MAP poskytuje přístup k nilotinibu pro pacienty s relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií s pozitivním Philadelphia chromozomem

Kritéria pro zařazení:

Pro poskytování řízeného přístupu musí být splněna následující kritéria a budou se lišit v závislosti na fázi životního cyklu produktu:

• Nezávislá žádost by měla být obdržena od ošetřujícího lékaře (v některých případech od zdravotnických úřadů, institucí nebo vlád);
• Pacient, který má být léčen, má závažné nebo život ohrožující onemocnění nebo stav a není k dispozici žádná srovnatelná nebo uspokojivá alternativní terapie pro sledování nebo léčbu onemocnění nebo stavu;
• Pacient není způsobilý nebo se nemůže zapsat do klinického hodnocení;
• Potenciální přínos pro pacienta odůvodňuje potenciální riziko použití léčby a potenciální riziko není nepřiměřené v kontextu onemocnění nebo stavu, který má být léčen;
• Poskytnutí hodnoceného produktu nebude narušovat zahájení, provádění nebo dokončení klinického hodnocení Novartis nebo programu celkového vývoje a
• Výše popsané poskytování přístupu je povoleno v souladu s místními zákony a předpisy.

Kritéria vyloučení:

Pacienti způsobilí pro zařazení do tohoto léčebného plánu musí splňovat všechna následující kritéria:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let
2. Stav výkonu podle WHO 0, 1 nebo 2
3. Recidivující nebo refrakterní Ph+ ALL
4. Imatinib (nebo dasatinib) musí být vysazen nejméně 5 dní před zahájením léčby

5. Normální funkce orgánů, elektrolytů a kostní dřeně, jak je popsáno níže:

   • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,0 x 1000000000/l
   • Krevní destičky 50 x 1000000000/L
   • Draslík ≥ LLN (dolní hranice normálu) nebo upraven na normální limity pomocí doplňků před první dávkou nilotinibu
   • Celkový vápník (upravený na sérový albumin) ≥ LLN
   • Hořčík ≥ LLN nebo upraven na normální limity pomocí doplňků před první dávkou léku nilotinibem
   • AST a ALT ≤ 2,5 x ULN nebo ≤ 5,0 x UL:N, pokud se uvažuje kvůli nádoru
   • Alkalická fosfatáza ≤ 2,5 x ULN
   • Sérový bilirubin ≤ 1,5 x ULN
   • Sérová amyláza a lipáza ≤ 1,5 x ULN