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Un estudio de axatilimab en 3 dosis diferentes en participantes con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) (AGAVE-201)

20 de mayo de 2026 actualizado por: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, un estudio de fase 2, abierto, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de axatilimab en 3 dosis diferentes en pacientes con enfermedad de injerto contra huésped crónica activa recurrente o refractaria que han recibido al menos 2 líneas de Terapia Sistémica

Este es un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de axatilimab en 3 niveles de dosis diferentes en participantes con enfermedad de injerto contra huésped (cGVHD) crónica activa recurrente o refractaria que han recibido al menos 2 líneas previas de terapia sistémica.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

AGAVE-201 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto, de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de axatilimab en participantes con cGVHD activa recurrente o refractaria después del fracaso de al menos 2 líneas previas de terapia sistémica debido a la progresión de enfermedad, intolerancia o toxicidad. La enfermedad activa se define 1) según los criterios de consenso de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de 2014, ya sea en términos de algoritmo específico de órgano o evaluación global o 2) como cGVHD sintomática y activa para quienes el médico cree que una nueva línea de terapia sistémica se requiere.

Los participantes serán aleatorizados para recibir 1 de 3 regímenes de tratamiento con axatilimab diferentes en ciclos de tratamiento de 28 días durante un máximo de 2 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

296

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Alemania, 07740
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Terminado
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Alemania, 48149
        • Activo, no reclutando
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Alemania, 93053
        • Activo, no reclutando
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Terminado
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Terminado
        • The Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Activo, no reclutando
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Bélgica
        • Activo, no reclutando
        • AZ Delta
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Activo, no reclutando
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Terminado
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Activo, no reclutando
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
        • Activo, no reclutando
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Corea del Sur
      • Busan, Corea del Sur
        • Activo, no reclutando
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Activo, no reclutando
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Terminado
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Terminado
        • Severance Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 8032
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, España
        • Terminado
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, España, 18014
        • Activo, no reclutando
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, España, 28007
        • Activo, no reclutando
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, España, 28046
        • Terminado
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, España, 28034
        • Terminado
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Majadahonda, España
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Salamanca, España, 37007
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Santander, España
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, España, 46026
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, España, 46010
        • Terminado
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, España, 41013
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Terminado
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Activo, no reclutando
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90059
        • Terminado
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Activo, no reclutando
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Activo, no reclutando
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Terminado
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Activo, no reclutando
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Terminado
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Activo, no reclutando
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Activo, no reclutando
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Activo, no reclutando
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
        • Terminado
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Terminado
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231-2410
        • Terminado
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Activo, no reclutando
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Activo, no reclutando
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48084
        • Activo, no reclutando
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Terminado
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Terminado
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Activo, no reclutando
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Activo, no reclutando
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10022
        • Activo, no reclutando
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Activo, no reclutando
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Terminado
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Terminado
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Terminado
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Activo, no reclutando
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Activo, no reclutando
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Activo, no reclutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Activo, no reclutando
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84111
        • Reclutamiento
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Terminado
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Reclutamiento
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Activo, no reclutando
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Activo, no reclutando
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Francia
      • Nancy, Francia
        • Terminado
        • CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
      • Nantes, Francia
        • Terminado
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75010
        • Terminado
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75013
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
      • Pessac, Francia
        • Activo, no reclutando
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Activo, no reclutando
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 38700
        • Terminado
        • CHU de Grenoble
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francia, 67200
        • Activo, no reclutando
        • Institut de Cancerologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, Francia, 31100
        • Terminado
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, Francia, 80054
        • Terminado
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, Francia, 59037
        • Terminado
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Activo, no reclutando
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Grecia, 26500
        • Terminado
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Activo, no reclutando
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Activo, no reclutando
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Activo, no reclutando
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Activo, no reclutando
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Activo, no reclutando
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Activo, no reclutando
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20132
        • Activo, no reclutando
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia, 20122
        • Terminado
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Italia
        • Terminado
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Italia
        • Terminado
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Italia
        • Terminado
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Italia, 27100
        • Terminado
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 168
        • Activo, no reclutando
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Italia
        • Terminado
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italia
        • Terminado
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Polonia
      • Gliwice, Polonia, 44-102
        • Terminado
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Terminado
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portugal
        • Terminado
        • Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil, Epe
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Terminado
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Reino Unido
        • Terminado
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Hammersmith Hospital
      • London, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Terminado
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Activo, no reclutando
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Terminado
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Singapur
        • Terminado
        • Singapore General Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 80756
        • Terminado
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Activo, no reclutando
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Activo, no reclutando
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener 2 años de edad o más, al momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Participantes que son receptores de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) con cGVHD activo que requieren inmunosupresión sistémica. La cGVHD activa se define como la presencia de signos y síntomas de cGVHD según el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD.

  3. Participantes con cGVHD refractario o recurrente activo a pesar de al menos 2 líneas de terapia sistémica.

    • Enfermedad refractaria definida como el cumplimiento de cualquiera de los siguientes criterios:

      • El desarrollo de 1 o más sitios nuevos de enfermedad mientras recibe tratamiento para cGVHD.
      • Progresión de los sitios existentes de la enfermedad a pesar de al menos 1 mes de tratamiento estándar o de investigación para la cGVHD.
      • Participantes que no han logrado una respuesta dentro de los 3 meses de su terapia anterior para cGVHD y para quienes el médico tratante cree que se requiere una nueva terapia sistémica.
    • La cGVHD recurrente es una enfermedad sintomática activa (después de una respuesta inicial a una terapia previa) según se define, según los criterios de consenso de NIH 2014, mediante una evaluación global o específica de órgano o para la cual el médico cree que se requiere una nueva línea de terapia sistémica.
  4. Los participantes pueden tener manifestaciones persistentes, activas agudas y cGVHD (síndrome de superposición), según lo define el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD.
  5. Escala de rendimiento de Karnofsky de ≥60 (si tiene 16 años o más); Puntaje de rendimiento de Lansky de ≥60 (si tiene edad
  6. Funciones adecuadas de órganos y médula ósea evaluadas durante los 14 días previos a la aleatorización.
  7. Depuración de creatinina (CrCl) ≥30 mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados según la fórmula de Cockcroft-Gault en participantes adultos y la fórmula de Schwartz en participantes pediátricos.
  8. El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
  9. El uso concomitante de corticosteroides sistémicos está permitido pero no es obligatorio. Se permiten agentes corticosteroides tópicos e inhalados. Si un participante está tomando corticosteroides en el momento de la aleatorización del estudio, debe tener una dosis estable de corticosteroides durante al menos 2 semanas antes del Día 1 del Ciclo 1.
  10. El uso concomitante de CNI o sirolimus está permitido pero no es obligatorio.
  11. Capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y el protocolo. Un padre/tutor debe dar su consentimiento a los participantes pediátricos que no puedan dar su consentimiento por sí mismos; además, cuando corresponda, los participantes pediátricos deben firmar su propio formulario de consentimiento.

Criterio de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

  1. Tiene EICH aguda sin manifestaciones de cGVHD.
  2. Cualquier evidencia (histológica, citogenética, molecular, hematológica o mixta) de recaída del cáncer subyacente o enfermedad linfoproliferativa posterior al trasplante en el momento de la selección.
  3. Antecedentes de pancreatitis aguda o crónica.
  4. Historia de miositis.
  5. Antecedentes u otra evidencia de enfermedad grave, infección no controlada o cualquier otra condición que haría que el participante, en opinión del Investigador, no fuera apto para el estudio.
  6. Participantes con síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA).
  7. Hepatitis B (definida como antígeno de superficie del virus de la hepatitis B [VHB] positivo y anticuerpo central del VHB positivo, con ácido desoxirribonucleico [ADN] del VHB positivo, o anticuerpo central del VHB positivo solo con ADN del VHB positivo. Hepatitis C (definida como anticuerpos positivos contra la hepatitis C [VHC] con ácido ribonucleico [ARN] del VHC positivo).
  8. Diagnosticado con otra neoplasia maligna (distinta a la neoplasia maligna por la cual se realizó el trasplante) dentro de los 3 años posteriores a la aleatorización, a menos que haya sido tratada previamente con intención curativa y aprobada por el Monitor Médico del Patrocinador (por ejemplo, carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel resecado completamente, resecado en neoplasia cervical in situ, carcinoma ductal de mama in situ resecado o cáncer de próstata de bajo riesgo después de una resección curativa).
  9. Participante femenina que está embarazada o amamantando.
  10. Exposición previa a terapias dirigidas CSF1-R.
  11. Está prohibido tomar agentes para el tratamiento de cGVHD que no sean corticosteroides y CNI o sirolimus.
  12. Para los agentes aprobados o de uso común, que no sean corticosteroides, CNI y sirolimus, se requiere un lavado de 2 semanas o 5 semividas, lo que sea más corto, al momento de la inscripción en el estudio.
  13. Recibir otro tratamiento en investigación dentro de los 28 días posteriores a la aleatorización.
  14. Los participantes no deben participar en ningún otro estudio de intervención. Se alienta a los participantes pediátricos a que también participen en los estudios de desarrollo en curso de la Escala de síntomas pediátricos de GVHDc (PCSS).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte de dosis de axatilimab 1
A los participantes se les administrará axatilimab 0,3 miligramos (mg)/kilogramo (kg) por vía intravenosa (IV) cada 2 semanas durante un máximo de 2 años.
Droga: Axatilimab
Axatilimab es un anticuerpo de alta afinidad dirigido al receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R). Se ha demostrado en estudios no clínicos que la señalización de CSF-1R es la vía reguladora clave involucrada en la expansión e infiltración de macrófagos derivados de donantes que median los procesos de enfermedad involucrados en cGVHD.
Otros nombres:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Cohorte de dosis de axatilimab 2
A los participantes se les administrará axatilimab 1 mg/kg IV cada 2 semanas hasta por 2 años.
Droga: Axatilimab
Axatilimab es un anticuerpo de alta afinidad dirigido al receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R). Se ha demostrado en estudios no clínicos que la señalización de CSF-1R es la vía reguladora clave involucrada en la expansión e infiltración de macrófagos derivados de donantes que median los procesos de enfermedad involucrados en cGVHD.
Otros nombres:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Cohorte de dosis de axatilimab 3
A los participantes se les administrará axatilimab 3 mg/kg IV cada 4 semanas hasta por 2 años.
Droga: Axatilimab
Axatilimab es un anticuerpo de alta afinidad dirigido al receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R). Se ha demostrado en estudios no clínicos que la señalización de CSF-1R es la vía reguladora clave involucrada en la expansión e infiltración de macrófagos derivados de donantes que median los procesos de enfermedad involucrados en cGVHD.
Otros nombres:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general (TRO) en los primeros 6 ciclos según lo definido por el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en la enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD)
Periodo de tiempo: Primeros 6 ciclos (hasta el ciclo 7, día 1; cada ciclo = 4 semanas)
La ORR se definió como el porcentaje de participantes con respuesta objetiva (respuesta completa [CR] o respuesta parcial [PR]). La RC se definió como la resolución de todas las manifestaciones en cada órgano o sitio, y la PR se definió como la mejoría en al menos un órgano o sitio sin progresión en ningún otro órgano o sitio.
Primeros 6 ciclos (hasta el ciclo 7, día 1; cada ciclo = 4 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta específica de órgano
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La respuesta específica de órgano se define como el número de participantes con respuesta objetiva para los nueve órganos individuales según el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre criterios para ensayos clínicos en cGVHD (piel, ojos, boca, esófago, tubo digestivo superior [GI], tubo digestivo inferior). , hígado, pulmones y articulaciones y fascias).
Hasta 2 años
ORR en el estudio según lo definido por el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre los criterios para ensayos clínicos en cGVHD
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Número de participantes con una mejora clínicamente significativa en la puntuación normalizada en la escala de síntomas de Lee modificada
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La duración de la respuesta se define como el tiempo desde la respuesta parcial inicial o la respuesta completa hasta la progresión documentada de cGVHD, el inicio de una nueva terapia o la muerte por cualquier motivo.
Hasta 2 años
Tasa de respuesta sostenida
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La tasa de respuesta sostenida se define como el número de participantes con una respuesta objetiva que dura al menos 20 semanas (140 días) desde el momento de la respuesta inicial. Las respuestas se evaluarán según el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre ensayos clínicos en cGVHD.
Hasta 2 años
Tasa de respuesta de articulaciones y fascia basada en un algoritmo de respuesta refinado de los NIH para cGVHD
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Reducciones porcentuales en las dosis diarias promedio (o equivalentes) de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Número de participantes que interrumpen el uso de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Reducciones porcentuales en las dosis diarias promedio (o equivalentes) de inhibidores de la calcineurina (ICN)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Número de participantes que interrumpen los CNI
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio con respecto al valor inicial en el fenotipo y el número de monocitos circulantes (CD14/16)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2 años
Línea de base, hasta 2 años
Número de participantes con anticuerpos antidrogas
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración mensurable (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Aproximadamente 12 meses
Aproximadamente 12 meses
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio desde el valor inicial en los marcadores de recambio óseo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2 años
Línea de base, hasta 2 años
Cambio desde el valor inicial en la densidad ósea
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2 años
Línea de base, hasta 2 años
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1) y de interleucina 34 (IL-34)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2 años
Línea de base, hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Syndax Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

7 de abril de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

14 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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