MAP pour donner accès au nilotinib aux patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique positive en rechute ou réfractaire au chromosome Philadelphie

Critère d'intégration:

Les critères suivants doivent être remplis pour la fourniture de l'accès géré et varient en fonction de l'étape du cycle de vie du produit :

• Une demande indépendante doit être reçue du médecin traitant (dans certains cas, des autorités sanitaires, des institutions ou des gouvernements) ;
• Le patient à traiter souffre d'une maladie ou d'un état grave ou mettant sa vie en danger, et aucune thérapie alternative comparable ou satisfaisante n'est disponible pour surveiller ou traiter la maladie ou l'état ;
• Le patient n'est pas éligible ou en mesure de s'inscrire à un essai clinique ;
• Il existe un bénéfice potentiel pour le patient justifiant le risque potentiel de l'utilisation du traitement, et le risque potentiel n'est pas déraisonnable dans le contexte de la maladie ou de l'affection à traiter ;
• La fourniture du produit expérimental n'interférera pas avec le lancement, la conduite ou l'achèvement d'un essai clinique de Novartis ou d'un programme de développement global et
• La fourniture d'accès telle que décrite ci-dessus est autorisée conformément aux lois et réglementations locales.

Critère d'exclusion:

Les patients éligibles à l'inclusion dans ce plan de traitement doivent répondre à tous les critères suivants :

1. Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans
2. Statut de performance de l'OMS de 0, 1 ou 2
3. LAL Ph+ récidivante ou réfractaire
4. L'imatinib (ou le dasatinib) doit être interrompu au moins 5 jours avant le début du traitement

5. Fonctions normales des organes, des électrolytes et de la moelle comme décrit ci-dessous :

   • Numération absolue des neutrophiles (ANC) ≥ 1,0 x 1000000000/L
   • Plaquettes 50 x 1000000000/L
   • Potassium ≥ LLN (limite inférieure de la normale) ou corrigé dans les limites normales avec des suppléments avant la première dose de nilotinib
   • Calcium total (corrigé pour l'albumine sérique) ≥ LIN
   • Magnésium ≥ LLN ou corrigé dans les limites normales avec des suppléments avant la première dose de médicament nilotinib
   • AST et ALT ≤ 2,5 x LSN ou ≤ 5,0 x UL:N si considéré comme dû à une tumeur
   • Phosphatase alcaline ≤ 2,5 x LSN
   • Bilirubine sérique ≤ 1,5 x LSN
   • Amylase et lipase sériques ≤ 1,5 x LSN