Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby imiglucerázou u čínských pacientů s Gaucherovou chorobou typu Ⅲ (SEED)

9. září 2025 aktualizováno: Sanofi

Jednoramenná, prospektivní, otevřená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jednoročního maximálního dávkování v čínském označení léčby imiglucerázou u čínských pacientů, kteří jsou diagnostikováni jako typ Gaucherovy choroby Ⅲ

Primární cíl

  • Vyhodnotit účinnost na hematologické projevy léčby imiglucerázou u čínských pacientů, u kterých byla diagnostikována Gaucherova choroba typu Ⅲ
  • Vyhodnotit bezpečnostní profil imiglucerázy v maximální dávce na štítku (60 U/kg, IV jednou za dva týdny) u čínských pacientů.

Sekundární cíl

  • Vyhodnotit účinnost léčby imiglucerázou na projevy vnitřních orgánů u čínských pacientů, u kterých byla diagnostikována Gaucherova choroba typu Ⅲ
  • Zhodnotit účinnost léčby imiglucerázou na kostní onemocnění u čínských pacientů, u kterých byla diagnostikována Gaucherova choroba typu Ⅲ
  • Vyhodnotit účinek léčby imiglucerázou na kvalitu života u čínských pacientů, u kterých byla diagnostikována Gaucherova choroba typu Ⅲ

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 14 měsíců včetně 12měsíčního období léčby

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Čína, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Čína, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Čína, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.
  • Účastník má diagnostikovaný typ GD Ⅲ
  • Účastník s neurologickými projevy
  • Účastník, jehož věk je > 2 roky.
  • Účastník, jehož objem sleziny a/nebo jater je > ULN při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Závažná vrozená anomálie
  • Klinicky významné interkurentní organické onemocnění nesouvisející s Gaucherovou chorobou, což znamená onemocnění nebo stav, který může mít dopad na parametry zvolené pro primární cílové parametry (např. hladina krevních destiček hemoglobinu, zvětšení jater/sleziny a bolesti kostí)
  • Předchozí léčba ERT.
  • Fyzické stavy, které nesnesou pravidelnou léčbu nebo následnou návštěvu.
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Účastník se účastní nebo se účastnil jiné klinické studie s použitím jakékoli hodnocené terapie během 3 měsíců
  • Účastníkovi bylo diagnostikováno onemocnění centrálního nervového systému nesouvisející s Gaucherovou chorobou nebo výsledek MRI účastníka ukazuje na prostor zabírající léze v centrálním nervovém systému
  • Pacient má zdokumentované hemoglobinopatie, nedostatek železa, vitaminu B-12 nebo folátu, který vyžaduje léčbu, která dosud nebyla zahájena, nebo pokud byla zahájena, pacient nebyl stabilní při léčbě po dobu nejméně 6 měsíců před podáním první dávky Cerezyme v této studii
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníci potenciálně ohrožení nedodržením studijních postupů
  • Jakákoli konkrétní situace při realizaci studia/kurzu, která může vyvolat etické úvahy
  • Citlivost na kteroukoli z intervencí studie nebo jejích složek nebo na lékovou či jinou alergii, která podle názoru výzkumníka kontraindikuje účast ve studii

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cerezyme® / Imigluceráza
Cerezyme® (imigluceráza pro injekci) se podává intravenózní infuzí, 60 U/kg jednou za 2 týdny.
Lék: Cerezyme® / Imigluceráza
Léková forma: lyofilizát pro přípravu infuzního roztoku Cesta podání: intravenózní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav do konce 12 měsíců
Průměrné změny hemoglobinu
Výchozí stav do konce 12 měsíců
Změny počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav do konce 12 měsíců
Průměrné změny v počtu krevních destiček
Výchozí stav do konce 12 měsíců
Nežádoucí události
Časové okno: Výchozí stav do konce 13 měsíců
Počet účastníků s AE
Výchozí stav do konce 13 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny objemu sleziny
Časové okno: Výchozí stav do konce 12 měsíců
Průměrná změna objemu sleziny
Výchozí stav do konce 12 měsíců
Změny objemu jater
Časové okno: Výchozí stav do konce 12 měsíců
Průměrná změna objemu jater
Výchozí stav do konce 12 měsíců
Postižení skeletu
Časové okno: Výchozí stav do konce 12 měsíců
Změny frekvence, trvání a závažnosti bolesti kostí a počtu kostních krizí Změny frekvence, trvání a závažnosti bolesti kostí a počtu kostních krizí Změny frekvence, trvání a závažnosti bolesti kostí a počtu kostních krizí
Výchozí stav do konce 12 měsíců
Kvalita života (QoL)
Časové okno: Výchozí stav do konce 3 měsíců, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců
Průměrná změna QoL
Výchozí stav do konce 3 měsíců, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

12. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

12. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerezyme® / Imigluceráza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit