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Boost to Brittle Bones - Transplantation de cellules souches pour le traitement des os fragiles (BOOST2B)

6 novembre 2020 mis à jour par: Vrisha Madhuri, Christian Medical College, Vellore, India

Essai exploratoire, ouvert, à doses multiples, de phase I/II évaluant l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse et intraosseuse de tige mésenchymateuse fœtale allogénique dans le traitement de l'ostéogenèse imparfaite sévère par rapport aux témoins prospectifs historiques et non traités

Un essai exploratoire, ouvert, à doses multiples, de phase I/II (n = 15) évaluant l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse et intraosseuse de cellules souches mésenchymateuses fœtales expansées allogéniques pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite (OI) sévère par rapport à contrôles prospectifs historiques et non traités.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 8 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

(i) Critères d'inclusion Groupe de traitement

  1. Formulaire de consentement éclairé signé par le parent/tuteur légal
  2. Diagnostic clinique d'OI de type III ou IV ET
  3. Diagnostic moléculaire de l'OI (substitution de la glycine dans la région codant pour la triple hélice du collagène du gène COL1A1 ou COL1A2)
  4. Âge entre 1 et 4 ans
  5. Traitement BP initié avant l'inclusion
  6. Parent/tuteur légal de plus de 18 ans

(ii) Critères d'inclusion Groupe témoin non traité prospectif et groupe témoin historique :

  1. Formulaire de consentement éclairé signé par le parent/tuteur légal
  2. Diagnostic clinique et moléculaire de l'OI (substitution de la glycine dans la région codant pour la triple hélice du collagène du gène COL1A1 ou COL1A2)
  3. Âge entre 4 et 8 ans
  4. Parent/tuteur légal de plus de 18 ans

(iii) Critères d'exclusion Groupe de traitement Groupe de contrôle prospectif et historique :

  1. Existence d'autres troubles connus pouvant interférer avec le traitement (tels que malformations graves, malformations cardiaques congénitales, encéphalopathie hypoxique (l-lll), problèmes neurologiques, déficits immunitaires, maladies musculaires, syndromes) diagnostiqués par examen clinique
  2. Toute contre-indication aux procédures invasives telles qu'une tendance hémorragique modérée/sévère ou des infections contagieuses
  3. Caryotype anormal ou autres syndromes génétiques confirmés
  4. Maladie oncologique
  5. Incapacité à respecter le protocole d'essai et le calendrier d'évaluation et de suivi
  6. Incapacité à comprendre les informations et à donner un consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Témoin prospectif (non traité) et témoins historiques
Sujets éligibles pour l'essai mais ne voulant/capables de participer à aucun des bras expérimentaux Témoins historiques appariés. Les sujets seront identifiés dans les registres historiques et les données seront extraites de la base de données OI
Expérimental: Traitement
Administration de quatre doses de cellules BOOST avec la première dose entre 1 et 4 ans et les trois doses supplémentaires à +4, +8 et +12 mois après la première dose. Chaque dose est de 3x10^6 MSC/kg de poids corporel.
Biologique: Cellules BOOST
Quatre doses de cellules souches mésenchymateuses dérivées du foie fœtal humain élargies du 1er trimestre.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'innocuité et la tolérabilité mesurées en fonction de la gravité, de la gravité et de la fréquence des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois

Le critère d'évaluation principal est l'innocuité et la tolérabilité mesurées en fonction de la gravité, de la gravité et de la fréquence des événements indésirables (EI) liés au traitement/EI graves (EIG)/Réaction indésirable grave inattendue et suspectée (SUSAR) avec un accent particulier sur les éléments suivants :

  1. Signes vitaux en conjonction avec la perfusion MSC
  2. Réactions transfusionnelles (toxicité de la perfusion, embolie, allergie, infections)
  3. Réaction immunitaire vis-à-vis des cellules, anticorps spécifiques au donneur, rejet de greffe, maladie du greffon contre l'hôte, auto-immunité)
  4. Tumorigénicité
  5. Mortalité/morbidité
De la ligne de base au suivi de 16 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de fractures De la ligne de base au suivi de 16 mois
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Nombre de fractures.
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Délai (jours) avant la première fracture après chaque administration de cellules souches. [ Délai : de chaque dose de cellules souches au moment de la première fracture.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Délai (jours) avant la première fracture après chaque administration de cellules souches. Nombre de fractures
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Modification de la densité de la moelle osseuse (g/cm2). [Période : de la ligne de base au suivi principal (de la ligne de base au suivi de 16 mois)
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Modification de la densité de la moelle osseuse (g/cm2).
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Croissance (cm). [Période : de la ligne de base à 16 mois de suivi]
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Croissance (cm) telle qu'évaluée par le clinicien
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Poids (kg). [Période : de la ligne de base au suivi de 16 mois]
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Croissance (kg) telle qu'évaluée par le clinicien.
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Modification de l'état clinique de l'OI. [Période : de la ligne de base au suivi de 16 mois]
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Changement de l'état clinique de l'OI sur la base des paramètres définis dans les évaluations d'efficacité décrites dans le protocole, tel qu'évalué par le clinicien de l'OI.
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs P-Calcium (mg %) dans des échantillons sanguins.
Délai: Du départ au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux P-Calcium (mg %)
Du départ au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs P-Phosphate (mg %) dans des échantillons de sang.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux P-Phosphate (mg %)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs P-Albumine (g/dL)
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux P-Albumine (g/dL)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs S-ALP (UI/L) dans des échantillons sanguins.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux S-ALP (UI/L)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs S-CTx (mg %) dans des échantillons sanguins.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux S-CTx (mg %)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs fP-PTH (pg/mL) dans des échantillons sanguins.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux fP-PTH (pg/mL)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs Vitamine D (nmol/L) dans des échantillons sanguins.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux Vitamine D (nmol/L)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs Bone specific S-ALP (μg/L) dans des échantillons sanguins.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux S-ALP spécifique de l'os (μg/L)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs S-Ostéocalcine (ng/mL) dans des échantillons de sang.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux S-Ostéocalcine (ng/mL)
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du remodelage osseux biochimique par analyse des marqueurs U-DPD/Krea et U-NTx/Krea (mg %) dans des échantillons de sang.
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Évaluation du marqueur biochimique du remodelage osseux U-DPD/Krea et U-NTx/Krea (mg %)
De la ligne de base au suivi de 16 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impact sur les sujets Qualité de vie: Pediatric Quality of Life Questionnaire ™ (PedsQOL) Du début au suivi de 16 mois
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du Infant Pediatric Quality of Life Questionnaire™ (PedsQOL).
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Incidence des cellules du donneur greffées dans des échantillons de tissus de patients évaluées par histologie. [ Période : de la ligne de base au suivi de 16 mois
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Greffe de cellules donneuses.
De la ligne de base au suivi de 16 mois
Analyse d'un ensemble de cytokines et de microvésicules pour évaluer les effets paracrines. [ Période : de la ligne de base au suivi de 16 mois
Délai: De la ligne de base au suivi de 16 mois
Les effets paracrines seront analysés à partir de plasma isolé du sang périphérique.
De la ligne de base au suivi de 16 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Christian Medical College, Vellore, India

Collaborateurs

Karolinska Institutet
Vinnova
Ministry of Science and Technology, India

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Vrisha Madhuri, MS Orth, Christian Medical College, Vellore, India

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mai 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2020

Première publication (Réel)

10 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CMCB2B0X

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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