Исследование по оценке эффективности и безопасности лечения имиглюцеразой у китайских пациентов с болезнью Гоше типа Ⅲ (SEED)

Критерии включения:

• Способен дать подписанное информированное согласие.
• У участника диагностирован БГ Ⅲ типа.
• Участник с неврологическими проявлениями
• Участник, возраст которого > 2 лет.
• Участник, у которого объем селезенки и/или печени > ВГН при скрининге.

Критерий исключения:

• Большая врожденная аномалия
• Клинически значимое интеркуррентное органическое заболевание, не связанное с болезнью Гоше, что означает заболевание или состояние, которое может влиять на параметры, выбранные для первичных конечных точек (например, уровень тромбоцитов гемоглобина, увеличение печени/селезенки и боли в костях)
• Предшествующее лечение ФЗТ.
• Физические состояния, при которых невозможно регулярное лечение или последующее посещение.
• Беременные или кормящие женщины
• Участник участвует или участвовал в другом клиническом исследовании с использованием любой исследуемой терапии в течение 3 месяцев.
• У участника было диагностировано заболевание центральной нервной системы, не связанное с болезнью Гоше, или результат МРТ участника указывает на объемное поражение центральной нервной системы.
• У пациента есть подтвержденная гемоглобинопатия, дефицит железа, витамина B-12 или фолиевой кислоты, что требует лечения, которое еще не начато, или, если оно было начато, пациент не был стабилен во время лечения в течение как минимум 6 месяцев до введения первой дозы. Церезим в этом исследовании
• Участник не подходит для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические условия, или участники потенциально подвержены риску несоблюдения процедур исследования.
• Любая конкретная ситуация во время проведения исследования/курса, которая может вызвать этические соображения.
• Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или иная аллергия, которая, по мнению исследователя, является противопоказанием для участия в исследовании.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.