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Cellules T réceptrices antigéniques chimériques anti-CD19 pour le traitement du lymphome non hodgkinien récidivant ou réfractaire

13 décembre 2023 mis à jour par: C. Babis Andreadis

Un essai clinique de phase 1 sur les lymphocytes T récepteurs antigéniques chimériques anti-CD19 pour le traitement du lymphome non hodgkinien récidivant ou réfractaire

Cette étude évaluera la sécurité et la faisabilité de la perfusion de cellules T autologues génétiquement modifiées transduites pour exprimer un récepteur d'antigène chimérique ciblant l'antigène de surface des cellules B Cluster of Differentiation 19 (CD19)

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote ouverte de phase 1 visant à déterminer le profil d'innocuité de la perfusion de cellules CAR-T anti-CD19 chez les participants atteints de LNH à cellules B R/R. Les cohortes de recherche de dose de cette étude évalueront et définiront la dose sûre de cellules CAR-T anti-CD19. En utilisant une conception "3 + 3", les participants seront inscrits séquentiellement à chaque niveau de dose. Une expansion de dose se produira alors à la dose maximale tolérée (MTD) et aux niveaux de dose qui n'ont pas dépassé la MTD.

Jusqu'à 36 participants seront inscrits et traités. Chaque sujet donnera son consentement et sera évalué pour l'éligibilité à l'étude. Les sujets éligibles subiront une aphérèse avec collecte de cellules mononucléaires du sang périphérique autologue qui seront utilisées pour générer des cellules CAR-T. Les cellules CAR T seront produites à l'aide du Miltenyi Prodigy et d'un vecteur lentiviral ciblé Lentigen CD19 conforme à la FDA. Après une génération réussie des cellules CAR-T anti-CD19 (produit médicamenteux (DP)), les sujets subiront une chimiothérapie lymphodéplétive avec fludarabine et cyclophosphamide suivie de 2 à 5 jours de repos. Une seule perfusion de cellules CAR-T anti-CD19 à la dose initiale de 5 x 105 cellules/kg sera administrée le Jour=0. Après le traitement avec DP, les sujets seront suivis dans cette étude pendant 12 mois pour la sécurité, l'état de la maladie et la survie. Pour un suivi à long terme, les participants seront suivis pendant 15 ans.

Pour les participants dont la dose n'atteint pas la dose cible, l'inscription dans une cohorte de produit conforme à faible dose, au niveau de dose minimum - 1 et qui n'a pas dépassé la DMT aura lieu. Cette cohorte de produits conformes à faible dose sera évaluée pour la toxicité et l'efficacité de ces niveaux de dose plus faibles dans le cadre de l'innocuité primaire et des objectifs secondaires.

Pour les participants dont le produit CAR-T ne répond pas aux critères de libération pré-spécifiés, l'inscription dans une cohorte de produits non conformes, à un niveau de dose minimum - 1 et qui n'a pas dépassé la DMT aura lieu. Cette cohorte de produits non conformes sera évaluée pour la toxicité et l'efficacité de la cohorte de produits non conformes dans le cadre des objectifs exploratoires

OBJECTIFS PRINCIPAUX

  1. Évaluer l'innocuité de l'administration de lymphocytes T récepteurs antigéniques chimériques ciblant CD-19 à des patients atteints d'un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B CD19+ récidivant ou réfractaire.
  2. Déterminer la dose de phase 2 recommandée (RP2D) pour cette thérapie cellulaire.

OBJECTIFS SECONDAIRES

  1. Évaluer l'innocuité et la toxicité de la collecte de cellules et de la perfusion de cellules CAR-T ciblant le CD19 chez les patients atteints d'un LNH à cellules B CD19+ en rechute ou réfractaire.
  2. Décrire l'efficacité des lymphocytes T récepteurs antigéniques chimériques ciblant le CD-19 chez les patients atteints d'un LNH à cellules B CD19+ récidivant ou réfractaire.
  3. Évaluer la faisabilité de la fabrication de lymphocytes T CD19 CAR pour les patients atteints d'un LNH à cellules B CD19+ récidivant ou réfractaire de fabrication locale et leur capacité à produire des quantités adéquates de lymphocytes T vecteurs positifs

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Chercheur principal:
          • C. Babis Andreadis, MD
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent avoir un diagnostic de LNH à cellules B récidivant ou réfractaire :

    • LDGCB, cellules du manteau, lymphome folliculaire, lymphome lymphoplasmocytaire, petit lymphome lymphocytaire, lymphome médiastinal primaire à cellules B, lymphome de Burkitt, lymphome transformé.

      • Les sujets atteints d'un petit lymphome lymphocytaire (SLL) doivent avoir progressé après au moins 2 traitements antérieurs et un traitement antérieur avec ou une intolérance à la fois à l'ibrutinib et au vénétoclax.
      • Les sujets atteints de DLBCL, de lymphome médiastinal primitif à cellules B, de lymphome de Burkitt et de lymphome transformé doivent avoir rechuté ou ne pas avoir répondu à >= 2 lignes antérieures de chimio-immunothérapie multi-agents avec une exposition préalable à la fois à un agent anticorps anti-CD20 et à une anthracycline.
      • - Les sujets atteints de lymphomes indolents (lymphome folliculaire et lymphome lymphoplasmocytaire) doivent avoir rechuté après ou avoir été réfractaires à> = 2 lignes antérieures de chimio-immunothérapie multi-agents, y compris une exposition antérieure au rituximab et à au moins 2 autres agents de chimiothérapie.
      • Pour les sujets atteints de lymphome à cellules du manteau, les lignes de traitement précédentes peuvent inclure une chimiothérapie multi-agents comprenant un agent alkylant ou une thérapie par anthracycline et anticorps anti-CD20 et une thérapie par inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK).
    • Tomographie par émission de positrons (TEP) - maladie positive selon "Recommandations pour l'évaluation initiale, la stadification et l'évaluation de la réponse des lymphomes hodgkiniens et non hodgkiniens : la classification de Lugano"
    • Au moins un des éléments suivants :

      • Réfractaire primaire ou rechute précoce (première rémission < 12 mois) et non éligible à la greffe de cellules souches
      • Maladie récidivante ou réfractaire après deux ou plusieurs lignes de traitement systémique
    • Aucune maladie circulante significative, définie comme une numération lymphocytaire totale élevée au-dessus de la LSN en raison de la présence de cellules malignes.
  2. CD19 positif par analyse immunohistochimique ou cytométrie en flux sur toute biopsie. Si un traitement anti-CD19 antérieur a été administré, la positivité du CD19 doit être rétablie sur la biopsie la plus récente.
  3. Âge >=18 ans au moment du consentement
  4. Nombre absolu de lymphocytes > 100/ (microlitre)
  5. Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
  6. Fonction organique adéquate, définie comme :

    • Fonction adéquate de la moelle osseuse pour l'aphérèse et la chimiothérapie lymphodéplétive

      • Hémoglobine (Hgb) > 8 grammes par décilitre (g/dl) (transfusions autorisées)
      • Plaquettes > 50 000/microlitre (uL) (transfusions autorisées)
      • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 500/uL
    • Alanine aminotransférase (ALT)/aspartate aminotransférase (AST) < 3 x limite supérieure de la normale (LSN) institutionnelle et bilirubine totale < 1,5 mg/dl x LSN institutionnelle, sauf en cas de syndrome de Gilbert
    • Créatinine sérique < 2 x la LSN institutionnelle
    • Fonction cardiaque adéquate, définie comme une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 40 % telle qu'évaluée par échocardiogramme ou par acquisition contrôlée par absorption multiple (MUGA) dans les 3 mois suivant le dépistage. Des tests répétés peuvent avoir lieu à la discrétion de l'investigateur.
  7. Accès vasculaire adéquat pour la procédure de leucaphérèse (ligne périphérique ou ligne placée chirurgicalement).
  8. Les femmes en âge de procréer (définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes) doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif ET accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant 1 an après la dernière dose de cellules CAR-T antiCD19
  9. Les hommes qui ont des partenaires en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière efficace
  10. Capacité à comprendre un document de consentement éclairé écrit et volonté de le signer.

Critère d'exclusion:

  1. Transplantation autologue dans les 6 semaines suivant la perfusion prévue de cellules CAR-T
  2. Bénéficiaire d'une thérapie cellulaire CAR-T antérieure ciblant CD19 en dehors de ce protocole
  3. Autre tumeur maligne active, autre que le cancer de la peau autre que le mélanome, carcinome in situ (par exemple, col de l'utérus, vessie ou sein).
  4. Séropositivité VIH
  5. Statut sérologique reflétant une infection active par l'hépatite B ou C. Les patients positifs pour l'anticorps de base de l'hépatite B, l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou l'anticorps de l'hépatite C doivent avoir une réaction en chaîne par polymérase (PCR) négative avant l'inscription. (Les patients positifs à la PCR seront exclus.)
  6. Sujets atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque, des anomalies pulmonaires ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude.
  7. Les femmes enceintes ou allaitantes sont exclues de cette étude car la thérapie cellulaire CAR-T peut être associée à un potentiel d'effets tératogènes ou abortifs. Étant donné qu'il existe un risque inconnu mais potentiel d'effets indésirables chez les nourrissons allaités suite au traitement de la mère par des cellules CAR-T, l'allaitement doit être interrompu. Ces risques potentiels peuvent également s'appliquer à d'autres agents utilisés dans cette étude. REMARQUE : Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif.
  8. Patients ayant des antécédents de pathologies du système nerveux central (SNC) cliniquement pertinentes telles que l'épilepsie, les troubles convulsifs, la parésie, l'aphasie, les maladies cérébrovasculaires non contrôlées, les lésions cérébrales graves, la démence et la maladie de Parkinson.
  9. Antécédents de maladie auto-immune (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, lupus érythémateux disséminé) nécessitant un traitement immunosuppresseur dans les 6 mois.
  10. Poids corporel <40 kilogrammes (kg)

Admissibilité à la perfusion du produit expérimental :

Les sujets subiront une évaluation d'éligibilité le jour 1 avant la perfusion du produit anti-CD19 CAR-T cell. Ce critère d'éligibilité comprendra les critères d'inclusion et d'exclusion requis pour l'inscription avec les exceptions et ajouts suivants :

  1. Pas d'anomalies de laboratoire significatives. Les anomalies des résultats de laboratoire qui sont considérées comme non cliniquement significatives par l'investigateur principal ET ne sont pas le résultat d'une infection active démontrée ou d'une affection active du système nerveux central.
  2. Statut de performance ECOG < 2
  3. Aucun signe de maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une réponse inflammatoire, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque, des anomalies pulmonaires ou une maladie psychiatrique/des situations sociales.
  4. Aucun nouveau symptôme neurologique suggérant une affection active du système nerveux central ou une atteinte incontrôlée du SNC par un lymphome.
  5. Aucune utilisation de corticostéroïdes dans les 7 jours précédant la perfusion (à l'exception des agents utilisés pour la prévention des vomissements pendant la chimiothérapie lymphodéplétive).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime de traitement

Aphérèse (1 jour) : la collecte de lymphocytes/cellules mononucléaires autologues sera effectuée par le biais de procédures d'aphérèse standard conformément aux pratiques institutionnelles de l'Université de Californie à San Francisco (UCSF)

Fabrication de cellules CAR-T (estimée ~ 13-14 jours)

Chimiothérapie lymphodéplétive : 3 jours de chimiothérapie immunosuppressive. Cyclophosphamide administré à la dose de 300 mg/m2/IV et fludarabine administré à la dose de 30 mg/m2/IV les jours -5, -4 et -3.

Perfusion de cellules CAR-T (1 jour) : La perfusion de cellules CAR-T ciblant CD19 se déroulera sur 5 à 30 minutes.

Administré par voie intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Cytoxane
  • Endoxane
  • Cycloblastine
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Procytox
  • Cyclophosphamide 300mg/m2
Administré par voie intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Fludara
  • Fludarabine 30mg/m2
Perfusion unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois après la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Les sujets traités avec le produit conforme qui ont reçu les doses cibles de perfusion de CAR-T anti-CD19 seront inclus dans l'analyse. Proportion de participants présentant des événements indésirables de CAR-T liés au traitement dans le LNH à cellules B, tels que classés par les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables (NCI CTCAE version 5.0), les critères de classement révisés du syndrome de libération de cytokines (CRS) et les critères américains Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) syndrome de neurotoxicité associée aux cellules immunitaires effectrices (IEC) (ICANS) Consensus Grading for Adults (pour le classement de la neurotoxicité).
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois après la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Proportion de participants qui subissent une toxicité limitant la dose (DLT)
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 30 jours après la perfusion de CAR-T
Un DLT comprend des EI classés selon la version 5.0 du CTCAE, à l'exception du SRC et de la neurotoxicité, qui sont classés selon les critères du CRS et de l'ICANS. Les DLT doivent 1) être suspectées d'être secondaires à la perfusion de cellules CAR-T, 2) survenir au cours des 30 premiers jours suivant la perfusion et 3) répondre aux critères suivants : 1. Toxicités non hématologiques de grade 3 ou 4 de toute durée, avec les exceptions : anomalies de laboratoire de grade 3 sans symptomatologie associée ni conséquence clinique qui disparaissent en < 7 jours ; EI associés à un SRC de grade <= 2 ; Toxicités associées au SRC de grade 3 (à l'exception de la toxicité cardiaque ou des organes pulmonaires) qui s'améliorent jusqu'au grade <= 2 dans les 3 jours suivant l'intervention ; toxicité rénale ou hépatique isolée pour les organes de grade 3 qui ne se résout pas dans les 7 jours ; Anomalies de laboratoire compatibles avec le syndrome de lyse tumorale ; Toxicité hématologique de grade 4 qui persiste au grade >= 3 malgré des soins de soutien maximaux pendant > 21 jours.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 30 jours après la perfusion de CAR-T

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants dont la perfusion a été retardée en raison d'événements indésirables liés à l'étude
Délai: Du prélèvement des lymphocytes T à la fin de la perfusion, environ 18 jours
La proportion de participants dont la perfusion a été retardée en raison d'un EI sera signalée.
Du prélèvement des lymphocytes T à la fin de la perfusion, environ 18 jours
Tableau des événements indésirables liés au prélèvement et à la perfusion de cellules CAR-T
Délai: Du prélèvement des lymphocytes T à la fin de la perfusion, environ 18 jours
Fréquence et gravité de chaque événement indésirable de collecte et de perfusion de cellules CAR-T ciblant CD19 chez les participants atteints de lymphome non hodgkinien à cellules B en rechute
Du prélèvement des lymphocytes T à la fin de la perfusion, environ 18 jours
Taux de réponse globaux au fil du temps
Délai: Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Les taux de réponse globaux seront rapportés sous forme de proportions à différents moments de l'étude
Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Taux de réponse complète au fil du temps
Délai: Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Les taux de réponse complète seront rapportés sous forme de proportions à différents moments de l'étude
Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Taux de réponse partielle au fil du temps
Délai: Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Les taux de réponse partielle seront rapportés sous forme de proportions à différents moments de l'étude
Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Durée de la réponse
Délai: Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Ceci est mesuré, uniquement chez les répondeurs, depuis le début documenté de la réponse (RC ou RP) jusqu'au moment de la rechute
Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
Survie sans progression (PFS)
Délai: Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
La SSP est définie comme le temps écoulé entre l'entrée dans l'étude et la progression du lymphome ou le décès, quelle qu'en soit la cause, 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T.
Du début du traitement à l'étude à 12 mois après avoir reçu la perfusion de CAR-T, environ 15 mois
La survie globale
Délai: Jusqu'à 15 ans
Défini comme le temps écoulé entre l'entrée dans l'étude et le décès, quelle qu'en soit la cause
Jusqu'à 15 ans
Proportion de sujets pour lesquels la thérapie CD19 CAR T-cell est fabriquée
Délai: Du début de la fabrication des lymphocytes T CD19 CAR à la fin de la perfusion, environ 18 jours
La faisabilité sera évaluée par la proportion de sujets pour lesquels la capacité de produire des quantités adéquates de vecteur.
Du début de la fabrication des lymphocytes T CD19 CAR à la fin de la perfusion, environ 18 jours
Proportion de participants qui terminent le traitement de l'étude
Délai: Du début de la fabrication des lymphocytes T CD19 CAR à la fin de la perfusion, environ 18 jours
La faisabilité sera évaluée par la proportion de sujets qui terminent le régime d'étude
Du début de la fabrication des lymphocytes T CD19 CAR à la fin de la perfusion, environ 18 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: C. Babis Andreadis, MD, University of California, San Francisco

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2020

Première publication (Réel)

11 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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