Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az imigluceráz-kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Gaucher-betegségben szenvedő kínai betegeknél Ⅲ (SEED)

2024. január 21. frissítette: Sanofi

Egykarú, leendő, nyílt, többközpontú vizsgálat az egyéves maximális dózis hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a kínai címkén szereplő imigluceráz-kezelésben olyan kínai betegeknél, akiknél Gaucher-kór típusát diagnosztizálták Ⅲ

Az elsődleges célkítűzés

  • Az imigluceráz-kezelés hematológiai megnyilvánulásaira való hatásosságának értékelése olyan kínai betegeknél, akiknél Gaucher-kór típusú Ⅲ-t diagnosztizáltak
  • Az imigluceráz biztonsági profiljának értékelése a címkén szereplő maximális dózisban (60 E/kg, iv. kéthetente) kínai betegeknél.

Másodlagos cél

  • Az imigluceráz-kezelés zsigeri megnyilvánulásaira kifejtett hatékonyságának értékelése olyan kínai betegeknél, akiknél Gaucher-kór típusú Ⅲ-t diagnosztizáltak
  • Az imigluceráz-kezelés csontbetegségekre gyakorolt ​​hatásosságának értékelése olyan kínai betegeknél, akiknél Gaucher-kór típusú Ⅲ-t diagnosztizáltak.
  • Az imigluceráz-kezelés életminőségre gyakorolt ​​hatásának értékelése olyan kínai betegeknél, akiknél Gaucher-kór típusú Ⅲ-t diagnosztizáltak

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Körülbelül 14 hónap, beleértve a 12 hónapos kezelési időszakot

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Kína, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Kína, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Kína, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Kína, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni.
  • A résztvevőnél Ⅲ ​​típusú GD-t diagnosztizáltak
  • Neurológiai megnyilvánulásokkal rendelkező résztvevő
  • 2 évesnél idősebb résztvevő.
  • Résztvevő, akinek a lép- és/vagy a mája > ULN a szűréskor.

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos veleszületett rendellenesség
  • Klinikailag jelentős interkurrens szerves betegség, amely nem kapcsolódik Gaucher-kórhoz, ami azt a betegséget vagy állapotot jelenti, amely hatással lehet az elsődleges végpontokhoz választott paraméterekre (pl. hemoglobin vérlemezkeszám, máj/lép megnagyobbodás és csontfájdalmak)
  • Előzetes ERT kezelés.
  • Olyan fizikai állapotok, amelyek nem tolerálják a rendszeres kezelést vagy az utóvizsgálatot.
  • Terhes vagy szoptató nők
  • A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy vett részt 3 hónapon belül bármilyen vizsgálati terápiát alkalmazva
  • A résztvevőnél központi idegrendszeri betegséget diagnosztizáltak, amely nem kapcsolódik Gaucher-kórhoz, vagy a résztvevő MRI-eredménye térfoglaló elváltozást jelez a központi idegrendszerben
  • A betegnek dokumentált hemoglobinopátiája, vas-, B-12-vitamin- vagy foláthiánya van, amely kezelést még nem kezdték meg, vagy ha elkezdték, a beteg az első adag beadása előtt legalább 6 hónapig nem volt stabil a kezelés alatt. Cerezyme ebben a tanulmányban
  • A résztvevő bármilyen okból nem alkalmas a részvételre, a vizsgáló megítélése szerint, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy a résztvevők potenciálisan fennáll annak a veszélye, hogy nem tartják be a vizsgálati eljárásokat
  • Bármilyen konkrét helyzet a tanulmány végrehajtása/tanfolyama során, amely etikai szempontokat vethet fel
  • Bármely vizsgálati beavatkozással vagy annak összetevőivel szembeni érzékenység, vagy gyógyszer- vagy egyéb allergia, amely a vizsgáló véleménye szerint ellenjavallt a vizsgálatban való részvételnek

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Cerezyme®/Imiglucerase
A Cerezyme®-t (imigluceráz injekcióhoz) intravénás infúzióban adják be, 60 E/kg 2 hetente egyszer.
Drog: Cerezyme®/Imiglucerase
Gyógyszerforma: liofilizátum oldatos infúzióhoz Az alkalmazás módja: intravénás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin változásai
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónap végéig
A hemoglobin átlagos változása
Kiindulási állapot 12 hónap végéig
Változások a vérlemezkeszámban
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónap végéig
A vérlemezkeszám átlagos változása
Kiindulási állapot 12 hónap végéig
Mellékhatások
Időkeret: Kiindulási állapot 13 hónap végéig
AE-vel rendelkező résztvevők száma
Kiindulási állapot 13 hónap végéig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lép térfogatának változásai
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónap végéig
A lép térfogatának átlagos változása
Kiindulási állapot 12 hónap végéig
Változások a máj térfogatában
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónap végéig
A máj térfogatának átlagos változása
Kiindulási állapot 12 hónap végéig
Csontváz érintettsége
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónap végéig
A csontfájdalom gyakoriságának, időtartamának és súlyosságának, valamint a csontválságok számának változásai A csontfájdalom gyakoriságának, időtartamának és súlyosságának, valamint a csontválságok számának változásai A csontfájdalom gyakoriságának, időtartamának és súlyosságának, valamint a csontválságok számának változásai
Kiindulási állapot 12 hónap végéig
Életminőség (QoL)
Időkeret: Kiindulási állapot 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap végéig
A QoL átlagos változása
Kiindulási állapot 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap és 12 hónap végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. december 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cerezyme®/Imiglucerase

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Africa

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel