MAP zapewniający dostęp do nilotynibu pacjentom z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z chromosomem Philadelphia

Kryteria przyjęcia:

Aby zapewnić dostęp zarządzany, muszą być spełnione następujące kryteria, które będą się różnić w zależności od etapu cyklu życia produktu:

• Należy otrzymać niezależną prośbę od lekarza prowadzącego (w niektórych przypadkach od władz służby zdrowia, instytucji lub rządów);
• Pacjent, który ma być leczony, cierpi na poważną lub zagrażającą życiu chorobę lub stan i nie jest dostępna żadna porównywalna lub zadowalająca terapia alternatywna do monitorowania lub leczenia choroby lub stanu;
• Pacjent nie kwalifikuje się lub nie może wziąć udziału w badaniu klinicznym;
• istnieje potencjalna korzyść dla pacjenta uzasadniająca potencjalne ryzyko zastosowania leczenia, a potencjalne ryzyko nie jest nieracjonalne w kontekście leczonej choroby lub stanu;
• Dostarczenie badanego produktu nie będzie kolidować z rozpoczęciem, prowadzeniem lub zakończeniem badania klinicznego firmy Novartis lub ogólnego programu rozwojowego oraz
• Takie zapewnienie dostępu, jak opisano powyżej, jest dozwolone zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego planu leczenia muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat
2. Status wydajności WHO 0, 1 lub 2
3. Nawrotowa lub oporna Ph+ ALL
4. Imatinib (lub dasatinib) należy odstawić co najmniej 5 dni przed rozpoczęciem terapii

5. Normalne funkcje narządów, elektrolitów i szpiku, jak opisano poniżej:

   • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1,0 x 1000000000/l
   • Płytki krwi 50 x 1000000000/L
   • Potas ≥ DGN (dolna granica normy) lub skorygowana w granicach normy za pomocą suplementów przed pierwszą dawką nilotynibu
   • Całkowity wapń (z uwzględnieniem albumin surowicy) ≥ DGN
   • Magnez ≥ DGN lub skorygowany do wartości prawidłowych za pomocą suplementów przed podaniem pierwszej dawki nilotynibu
   • AST i ALT ≤ 2,5 x ULN lub ≤ 5,0 x UL:N, jeśli bierze się pod uwagę guz
   • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
   • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤ 1,5 x GGN
   • Amylaza i lipaza w surowicy ≤ 1,5 x GGN