Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude sur l'axatilimab à 3 doses différentes chez des participants atteints de maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) (AGAVE-201)

20 mai 2026 mis à jour par: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, une étude de phase 2, ouverte, randomisée et multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'axatilimab à 3 doses différentes chez des patients atteints d'une maladie chronique active récurrente ou réfractaire du greffon contre l'hôte qui ont reçu au moins 2 lignes de Thérapie systémique

Il s'agit d'une étude de phase 2 visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'axatilimab à 3 niveaux de dose différents chez des participants atteints d'une maladie chronique active du greffon contre l'hôte (cGVHD) récurrente ou réfractaire qui ont reçu au moins 2 lignes antérieures de traitement systémique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

AGAVE-201 est une étude de phase 2, ouverte, randomisée et multicentrique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'axatilimab chez les participants atteints de cGVHD active récurrente ou réfractaire après l'échec d'au moins 2 lignes antérieures de traitement systémique en raison de la progression de une maladie, une intolérance ou une toxicité. La maladie active est définie 1) par les critères de consensus 2014 des National Institutes of Health (NIH), soit en termes d'algorithme spécifique à un organe ou d'évaluation globale, soit 2) comme une GVHDc active et symptomatique pour laquelle le médecin estime qu'une nouvelle ligne de traitement systémique est requis.

Les participants seront randomisés pour recevoir 1 des 3 schémas thérapeutiques différents à l'axatilimab dans des cycles de traitement de 28 jours pendant jusqu'à 2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

296

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Allemagne, 07740
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Complété
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Allemagne, 93053
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Australie
      • Westmead, Australie
        • Complété
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Complété
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Belgique
        • Actif, ne recrute pas
        • AZ Delta
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Actif, ne recrute pas
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Complété
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Actif, ne recrute pas
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • Actif, ne recrute pas
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud
        • Actif, ne recrute pas
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Actif, ne recrute pas
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Complété
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Complété
        • Severance Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 8032
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Espagne
        • Complété
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Espagne, 18014
        • Actif, ne recrute pas
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Complété
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Complété
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Majadahonda, Espagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Salamanca, Espagne, 37007
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Santander, Espagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Complété
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Espagne, 41013
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • France
      • Nancy, France
        • Complété
        • CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
      • Nantes, France
        • Complété
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, France, 75010
        • Complété
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, France, 75013
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital Pitie Salpétrière
      • Pessac, France
        • Actif, ne recrute pas
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, France
        • Actif, ne recrute pas
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 38700
        • Complété
        • CHU de GRENOBLE
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, France, 67200
        • Actif, ne recrute pas
        • Institut de Cancerologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, France, 31100
        • Complété
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, France, 80054
        • Complété
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, France, 59037
        • Complété
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Grèce, 26500
        • Complété
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Grèce, 57010
        • Actif, ne recrute pas
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Actif, ne recrute pas
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Actif, ne recrute pas
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israël, 5262160
        • Actif, ne recrute pas
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Actif, ne recrute pas
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Brescia, Italie
        • Actif, ne recrute pas
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italie, 20132
        • Actif, ne recrute pas
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italie, 20122
        • Complété
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Italie
        • Complété
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Italie
        • Complété
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Italie
        • Complété
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Italie, 27100
        • Complété
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italie, 168
        • Actif, ne recrute pas
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Italie
        • Complété
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italie
        • Complété
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1099-023
        • Complété
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Le Portugal
        • Complété
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, EPE
  • Pologne
      • Gliwice, Pologne, 44-102
        • Complété
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Complété
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Complété
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Hammersmith Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Complété
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Actif, ne recrute pas
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapour, 229899
        • Complété
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Singapour
        • Complété
        • Singapore General Hospital
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Complété
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • Actif, ne recrute pas
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Actif, ne recrute pas
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Complété
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Actif, ne recrute pas
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90059
        • Complété
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Actif, ne recrute pas
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Complété
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Actif, ne recrute pas
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Complété
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Actif, ne recrute pas
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Actif, ne recrute pas
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Actif, ne recrute pas
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46237
        • Complété
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Complété
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231-2410
        • Complété
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Actif, ne recrute pas
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48084
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Complété
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Complété
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Actif, ne recrute pas
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Actif, ne recrute pas
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10022
        • Actif, ne recrute pas
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
        • Actif, ne recrute pas
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Complété
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Complété
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Complété
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, États-Unis, 44195
        • Actif, ne recrute pas
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Actif, ne recrute pas
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Actif, ne recrute pas
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84111
        • Recrutement
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Complété
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Recrutement
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Actif, ne recrute pas
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent être âgés de 2 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Participants qui sont des receveurs allogéniques de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec une cGVHD active nécessitant une immunosuppression systémique. La cGVHD active est définie comme la présence de signes et de symptômes de cGVHD selon le projet de développement de consensus des NIH de 2014 sur les critères des essais cliniques dans la cGVHD.

  3. Participants atteints de cGVHD active réfractaire ou récurrente malgré au moins 2 lignes de traitement systémique.

    • Maladie réfractaire définie comme répondant à l'un des critères suivants :

      • Le développement d'un ou plusieurs nouveaux sites de maladie pendant le traitement de la cGVHD.
      • Progression des sites existants de la maladie malgré au moins 1 mois de traitement standard ou d'investigation pour la cGVHD.
      • Les participants qui n'ont pas obtenu de réponse dans les 3 mois à leur traitement antérieur pour la cGVHD et pour lesquels le médecin traitant estime qu'un nouveau traitement systémique est nécessaire.
    • La GVHDc récurrente est une maladie symptomatique active (après une réponse initiale à un traitement antérieur) telle que définie, sur la base des critères de consensus NIH 2014, par une évaluation spécifique à un organe ou globale ou pour laquelle le médecin estime qu'une nouvelle ligne de traitement systémique est nécessaire.
  4. Les participants peuvent présenter des manifestations persistantes, actives aiguës et de cGVHD (syndrome de chevauchement), telles que définies par le projet de développement de consensus des NIH de 2014 sur les critères des essais cliniques dans la cGVHD.
  5. Échelle de performance de Karnofsky ≥ 60 (si âgé de 16 ans ou plus) ; Score de performance Lansky ≥60 (si âgé
  6. Fonctions adéquates des organes et de la moelle osseuse évaluées au cours des 14 jours précédant la randomisation.
  7. Clairance de la créatinine (CrCl) ≥ 30 millilitres/minute/1,73 mètre carré selon la formule de Cockcroft-Gault chez les participants adultes et la formule de Schwartz chez les participants pédiatriques.
  8. L'utilisation de contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
  9. L'utilisation concomitante d'un corticoïde systémique est autorisée mais pas obligatoire. Les corticostéroïdes topiques et inhalés sont autorisés. Si un participant prend des corticostéroïdes lors de la randomisation de l'étude, il doit recevoir une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 2 semaines avant le Cycle 1 Jour 1.
  10. L'utilisation concomitante de CNI ou de sirolimus est autorisée mais pas obligatoire.
  11. Capable de donner un consentement éclairé signé qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et le protocole. Un parent/tuteur doit donner son consentement pour les participants pédiatriques incapables de donner leur consentement eux-mêmes ; en outre, le cas échéant, les participants pédiatriques doivent signer leur propre formulaire d'assentiment.

Critère d'exclusion:

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  1. A une GVHD aiguë sans manifestations de cGVHD.
  2. Toute preuve (histologique, cytogénétique, moléculaire, hématologique ou mixte) de rechute du cancer sous-jacent ou de la maladie lymphoproliférative post-transplantation au moment du dépistage.
  3. Antécédents de pancréatite aiguë ou chronique.
  4. Antécédents de myosite.
  5. Antécédents ou autre preuve de maladie grave, d'infection non contrôlée ou de toute autre condition qui rendrait le participant, de l'avis de l'investigateur, inapte à l'étude.
  6. Participants atteints du syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA).
  7. Hépatite B (définie comme un antigène de surface du virus de l'hépatite B [VHB] positif et un anticorps de base du VHB positif, avec un acide désoxyribonucléique [ADN] du VHB positif, ou un anticorps de base positif au VHB seul avec un ADN de VHB positif. Hépatite C (définie comme un anticorps anti-hépatite C [VHC] positif avec un acide ribonucléique [ARN] VHC positif).
  8. Diagnostiqué avec une autre tumeur maligne (autre qu'une tumeur maligne pour laquelle la greffe a été effectuée) dans les 3 ans suivant la randomisation, à moins d'avoir déjà été traité avec une intention curative et approuvé par le moniteur médical du promoteur (par exemple, carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau complètement réséqué, réséqué en tumeur maligne cervicale in situ, carcinome canalaire du sein réséqué in situ ou cancer de la prostate à faible risque après résection curative).
  9. Participante enceinte ou allaitante.
  10. Exposition antérieure aux thérapies ciblées CSF1-R.
  11. La prise d'agents pour le traitement de la GVHDc autres que les corticostéroïdes et soit un CNI soit du sirolimus est interdite.
  12. Pour les agents approuvés ou couramment utilisés, autres que les corticostéroïdes, les CNI et le sirolimus, un sevrage de 2 semaines ou 5 demi-vies, selon la plus courte des deux, est requis lors de l'inscription à l'étude.
  13. Recevoir un autre traitement expérimental dans les 28 jours suivant la randomisation.
  14. Les participants ne doivent participer à aucune autre étude interventionnelle. Les participants pédiatriques sont également encouragés à participer aux études de développement en cours de la Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose d'axatilimab Cohorte 1
Les participants recevront de l'axatilimab 0,3 milligramme (mg)/kilogramme (kg) par voie intraveineuse (IV) toutes les 2 semaines pendant 2 ans maximum.
Médicament: Axatilimab
L'axatilimab est un anticorps de haute affinité ciblant le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1R). La signalisation CSF-1R a été démontrée dans des études non cliniques comme étant la voie de régulation clé impliquée dans l'expansion et l'infiltration des macrophages dérivés du donneur qui interviennent dans les processus pathologiques impliqués dans la cGVHD.
Autres noms:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Expérimental: Axatilimab Dose Cohorte 2
Les participants recevront de l'axatilimab 1 mg/kg IV toutes les 2 semaines pendant 2 ans maximum.
Médicament: Axatilimab
L'axatilimab est un anticorps de haute affinité ciblant le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1R). La signalisation CSF-1R a été démontrée dans des études non cliniques comme étant la voie de régulation clé impliquée dans l'expansion et l'infiltration des macrophages dérivés du donneur qui interviennent dans les processus pathologiques impliqués dans la cGVHD.
Autres noms:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Expérimental: Axatilimab Dose Cohorte 3
Les participants recevront de l'axatilimab 3 mg/kg IV toutes les 4 semaines pendant 2 ans maximum.
Médicament: Axatilimab
L'axatilimab est un anticorps de haute affinité ciblant le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1R). La signalisation CSF-1R a été démontrée dans des études non cliniques comme étant la voie de régulation clé impliquée dans l'expansion et l'infiltration des macrophages dérivés du donneur qui interviennent dans les processus pathologiques impliqués dans la cGVHD.
Autres noms:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global (ORR) au cours des 6 premiers cycles tel que défini par le projet de développement du consensus des NIH de 2014 sur les critères des essais cliniques dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD)
Délai: 6 premiers cycles (jusqu'au cycle 7, jour 1 ; chaque cycle = 4 semaines)
L'ORR a été défini comme le pourcentage de participants ayant une réponse objective (réponse complète [CR] ou réponse partielle [PR]). La CR a été définie comme la résolution de toutes les manifestations dans chaque organe ou site, et la PR a été définie comme une amélioration dans au moins 1 organe ou site sans progression dans aucun autre organe ou site.
6 premiers cycles (jusqu'au cycle 7, jour 1 ; chaque cycle = 4 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse spécifique à un organe
Délai: Jusqu'à 2 ans
La réponse spécifique à un organe est définie comme le nombre de participants présentant une réponse objective pour les neuf organes individuels, sur la base du projet de développement du consensus des NIH de 2014 sur les critères des essais cliniques sur la GVHD (peau, yeux, bouche, œsophage, gastro-intestinal supérieur [GI], GI inférieur). , foie, poumons, articulations et fascias).
Jusqu'à 2 ans
ORR sur l'étude telle que définie par le projet de développement de consensus des NIH 2014 sur les critères des essais cliniques sur la cGVHD
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Nombre de participants présentant une amélioration cliniquement significative du score normalisé sur l'échelle des symptômes de Lee modifiée
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Durée de la réponse
Délai: Jusqu'à 2 ans
La durée de la réponse est définie comme le temps écoulé entre la réponse partielle initiale ou la réponse complète jusqu'à la progression documentée de la cGVHD, le début d'un nouveau traitement ou le décès pour quelque raison que ce soit.
Jusqu'à 2 ans
Taux de réponse soutenu
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le taux de réponse durable est défini comme le nombre de participants ayant une réponse objective durant au moins 20 semaines (140 jours) à compter de la réponse initiale. Les réponses seront évaluées sur la base du projet de développement du consensus NIH 2014 sur les essais cliniques sur la cGVHD.
Jusqu'à 2 ans
Taux de réponse des articulations et des fascias basé sur l'algorithme de réponse raffiné du NIH pour la cGVHD
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Pourcentage de réductions des doses quotidiennes moyennes (ou équivalentes) de corticostéroïdes
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Nombre de participants qui arrêtent l'utilisation de corticostéroïdes
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Pourcentage de réductions des doses quotidiennes moyennes (ou équivalentes) d'inhibiteurs de la calcineurine (CNI)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Nombre de participants qui abandonnent les CNI
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre et du phénotype des monocytes circulants (CD14/16)
Délai: Base de référence, jusqu'à 2 ans
Base de référence, jusqu'à 2 ans
Nombre de participants possédant des anticorps anti-médicament
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (AUC) du temps 0 au moment de la dernière concentration mesurable (AUC0-t)
Délai: Environ 12 mois
Environ 12 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base des marqueurs de renouvellement osseux
Délai: Base de référence, jusqu'à 2 ans
Base de référence, jusqu'à 2 ans
Changement par rapport à la valeur initiale de la densité osseuse
Délai: Base de référence, jusqu'à 2 ans
Base de référence, jusqu'à 2 ans
Changement par rapport à la valeur initiale des niveaux de facteur de stimulation des colonies 1 (CSF-1) et d'interleukine 34 (IL-34)
Délai: Base de référence, jusqu'à 2 ans
Base de référence, jusqu'à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Syndax Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

7 avril 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2021

Première publication (Réel)

14 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner