Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus imigluseraasihoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Gaucherin tautia sairastavilla kiinalaisilla potilailla Ⅲ (SEED)

sunnuntai 21. tammikuuta 2024 päivittänyt: Sanofi

Yksihaarainen, tuleva, avoin, monikeskustutkimus yhden vuoden enimmäisannoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisessa etiketissä imigluseraasihoidon kiinalaisissa potilaissa, joilla on diagnosoitu Gaucherin taudin tyyppi Ⅲ

Ensisijainen tavoite

  • Arvioida imigluseraasihoidon tehoa hematologisiin ilmenemismuotoihin kiinalaisilla potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin taudin tyyppi Ⅲ
  • Arvioida imigluseraasin turvallisuusprofiilia etiketissä olevan enimmäisannoksen (60 U/kg, IV kahdesti viikossa) kiinalaisilla potilailla.

Toissijainen tavoite

  • Arvioida imigluseraasihoidon tehoa sisäelinten ilmentymiin kiinalaisilla potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin taudin tyyppi Ⅲ
  • Arvioida imigluseraasihoidon tehokkuutta luusairaudessa kiinalaisilla potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin taudin tyyppi Ⅲ
  • Arvioida imigluseraasihoidon vaikutusta elämänlaatuun kiinalaisilla potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin taudin tyyppi Ⅲ

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 14 kuukautta, mukaan lukien 12 kuukauden hoitojakso

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Kiina, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Kiina, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Kiina, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Osallistujalla on diagnosoitu GD-tyyppi Ⅲ
  • Osallistuja, jolla on neurologisia oireita
  • Osallistuja, jonka ikä on yli 2 vuotta.
  • Osallistuja, jonka pernan ja/tai maksan tilavuus on > ULN seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Merkittävä synnynnäinen epämuodostuma
  • Kliinisesti merkittävä väliaikainen orgaaninen sairaus, joka ei liity Gaucherin tautiin, mikä tarkoittaa sairautta tai tilaa, jolla voi olla vaikutusta ensisijaiseksi päätepisteeksi valittuihin parametreihin (esim. hemoglobiiniverihiutaletaso, maksan/pernan suureneminen ja luukivut)
  • Aikaisempi ERT-hoito.
  • Fyysiset tilat, jotka eivät kestä säännöllistä hoitoa tai seurantakäyntiä.
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Osallistuja osallistuu tai on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen käyttäen mitä tahansa tutkimusterapiaa 3 kuukauden aikana
  • Osallistujalla on diagnosoitu keskushermostosairaus, joka ei liity Gaucherin tautiin, tai osallistujan MRI-tulos viittaa keskushermoston tilaa vievään vaurioon
  • Potilaalla on dokumentoitu hemoglobinopatia, raudan, B-12-vitamiinin tai folaatin puutos, joka vaatii hoitoa, jota ei ole vielä aloitettu, tai jos potilas on aloitettu, potilas ei ole ollut vakaa hoidon aikana vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäisen annoksen antamista. Cerezyme tässä tutkimuksessa
  • Osallistuja ei sovi osallistumiseen, oli tutkijan arvioima syy mikä tahansa, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet, tai osallistujat, jotka ovat mahdollisesti vaarassa, että tutkimusmenettelyjä ei noudateta
  • Mikä tahansa erityinen tilanne tutkimuksen toteutuksen/kurssin aikana, joka saattaa herättää eettisiä näkökohtia
  • Herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkeaine- tai muulle allergialle, joka tutkijan mielestä on vasta-aiheista tutkimukseen osallistumiselle

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cerezyme® / imigluseraasi
Cerezyme® (imigluseraasi injektiota varten) annetaan suonensisäisenä infuusiona, 60 U/kg kerran 2 viikossa.
Lääke: Cerezyme® / imigluseraasi
Lääkemuoto: lyofilisaatti infuusionestettä varten Antoreitti: suonensisäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Hemoglobiinin keskimääräiset muutokset
Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Muutokset verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Keskimääräiset muutokset verihiutaleiden määrässä
Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Lähtötilanne 13 kuukauden loppuun
AE-osallistujien määrä
Lähtötilanne 13 kuukauden loppuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset pernan tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Pernan tilavuuden keskimääräinen muutos
Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Muutokset maksan tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Maksan tilavuuden keskimääräinen muutos
Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Luuston osallistuminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Luukipujen esiintymistiheyden, keston ja vaikeuden sekä luukriisien lukumäärän muutokset Muutokset luukivun esiintymistiheyden, keston ja vaikeuden sekä luukriisien lukumäärässä Muutokset luukivun esiintyvyyden, keston ja vakavuuden sekä luukriisien lukumäärässä
Lähtötilanne 12 kuukauden loppuun
Elämänlaatu (QoL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden loppuun
QoL:n keskimääräinen muutos
Lähtötilanne 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Cerezyme® / imigluseraasi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa