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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con imiglucerasi in pazienti cinesi con malattia di Gaucher di tipo Ⅲ (SEED)

9 settembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio multicentrico, prospettico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del dosaggio massimo di un anno nell'etichetta cinese del trattamento con imiglucerasi in pazienti cinesi con diagnosi di malattia di Gaucher di tipo Ⅲ

Obiettivo primario

  • Valutare l'efficacia sulle manifestazioni ematologiche del trattamento con imiglucerasi in pazienti cinesi con diagnosi di malattia di Gaucher di tipo Ⅲ
  • Valutare il profilo di sicurezza dell'imiglucerasi alla dose massima in etichetta (60U/kg, IV bisettimanale) in pazienti cinesi.

Obiettivo secondario

  • Valutare l'efficacia sulle manifestazioni viscerali del trattamento con imiglucerasi in pazienti cinesi con diagnosi di malattia di Gaucher di tipo Ⅲ
  • Valutare l'efficacia sulla malattia ossea del trattamento con imiglucerasi in pazienti cinesi a cui viene diagnosticata la malattia di Gaucher di tipo Ⅲ
  • Valutare l'effetto sulla qualità della vita del trattamento con imiglucerasi nei pazienti cinesi a cui viene diagnosticata la malattia di Gaucher di tipo Ⅲ

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 14 mesi compreso un periodo di trattamento di 12 mesi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Cina, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Cina, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare il consenso informato firmato.
  • Al partecipante viene diagnosticato il tipo GD Ⅲ
  • Partecipante con manifestazioni neurologiche
  • Partecipante la cui età è > 2 anni.
  • - Partecipante il cui volume di milza e/o fegato è > ULN allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Anomalia congenita maggiore
  • Malattia organica intercorrente clinicamente significativa non correlata alla malattia di Gaucher, ovvero la malattia o la condizione che può avere un impatto sui parametri scelti per gli endpoint primari (ad es. livello delle piastrine dell'emoglobina, ingrossamento del fegato/milza e dolori ossei)
  • Precedente trattamento con ERT.
  • Condizioni fisiche che non possono tollerare un trattamento regolare o una visita di controllo.
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • - Il partecipante sta partecipando o ha partecipato a un altro studio clinico utilizzando qualsiasi terapia sperimentale in 3 mesi
  • Al partecipante è stata diagnosticata una malattia del sistema nervoso centrale non correlata alla malattia di Gaucher, o il risultato della risonanza magnetica del partecipante indica una lesione occupante spazio nel sistema nervoso centrale
  • Il paziente ha emoglobinopatie documentate, carenza di ferro, vitamina B-12 o folati che richiedono un trattamento non ancora iniziato o, se iniziato, il paziente non è stato stabile durante il trattamento per almeno 6 mesi prima della somministrazione della prima dose di Cerezyme in questo studio
  • Partecipante non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio
  • Qualsiasi situazione specifica durante l'implementazione dello studio / corso che possa sollevare considerazioni etiche
  • Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o dei suoi componenti, o farmaci o altre allergie che, a parere dello sperimentatore, controindicano la partecipazione allo studio

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cerezyme® / Imiglucerasi
Cerezyme® (imiglucerasi per iniezione) viene somministrato mediante infusione endovenosa, 60 U/kg una volta ogni 2 settimane.
Droga: Cerezyme® / Imiglucerasi
Forma farmaceutica: liofilizzato per soluzione per infusione Via di somministrazione: endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale alla fine di 12 mesi
Le variazioni medie dell'emoglobina
Basale alla fine di 12 mesi
Cambiamenti nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale alla fine di 12 mesi
Le variazioni medie nella conta piastrinica
Basale alla fine di 12 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine di 13 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi
Basale fino alla fine di 13 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel volume della milza
Lasso di tempo: Basale alla fine di 12 mesi
Il cambiamento medio del volume della milza
Basale alla fine di 12 mesi
Cambiamenti nel volume del fegato
Lasso di tempo: Basale alla fine di 12 mesi
La variazione media del volume del fegato
Basale alla fine di 12 mesi
Coinvolgimento scheletrico
Lasso di tempo: Basale alla fine di 12 mesi
Variazioni nella frequenza, durata e gravità del dolore osseo e numero di crisi ossee Variazioni nella frequenza, durata e gravità del dolore osseo e numero di crisi ossee Variazioni nella frequenza, durata e gravità del dolore osseo e numero di crisi ossee
Basale alla fine di 12 mesi
Qualità della vita (QoL)
Lasso di tempo: Basale alla fine di 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
La variazione media della QoL
Basale alla fine di 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

12 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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