Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met imiglucerase bij Chinese patiënten met het ziektetype van Gaucher Ⅲ (SEED)

9 september 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een single-arm, prospectief, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van een jaar durende maximale dosering in Chinese label van imiglucerase-behandeling bij Chinese patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is gediagnosticeerd Ⅲ

Hoofddoel

  • Om de werkzaamheid te evalueren op hematologische manifestaties van behandeling met imiglucerase bij Chinese patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is gediagnosticeerd Ⅲ
  • Evaluatie van het veiligheidsprofiel van imiglucerase in de maximale dosis op het etiket (60 E/kg, IV tweewekelijks) bij Chinese patiënten.

Secundaire doelstelling

  • Evalueren van de werkzaamheid op ingewandenmanifestaties van behandeling met imiglucerase bij Chinese patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is gediagnosticeerd Ⅲ
  • Evaluatie van de werkzaamheid op botziekte van behandeling met imiglucerase bij Chinese patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is gediagnosticeerd Ⅲ
  • Evalueren van het effect op de kwaliteit van leven van behandeling met imiglucerase bij Chinese patiënten bij wie de ziekte van Gaucher is vastgesteld Ⅲ

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 14 maanden inclusief een behandelingsperiode van 12 maanden

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, China, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, China, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, China, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, China, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelnemer wordt gediagnosticeerd met GD type Ⅲ
  • Deelnemer met neurologische manifestaties
  • Deelnemer van wie de leeftijd > 2 jaar is.
  • Deelnemer wiens milt- en/of levervolume > ULN is bij Screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Grote aangeboren afwijking
  • Klinisch significante bijkomende organische ziekte die geen verband houdt met de ziekte van Gaucher, d.w.z. de ziekte of aandoening die van invloed kan zijn op de parameters gekozen voor primaire eindpunten (bijv. hemoglobinegehalte van bloedplaatjes, lever-/miltvergroting en botpijn)
  • Voorafgaande behandeling met ERT.
  • Lichamelijke aandoeningen die regelmatige behandeling of vervolgbezoek niet tolereren.
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Deelnemer neemt deel aan of heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met gebruikmaking van een onderzoekstherapie in 3 maanden
  • Deelnemer is gediagnosticeerd met een ziekte van het centrale zenuwstelsel die geen verband houdt met de ziekte van Gaucher, of het MRI-resultaat van de deelnemer wijst op een ruimte-innemende laesie in het centrale zenuwstelsel
  • De patiënt heeft een gedocumenteerde hemoglobinopathieën, een tekort aan ijzer, vitamine B12 of foliumzuur waarvoor behandeling nog niet is gestart of, indien gestart, de patiënt is gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de toediening van de eerste dosis niet stabiel onder behandeling geweest. Cerezyme in deze studie
  • Deelnemer niet geschikt voor deelname, om welke reden dan ook, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of deelnemers die mogelijk het risico lopen niet te voldoen aan de onderzoeksprocedures
  • Elke specifieke situatie tijdens de uitvoering van de studie/cursus die aanleiding kan geven tot ethische overwegingen
  • Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een geneesmiddel- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek contra-indiceert

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cerezyme® / Imiglucerase
Cerezyme® (imiglucerase voor injectie) wordt toegediend via intraveneuze infusie, 60 E/kg eenmaal per 2 weken.
Geneesmiddel: Cerezyme® / Imiglucerase
Farmaceutische vorm: lyofilisaat voor oplossing voor infusie Toedieningsweg: intraveneus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 12 maanden
De gemiddelde veranderingen in hemoglobine
Baseline tot het einde van 12 maanden
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 12 maanden
De gemiddelde veranderingen in het aantal bloedplaatjes
Baseline tot het einde van 12 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 13 maanden
Aantal deelnemers met AE's
Baseline tot het einde van 13 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in het miltvolume
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 12 maanden
De gemiddelde verandering van het miltvolume
Baseline tot het einde van 12 maanden
Veranderingen in levervolume
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 12 maanden
De gemiddelde verandering van het levervolume
Baseline tot het einde van 12 maanden
Betrokkenheid van het skelet
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 12 maanden
De veranderingen in frequentie, duur en ernst van botpijn en aantal botcrises De veranderingen in frequentie, duur en ernst van botpijn en aantal botcrises De veranderingen in frequentie, duur en ernst van botpijn en aantal botcrisissen
Baseline tot het einde van 12 maanden
Kwaliteit van leven (KvL)
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De gemiddelde verandering van KvL
Baseline tot het einde van 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren