ゴーシェ病III型の中国人患者におけるイミグルセラーゼ治療の有効性と安全性を評価するための研究 (SEED)

包含基準:

• -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
• -参加者はGDタイプIIIと診断されています
• -神経症状のある参加者
• 2歳以上の参加者。
• -スクリーニング時に脾臓および/または肝臓の体積が> ULNである参加者。

除外基準:

• 重大な先天異常
• -ゴーシェ病とは無関係の臨床的に重要な併発性器質的疾患。これは、主要なエンドポイントのために選択されたパラメーターに影響を与える可能性のある疾患または状態を意味します（例：ヘモグロビン血小板のレベル、肝臓/脾臓の肥大および骨の痛み）
• -ERTによる前治療。
• 定期的な治療またはフォローアップの訪問に耐えられない身体的状態。
• 妊娠中または授乳中の女性
• -参加者は、3か月以内に治験薬を使用した別の臨床研究に参加しているか、参加したことがあります
• -参加者は、ゴーシェ病とは無関係の中枢神経系疾患と診断されている、または参加者のMRI結果は、中枢神経系のスペース占有病変を示しています
• ヘモグロビン症、鉄欠乏症、ビタミンB-12、葉酸の欠乏が記録されており、まだ開始されていない治療が必要であるか、開始された場合、患者は最初の投与前に少なくとも6か月間治療下で安定していませんこの研究におけるCerezyme
• -理由の如何を問わず、治験責任医師が判断した参加者は参加に適していません。これには、医学的または臨床的状態が含まれます。または参加者は、研究手順を遵守しない可能性があります。
• 研究の実施/コース中の特定の状況で、倫理的な考慮事項が生じる可能性がある
• -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性、治験責任医師の意見では、研究への参加を禁忌とする

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。