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Spinta alle ossa fragili - Trapianto di cellule staminali per il trattamento delle ossa fragili (BOOST2B)

6 novembre 2020 aggiornato da: Vrisha Madhuri, Christian Medical College, Vellore, India

Studio esplorativo, in aperto, a dosi multiple, di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia dell'infusione endovenosa e intraossea di stelo mesenchimale fetale allogenico nel trattamento dell'osteogenesi imperfetta grave rispetto a controlli prospettici storici e non trattati

Uno studio esplorativo, in aperto, a dose multipla, di fase I/II (n=15) per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione endovenosa e intraossea di cellule staminali mesenchimali fetali espanse allogeniche (MSC) per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta (OI) grave rispetto a controlli prospettici storici e non trattati.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

(i) Criteri di inclusione Gruppo di trattamento

  1. Modulo di consenso informato firmato dal genitore/tutore legale
  2. Diagnosi clinica di OI tipo III o IV E
  3. Diagnosi molecolare di OI (sostituzione con glicina nella regione codificante a tripla elica del collagene del gene COL1A1 o COL1A2)
  4. Età da 1 a 4 anni
  5. Trattamento BP iniziato prima dell'inclusione
  6. Genitore/tutore legale di età superiore ai 18 anni

(ii) Criteri di inclusione Gruppo di controllo prospettico non trattato e gruppo di controllo storico:

  1. Modulo di consenso informato firmato dal genitore/tutore legale
  2. Diagnosi clinica e molecolare di OI (sostituzione della glicina nella regione codificante della tripla elica del collagene del gene COL1A1 o COL1A2)
  3. Età tra i 4 e gli 8 anni
  4. Genitore/tutore legale di età superiore ai 18 anni

(iii) Criteri di esclusione Gruppo di trattamento Gruppo di controllo prospettico e storico:

  1. Esistenza di altri disturbi noti che potrebbero interferire con il trattamento (come malformazioni gravi, cardiopatie congenite, encefalopatia ipossica (l-lll), problemi neurologici, deficienze immunitarie, malattie muscolari, sindromi) diagnosticati mediante esame clinico
  2. Qualsiasi controindicazione per procedure invasive come una moderata/grave tendenza al sanguinamento o infezioni contagiose
  3. Cariotipo anormale o altre sindromi genetiche confermate
  4. Malattia oncologica
  5. Incapacità di rispettare il protocollo di prova e il programma di valutazione e follow-up
  6. Incapacità di comprendere l'informativa e di fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Controllo prospettico (non trattato) e controlli storici
Soggetti idonei per la sperimentazione ma non disposti/in grado di partecipare a nessuno dei bracci sperimentali Controlli storici abbinati. I soggetti saranno identificati nei registri storici e i dati saranno recuperati dal database OI
Sperimentale: Trattamento
Somministrazione di quattro dosi di cellule BOOST con la prima dose tra 1-4 anni e le tre dosi aggiuntive a +4, +8 e +12 mesi dopo la prima dose. Ogni dose è di 3x10^6 MSC/kg di peso corporeo.
Biologico: Cellule BOOST
Quattro dosi di cellule staminali mesenchimali derivate dal fegato umano fetale del 1° trimestre espanse.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità misurate come gravità, gravità e frequenza degli eventi avversi correlati al trattamento (EA)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi

L'endpoint primario è la sicurezza e la tollerabilità misurate come gravità, gravità e frequenza degli eventi avversi correlati al trattamento (AE)/Serious AE (SAE)/Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction (SUSAR) con particolare attenzione a quanto segue:

  1. Segni vitali in combinazione con l'infusione di MSC
  2. Reazioni trasfusionali (tossicità da infusione, embolia, allergia, infezioni)
  3. Reazione immunitaria verso le cellule, anticorpi specifici del donatore, rigetto del trapianto, malattia del trapianto contro l'ospite, autoimmunità)
  4. Tumorigenicità
  5. Mortalità/morbilità
Dal basale al follow-up di 16 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di fratture Dal basale a 16 mesi di follow-up
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Numero di fratture.
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Tempo (giorni) alla prima frattura dopo ogni somministrazione di cellule staminali. [Lasso di tempo: da ogni dose di cellule staminali al punto temporale della prima frattura.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Tempo (giorni) alla prima frattura dopo ogni somministrazione di cellule staminali. Numero di fratture
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Variazione della densità del midollo osseo (g/cm2). [Lasso di tempo: dal basale al follow-up primario (dal basale al follow-up di 16 mesi)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Variazione della densità del midollo osseo (g/cm2).
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Crescita (cm). [Lasso di tempo: dal basale a 16 mesi di follow-up]
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Crescita (cm) valutata dal medico
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Peso (kg). [Lasso di tempo: dal basale a 16 mesi di follow-up]
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Crescita (kg) valutata dal medico.
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Cambiamento dello stato clinico di OI. [Lasso di tempo: dal basale a 16 mesi di follow-up]
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Modifica dello stato clinico dell'OI in base ai parametri definiti nelle valutazioni di efficacia descritte nel protocollo, come valutato dal medico dell'OI.
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori P-Calcio (mg%) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo P-Calcio (mg %)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori P-Fosfato (mg%) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del ricambio osseo P-fosfato (mg %)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori P-albumina (g/dL)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo P-albumina (g/dL)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori S-ALP (IU/L) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo S-ALP (UI/L)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori S-CTx (mg%) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo S-CTx (mg %)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori fP-PTH (pg/mL) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del ricambio osseo fP-PTH (pg/mL)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori Vitamina D (nmol/L) nei campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marker biochimico del turnover osseo Vitamina D (nmol/L)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori Bone specific S-ALP (μg/L) nei campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo S-ALP specifico per l'osso (μg/L)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori S-Osteocalcina (ng/mL) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del turnover osseo S-osteocalcina (ng/mL)
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del turnover osseo biochimico mediante analisi dei marcatori U-DPD/Krea e U-NTx/Krea (mg%) in campioni di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Valutazione del marcatore biochimico del ricambio osseo U-DPD/Krea e U-NTx/Krea (mg %)
Dal basale al follow-up di 16 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto sui soggetti Qualità della vita: Pediatric Quality of Life Questionnaire™ (PedsQOL) Dal basale al follow-up di 16 mesi
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando l'Infant Pediatric Quality of Life Questionnaire™ (PedsQOL).
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Incidenza di cellule del donatore innestate nei campioni di tessuto del paziente valutata mediante istologia. [Lasso di tempo: dal basale al follow-up di 16 mesi
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Attecchimento delle cellule del donatore.
Dal basale al follow-up di 16 mesi
Analisi di un array di citochine e microvescicole per valutare gli effetti paracrini. [Lasso di tempo: dal basale al follow-up di 16 mesi
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 16 mesi
Gli effetti paracrini saranno analizzati da plasma isolato da sangue periferico.
Dal basale al follow-up di 16 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Christian Medical College, Vellore, India

Collaboratori

Karolinska Institutet
Vinnova
Ministry of Science and Technology, India

Investigatori

  • Investigatore principale: Vrisha Madhuri, MS Orth, Christian Medical College, Vellore, India

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 novembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMCB2B0X

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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