MAP om toegang te bieden tot nilotinib, voor patiënten met recidiverende of refractaire Philadelphia-chromosoompositieve acute lymfoblastische leukemie

Inclusiecriteria:

Aan de volgende criteria moet worden voldaan voor het verlenen van beheerde toegang en deze zullen variëren afhankelijk van de fase van de levenscyclus van het product:

• Er moet een onafhankelijk verzoek worden ontvangen van de behandelend arts (in sommige gevallen van gezondheidsautoriteiten, instellingen of regeringen);
• De te behandelen patiënt heeft een ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening en er is geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve therapie beschikbaar om de ziekte of aandoening te controleren of te behandelen;
• De patiënt komt niet in aanmerking of kan niet deelnemen aan een klinische proef;
• Er is een potentieel voordeel voor de patiënt om het potentiële risico van het gebruik van de behandeling te rechtvaardigen, en het potentiële risico is niet onredelijk in de context van de te behandelen ziekte of aandoening;
• Levering van het onderzoeksproduct zal de start, uitvoering of voltooiing van een Novartis klinisch onderzoek of algemeen ontwikkelingsprogramma niet belemmeren en
• Een dergelijke toegang zoals hierboven beschreven is toegestaan ​​volgens de lokale wet- en regelgeving.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor opname in dit behandelplan moeten aan alle volgende criteria voldoen:

1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten leeftijd ≥ 18 jaar
2. WHO-prestatiestatus van 0, 1 of 2
3. Recidiverende of refractaire Ph+ ALL
4. Imatinib (of dasatinib) moet ten minste 5 dagen voor aanvang van de behandeling worden stopgezet

5. Normale orgaan-, elektrolyt- en beenmergfuncties zoals hieronder beschreven:

   • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥ 1,0 x 1000000000/L
   • Bloedplaatjes 50 x 1000000000/L
   • Kalium ≥ LLN (ondergrens van normaal) of gecorrigeerd tot binnen de normale limieten met supplementen voorafgaand aan de eerste dosis nilotinib
   • Totaal calcium (gecorrigeerd voor serumalbumine) ≥ LLN
   • Magnesium ≥ LLN of gecorrigeerd tot binnen normale limieten met supplementen voorafgaand aan de eerste dosis nilotinib-medicatie
   • ASAT en ALAT ≤ 2,5 x ULN of ≤ 5,0 x UL:N indien overwogen vanwege tumor
   • Alkalische fosfatase ≤ 2,5 x ULN
   • Serumbilirubine ≤ 1,5 x ULN
   • Serumamylase en -lipase ≤ 1,5 x ULN