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중국 고쉐병 III형 환자에서 이미글루세라아제 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (SEED)

2025년 9월 9일 업데이트: Sanofi

고셔병 III형으로 진단된 중국인 환자에서 이미글루세라아제 치료의 중국 라벨에서 1년 최대 용량의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 단일군, 전향적, 공개, 다기관 연구

주요 목표

  • 고셔병 Ⅲ형으로 진단된 중국인 환자에서 이미글루세라아제 치료의 혈액학적 증상에 대한 효능을 평가하기 위해
  • 중국 환자의 라벨(60U/kg, 격주 IV)의 최대 용량에서 이미글루세라아제의 안전성 프로파일을 평가하기 위함.

보조 목표

  • 고셔병 Ⅲ형으로 진단된 중국인 환자에서 이미글루세라아제 치료의 내장 발현에 대한 효능을 평가하기 위해
  • 고쉐병 Ⅲ형으로 진단된 중국인 환자에서 이미글루세라아제 치료의 골질환에 대한 효능을 평가하기 위해
  • 고셔병 Ⅲ형으로 진단된 중국인 환자에서 이미글루세라아제 치료가 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

치료기간 12개월 포함 약 14개월

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, 중국, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, 중국, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, 중국, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, 중국, 510623
        • Investigational Site Number : 105

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 참가자는 GD 유형 Ⅲ로 진단되었습니다.
  • 신경학적 징후가 있는 참여자
  • 연령이 2세 이상인 참가자.
  • 스크리닝 시 비장 및/또는 간의 부피가 > ULN인 참가자.

제외 기준:

  • 주요 선천성 기형
  • 고셔병과 관련이 없는 임상적으로 유의미한 병발성 기질 질환, 즉 1차 평가변수(예: 헤모글로빈 혈소판 수치, 간/비장 비대 및 뼈 통증)에 대해 선택된 매개변수에 영향을 미칠 수 있는 질병 또는 상태를 의미합니다.
  • ERT로 사전 치료.
  • 정기적인 치료나 후속 방문을 견딜 수 없는 신체 상태.
  • 임산부 또는 수유부
  • 참가자는 3개월 이내에 조사 요법을 사용하는 다른 임상 연구에 참여 중이거나 참여한 적이 있습니다.
  • 참여자가 고셔병과 관련 없는 중추신경계 질환으로 진단되었거나 참여자의 MRI 결과에서 중추신경계의 공간 점유 병변이 나타남
  • 환자가 문서화된 혈색소병증, 철분, 비타민 B-12 또는 엽산 결핍이 있어 아직 치료가 시작되지 않았거나 치료를 시작하더라도 첫 번째 용량을 투여하기 전 최소 6개월 동안 치료를 받는 동안 환자가 안정적이지 않았습니다. 이 연구의 세레자임
  • 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단하는 이유에 상관없이 참여에 적합하지 않은 참여자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참여자
  • 윤리적 고려 사항을 제기할 수 있는 연구 실행/과정 중 특정 상황
  • 임의의 연구 중재 또는 그 구성요소에 대한 민감성, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 금하는 약물 또는 기타 알레르기

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Cerezyme® / 이미글루세라제
Cerezyme®(주사용 이미글루세라아제)은 2주에 한 번 60U/kg의 정맥 주입으로 투여됩니다.
의약품: Cerezyme® / 이미글루세라제
제형: 주사용액용 동결건조물 투여경로: 정맥주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈의 변화
기간: 12개월 말까지의 기준
헤모글로빈의 평균 변화
12개월 말까지의 기준
혈소판 수의 변화
기간: 12개월 말까지의 기준
혈소판 수의 평균 변화
12개월 말까지의 기준
부작용
기간: 13개월 말까지의 기준
AE가 있는 참가자 수
13개월 말까지의 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비장 부피의 변화
기간: 12개월 말까지의 기준
비장 용적의 평균 변화
12개월 말까지의 기준
간 부피의 변화
기간: 12개월 말까지의 기준
간 부피의 평균 변화
12개월 말까지의 기준
골격 관련
기간: 12개월 말까지의 기준
뼈 통증의 빈도, 기간 및 중증도와 골 위기 횟수의 변화 골 통증의 빈도, 기간 및 심각도와 골 위기 횟수의 변화뼈 통증의 빈도, 기간 및 심각도와 골 위기 횟수의 변화
12개월 말까지의 기준
삶의 질(QoL)
기간: 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월 말까지의 기준
QoL의 평균 변화
3개월, 6개월, 9개월 및 12개월 말까지의 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 2일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 12일

연구 완료 (실제)

2023년 10월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 4일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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