Studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter med Gauchers sykdomstype Ⅲ (SEED)
9. september 2025 oppdatert av: Sanofi
En enkeltarms, prospektiv, åpen etikett, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten av ett års maksimal dosering i kinesisk merking av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter som er diagnostisert som Gauchers sykdomstype Ⅲ
Hovedmål
- For å evaluere effekten på hematologiske manifestasjoner av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter som er diagnostisert som Gauchers sykdomstype Ⅲ
- For å evaluere sikkerhetsprofilen til imiglukerase i maksimal dose i etiketten (60 U/kg, IV annenhver uke) hos kinesiske pasienter.
Sekundært mål
- For å evaluere effekten på viscera-manifestasjoner av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter som er diagnostisert som Gauchers sykdomstype Ⅲ
- For å evaluere effekten på bensykdom av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter som er diagnostisert som Gauchers sykdomstype Ⅲ
- For å evaluere effekten på livskvaliteten av imiglukerasebehandling hos kinesiske pasienter som er diagnostisert som Gauchers sykdomstype Ⅲ
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Omtrent 14 måneder inkludert en 12 måneders behandlingsperiode
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100020
- Investigational Site Number : 107
-
Beijing, Kina, 100032
- Investigational Site Number : 101
-
Chengdu, Kina, 610041
- Investigational Site Number : 104
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Investigational Site Number : 102
-
Guangzhou, Kina, 510623
- Investigational Site Number : 105
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I stand til å gi signert informert samtykke.
- Deltaker er diagnostisert med GD type Ⅲ
- Deltaker med nevrologiske manifestasjoner
- Deltaker med alder > 2 år.
- Deltaker hvis milt- og/eller levervolum er > ULN ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Stor medfødt anomali
- Klinisk signifikant interkurrent organisk sykdom som ikke er relatert til Gauchers sykdom, som betyr sykdommen eller tilstanden som kan ha innvirkning på parametrene som er valgt for primære endepunkter (f.eks. nivå av hemoglobinplater, lever/miltforstørrelse og beinsmerter)
- Tidligere behandling med ERT.
- Fysiske forhold som ikke tåler regelmessig behandling eller oppfølgingsbesøk.
- Gravide eller ammende kvinner
- Deltakeren deltar i eller har deltatt i en annen klinisk studie ved bruk av en undersøkelsesterapi i løpet av 3 måneder
- Deltakeren har blitt diagnostisert med sentralnervesystemsykdom som ikke er relatert til Gauchers sykdom, eller MR-resultatet av deltakeren indikerer plassopptakende lesjon i sentralnervesystemet
- Pasienten har dokumenterte hemoglobinopatier, mangel på jern, vitamin B-12 eller folat som krever behandling som ennå ikke er påbegynt eller, hvis påbegynt, har pasienten ikke vært stabil under behandling i minst 6 måneder før administrering av første dose av Cerezyme i denne studien
- Deltaker som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrer
- Enhver spesifikk situasjon under studiegjennomføring/kurs som kan reise etiske hensyn
- Følsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikament eller annen allergi som, etter etterforskerens oppfatning, kontraindiserer deltakelse i studien
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Cerezyme® / Imiglucerase
Cerezyme® (imiglukerase til injeksjon) administreres ved intravenøs infusjon, 60 U/kg en gang hver 2. uke.
|
Farmasøytisk form: lyofilisat til infusjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i hemoglobin
Tidsramme: Baseline til slutten av 12 måneder
|
Gjennomsnittlige endringer i hemoglobin
|
Baseline til slutten av 12 måneder
|
|
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: Baseline til slutten av 12 måneder
|
Gjennomsnittlige endringer i antall blodplater
|
Baseline til slutten av 12 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til slutten av 13 måneder
|
Antall deltakere med AE
|
Baseline til slutten av 13 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i miltvolum
Tidsramme: Baseline til slutten av 12 måneder
|
Den gjennomsnittlige endringen av miltens volumne
|
Baseline til slutten av 12 måneder
|
|
Endringer i levervolum
Tidsramme: Baseline til slutten av 12 måneder
|
Den gjennomsnittlige endringen av levervolum
|
Baseline til slutten av 12 måneder
|
|
Skjelettinvolvering
Tidsramme: Baseline til slutten av 12 måneder
|
Endringene i frekvens, varighet og alvorlighetsgrad av beinsmerter og antall beinkrise Endringene i hyppighet, varighet og alvorlighetsgrad av beinsmerter og antall beinkrise Endringene i hyppighet, varighet og alvorlighetsgrad av beinsmerter og antall beinkrise
|
Baseline til slutten av 12 måneder
|
|
Livskvalitet (QoL)
Tidsramme: Baseline til slutten av 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring av QoL
|
Baseline til slutten av 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
12. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
12. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
7. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
15. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Gauchers sykdom
- imiglucerase
Andre studie-ID-numre
- LPS16031
- U1111-1244-1166 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .