Estudio para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos con enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ (SEED)
9 de septiembre de 2025 actualizado por: Sanofi
Un estudio multicéntrico, abierto, prospectivo, de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad de la dosis máxima de un año en la etiqueta china del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos diagnosticados con enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ
Objetivo primario
- Evaluar la eficacia sobre las manifestaciones hematológicas del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos con diagnóstico de enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ
- Evaluar el perfil de seguridad de la imiglucerasa en la dosis máxima indicada en la etiqueta (60U/kg, IV cada dos semanas) en pacientes chinos.
Objetivo secundario
- Evaluar la eficacia sobre las manifestaciones viscerales del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos con diagnóstico de enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ
- Evaluar la eficacia sobre la enfermedad ósea del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos con diagnóstico de enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ
- Evaluar el efecto sobre la calidad de vida del tratamiento con imiglucerasa en pacientes chinos con diagnóstico de enfermedad de Gaucher tipo Ⅲ
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aproximadamente 14 meses, incluido un período de tratamiento de 12 meses
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100020
- Investigational Site Number : 107
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Beijing, Porcelana, 100032
- Investigational Site Number : 101
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Chengdu, Porcelana, 610041
- Investigational Site Number : 104
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Guangzhou, Porcelana, 510080
- Investigational Site Number : 102
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Guangzhou, Porcelana, 510623
- Investigational Site Number : 105
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de dar consentimiento informado firmado.
- El participante es diagnosticado con GD tipo Ⅲ
- Participante con manifestaciones neurológicas
- Participante cuya edad es > 2 años.
- Participante cuyo volumen de bazo y/o hígado es > LSN en la selección.
Criterio de exclusión:
- Anomalía congénita mayor
- Enfermedad orgánica intercurrente clínicamente significativa no relacionada con la enfermedad de Gaucher, lo que significa la enfermedad o condición que puede tener un impacto en los parámetros elegidos para los criterios de valoración primarios (p. ej., nivel de plaquetas de hemoglobina, agrandamiento del hígado/bazo y dolores óseos)
- Tratamiento previo con ERT.
- Condiciones físicas que no pueden tolerar el tratamiento regular o la visita de seguimiento.
- Mujeres embarazadas o lactantes
- El participante está participando o ha participado en otro estudio clínico usando cualquier terapia en investigación en 3 meses
- El participante ha sido diagnosticado con una enfermedad del sistema nervioso central no relacionada con la enfermedad de Gaucher, o el resultado de la resonancia magnética del participante indica una lesión que ocupa espacio en el sistema nervioso central
- El paciente tiene hemoglobinopatías documentadas, deficiencia de hierro, vitamina B-12 o folato que requiere tratamiento aún no iniciado o, si se inició, el paciente no ha estado estable bajo tratamiento durante al menos 6 meses antes de la administración de la primera dosis de Cerezyme en este estudio
- Participante no apto para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas las condiciones médicas o clínicas, o los participantes en riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
- Cualquier situación específica durante la implementación del estudio/curso que pueda generar consideraciones éticas
- Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio, o componentes de las mismas, o medicamento u otra alergia que, en opinión del Investigador, contraindique la participación en el estudio.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cerezyme® / Imiglucerasa
Cerezyme® (imiglucerasa para inyección) se administra por infusión intravenosa, 60 U/kg una vez cada 2 semanas.
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Forma farmacéutica: liofilizado para solución para perfusión Vía de administración: intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 12 meses
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Los cambios medios en la hemoglobina
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Línea de base al final de 12 meses
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Cambios en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 12 meses
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Los cambios medios en el recuento de plaquetas
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Línea de base al final de 12 meses
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 13 meses
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Número de participantes con EA
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Línea de base al final de 13 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en el volumen del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 12 meses
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El cambio medio del volumen del bazo
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Línea de base al final de 12 meses
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Cambios en el volumen del hígado
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 12 meses
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El cambio medio del volumen hepático
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Línea de base al final de 12 meses
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Compromiso esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 12 meses
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Los cambios en la frecuencia, duración y severidad del dolor óseo y número de crisis óseas Los cambios en la frecuencia, duración y severidad del dolor óseo y número de crisis óseas Los cambios en la frecuencia, duración y severidad del dolor óseo y número de crisis óseas
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Línea de base al final de 12 meses
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Calidad de vida (CV)
Periodo de tiempo: Línea de base al final de 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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El cambio medio de la CdV
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Línea de base al final de 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
12 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
12 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
7 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Gaucher
- imiglucerasa
Otros números de identificación del estudio
- LPS16031
- U1111-1244-1166 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos del nivel del paciente y los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con cualquier enmienda, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .