MAP per fornire l'accesso a nilotinib, per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria con cromosoma Philadelphia positivo

Criterio di inclusione:

I seguenti criteri devono essere soddisfatti per la fornitura di Managed Access e varieranno a seconda della fase del ciclo di vita del prodotto:

• Una richiesta autonoma dovrebbe essere ricevuta dal Medico Curante (in alcuni casi da Autorità Sanitarie, Istituzioni o Governi);
• Il paziente da trattare ha una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita e non è disponibile alcuna terapia alternativa comparabile o soddisfacente per monitorare o trattare la malattia o la condizione;
• Il paziente non è idoneo o in grado di iscriversi a una sperimentazione clinica;
• Esiste un potenziale beneficio per il paziente che giustifica il rischio potenziale dell'uso del trattamento e il rischio potenziale non è irragionevole nel contesto della malattia o della condizione da trattare;
• La fornitura del prodotto sperimentale non interferirà con l'avvio, lo svolgimento o il completamento di una sperimentazione clinica Novartis o di un programma di sviluppo generale e
• Tale fornitura di accesso come sopra descritta è consentita in base alle leggi e ai regolamenti locali.

Criteri di esclusione:

I pazienti idonei per l'inclusione in questo piano di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni
2. Performance Status OMS di 0, 1 o 2
3. LLA Ph+ recidivata o refrattaria
4. Imatinib (o dasatinib) deve essere interrotto almeno 5 giorni prima dell'inizio della terapia

5. Funzioni normali di organi, elettroliti e midollo come descritto di seguito:

   • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,0 x 1000000000/L
   • Piastrine 50 x 1000000000/L
   • Potassio ≥ LLN (limite inferiore della norma) o corretto entro i limiti normali con supplementi prima della prima dose di nilotinib
   • Calcio totale (corretto per l'albumina sierica) ≥ LLN
   • Magnesio ≥ LLN o corretto entro limiti normali con supplementi prima della prima dose del farmaco nilotinib
   • AST e ALT ≤ 2,5 x ULN o ≤ 5,0 x UL:N se considerati dovuti a tumore
   • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN
   • Bilirubina sierica ≤ 1,5 x ULN
   • Amilasi e lipasi sieriche ≤ 1,5 x ULN