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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement par l'imiglucérase chez les patients chinois atteints de la maladie de Gaucher de type Ⅲ (SEED)

9 septembre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude multicentrique, prospective, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose maximale d'un an dans l'étiquette chinoise du traitement à l'imiglucérase chez des patients chinois diagnostiqués comme étant le type de maladie de Gaucher Ⅲ

Objectif principal

  • Évaluer l'efficacité sur les manifestations hématologiques du traitement à l'imiglucérase chez les patients chinois diagnostiqués comme maladie de Gaucher de type Ⅲ
  • Évaluer le profil d'innocuité de l'imiglucérase à la dose maximale indiquée sur l'étiquette (60 U/kg, IV toutes les deux semaines) chez des patients chinois.

Objectif secondaire

  • Évaluer l'efficacité sur les manifestations viscérales du traitement à l'imiglucérase chez les patients chinois diagnostiqués comme maladie de Gaucher de type Ⅲ
  • Évaluer l'efficacité sur la maladie osseuse du traitement à l'imiglucérase chez les patients chinois diagnostiqués comme maladie de Gaucher de type Ⅲ
  • Évaluer l'effet sur la qualité de vie du traitement à l'imiglucérase chez les patients chinois diagnostiqués comme maladie de Gaucher de type Ⅲ

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 14 mois incluant une période de traitement de 12 mois

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Chine, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Chine, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Chine, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Chine, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de donner un consentement éclairé signé.
  • Le participant reçoit un diagnostic de GD de type Ⅲ
  • Participant présentant des manifestations neurologiques
  • Participant dont l'âge est > 2 ans.
  • Participant dont le volume de la rate et/ou du foie est > LSN au moment du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Anomalie congénitale majeure
  • Maladie organique intercurrente cliniquement significative non liée à la maladie de Gaucher, c'est-à-dire la maladie ou l'affection qui peut avoir un impact sur les paramètres choisis pour les critères d'évaluation principaux (par exemple, le taux d'hémoglobine plaquettaire, l'hypertrophie du foie/de la rate et les douleurs osseuses)
  • Traitement préalable avec ERT.
  • Conditions physiques qui ne peuvent pas tolérer un traitement régulier ou une visite de suivi.
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Le participant participe ou a participé à une autre étude clinique utilisant une thérapie expérimentale en 3 mois
  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie du système nerveux central non liée à la maladie de Gaucher, ou le résultat de l'IRM du participant indique une lésion occupant de l'espace dans le système nerveux central
  • Le patient a une hémoglobinopathie documentée, une carence en fer, en vitamine B-12 ou en folate qui nécessite un traitement non encore initié ou, s'il est initié, le patient n'a pas été stable sous traitement pendant au moins 6 mois avant l'administration de la première dose de Cerezyme dans cette étude
  • Participant inapte à participer, quelle qu'en soit la raison, tel que jugé par l'investigateur, y compris les conditions médicales ou cliniques, ou les participants potentiellement à risque de non-conformité aux procédures d'étude
  • Toute situation spécifique pendant la mise en œuvre de l'étude/du cours pouvant soulever des considérations éthiques
  • Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cerezyme® / Imiglucérase
Cerezyme® (imiglucérase pour injection) est administré par perfusion intraveineuse, 60 U/kg une fois toutes les 2 semaines.
Médicament: Cerezyme® / Imiglucérase
Forme pharmaceutique : lyophilisat pour solution pour perfusion Voie d'administration : intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de l'hémoglobine
Délai: Baseline à la fin de 12 mois
Les changements moyens de l'hémoglobine
Baseline à la fin de 12 mois
Modifications du nombre de plaquettes
Délai: Baseline à la fin de 12 mois
Les changements moyens du nombre de plaquettes
Baseline à la fin de 12 mois
Événements indésirables
Délai: Baseline à la fin de 13 mois
Nombre de participants avec EI
Baseline à la fin de 13 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du volume de la rate
Délai: Baseline à la fin de 12 mois
Le changement moyen du volume de la rate
Baseline à la fin de 12 mois
Modifications du volume du foie
Délai: Baseline à la fin de 12 mois
La variation moyenne du volume du foie
Baseline à la fin de 12 mois
Atteinte squelettique
Délai: Baseline à la fin de 12 mois
Les changements dans la fréquence, la durée et la gravité des douleurs osseuses et le nombre de crises osseuses Les changements dans la fréquence, la durée et la gravité des douleurs osseuses et le nombre de crises osseusesLes changements dans la fréquence, la durée et la gravité des douleurs osseuses et le nombre de crises osseuses
Baseline à la fin de 12 mois
Qualité de vie (QoL)
Délai: Baseline à la fin de 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois
Le changement moyen de la qualité de vie
Baseline à la fin de 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

12 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

12 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2020

Première publication (Réel)

7 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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