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Boost to Brüchige Knochen – Stammzelltransplantation zur Behandlung von brüchigen Knochen (BOOST2B)

6. November 2020 aktualisiert von: Vrisha Madhuri, Christian Medical College, Vellore, India

Explorative, offene Mehrfachdosis-Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit der intravenösen und intraossären Infusion eines allogenen fötalen mesenchymalen Stamms bei der Behandlung schwerer Osteogenesis imperfecta im Vergleich zu historischen und unbehandelten prospektiven Kontrollen

Eine explorative, offene Mehrfachdosis-Phase-I/II-Studie (n=15) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen und intraossären Infusion allogener expandierter fötaler mesenchymaler Stammzellen (MSC) zur Behandlung schwerer Osteogenesis imperfecta (OI) im Vergleich zu historische und unbehandelte prospektive Kontrollen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

(i)Einschlusskriterien-Behandlungsgruppe

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  2. Klinische Diagnose von OI Typ III oder IV UND
  3. Molekulare Diagnose von OI (Glycin-Substitution in der für die Kollagen-Triple-Helix kodierenden Region des COL1A1- oder COL1A2-Gens)
  4. Alter zwischen 1 bis 4 Jahren
  5. BP-Behandlung vor Einschluss begonnen
  6. Elternteil/Erziehungsberechtigter über 18 Jahre

(ii) Einschlusskriterien Prospektive unbehandelte Kontrollgruppe und historische Kontrollgruppe:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  2. Klinische und molekulare Diagnose von OI (Glycin-Substitution in der für die Kollagen-Triple-Helix kodierenden Region des COL1A1- oder COL1A2-Gens)
  3. Alter zwischen 4 bis 8 Jahren
  4. Elternteil/Erziehungsberechtigter über 18 Jahre

(iii) Ausschlusskriterien Behandlungsgruppe Prospektive und historische Kontrollgruppe:

  1. Vorhandensein anderer bekannter Erkrankungen, die die Behandlung beeinträchtigen könnten (wie z. B. schwere Missbildungen, angeborener Herzfehler, hypoxische Enzephalopathie (I-III), neurologische Probleme, Immunschwäche, Muskelerkrankungen, Syndrome), die durch klinische Untersuchung diagnostiziert wurden
  2. Jegliche Kontraindikationen für invasive Eingriffe wie mäßige/starke Blutungsneigung oder ansteckende Infektionen
  3. Abnormaler Karyotyp oder andere bestätigte genetische Syndrome
  4. Onkologische Erkrankung
  5. Unfähigkeit, das Studienprotokoll und den Bewertungs- und Nachsorgeplan einzuhalten
  6. Unfähigkeit, die Informationen zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Prospektive Kontrolle (unbehandelt) und historische Kontrollen
Probanden, die für die Studie in Frage kommen, aber nicht willens/in der Lage sind, an einem der Versuchszweige teilzunehmen Abgestimmte historische Kontrollen. Die Probanden werden in historischen Registern identifiziert und die Daten werden aus der OI-Datenbank abgerufen
Experimental: Behandlung
Verabreichung von vier Dosen von BOOST-Zellen mit der ersten Dosis im Alter zwischen 1 und 4 Jahren und den drei zusätzlichen Dosen +4, +8 und +12 Monate nach der ersten Dosis. Jede Dosis beträgt 3x10^6 MSC/kg Körpergewicht.
Biologisch: BOOST-Zellen
Vier Dosen expandierter menschlicher fötaler mesenchymaler Stammzellen aus der Leber des 1. Trimesters.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen als Schweregrad, Schweregrad und Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten

Der primäre Endpunkt ist die Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen als Schweregrad, Schweregrad und Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)/schwerwiegenden UE (SAE)/verdächtigen unerwarteten schwerwiegenden Nebenwirkungen (SUSAR) mit besonderem Schwerpunkt auf den folgenden:

  1. Vitalfunktionen in Verbindung mit der MSC-Infusion
  2. Transfusionsreaktionen (Infusionstoxizität, Embolie, Allergie, Infektionen)
  3. Immunreaktion gegen die Zellen, spenderspezifische Antikörper, Transplantatabstoßung, Graft-versus-Host-Disease, Autoimmunität)
  4. Tumorigenität
  5. Mortalität Morbidität
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Frakturen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Anzahl Brüche.
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Zeit (Tage) bis zur ersten Fraktur nach jeder Stammzellverabreichung. [Zeitrahmen: Von jeder Stammzellendosis bis zum Zeitpunkt der ersten Fraktur.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Zeit (Tage) bis zur ersten Fraktur nach jeder Stammzellverabreichung. Anzahl Brüche
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Veränderung der Knochenmarkdichte (g/cm2). [ Zeitrahmen: Von der Baseline bis zum primären Follow-up (Von der Baseline bis zu 16 Monaten Follow-up)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Veränderung der Knochenmarkdichte (g/cm2).
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Wachstum (cm). [Zeitrahmen: Von der Baseline bis zur 16-monatigen Nachverfolgung]
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Wachstum (cm) wie vom Kliniker beurteilt
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Gewicht (kg). [Zeitrahmen: Von der Baseline bis zu 16 Monaten Follow-up]
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Wachstum (kg) wie vom Arzt beurteilt.
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Änderung des klinischen Status von OI. [Zeitrahmen: Von der Baseline bis zu 16 Monaten Follow-up]
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Änderung des klinischen Status von OI basierend auf Parametern, die unter den im Protokoll beschriebenen Wirksamkeitsbewertungen definiert sind, wie vom OI-Kliniker bewertet.
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker P-Calcium (mg %) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers P-Calcium (mg %)
Von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse des Markers P-Phosphat (mg %) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers P-Phosphat (mg %)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker P-Albumin (g/dL)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers P-Albumin (g/dL)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker S-ALP (IU/L) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers S-ALP (IU/L)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker S-CTx (mg %) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers S-CTx (mg %)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker fP-PTH (pg/ml) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers fP-PTH (pg/ml)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse des Markers Vitamin D (nmol/L) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers Vitamin D (nmol/L)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker Knochenspezifisches S-ALP (μg/L) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers Knochenspezifisches S-ALP (μg/L)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker S-Osteocalcin (ng/mL) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung des biochemischen Knochenumsatzmarkers S-Osteocalcin (ng/mL)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Beurteilung des biochemischen Knochenumsatzes durch Analyse der Marker U-DPD/Krea und U-NTx/Krea (mg %) in Blutproben.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Bewertung der biochemischen Knochenumsatzmarker U-DPD/Krea und U-NTx/Krea (mg %)
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswirkungen auf die Themen Lebensqualität: Pediatric Quality of Life Questionnaire™ (PedsQOL)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Lebensqualität bewertet mit dem Infant Pediatric Quality of Life Questionnaire™ (PedsQOL).
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Inzidenz von Spenderzellen, die in Gewebeproben von Patienten transplantiert wurden, bewertet durch Histologie. [ Zeitrahmen: Von der Baseline bis zur 16-Monats-Follow-up
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Transplantation von Spenderzellen.
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Analyse einer Reihe von Zytokinen und Mikrovesikeln zur Bewertung parakriner Wirkungen. [ Zeitrahmen: Von der Baseline bis zur 16-Monats-Follow-up
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten
Parakrine Wirkungen werden anhand von Plasma analysiert, das aus peripherem Blut isoliert wurde.
Von der Baseline bis zum Follow-up nach 16 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Christian Medical College, Vellore, India

Mitarbeiter

Karolinska Institutet
Vinnova
Ministry of Science and Technology, India

Ermittler

  • Hauptermittler: Vrisha Madhuri, MS Orth, Christian Medical College, Vellore, India

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Mai 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CMCB2B0X

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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