Western Cap
      • Cape Town, Western Cap, África do Sul, 7925
        • Groote Schuur Hospital, University of Cape Town - Clinical Research Centre
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, África do Sul, 7530
        • Tiervlei Trial Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres de 18 a 75 anos (inclusive)
  • Diagnóstico definitivo ou provável de CBP
  • ALP ≥ 1,67x limite superior do normal (ULN)
  • Bilirrubina total (TB) ≤ 2x LSN
  • UDCA por pelo menos 12 meses (dose estável ≥ 3 meses) antes da triagem, ou incapaz de tolerar o tratamento com UDCA (sem UDCA por ≥ 3 meses) antes da triagem (de acordo com a dosagem de tratamento padrão do país)
  • As mulheres participantes deste estudo devem ter potencial para não engravidar ou devem estar usando contracepção altamente eficiente durante todo o estudo e por 1 mês após a última ingestão do medicamento

Critério de exclusão:

  • História ou presença de outra doença hepática concomitante
  • Descompensação hepática clinicamente significativa, incluindo pacientes com complicações de cirrose/hipertensão portal
  • Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos na ALP (por exemplo, doença de Paget) ou que podem diminuir a expectativa de vida para < 2 anos, incluindo cânceres conhecidos
  • Paciente tem teste positivo para Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
  • Evidência de qualquer outra doença clinicamente significativa instável ou não tratada
  • Histórico de abuso de álcool
  • Para pacientes do sexo feminino: gravidez conhecida ou lactação
  • Uso de fibratos e glitazonas nos 2 meses anteriores à triagem
  • Uso de azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentoxifilina, budesonida e outros corticosteroides sistêmicos; drogas potencialmente hepatotóxicas (incluindo α-metil-dopa, ácido valpróico sódico isoniazida ou nitrofurantoína) dentro de 3 meses antes da triagem
  • Uso de anticorpos ou imunoterapia dirigida contra interleucinas (ILs) ou outras citocinas ou quimiocinas dentro de 12 meses antes da triagem
  • Para pacientes com exposição prévia ao ácido obeticólico (OCA), o OCA deve ser descontinuado 3 meses antes da triagem
  • Pacientes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo de medicamento experimental ou estudo de dispositivo médico contendo substância ativa dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem; para pacientes com exposição prévia ao seladelpar, o seladelpar deve ser descontinuado 3 meses antes da triagem.
  • Pacientes com exposição prévia ao elafibranor
  • Alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) > 5x LSN
  • Albumina < 3,0 g/dL
  • PBC Pacientes gravemente avançados de acordo com os critérios de Rotterdam (TB > LSN e albumina < LSN)
  • Razão normalizada internacional (INR) > 1,3 devido à alteração da função hepática
  • Creatina fosfoquinase CPK > 2X LSN
  • Creatinina sérica > 1,5 mg/dL
  • Doença renal significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Elafibranor 80 mg duplo-cego
Os participantes do estudo tomarão 1 comprimido por dia por via oral antes do café da manhã com um copo de água todas as manhãs
Medicamento: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg por dia
Outros nomes:
  • Iqirvo®
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes do estudo tomarão 1 comprimido por dia por via oral antes do café da manhã com um copo de água todas as manhãs
Medicamento: Placebo
Placebo diariamente
Experimental: Elafibranor 80mg rótulo aberto
Os participantes do estudo tomarão 1 comprimido por dia por via oral antes do café da manhã com um copo de água todas as manhãs
Medicamento: Elafibranor 80mg
Elafibranor 80 mg por dia
Outros nomes:
  • Iqirvo®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento com base na resposta à colestase na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta da colestase foi definida como fosfatase alcalina (ALP) <1,67 x limite superior do normal (LSN) e bilirrubina total (TB) <= LSN e diminuição da ALP desde o início >= 15% na Semana 52 e com base na estratégia composta imputando não- resposta para participantes que experimentaram eventos intercorrentes (ICEs) (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da Semana 52.
Na semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ponto final secundário principal: porcentagem de participantes com resposta ao tratamento com base na normalização de ALP na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento com base na normalização da ALP na Semana 52 foi definida como a percentagem de participantes com ALP =<1,0× LSN e com base na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da Semana 52.
Na semana 52
Ponto final secundário principal: mudança da linha de base no prurido com base na pontuação da escala de avaliação numérica de pior coceira (NRS) do PBC em participantes com pontuação NRS de pior coceira do PBC na linha de base ≥4 até a semana 52
Prazo: Linha de base (até 14 dias pré-dose) e Semana 52
O PBC Worst Itch NRS é um questionário simples e autoadministrado de resultados relatados pelo paciente (PRO) que mede a intensidade da coceira. Os participantes avaliam a intensidade de sua pior coceira em uma escala de 11 pontos que varia de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). A pontuação total variou de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. A linha de base foi definida como a média das pontuações diárias de pior coceira do PBC nos dados disponíveis nos 14 dias anteriores ao dia da randomização. Os dados pós-linha de base foram definidos como a média das pontuações diárias de pior coceira no PBC nos dados disponíveis em intervalos de 4 semanas (dados disponíveis a cada 28 dias após o dia da primeira ingestão do medicamento do estudo).
Linha de base (até 14 dias pré-dose) e Semana 52
Ponto final secundário principal: mudança da linha de base no prurido com base na pontuação NRS de pior coceira de PBC em participantes com pontuação NRS de pior coceira de PBC na linha de base ≥4 até a semana 24
Prazo: Linha de base (até 14 dias pré-dose) e Semana 24
O PBC Worst Itch NRS é um questionário PRO simples e autoadministrado que mede a intensidade da coceira. Os participantes avaliam a intensidade de sua pior coceira em uma escala de 11 pontos que varia de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). A pontuação total variou de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. A linha de base foi definida como a média das pontuações diárias de pior coceira do PBC nos dados disponíveis nos 14 dias anteriores ao dia da randomização. Os dados pós-linha de base foram definidos como a média das pontuações diárias de pior coceira no PBC nos dados disponíveis em intervalos de 4 semanas (dados disponíveis a cada 28 dias após o dia da primeira ingestão do medicamento do estudo).
Linha de base (até 14 dias pré-dose) e Semana 24
Mudança da linha de base no ALP nas semanas 4, 13, 26, 39 e 52
Prazo: Linha de base (Dia 1) e nas semanas 4, 13, 26, 39 e 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação de ALP. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (Dia 1) e nas semanas 4, 13, 26, 39 e 52
Porcentagem de participantes com resposta ALP desde a linha de base na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A resposta da ALP foi definida como diminuição da ALP em relação ao valor basal >= 10%; Diminuição de ALP desde o início >= 20% e diminuição de ALP desde o início >= 40% na Semana 52 e com base na estratégia composta que imputa não resposta para participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da Semana 52. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com ALP < 1,5x LSN, diminuição de ALP desde o início >= 40% e TB =<ULN na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com ALP < 1,5x LSN, diminuição da ALP em relação ao valor basal >= 40% e TB =<ULN na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com ALP <3x LSN, Aspartato Aminotransferase (AST) <2x LSN e TB =<1 miligramas por decilitro (mg/dL) (Paris I) na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com ALP < 3x LSN, AST < 2x LSN e TB =< 1 mg/dL (Paris I) na Semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com ALP =< 1,5x ULN, AST =< 1,5x ULN e TB =< 1 mg/dL (Paris II) na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com ALP =< 1,5x LSN, AST =< 1,5x LSN e TB =< 1 mg/dL (Paris II) na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com a redução de 15% da TB em relação à linha de base na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com a diminuição da TB de 15% de alteração em relação ao valor basal na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com a normalização da TB (TB =< LSN) e/ou Albumina (ALB >= Limite Inferior do Normal [LLN]) (Rotterdam) na Semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com TB (TB =< LSN) e/ou albumina (ALB >= LIN) (Roterdão) na semana 52. O participante foi considerado respondedor na semana 52 apenas se a bilirrubina total e a albumina estivessem normais. O endpoint foi analisado em participantes com bilirrubina total anormal (TB > LSN) ou albumina (ALB < LLN) no início do estudo. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com TB ≤0,6 x LSN na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com TB ≤0,6 x LSN na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com ALP ≤1,67 x LSN e TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com ALP ≤1,67 x LSN e TB ≤1 mg/dL (Momah/Lindor) na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com nenhum agravamento da TB na semana 52
Prazo: Na semana 52
A resposta ao tratamento foi de acordo com a ausência de agravamento da TB, que foi definida como nível de TB < LSN ou nenhum aumento desde o valor inicial de mais de 0,1 x LSN na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento de acordo com a resposta bioquímica completa na semana 52
Prazo: Na semana 52
Resposta ao tratamento de acordo com a resposta bioquímica completa que foi definida como valores <= LSN de ALP, TB, AST, ALT e ALB, e razão normalizada internacional (INR) na semana 52. Foi baseado na estratégia composta que imputa a não resposta aos participantes que experimentaram ICEs (descontinuação do tratamento do estudo ou uso de terapia de resgate para PBC) antes da semana 52.
Na semana 52
Pontuações de risco PBC de 5, 10 e 15 anos com base na pontuação PBC do Reino Unido (Reino Unido) na semana 52
Prazo: Na semana 52
A pontuação de risco do UK-PBC foi definida pelo risco percentual médio de que um participante do PBC tratado com UDCA desenvolveria insuficiência hepática necessitando de transplante de fígado em 5, 10 e 15 anos a partir do diagnóstico. É calculado a partir da seguinte equação na semana 52 da seguinte forma: Pontuação UK-PBC = 0,0287854*(alpEPxULN-1,722136304) - 0,0422873*([{altastEP x ULN/10}^-1] - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(bilEPxULN /10)+2,709607778) - 1,960303*(alb x LLN -1,17673001)-0,4161954*(plt xLLN -1,873564875). A sobrevivência S(t) para qualquer participante foi então calculada por S(t) = S0(t) exp(pontuação UK-PBC). Aqui, alpEP x ULN=ALP/Nível Superior Normal ALP no ponto de tempo, mais altosEPxULN=(ALT, AST ou TA)/nível superior normal do valor no ponto de tempo, bilEP x ULN=bilirrubina/bilirrubina normal de nível superior no ponto de tempo, alb x LLN=alb /alb nível inferior normal no início do estudo e plt x LLN=plt/plt nível inferior normal no início do estudo. Uma pontuação mais baixa no UK-PBC prevê menor risco e melhor prognóstico.
Na semana 52
Pontuação do Global PBC Study Group (GLOBE) na Semana 52
Prazo: Na semana 52
A pontuação GLOBE foi uma ferramenta validada de avaliação de risco que fornece uma estimativa de sobrevida livre de transplante para participantes com CBP. Foi desenvolvido pelo Global PBC Study Group usando o modelo de regressão de Cox em mais de 4.000 participantes com PBC. É calculado a partir da seguinte equação na semana 52 da seguinte forma: Pontuação GLOBE = 0,044378 * idade no início da terapia com ácido ursodeoxicólico (UDCA) + 0,93982 * LN (TB x LSN) + 0,335648 * LN (ALP x LSN) - 2,266708 * ALB x LIN - 0,002581 * contagem de plaquetas por 10^9/L) + 1,216865; onde TB x ULN = bilirrubina/ULN no ponto de tempo, ALP x ULN = ALP/ULN no ponto de tempo, ALB x LLN = ALB/LLN no ponto de tempo, contagem de plaquetas por 10^9/L = contagem de plaquetas por 10^9/ L no momento. A pontuação Lower GLOBE PBC prevê menor risco e melhor prognóstico.
Na semana 52
Alteração da linha de base na lesão hepatobiliar e função hepática conforme avaliado por AST, ALT, gama-glutamil transferase (GGT), 5 Prime Nucleotidase (5'-NT) e ALP fracionada (hepática) (H1 e H2) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A lesão hepatobiliar e a função hepática foram avaliadas conforme medidas por AST, ALT, GGT, 5'-NT e ALP fracionada (hepática) (H1 e H2). A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na lesão hepatobiliar e na função hepática medida pela bilirrubina total e conjugada na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A lesão hepatobiliar e a função hepática foram avaliadas conforme medidas pela bilirrubina total e conjugada. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na lesão hepatobiliar e na função hepática medida pela albumina na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A lesão hepatobiliar e a função hepática foram avaliadas conforme medidas pela albumina. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na lesão hepatobiliar e na função hepática medida pelo INR na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A lesão hepatobiliar e a função hepática foram avaliadas conforme medido pelo INR. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em biomarcadores de inflamação medidos pela proteína C reativa de alta sensibilidade (hsCRP) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Biomarcadores de inflamação foram avaliados conforme medidos por hsCRP. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em biomarcadores de inflamação medidos por fibrinogênio e haptoglobina na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Biomarcadores de inflamação foram avaliados conforme medidos por fibrinogênio e haptoglobina. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base nos biomarcadores de inflamação medidos pelo fator de necrose tumoral alfa na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Os biomarcadores de inflamação foram avaliados conforme medidos pelo TNF-alfa. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na resposta imunológica medida pela imunoglobulina (Ig)G e IgM na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A resposta imune foi avaliada conforme medida por IgG e IgM. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática, conforme medido por fibrose hepática aprimorada (ELF) e inibidor do ativador de plasminogênio-1 (PAI-1) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática foram avaliadas conforme medido por ELF: ácido hialurônico [HA], peptídeo procolágeno tipo 2 [PIINP], inibidor tecidual de metaloproteinases-1 [TIMP-1]) e PAI-1. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática medida pela citoqueratina-18 (CK-18) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática foram avaliadas conforme medido pelo CK-18 (M30 e M65). A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática medida pelo fator de crescimento transformador beta (TGF-beta) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Biomarcadores e medidas não invasivas de fibrose hepática foram avaliadas conforme medido pelo TGF-beta. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na rigidez do fígado medida por elastografia transitória (TE) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
O dispositivo FibroScan® TE (Echosens, Paris, França) é uma técnica não invasiva usada para medir a rigidez hepática, que se correlaciona com a fibrose. A linha de base foi definida como o último valor não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base nos parâmetros lipídicos na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação de colesterol total, colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL), colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL), colesterol de lipoproteína de muito baixa densidade (VLDL) e triglicerídeos (TG). A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na glicose plasmática em jejum (FPG) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação da FPG. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base em ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação de ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base na semana 52 em ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares conforme medido por 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-ona (C4) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação de ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares, conforme medido por C4. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base em ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares como fator de crescimento de fibroblastos medido 19 na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação de ácidos biliares e biomarcadores de síntese de ácidos biliares, conforme medido pelo Fator de Crescimento de Fibroblastos 19. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Porcentagem de participantes com resposta na pontuação PBC Worst Itch NRS nas semanas 24 e 52
Prazo: Linha de base (até 14 dias pré-dose) e na semana 24 e na semana 52
O PBC Worst Itch NRS é um questionário PRO simples e autoadministrado que mede a intensidade da coceira. Os participantes avaliam a intensidade de sua pior coceira em uma escala de 11 pontos que varia de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). A pontuação total variou de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. A resposta ao PBC Worst Itch NRS foi, de acordo com a alteração clinicamente significativa, uma redução de pelo menos 30%; diminuição de um ponto, dois pontos ou três pontos na pontuação em relação ao valor basal em participantes com pontuação NRS basal ≥4. A linha de base foi definida como a média das pontuações diárias de pior coceira do PBC nos dados disponíveis nos 14 dias anteriores ao dia da randomização. Os dados pós-linha de base foram definidos como a média das pontuações diárias de pior coceira no PBC nos dados disponíveis em intervalos de 4 semanas (dados disponíveis a cada 28 dias após o dia da primeira ingestão do medicamento do estudo).
Linha de base (até 14 dias pré-dose) e na semana 24 e na semana 52
Porcentagem de participantes sem agravamento do prurido conforme medido pela pontuação PBC Worst Itch NRS nas semanas 24 e 52
Prazo: Linha de base (até 14 dias pré-dose) e na semana 24 e na semana 54
O PBC Worst Itch NRS é um questionário PRO simples e autoadministrado que mede a intensidade da coceira. Os participantes avaliam a intensidade de sua pior coceira em uma escala de 11 pontos que varia de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). A pontuação total variou de 0 (sem coceira) a 10 (pior coceira imaginável). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. A linha de base foi definida como a média das pontuações diárias de pior coceira do PBC nos dados disponíveis nos 14 dias anteriores ao dia da randomização. Os dados pós-linha de base foram definidos como a média das pontuações diárias de pior coceira no PBC nos dados disponíveis em intervalos de 4 semanas (dados disponíveis a cada 28 dias após o dia da primeira ingestão do medicamento do estudo). Um agravamento do prurido foi definido por uma alteração positiva desde o início do estudo na pontuação PBC Worst Itch NRS superior a 2 nas semanas 24 e 52.
Linha de base (até 14 dias pré-dose) e na semana 24 e na semana 54
Mudança da linha de base no 5-D Itch na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A escala 5-D Itch é um questionário validado em diversas doenças. Avalia os sintomas em termos de 5 domínios: duração: faixa de pontuação de 1 (menos de 6 horas) a 5 (o dia todo); grau: faixa de pontuação de 1 (não presente) a 5 (insuportável); duração: faixa de pontuação 1 (menos de 6 horas) e 5 (o dia inteiro); direção: faixa de pontuação 1 (totalmente resolvida) e 5 (piora); incapacidade: faixa de pontuação 1 (nunca afeta ou não se aplica) e 5 (demora para adormecer e acorda frequentemente à noite ou sempre afeta esta atividade) e distribuição: onde a questão era marcar onde a coceira está presente em partes do corpo nos últimos dois semanas. Os participantes avaliaram seus sintomas durante o período anterior de 2 semanas em uma escala de 1 a 5, sendo 5 o mais afetado. A pontuação total do 5-D Itch variou entre 5 (sem prurido) e 25 (prurido mais grave). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. Linha de base = último valor não omisso antes ou na primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Formulário Resumido 7a de Fadiga na Semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
O PROMIS Fatigue Short Form 7a consiste em sete itens que medem tanto a experiência de fadiga quanto a interferência da fadiga nas atividades diárias durante a última semana. Os participantes preencheram o PROMIS Fatigue Short Form 7a e responderam às seguintes questões em uma escala de 1 (nunca) a 5 (sempre): “Com que frequência você se sentiu cansado”; “Com que frequência você sentiu exaustão extrema”; “Quantas vezes você ficou sem energia”; “Com que frequência o seu cansaço o limitou no trabalho”; “Quantas vezes você ficou cansado demais para pensar com clareza”; “Quantas vezes você ficou cansado demais para tomar banho” e “Quantas vezes você teve energia suficiente para fazer exercícios vigorosos”. Os valores do escore T incluem média de 50 e desvio padrão de 10. O escore T de fadiga do PROMIS variou de 29,4 (melhor) a 83,2 (pior). Pontuações mais altas indicaram resultados piores. A linha de base foi definida como o último valor não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base na escala de sonolência de Epworth (ESS) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
A ESS é um questionário curto e autoaplicável que consiste em 8 perguntas que avaliam a probabilidade de adormecer em situações cotidianas (cada pergunta pode ser pontuada de 0 a 3 pontos; '0' indica nenhuma chance de cochilar e ' 3' indica alta chance de cochilar). Ele fornece uma pontuação total que demonstrou estar relacionada ao nível de sonolência diurna do participante (faixa de pontuação total de 0 [sem sonolência] a 24 pontos [sonolência significativa]). A pontuação total é a soma de todas as pontuações dos itens e varia de 0 (melhor) a 24 (pior). Pontuações mais altas indicaram mais chances de sonolência. Os participantes foram solicitados a preencher a ESE em relação ao nível de sonolência que experimentaram aproximadamente nos últimos 7 dias. A linha de base foi definida como o último valor não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base no PBC-40 na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
O PBC-40 avalia os sintomas em 6 domínios: sintomas, coceira, fadiga, cognitivo, emocional e social. Os participantes responderam em uma escala de resposta verbal, dependendo da seção, as opções variam de 'nunca'/'nem um pouco'/'discordo totalmente' a 'sempre'/'muito'/'concordo totalmente'.5 itens (3/3 em coceira domínio e 2/10 no domínio social) também incluiu uma opção 'não se aplica'. Domínios: Sintomas (7 questões) faixa de pontuação de 7 a 35, coceira (3 questões) faixa de pontuação de 3 a 15, fadiga (11 questões) faixa de pontuação 11-55, faixa de pontuação cognitiva (6 questões) de 6 a 30, faixa de pontuação emocional (3 questões) de 3 a 15, faixa de pontuação social (10 questões) de 10 a 50. A pontuação para cada domínio foi fornecida (a pontuação total não foi calculada) , com cada escala de resposta verbal correlacionada com uma pontuação de 1 a 5 por item (0 a 5 em itens com a opção “não se aplica”); 5=mais afetado.As pontuações dos itens individuais são somadas para fornecer a pontuação total do domínio.Pontuações mais altas= piores resultados.PBC-40 teve um período recordatório de 4 semanas.Linha de base=último valor não omisso na ou antes da primeira dose da medicação do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Mudança da linha de base na utilidade de saúde medida pela versão europeia de qualidade de vida 5 dimensões e 5 níveis (EQ-5D-5L) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
O EQ-5D-5L é um questionário padronizado de 6 itens que avalia mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão e estado geral de saúde. A escala visual analógica (VAS) do questionário EQ-5D-5L é numerada de 0 (pior) a 100 (melhor). Pontuações mais altas indicaram melhores resultados. A linha de base foi definida como o último valor não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base nas pontuações T para densidade mineral óssea avaliada por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
O exame DEXA (quadril e lombar) foi realizado nos participantes para avaliar a densidade mineral óssea (colo femoral, lombar e quadril total). Os escores T foram calculados com base no valor real medido da densidade óssea. O escore T comparou a densidade óssea de um participante com a de um adulto saudável de 30 anos. Os escores T foram utilizados para determinar a osteoporose primária, que existe por si só, sem qualquer outra causa, e foram divididos em 3 categorias: baixo risco, médio risco e alto risco (osteoporose). As pontuações T medem o número de minerais no osso de um participante. O nível de perda óssea de um participante foi comparado ao de um adulto típico e saudável de 30 anos. Uma pontuação ≥-1,0 indica baixo risco, risco médio é uma pontuação entre -2,5 e -1,0 e alto risco/osteoporose é uma pontuação ≤-2,5. Uma mudança positiva no escore T indica uma melhora na densidade mineral óssea. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base nos marcadores séricos de renovação óssea Telopeptídeos reticulados do terminal carboxi do colágeno tipo 1 [CTX] na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação dos marcadores séricos de remodelação óssea, CTX. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Alteração da linha de base nos marcadores séricos de peptídeo de procolágeno tipo 1 de renovação óssea [P1NP]) na semana 52
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 52
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliação dos marcadores séricos de remodelação óssea, P1NP. A linha de base foi definida como o último valor central não omisso durante ou antes da primeira dose do medicamento do estudo randomizado.
Linha de base (dia 1) e na semana 52
Porcentagem de participantes com início de resultados clínicos
Prazo: Do dia 1 até a semana 52
O início dos desfechos clínicos foi descrito como um desfecho composto composto pelo seguinte: modelo para sódio de doença hepática terminal (MELD-Na) >14 para participantes com MELD-Na basal <12; transplante de fígado; ascite não controlada que requer tratamento; hospitalização por novo início ou recorrência de qualquer incluindo sangramento por varizes, encefalopatia hepática definida como pontuação de West-Haven de 2 ou mais e peritonite bacteriana espontânea; e morte.
Do dia 1 até a semana 52
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: Os TEAEs foram coletados desde o início da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até a data DCO de 1º de junho de 2023, aproximadamente 980 dias.
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que recebeu um produto experimental e que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um TEAE foi definido como qualquer EA com início durante o período de avaliação do TEAE, ou qualquer evento iniciado antes da primeira dose de tratamento e que piorou ou se tornou grave durante o período de avaliação do TEAE. Um SAE foi qualquer EA que resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito congênito. Um EAIE era um EA que poderia não ser grave, mas que era de especial importância para um determinado tratamento ou classe.
Os TEAEs foram coletados desde o início da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até a data DCO de 1º de junho de 2023, aproximadamente 980 dias.
Concentrações plasmáticas de Elafibranor e GFT1007
Prazo: Semana 4: pré-dose, 0,5 hora, 1,5 horas, entre 2-3 horas, 4 horas e 6 horas pós-dose
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliar a concentração plasmática de Elafibranor e seu metabólito GFT1007.
Semana 4: pré-dose, 0,5 hora, 1,5 horas, entre 2-3 horas, 4 horas e 6 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

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Patrocinador

Ipsen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

26 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GFT505B-319-1
  • 2019-004941-34 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.

Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Critérios de acesso: Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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