Een studie van axatilimab in 3 verschillende doses bij deelnemers met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) (AGAVE-201)
20 mei 2026 bijgewerkt door: Syndax Pharmaceuticals
AGAVE-201, een fase 2, open-label, gerandomiseerde, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van axatilimab bij 3 verschillende doseringen bij patiënten met recidiverende of refractaire actieve chronische graft-versus-hostziekte die ten minste 2 lijnen van Systemische therapie
Dit is een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van axatilimab bij 3 verschillende dosisniveaus te evalueren bij deelnemers met recidiverende of refractaire actieve chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) die ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie hebben gekregen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
AGAVE-201 is een fase 2, open-label, gerandomiseerde, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van axatilimab te evalueren bij deelnemers met recidiverende of refractaire actieve cGVHD na falen van ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie als gevolg van progressie van ziekte, onverdraagzaamheid of toxiciteit. Actieve ziekte wordt gedefinieerd 1) door de consensuscriteria van de National Institutes of Health (NIH) uit 2014, ofwel in termen van orgaanspecifiek algoritme of globale beoordeling of 2) als actieve, symptomatische cGVHD voor wie de arts gelooft dat een nieuwe lijn van systemische therapie Is benodigd.
Deelnemers worden gerandomiseerd om gedurende maximaal 2 jaar 1 van de 3 verschillende axatilimab-behandelingsregimes in 28-daagse behandelingscycli te krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
296
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Syndax Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: 781-419-1400
- E-mail: clinicaltrials@syndax.com
Studie Locaties
-
-
-
Westmead, Australië
- Voltooid
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Voltooid
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, België
- Actief, niet wervend
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Roeselare, België
- Actief, niet wervend
- AZ Delta
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Actief, niet wervend
- Vancouver Coastal Health Authority
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Voltooid
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Actief, niet wervend
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- Actief, niet wervend
- McGill University Health Center - Research Institute
-
-
-
-
-
Dresden, Duitsland, 01307
- Voltooid
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Jena, Duitsland, 07740
- Voltooid
- Universitaetsklinikum Jena
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Voltooid
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Voltooid
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
-
Münster, Duitsland, 48149
- Actief, niet wervend
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Regensburg, Duitsland, 93053
- Actief, niet wervend
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
-
Nancy, Frankrijk
- Voltooid
- CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
-
Nantes, Frankrijk
- Voltooid
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Voltooid
- Hopital Saint Louis
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Actief, niet wervend
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
Pessac, Frankrijk
- Actief, niet wervend
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
Pierre-Bénite, Frankrijk
- Actief, niet wervend
- HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 38700
- Voltooid
- CHU de GRENOBLE
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, Frankrijk, 67200
- Actief, niet wervend
- Institut de Cancerologie Strasbourg Europe (ICANS)
-
-
Haure-Garrone
-
Toulouse, Haure-Garrone, Frankrijk, 31100
- Voltooid
- IUCT-Oncopole
-
-
Hauts-de-France
-
Amiens, Hauts-de-France, Frankrijk, 80054
- Voltooid
- Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrijk, 59037
- Voltooid
- CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Actief, niet wervend
- University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
-
Pátrai, Griekenland, 26500
- Voltooid
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaloniki
-
Eksochi, Thessaloniki, Griekenland, 57010
- Actief, niet wervend
- General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 3109601
- Actief, niet wervend
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israël, 9112001
- Actief, niet wervend
- Hadassah Medical Center Ein Karem
-
Ramat Gan, Israël, 5262160
- Actief, niet wervend
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Actief, niet wervend
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italië
- Actief, niet wervend
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italië, 20132
- Actief, niet wervend
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italië, 20122
- Voltooid
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Monza, Italië
- Voltooid
- ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
-
Monza, Italië
- Voltooid
- Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
-
Pavia, Italië
- Voltooid
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pavia, Italië, 27100
- Voltooid
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Roma, Italië, 168
- Actief, niet wervend
- Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Torino, Italië
- Voltooid
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
Torino, Italië
- Voltooid
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Gliwice, Polen, 44-102
- Voltooid
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1099-023
- Voltooid
- Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
-
Porto, Portugal
- Voltooid
- Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, EPE
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Actief, niet wervend
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, 229899
- Voltooid
- KK Women's and Children hospital
-
Singapore, Singapore
- Voltooid
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Actief, niet wervend
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 8032
- Actief, niet wervend
- Hospital Clinic Barcelona
-
Donostia / San Sebastian, Spanje
- Voltooid
- Hospital Universitario Donostia
-
Granada, Spanje, 18014
- Actief, niet wervend
- Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Madrid, Spanje, 28007
- Actief, niet wervend
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanje, 28046
- Voltooid
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanje, 28034
- Voltooid
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Majadahonda, Spanje
- Actief, niet wervend
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Actief, niet wervend
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
Santander, Spanje
- Actief, niet wervend
- Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
-
Valencia, Spanje, 46026
- Actief, niet wervend
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Spanje, 46010
- Voltooid
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Seville
-
Seville, Seville, Spanje, 41013
- Actief, niet wervend
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Voltooid
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Actief, niet wervend
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- Actief, niet wervend
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- Voltooid
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Actief, niet wervend
- University Hospital of Wales
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Voltooid
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Actief, niet wervend
- Hammersmith Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Actief, niet wervend
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Voltooid
- Royal Marsden Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- Werving
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Voltooid
- University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- Actief, niet wervend
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Werving
- University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90059
- Voltooid
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Actief, niet wervend
- Stanford Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Actief, niet wervend
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Voltooid
- University of Florida (UF)
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Actief, niet wervend
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Voltooid
- AdventHealth Orlando
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- Actief, niet wervend
- Moffitt
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Actief, niet wervend
- Northside Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Werving
- The University of Chicago Medical Center (UCMC)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Actief, niet wervend
- Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46237
- Voltooid
- Franciscan Health Indianapolis
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Voltooid
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231-2410
- Voltooid
- Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Actief, niet wervend
- Dana Farber Cancer Institute
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- Actief, niet wervend
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48084
- Actief, niet wervend
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Werving
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Voltooid
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Voltooid
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Actief, niet wervend
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
- Actief, niet wervend
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10022
- Actief, niet wervend
- Weill Medical College of Cornell University
-
Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
- Actief, niet wervend
- Stony Brook University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Voltooid
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Voltooid
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Voltooid
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Werving
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
-
Lyndhurst, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Actief, niet wervend
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Actief, niet wervend
- University of Oklahoma - Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Werving
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- Werving
- University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Actief, niet wervend
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Actief, niet wervend
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Actief, niet wervend
- University of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84111
- Werving
- Intermountain Healthcare
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Voltooid
- University of Virginia Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- Werving
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Actief, niet wervend
- University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Actief, niet wervend
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Busan, Zuid -Korea
- Actief, niet wervend
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Actief, niet wervend
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Voltooid
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea
- Voltooid
- Severance Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten 2 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
- Deelnemers die allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)-ontvangers zijn met actieve cGVHD die systemische immuunonderdrukking vereisen. Actieve cGVHD wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van tekenen en symptomen van cGVHD volgens het NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical trials in cGVHD uit 2014.
Deelnemers met refractaire of recidiverende actieve cGVHD ondanks ten minste 2 lijnen systemische therapie.
Refractaire ziekte gedefinieerd als het voldoen aan een van de volgende criteria:
- De ontwikkeling van 1 of meer nieuwe ziekteplaatsen tijdens de behandeling voor cGVHD.
- Progressie van bestaande ziekteplaatsen ondanks ten minste 1 maand standaard- of onderzoekstherapie voor cGVHD.
- Deelnemers die binnen 3 maanden geen respons hebben bereikt op hun eerdere therapie voor cGVHD en voor wie de behandelend arts van mening is dat een nieuwe systemische therapie nodig is.
- Terugkerende cGVHD is een actieve, symptomatische ziekte (na een eerste reactie op eerdere therapie) zoals gedefinieerd, op basis van de NIH 2014 consensuscriteria, door orgaanspecifieke of globale beoordeling of waarvoor de arts van mening is dat een nieuwe lijn van systemische therapie vereist is.
- Deelnemers kunnen aanhoudende, actieve acute en cGVHD-manifestaties hebben (overlapsyndroom), zoals gedefinieerd door 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical trials in cGVHD.
- Karnofsky-prestatieschaal van ≥60 (indien 16 jaar of ouder); Lansky-prestatiescore van ≥60 (indien ouder
- Adequate orgaan- en beenmergfuncties geëvalueerd gedurende de 14 dagen voorafgaand aan randomisatie.
- Creatinineklaring (CrCl) ≥30 milliliter/minuut/1,73 vierkante meter gebaseerd op de Cockcroft-Gault-formule bij volwassen deelnemers en de Schwartz-formule bij pediatrische deelnemers.
- Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.
- Gelijktijdig gebruik van systemische corticosteroïden is toegestaan maar niet vereist. Topische en inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan. Als een deelnemer corticosteroïden gebruikt op het moment van randomisatie van het onderzoek, moet hij gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan cyclus 1 dag 1 een stabiele dosis corticosteroïden hebben.
- Gelijktijdig gebruik van CNI of sirolimus is toegestaan maar niet vereist.
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en het protocol. Een ouder/voogd moet toestemming geven voor pediatrische deelnemers die zelf geen toestemming kunnen geven; bovendien moeten pediatrische deelnemers, indien van toepassing, hun eigen instemmingsformulier ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:
- Heeft acute GVHD zonder manifestaties van cGVHD.
- Elk bewijs (histologisch, cytogenetisch, moleculair, hematologisch of gemengd) van terugval van de onderliggende kanker of lymfoproliferatieve ziekte na transplantatie op het moment van screening.
- Geschiedenis van acute of chronische pancreatitis.
- Geschiedenis van myositis.
- Geschiedenis of ander bewijs van ernstige ziekte, ongecontroleerde infectie of enige andere aandoening waardoor de deelnemer, naar de mening van de onderzoeker, ongeschikt zou zijn voor het onderzoek.
- Deelnemers met verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS).
- Hepatitis B (gedefinieerd als hepatitis B-virus [HBV]-oppervlakteantigeenpositief en HBV-core-antilichaampositief, met positief HBV-desoxyribonucleïnezuur [DNA], of HBV-positief core-antilichaam alleen met positief HBV-DNA. Hepatitis C (gedefinieerd als positief hepatitis C [HCV]-antilichaam met positief HCV-ribonucleïnezuur [RNA]).
- gediagnosticeerd met een andere maligniteit (anders dan maligniteit waarvoor transplantatie is uitgevoerd) binnen 3 jaar na randomisatie, tenzij eerder behandeld met curatieve intentie en goedgekeurd door de medische monitor van de sponsor (bijvoorbeeld volledig gereseceerd basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid, gereseceerd in situ cervicaal maligniteit, gereseceerd ductaal carcinoom van de borst in situ of prostaatkanker met een laag risico na curatieve resectie).
- Vrouwelijke deelnemer die zwanger is of borstvoeding geeft.
- Eerdere blootstelling aan op CSF1-R gerichte therapieën.
- Het gebruik van andere middelen voor de behandeling van cGVHD dan corticosteroïden en een CNI of sirolimus is verboden.
- Voor goedgekeurde of veelgebruikte middelen, anders dan corticosteroïden, CNI en sirolimus, is een wash-out van 2 weken of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke korter is, vereist bij inschrijving voor het onderzoek.
- Een andere onderzoeksbehandeling ontvangen binnen 28 dagen na randomisatie.
- Deelnemers mogen niet deelnemen aan enig ander interventioneel onderzoek. Pediatrische deelnemers worden aangemoedigd om ook deel te nemen aan de lopende ontwikkelingsstudies van de Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Axatilimab-dosiscohort 1
Deelnemers krijgen axatilimab 0,3 milligram (mg)/kilogram (kg) intraveneus (IV) elke 2 weken toegediend gedurende maximaal 2 jaar.
|
Axatilimab is een antilichaam met hoge affiniteit dat zich richt op de koloniestimulerende factor 1-receptor (CSF-1R).
CSF-1R-signalering is in niet-klinische onderzoeken aangetoond als de belangrijkste regulerende route die betrokken is bij de uitbreiding en infiltratie van van donoren afgeleide macrofagen die de ziekteprocessen die betrokken zijn bij cGVHD mediëren.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Axatilimab-dosiscohort 2
Deelnemers krijgen axatilimab 1 mg/kg IV elke 2 weken toegediend gedurende maximaal 2 jaar.
|
Axatilimab is een antilichaam met hoge affiniteit dat zich richt op de koloniestimulerende factor 1-receptor (CSF-1R).
CSF-1R-signalering is in niet-klinische onderzoeken aangetoond als de belangrijkste regulerende route die betrokken is bij de uitbreiding en infiltratie van van donoren afgeleide macrofagen die de ziekteprocessen die betrokken zijn bij cGVHD mediëren.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Axatilimab-dosiscohort 3
Deelnemers krijgen axatilimab 3 mg/kg IV elke 4 weken toegediend gedurende maximaal 2 jaar.
|
Axatilimab is een antilichaam met hoge affiniteit dat zich richt op de koloniestimulerende factor 1-receptor (CSF-1R).
CSF-1R-signalering is in niet-klinische onderzoeken aangetoond als de belangrijkste regulerende route die betrokken is bij de uitbreiding en infiltratie van van donoren afgeleide macrofagen die de ziekteprocessen die betrokken zijn bij cGVHD mediëren.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal responspercentage (ORR) in de eerste zes cycli zoals gedefinieerd door het NIH Consensus Development Project uit 2014 over criteria voor klinische onderzoeken bij chronische Graft-Versus-Host Disease (cGVHD)
Tijdsspanne: Eerste 6 cycli (tot cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 4 weken)
|
De ORR werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een objectieve respons (volledige respons [CR] of gedeeltelijke respons [PR]).
CR werd gedefinieerd als het verdwijnen van alle manifestaties in elk orgaan of elke plaats, en PR werd gedefinieerd als verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of elke plaats.
|
Eerste 6 cycli (tot cyclus 7 dag 1; elke cyclus = 4 weken)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Orgaanspecifiek responspercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Orgaanspecifieke respons wordt gedefinieerd als het aantal deelnemers met een objectieve respons voor de negen individuele organen, gebaseerd op het NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD uit 2014 (huid, ogen, mond, slokdarm, bovenste gastro-intestinale [GI], lagere GI lever, longen en gewrichten en fascia).
|
Tot 2 jaar
|
|
ORR over onderzoek zoals gedefinieerd door het NIH Consensus Development Project uit 2014 over criteria voor klinische onderzoeken bij cGVHD
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met een klinisch significante verbetering in de genormaliseerde score op de gemodificeerde Lee-symptoomschaal
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Duur van de respons
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
De duur van de respons wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de initiële gedeeltelijke respons of volledige respons tot gedocumenteerde progressie van cGVHD, start van nieuwe therapie of overlijden om welke reden dan ook.
|
Tot 2 jaar
|
|
Aanhoudend responspercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Het percentage aanhoudende respons wordt gedefinieerd als het aantal deelnemers met een objectieve respons die ten minste 20 weken (140 dagen) aanhoudt vanaf het moment van de eerste respons.
De reacties zullen worden beoordeeld op basis van het NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD uit 2014.
|
Tot 2 jaar
|
|
Responspercentage gewrichten en fascia gebaseerd op verfijnd NIH-responsalgoritme voor cGVHD
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Procentuele verlagingen van de gemiddelde dagelijkse dosis (of equivalent) corticosteroïden
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat stopt met het gebruik van corticosteroïden
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Procentuele verlagingen van de gemiddelde dagelijkse dosis (of equivalent) van calcineurineremmers (CNI)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat stopt met CNI's
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal circulerende monocyten en het fenotype (CD14/16)
Tijdsspanne: Basislijn, maximaal 2 jaar
|
Basislijn, maximaal 2 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met antimedicijn-antilichaam
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) vanaf tijdstip 0 tot tijdstip van laatste meetbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: Ongeveer 12 maanden
|
Ongeveer 12 maanden
|
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in botomzetmarkeringen
Tijdsspanne: Basislijn, maximaal 2 jaar
|
Basislijn, maximaal 2 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botdichtheid
Tijdsspanne: Basislijn, maximaal 2 jaar
|
Basislijn, maximaal 2 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van koloniestimulerende factor 1 (CSF-1) en interleukine 34 (IL-34)
Tijdsspanne: Basislijn, maximaal 2 jaar
|
Basislijn, maximaal 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 maart 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 april 2023
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 januari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SNDX-6352-0504
- 2024-512978-99-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .