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Um estudo de axatilimabe em 3 doses diferentes em participantes com doença crônica do enxerto versus hospedeiro (cGVHD) (AGAVE-201)

20 de maio de 2026 atualizado por: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, um estudo de fase 2, aberto, randomizado, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do axatilimabe em 3 doses diferentes em pacientes com doença crônica ativa recorrente ou refratária do enxerto versus hospedeiro que receberam pelo menos 2 linhas de Terapia Sistêmica

Este é um estudo de Fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do axatilimabe em 3 níveis de dose diferentes em participantes com doença do enxerto versus hospedeiro crônica ativa recorrente ou refratária (cGVHD) que receberam pelo menos 2 linhas anteriores de terapia sistêmica.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

AGAVE-201 é um estudo de Fase 2, aberto, randomizado, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do axatilimabe em participantes com DECHc ativa recorrente ou refratária após falha de pelo menos 2 linhas anteriores de terapia sistêmica devido à progressão de doença, intolerabilidade ou toxicidade. A doença ativa é definida 1) pelos critérios de consenso do National Institutes of Health (NIH) 2014, seja em termos de algoritmo específico de órgão ou avaliação global ou 2) como cGVHD sintomático e ativo para o qual o médico acredita que uma nova linha de terapia sistêmica É necessário.

Os participantes serão randomizados para receber 1 de 3 diferentes regimes de tratamento com axatilimabe em ciclos de tratamento de 28 dias por até 2 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

296

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Concluído
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Alemanha, 07740
        • Concluído
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Concluído
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Concluído
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Ativo, não recrutando
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Alemanha, 93053
        • Ativo, não recrutando
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Austrália
      • Westmead, Austrália
        • Concluído
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Concluído
        • The Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Ativo, não recrutando
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Bélgica
        • Ativo, não recrutando
        • AZ Delta
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Ativo, não recrutando
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Concluído
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Ativo, não recrutando
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
        • Ativo, não recrutando
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • Ativo, não recrutando
        • National University Hospital
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • Concluído
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Cingapura
        • Concluído
        • Singapore General Hospital
  • Coréia do Sul
      • Busan, Coréia do Sul
        • Ativo, não recrutando
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Ativo, não recrutando
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Concluído
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Concluído
        • Severance Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 8032
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Espanha
        • Concluído
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Espanha, 18014
        • Ativo, não recrutando
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Concluído
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Concluído
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Majadahonda, Espanha
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Santander, Espanha
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitari I Politècnic La Fe
      • Valencia, Espanha, 46010
        • Concluído
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Espanha, 41013
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Concluído
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Ativo, não recrutando
        • City Of Hope
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90059
        • Concluído
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Ativo, não recrutando
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ativo, não recrutando
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Concluído
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Ativo, não recrutando
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Concluído
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Ativo, não recrutando
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Ativo, não recrutando
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Ativo, não recrutando
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
        • Concluído
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Concluído
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231-2410
        • Concluído
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Ativo, não recrutando
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Ativo, não recrutando
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48084
        • Ativo, não recrutando
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Concluído
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Concluído
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ativo, não recrutando
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Ativo, não recrutando
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10022
        • Ativo, não recrutando
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Ativo, não recrutando
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Concluído
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Concluído
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Concluído
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ativo, não recrutando
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ativo, não recrutando
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Ativo, não recrutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ativo, não recrutando
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Ativo, não recrutando
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84111
        • Recrutamento
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Concluído
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Recrutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Ativo, não recrutando
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Ativo, não recrutando
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • França
      • Nancy, França
        • Concluído
        • CHRU de Nancy - Hopitaux de Brabois
      • Nantes, França
        • Concluído
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
      • Paris, França, 75010
        • Concluído
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, França, 75013
        • Ativo, não recrutando
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
      • Pessac, França
        • Ativo, não recrutando
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, França
        • Ativo, não recrutando
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 38700
        • Concluído
        • CHU de Grenoble
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, França, 67200
        • Ativo, não recrutando
        • Institut de cancérologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, França, 31100
        • Concluído
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, França, 80054
        • Concluído
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, França, 59037
        • Concluído
        • Chru De Lille - Hopital Claude Huriez
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Ativo, não recrutando
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Grécia, 26500
        • Concluído
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Grécia, 57010
        • Ativo, não recrutando
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Ativo, não recrutando
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Ativo, não recrutando
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Ativo, não recrutando
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Ativo, não recrutando
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Brescia, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Milan, Itália, 20132
        • Ativo, não recrutando
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Itália, 20122
        • Concluído
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Itália
        • Concluído
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Itália
        • Concluído
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Itália
        • Concluído
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Itália, 27100
        • Concluído
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Itália, 168
        • Ativo, não recrutando
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Itália
        • Concluído
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Itália
        • Concluído
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Polônia
      • Gliwice, Polônia, 44-102
        • Concluído
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Concluído
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portugal
        • Concluído
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, EPE
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Concluído
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Reino Unido
        • Concluído
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Hammersmith Hospital
      • London, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Concluído
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Concluído
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Ativo, não recrutando
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Ativo, não recrutando
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter 2 anos de idade ou mais, no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. Participantes que são receptores de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) com cGVHD ativo que requerem imunossupressão sistêmica. cGVHD ativo é definido como a presença de sinais e sintomas de cGVHD de acordo com o Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Critérios para Ensaios Clínicos em cGVHD.

  3. Participantes com cGVHD ativo refratário ou recorrente, apesar de pelo menos 2 linhas de terapia sistêmica.

    • Doença refratária definida como preenchendo qualquer um dos seguintes critérios:

      • O desenvolvimento de 1 ou mais novos locais de doença durante o tratamento para cGVHD.
      • Progressão de locais existentes da doença, apesar de pelo menos 1 mês de terapia padrão ou de investigação para cGVHD.
      • Participantes que não obtiveram uma resposta dentro de 3 meses em sua terapia anterior para cGVHD e para quem o médico assistente acredita que uma nova terapia sistêmica é necessária.
    • A DECHc recorrente é uma doença sintomática ativa (após uma resposta inicial à terapia anterior), conforme definido, com base nos critérios de consenso do NIH 2014, por avaliação global ou específica do órgão ou para a qual o médico acredita que uma nova linha de terapia sistêmica é necessária.
  4. Os participantes podem ter manifestações persistentes, ativas e agudas de DECHc (síndrome de sobreposição), conforme definido pelo Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Critérios para Ensaios Clínicos em DECHc.
  5. Escala de Desempenho de Karnofsky de ≥60 (se tiver 16 anos ou mais); Lansky Performance Score de ≥60 (se for idoso
  6. Funções adequadas de órgãos e medula óssea avaliadas durante os 14 dias anteriores à randomização.
  7. Depuração de creatinina (CrCl) ≥30 mililitros/minuto/1,73 metro quadrado com base na fórmula de Cockcroft-Gault em participantes adultos e na fórmula de Schwartz em participantes pediátricos.
  8. O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.
  9. O uso concomitante de corticosteroide sistêmico é permitido, mas não obrigatório. Agentes corticosteroides tópicos e inalatórios são permitidos. Se um participante estiver tomando corticosteroides na randomização do estudo, ele deve estar em uma dose estável de corticosteroides por pelo menos 2 semanas antes do Dia 1 do Ciclo 1.
  10. O uso concomitante de CNI ou sirolimus é permitido, mas não obrigatório.
  11. Capaz de dar consentimento informado assinado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e protocolo. Um pai/responsável deve fornecer consentimento para participantes pediátricos incapazes de fornecer consentimento; além disso, quando aplicável, os participantes pediátricos devem assinar seu próprio formulário de consentimento.

Critério de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Tem GVHD agudo sem manifestações de cGVHD.
  2. Qualquer evidência (histológica, citogenética, molecular, hematológica ou mista) de recidiva do câncer subjacente ou doença linfoproliferativa pós-transplante no momento da triagem.
  3. História de pancreatite aguda ou crônica.
  4. História de miosite.
  5. Histórico ou outra evidência de doença grave, infecção descontrolada ou qualquer outra condição que torne o participante, na opinião do investigador, inadequado para o estudo.
  6. Participantes com síndrome de imunodeficiência adquirida (AIDS).
  7. Hepatite B (definida como antígeno de superfície do vírus da hepatite B [HBV] positivo e anticorpo nuclear de HBV positivo, com ácido desoxirribonucléico [DNA] positivo de HBV, ou anticorpo nuclear positivo de HBV sozinho com DNA de HBV positivo. Hepatite C (definida como anticorpo positivo para hepatite C [HCV] com ácido ribonucleico [RNA] positivo para HCV).
  8. Diagnosticado com outra malignidade (diferente da malignidade para a qual o transplante foi realizado) dentro de 3 anos após a randomização, a menos que previamente tratado com intenção curativa e aprovado pelo Monitor Médico do Patrocinador (por exemplo, carcinoma basocelular ou espinocelular completamente ressecado da pele, ressecado em neoplasia cervical situ, carcinoma ductal mamário ressecado in situ ou câncer de próstata de baixo risco após ressecção curativa).
  9. Participante do sexo feminino grávida ou amamentando.
  10. Exposição anterior a terapias direcionadas ao CSF1-R.
  11. É proibido tomar agentes para o tratamento da DECHc que não sejam corticosteróides e um CNI ou sirolimus.
  12. Para agentes aprovados ou comumente usados, exceto corticosteróides, CNI e sirolimus, é necessário um washout de 2 semanas ou 5 meias-vidas, o que for menor, na inscrição no estudo.
  13. Receber outro tratamento experimental dentro de 28 dias após a randomização.
  14. Os participantes não devem estar participando de nenhum outro estudo intervencional. Os participantes pediátricos são incentivados a também participar dos estudos de desenvolvimento em andamento da escala de sintomas de cGVHD pediátrica (PCSS).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose de Axatilimabe Coorte 1
Os participantes receberão axatilimab 0,3 miligramas (mg)/quilograma (kg) por via intravenosa (IV) a cada 2 semanas por até 2 anos.
Medicamento: Axatilimabe
O axatilimabe é um anticorpo de alta afinidade direcionado ao receptor do fator 1 estimulador de colônias (CSF-1R). A sinalização do CSF-1R demonstrou em estudos não clínicos ser a principal via reguladora envolvida na expansão e infiltração de macrófagos derivados de doadores que medeiam os processos patológicos envolvidos na cGVHD.
Outros nomes:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Dose de Axatilimabe Coorte 2
Os participantes receberão axatilimab 1 mg/kg IV a cada 2 semanas por até 2 anos.
Medicamento: Axatilimabe
O axatilimabe é um anticorpo de alta afinidade direcionado ao receptor do fator 1 estimulador de colônias (CSF-1R). A sinalização do CSF-1R demonstrou em estudos não clínicos ser a principal via reguladora envolvida na expansão e infiltração de macrófagos derivados de doadores que medeiam os processos patológicos envolvidos na cGVHD.
Outros nomes:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Dose de Axatilimabe Coorte 3
Os participantes receberão axatilimab 3 mg/kg IV a cada 4 semanas por até 2 anos.
Medicamento: Axatilimabe
O axatilimabe é um anticorpo de alta afinidade direcionado ao receptor do fator 1 estimulador de colônias (CSF-1R). A sinalização do CSF-1R demonstrou em estudos não clínicos ser a principal via reguladora envolvida na expansão e infiltração de macrófagos derivados de doadores que medeiam os processos patológicos envolvidos na cGVHD.
Outros nomes:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta geral (ORR) nos primeiros 6 ciclos, conforme definido pelo Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Critérios para Ensaios Clínicos em Doença Crônica do Enxerto-Versus-Hospedeiro (cGVHD)
Prazo: Primeiros 6 ciclos (até o Ciclo 7 Dia 1; cada ciclo = 4 semanas)
A ORR foi definida como a porcentagem de participantes com resposta objetiva (resposta completa [CR] ou resposta parcial [RP]). A RC foi definida como resolução de todas as manifestações em cada órgão ou local, e a RP foi definida como melhora em pelo menos um órgão ou local sem progressão em qualquer outro órgão ou local.
Primeiros 6 ciclos (até o Ciclo 7 Dia 1; cada ciclo = 4 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta específica do órgão
Prazo: Até 2 anos
A resposta específica do órgão é definida como o número de participantes com resposta objetiva para os nove órgãos individuais com base no Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Critérios para Ensaios Clínicos em cGVHD (pele, olhos, boca, esôfago, trato gastrointestinal superior [GI], GI inferior , fígado, pulmões e articulações e fáscia).
Até 2 anos
ORR no estudo conforme definido pelo projeto de desenvolvimento de consenso do NIH de 2014 sobre critérios para ensaios clínicos em cGVHD
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Número de participantes com melhora clinicamente significativa na pontuação normalizada na escala de sintomas de Lee modificada
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Duração da resposta
Prazo: Até 2 anos
A duração da resposta é definida como o tempo desde a resposta parcial inicial ou resposta completa até a progressão documentada da DECHc, início de nova terapia ou morte por qualquer motivo.
Até 2 anos
Taxa de resposta sustentada
Prazo: Até 2 anos
A taxa de resposta sustentada é definida como o número de participantes com resposta objetiva com duração de pelo menos 20 semanas (140 dias) a partir do momento da resposta inicial. As respostas serão avaliadas com base no Projeto de Desenvolvimento de Consenso do NIH de 2014 sobre Ensaios Clínicos em cGVHD.
Até 2 anos
Taxa de resposta de articulações e fáscias com base no algoritmo de resposta refinado do NIH para cGVHD
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Reduções percentuais nas doses diárias médias (ou equivalente) de corticosteroide
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Número de participantes que descontinuam o uso de corticosteroides
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Reduções percentuais nas doses diárias médias (ou equivalente) de inibidores de calcineurina (CNI)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Número de participantes que descontinuam CNIs
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Alteração da linha de base no número e fenótipo de monócitos circulantes (CD14/16)
Prazo: Linha de base, até 2 anos
Linha de base, até 2 anos
Número de participantes com anticorpo antidrogas
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) do tempo 0 ao momento da última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: Aproximadamente 12 meses
Aproximadamente 12 meses
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Mudança da linha de base nos marcadores de renovação óssea
Prazo: Linha de base, até 2 anos
Linha de base, até 2 anos
Mudança da linha de base na densidade óssea
Prazo: Linha de base, até 2 anos
Linha de base, até 2 anos
Alteração da linha de base nos níveis do fator estimulador de colônias 1 (CSF-1) e da interleucina 34 (IL-34)
Prazo: Linha de base, até 2 anos
Linha de base, até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Syndax Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

7 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

14 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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