Estudo para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses com doença de Gaucher tipo Ⅲ (SEED)
9 de setembro de 2025 atualizado por: Sanofi
Um estudo de braço único, prospectivo, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança da dosagem máxima de um ano na bula chinesa do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses diagnosticados como tipo de doença de Gaucher Ⅲ
Objetivo primário
- Avaliar a eficácia nas manifestações hematológicas do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses diagnosticados com doença de Gaucher tipo Ⅲ
- Avaliar o perfil de segurança da imiglucerase em dose máxima na bula (60U/kg, IV quinzenalmente) em pacientes chineses.
Objetivo Secundário
- Avaliar a eficácia nas manifestações viscerais do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses diagnosticados com doença de Gaucher tipo Ⅲ
- Avaliar a eficácia na doença óssea do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses diagnosticados como doença de Gaucher tipo Ⅲ
- Avaliar o efeito na qualidade de vida do tratamento com imiglucerase em pacientes chineses diagnosticados com doença de Gaucher tipo Ⅲ
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Aproximadamente 14 meses, incluindo um período de tratamento de 12 meses
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100020
- Investigational Site Number : 107
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Beijing, China, 100032
- Investigational Site Number : 101
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Chengdu, China, 610041
- Investigational Site Number : 104
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Guangzhou, China, 510080
- Investigational Site Number : 102
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Guangzhou, China, 510623
- Investigational Site Number : 105
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de dar consentimento informado assinado.
- O participante é diagnosticado com DG tipo Ⅲ
- Participante com manifestações neurológicas
- Participante cuja idade é > 2 anos.
- Participante cujo baço e/ou volume do fígado é > LSN na Triagem.
Critério de exclusão:
- Grande anomalia congênita
- Doença orgânica intercorrente clinicamente significativa não relacionada à doença de Gaucher, o que significa a doença ou condição que pode ter impacto nos parâmetros escolhidos para desfechos primários (por exemplo, nível de plaquetas de hemoglobina, aumento do fígado/baço e dores ósseas)
- Tratamento prévio com TRE.
- Condições físicas que não toleram tratamento regular ou visita de acompanhamento.
- Mulheres grávidas ou lactantes
- O participante está participando ou participou de outro estudo clínico usando qualquer terapia experimental em 3 meses
- O participante foi diagnosticado com doença do sistema nervoso central não relacionada à doença de Gaucher, ou o resultado da ressonância magnética do participante indica lesão ocupando espaço no sistema nervoso central
- O paciente tem hemoglobinopatias documentadas, deficiência de ferro, vitamina B-12 ou folato que requer tratamento ainda não iniciado ou, se iniciado, o paciente não esteve estável sob tratamento por pelo menos 6 meses antes da administração da primeira dose de Cerezyme neste estudo
- Participante não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo
- Qualquer situação específica durante a implementação do estudo/curso que possa levantar questões éticas
- Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a drogas ou outras que, na opinião do investigador, contra-indicam a participação no estudo
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cerezyme® / Imiglucerase
Cerezyme® (imiglucerase para injeção) é administrado por infusão intravenosa, 60 U/kg uma vez a cada 2 semanas.
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Forma farmacêutica: liofilizado para solução para perfusão Via de administração: intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações na hemoglobina
Prazo: Linha de base até o final de 12 meses
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As mudanças médias na hemoglobina
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Linha de base até o final de 12 meses
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Alterações na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base até o final de 12 meses
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As mudanças médias na contagem de plaquetas
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Linha de base até o final de 12 meses
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Eventos adversos
Prazo: Linha de base até o final de 13 meses
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Número de participantes com EAs
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Linha de base até o final de 13 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações no volume do baço
Prazo: Linha de base até o final de 12 meses
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A variação média do volume do baço
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Linha de base até o final de 12 meses
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Alterações no volume do fígado
Prazo: Linha de base até o final de 12 meses
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A variação média do volume do fígado
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Linha de base até o final de 12 meses
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Envolvimento esquelético
Prazo: Linha de base até o final de 12 meses
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As mudanças na frequência, duração e gravidade da dor óssea e número de crises ósseas As mudanças na frequência, duração e gravidade da dor óssea e número de crises ósseas As mudanças na frequência, duração e gravidade da dor óssea e número de crises ósseas
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Linha de base até o final de 12 meses
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Qualidade de vida (QV)
Prazo: Linha de base até o final de 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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A mudança média de QV
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Linha de base até o final de 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
12 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
12 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Gaucher
- imiglucerase
Outros números de identificação do estudo
- LPS16031
- U1111-1244-1166 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .