伊米苷酶治疗中国戈谢病Ⅲ型疗效及安全性评价研究 (SEED)

纳入标准：

• 能够签署知情同意书。
• 参与者被诊断为 GD Ⅲ型
• 有神经系统表现的参与者
• 年龄> 2岁的参与者。
• 筛选时脾脏和/或肝脏体积 > ULN 的参与者。

排除标准：

• 主要先天异常
• 与戈谢病无关的具有临床意义的并发器质性疾病，这意味着可能影响为主要终点选择的参数（例如血红蛋白血小板水平、肝/脾肿大和骨痛）的疾病或病症
• 之前接受过 ERT 治疗。
• 无法忍受定期治疗或随访的身体状况。
• 孕妇或哺乳期妇女
• 参加者在 3 个月内正在或已经参加过使用任何研究性疗法的另一项临床研究
• 参与者已被诊断患有与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或参与者的MRI结果表明中枢神经系统占位性病变
• 患者有记录在案的血红蛋白病、铁、维生素 B-12 或叶酸缺乏症，需要尚未开始的治疗，或者如果开始治疗，患者在接受第一剂治疗前至少 6 个月内不稳定本研究中的 Cerezyme
• 参与者不适合参与，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床条件，或参与者可能有不遵守研究程序的风险
• 研究实施/课程期间可能引起伦理考虑的任何特定情况
• 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性

上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。