Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Imiglucerase-Behandlung bei chinesischen Patienten mit Morbus Gaucher Typ Ⅲ (SEED)

Einschlusskriterien:

• Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben.
• Bei dem Teilnehmer wurde GD Typ Ⅲ diagnostiziert
• Teilnehmer mit neurologischen Manifestationen
• Teilnehmer, der > 2 Jahre alt ist.
• Teilnehmer, dessen Milz- und/oder Lebervolumen beim Screening > ULN ist.

Ausschlusskriterien:

• Bedeutende angeborene Anomalie
• Klinisch signifikante interkurrente organische Erkrankung ohne Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit, d. h. die Erkrankung oder der Zustand, der sich auf die für die primären Endpunkte ausgewählten Parameter auswirken kann (z. B. Hämoglobinspiegel, Leber-/Milzvergrößerung und Knochenschmerzen)
• Vorbehandlung mit ERT.
• Körperliche Zustände, die eine regelmäßige Behandlung oder einen Nachsorgebesuch nicht vertragen.
• Schwangere oder stillende Frauen
• Der Teilnehmer nimmt an einer anderen klinischen Studie teil oder hat innerhalb von 3 Monaten an einer anderen klinischen Studie mit einer Prüftherapie teilgenommen
• Beim Teilnehmer wurde eine Erkrankung des zentralen Nervensystems diagnostiziert, die nicht mit der Gaucher-Krankheit in Zusammenhang steht, oder das MRT-Ergebnis des Teilnehmers weist auf eine raumfordernde Läsion im zentralen Nervensystem hin
• Der Patient hat dokumentierte Hämoglobinopathien, Eisen-, Vitamin B-12- oder Folatmangel, die eine noch nicht eingeleitete Behandlung erfordern, oder, falls eingeleitet, war der Patient unter der Behandlung mindestens 6 Monate vor Verabreichung der ersten Dosis nicht stabil Cerezyme in dieser Studie
• Teilnehmer, aus welchen Gründen auch immer, wie vom Prüfarzt beurteilt, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten
• Jegliche spezifische Situation während der Studiendurchführung/des Kurses, die ethische Erwägungen aufwerfen kann
• Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Medikamente oder andere Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.