Undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af imiglucerasebehandling hos kinesiske patienter med Gauchers sygdomstype Ⅲ (SEED)

Inklusionskriterier:

• I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
• Deltageren er diagnosticeret med GD type Ⅲ
• Deltager med neurologiske manifestationer
• Deltager hvis alder er > 2 år.
• Deltager, hvis milt- og/eller levervolumen er > ULN ved screening.

Ekskluderingskriterier:

• Større medfødt anomali
• Klinisk signifikant interkurrent organisk sygdom, der ikke er relateret til Gauchers sygdom, hvilket betyder den sygdom eller tilstand, der kan have indflydelse på de parametre, der er valgt for primære endepunkter (f.
• Forudgående behandling med ERT.
• Fysiske forhold, der ikke kan tåle regelmæssig behandling eller opfølgende besøg.
• Gravide eller ammende kvinder
• Deltageren deltager i eller har deltaget i et andet klinisk studie med en hvilken som helst undersøgelsesterapi inden for 3 måneder
• Deltageren er blevet diagnosticeret med sygdom i centralnervesystemet, der ikke er relateret til Gauchers sygdom, eller MR-resultatet af deltageren indikerer pladsoptagende læsion i centralnervesystemet
• Patienten har dokumenterede hæmoglobinopatier, mangel på jern, vitamin B-12 eller folat, som kræver behandling, der endnu ikke er påbegyndt, eller hvis påbegyndt, har patienten ikke været stabil under behandling i mindst 6 måneder før administration af den første dosis af Cerezyme i denne undersøgelse
• Deltager, der ikke er egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer ikke at overholde undersøgelsesprocedurer
• Enhver specifik situation under studiegennemførelse/kursus, der kan rejse etiske overvejelser
• Følsomhed over for en hvilken som helst af undersøgelsens interventioner eller komponenter deraf, eller lægemiddel eller anden allergi, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.