Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter med Gauchers sjukdomstyp Ⅲ (SEED)

9 september 2025 uppdaterad av: Sanofi

En enarms, prospektiv, öppen etikett, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ettårig maximal dos i kinesisk etikett av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter som diagnostiseras som Gauchers sjukdomstyp Ⅲ

Huvudmål

  • För att utvärdera effekten på hematologiska manifestationer av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter som diagnostiseras som Gauchers sjukdomstyp Ⅲ
  • Att utvärdera säkerhetsprofilen för imiglukeras i maximal dos i etiketten (60 U/kg, IV varannan vecka) hos kinesiska patienter.

Sekundärt mål

  • För att utvärdera effekten på viscera-manifestationer av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter som diagnostiseras som Gauchers sjukdomstyp Ⅲ
  • För att utvärdera effekten på bensjukdom av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter som diagnostiseras som Gauchers sjukdomstyp Ⅲ
  • För att utvärdera effekten på livskvaliteten av imiglukerasbehandling hos kinesiska patienter som diagnostiseras som Gauchers sjukdomstyp Ⅲ

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 14 månader inklusive en 12 månaders behandlingsperiod

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Kina, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Kina, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kan ge undertecknat informerat samtycke.
  • Deltagaren får diagnosen GD typ Ⅲ
  • Deltagare med neurologiska manifestationer
  • Deltagare vars ålder är > 2 år.
  • Deltagare vars mjälte och/eller levervolym är > ULN vid screening.

Exklusions kriterier:

  • Stor medfödd anomali
  • Kliniskt signifikant interkurrent organisk sjukdom som inte är relaterad till Gauchers sjukdom, vilket innebär sjukdomen eller tillståndet som kan ha inverkan på parametrarna som väljs för primära effektmått (t.
  • Tidigare behandling med ERT.
  • Fysiska tillstånd som inte tål regelbunden behandling eller uppföljningsbesök.
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Deltagaren deltar i eller har deltagit i en annan klinisk studie med någon undersökningsterapi under 3 månader
  • Deltagaren har diagnostiserats med sjukdom i centrala nervsystemet som inte är relaterad till Gauchers sjukdom, eller MRT-resultat från deltagaren indikerar utrymmesupptagande lesion i centrala nervsystemet
  • Patienten har dokumenterade hemoglobinopatier, brist på järn, vitamin B-12 eller folat som kräver behandling som ännu inte påbörjats eller, om påbörjad, har patienten inte varit stabil under behandling under minst 6 månader före administrering av den första dosen av Cerezyme i denna studie
  • Deltagare som inte är lämplig för deltagande, oavsett anledning, enligt utredarens bedömning, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller deltagare som potentiellt riskerar att inte följa studieprocedurerna
  • Varje specifik situation under studiens genomförande/kurs som kan ge upphov till etiska överväganden
  • Känslighet för någon av studieinterventionerna, eller komponenter därav, eller läkemedel eller annan allergi som, enligt utredarens åsikt, kontraindikerar deltagande i studien

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cerezyme® / Imigluceras
Cerezyme® (imiglukeras för injektion) administreras som intravenös infusion, 60 U/kg en gång varannan vecka.
Läkemedel: Cerezyme® / Imigluceras
Läkemedelsform: lyofilisat till infusionsvätska, lösning Administreringssätt: intravenöst

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hemoglobin
Tidsram: Baslinje till slutet av 12 månader
De genomsnittliga förändringarna i hemoglobin
Baslinje till slutet av 12 månader
Förändringar i antalet blodplättar
Tidsram: Baslinje till slutet av 12 månader
De genomsnittliga förändringarna i antalet trombocyter
Baslinje till slutet av 12 månader
Biverkningar
Tidsram: Baslinje till slutet av 13 månader
Antal deltagare med AE
Baslinje till slutet av 13 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i mjältvolymen
Tidsram: Baslinje till slutet av 12 månader
Den genomsnittliga förändringen av mjältens volumne
Baslinje till slutet av 12 månader
Förändringar i levervolymen
Tidsram: Baslinje till slutet av 12 månader
Den genomsnittliga förändringen av levervolumen
Baslinje till slutet av 12 månader
Skelettengagemang
Tidsram: Baslinje till slutet av 12 månader
Förändringarna i frekvens, varaktighet och svårighetsgrad av bensmärta och antalet benkriser Förändringarna i frekvens, varaktighet och svårighetsgrad av bensmärta och antalet benkriser Förändringarna i frekvens, varaktighet och svårighetsgrad av bensmärta och antalet benkriser
Baslinje till slutet av 12 månader
Livskvalitet (QoL)
Tidsram: Baslinje till slutet av 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader
Den genomsnittliga förändringen av QoL
Baslinje till slutet av 3 månader, 6 månader, 9 månader och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

12 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

12 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2020

Första postat (Faktisk)

7 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera