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Eine Studie mit Axatilimab in 3 verschiedenen Dosen bei Teilnehmern mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD) (AGAVE-201)

24. Februar 2026 aktualisiert von: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, eine offene, randomisierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Axatilimab in 3 verschiedenen Dosen bei Patienten mit rezidivierender oder refraktärer aktiver chronischer Graft-versus-Host-Krankheit, die mindestens 2 Linien von erhalten haben Systemische Therapie

Dies ist eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Axatilimab in 3 verschiedenen Dosierungen bei Teilnehmern mit rezidivierender oder refraktärer aktiver chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD), die mindestens 2 vorherige systemische Therapielinien erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AGAVE-201 ist eine offene, randomisierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Axatilimab bei Teilnehmern mit rezidivierender oder refraktärer aktiver cGVHD nach Versagen von mindestens 2 vorangegangenen systemischen Therapielinien aufgrund einer Progression von Krankheit, Unverträglichkeit oder Toxizität. Aktive Krankheit wird definiert 1) durch die Konsenskriterien der National Institutes of Health (NIH) 2014, entweder in Bezug auf organspezifische Algorithmen oder globale Bewertung oder 2) als aktive, symptomatische cGVHD, für die der Arzt glaubt, dass eine neue Linie der systemischen Therapie ist nötig.

Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten 1 von 3 verschiedenen Axatilimab-Behandlungsschemata in 28-tägigen Behandlungszyklen für bis zu 2 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

241

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Belgien
        • AZ Delta
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Deutschland, 07740
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Frankreich
      • Nancy, Frankreich
        • CHRU de Nancy - Hopitaux de Brabois
      • Nantes, Frankreich
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hopital Pitie Salpetriere
      • Pessac, Frankreich
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, Frankreich
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 38700
        • CHU de Grenoble
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankreich, 67200
        • Institut de cancérologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, Frankreich, 31100
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, Frankreich, 80054
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Griechenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Griechenland, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Monza, Italien
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Italien
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Italien
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Italien
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Polen
      • Gliwice, Polen, 44-102
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portugal
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, EPE
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8032
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Spanien
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Spanien, 18014
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Majadahonda, Spanien
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Santander, Spanien
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Severance Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46237
        • Franciscan Health Indianapolis
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231-2410
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48084
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10022
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84111
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Marsden Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 2 Jahre oder älter sein.
  2. Teilnehmer, die Empfänger einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) mit aktiver cGVHD sind, die eine systemische Immunsuppression erfordern. Aktive cGVHD ist definiert als das Vorhandensein von Anzeichen und Symptomen von cGVHD gemäß dem NIH Consensus Development Project 2014 zu Kriterien für klinische Studien bei cGVHD.

  3. Teilnehmer mit refraktärer oder rezidivierender aktiver cGVHD trotz mindestens 2 systemischer Therapielinien.

    • Refraktäre Erkrankung, definiert als Erfüllung eines der folgenden Kriterien:

      • Die Entwicklung von 1 oder mehreren neuen Krankheitsherden während der Behandlung von cGVHD.
      • Fortschreiten bestehender Krankheitsherde trotz mindestens 1-monatiger Standard- oder Prüftherapie für cGVHD.
      • Teilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten auf ihre vorherige cGVHD-Therapie kein Ansprechen erzielt haben und bei denen der behandelnde Arzt der Ansicht ist, dass eine neue systemische Therapie erforderlich ist.
    • Rezidivierende cGVHD ist eine aktive, symptomatische Erkrankung (nach anfänglichem Ansprechen auf eine vorherige Therapie), wie sie auf der Grundlage der NIH-Konsenskriterien von 2014 durch eine organspezifische oder globale Bewertung definiert wird oder für die der Arzt glaubt, dass eine neue Linie der systemischen Therapie erforderlich ist.
  4. Die Teilnehmer können anhaltende, aktive akute und cGVHD-Manifestationen (Überlappungssyndrom) haben, wie im 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD definiert.
  5. Karnofsky-Leistungsskala von ≥60 (im Alter von 16 Jahren oder älter); Lansky Performance Score von ≥60 (falls alt
  6. Angemessene Organ- und Knochenmarkfunktionen, die während der 14 Tage vor der Randomisierung bewertet wurden.
  7. Kreatinin-Clearance (CrCl) ≥ 30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter basierend auf der Cockcroft-Gault-Formel bei erwachsenen Teilnehmern und der Schwartz-Formel bei pädiatrischen Teilnehmern.
  8. Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen.
  9. Die gleichzeitige Anwendung eines systemischen Kortikosteroids ist erlaubt, aber nicht erforderlich. Topische und inhalative Kortikosteroide sind erlaubt. Wenn ein Teilnehmer bei der Randomisierung der Studie Kortikosteroide einnimmt, muss er mindestens 2 Wochen vor Zyklus 1, Tag 1, eine stabile Kortikosteroiddosis erhalten.
  10. Die gleichzeitige Anwendung von CNI oder Sirolimus ist erlaubt, aber nicht erforderlich.
  11. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und im Protokoll aufgeführt sind. Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter sollte bei pädiatrischen Teilnehmern, die nicht in der Lage sind, selbst eine Einwilligung zu erteilen, die Einwilligung erteilen; außerdem sollten gegebenenfalls pädiatrische Teilnehmer ihre eigene Einverständniserklärung unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  1. Hat akute GVHD ohne Manifestationen von cGVHD.
  2. Jeder Nachweis (histologisch, zytogenetisch, molekular, hämatologisch oder gemischt) eines Rückfalls des zugrunde liegenden Krebses oder einer lymphoproliferativen Erkrankung nach der Transplantation zum Zeitpunkt des Screenings.
  3. Vorgeschichte einer akuten oder chronischen Pankreatitis.
  4. Geschichte der Myositis.
  5. Vorgeschichte oder andere Anzeichen einer schweren Krankheit, einer unkontrollierten Infektion oder anderer Zustände, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden.
  6. Teilnehmer mit erworbenem Immunschwächesyndrom (AIDS).
  7. Hepatitis B (definiert als Hepatitis-B-Virus [HBV]-Oberflächenantigen-positiv und HBV-Core-Antikörper-positiv, mit positiver HBV-Desoxyribonukleinsäure [DNA], oder HBV-positiver Core-Antikörper allein mit positiver HBV-DNA. Hepatitis C (definiert als positiver Hepatitis C [HCV]-Antikörper mit positiver HCV-Ribonukleinsäure [RNA]).
  8. Innerhalb von 3 Jahren nach der Randomisierung mit einer anderen Malignität diagnostiziert (außer einer Malignität, für die eine Transplantation durchgeführt wurde), es sei denn, sie wurde zuvor mit kurativer Absicht behandelt und vom medizinischen Monitor des Sponsors genehmigt (z. B. vollständig reseziertes Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, reseziert in situ zervikale Malignität, reseziertes Duktalkarzinom der Brust in situ oder Prostatakrebs mit niedrigem Risiko nach kurativer Resektion).
  9. Weibliche Teilnehmerin, die schwanger ist oder stillt.
  10. Frühere Exposition gegenüber zielgerichteten CSF1-R-Therapien.
  11. Die Einnahme von anderen Mitteln zur Behandlung von cGVHD als Kortikosteroiden und entweder einem CNI oder Sirolimus ist verboten.
  12. Für andere zugelassene oder häufig verwendete Wirkstoffe als Kortikosteroide, CNI und Sirolimus ist bei Studieneinschluss ein Washout von 2 Wochen oder 5 Halbwertszeiten erforderlich, je nachdem, welcher Wert kürzer ist.
  13. Erhalt einer weiteren Prüfbehandlung innerhalb von 28 Tagen nach Randomisierung.
  14. Die Teilnehmer sollten an keiner anderen interventionellen Studie teilnehmen. Pädiatrische Teilnehmer werden ermutigt, auch an den laufenden Entwicklungsstudien der Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Axatilimab-Dosis-Kohorte 1
Den Teilnehmern wird Axatilimab 0,3 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg) intravenös (IV) alle 2 Wochen für bis zu 2 Jahre verabreicht.
Arzneimittel: Axatilimab
Axatilimab ist ein hochaffiner Antikörper, der auf den Kolonie-stimulierenden Faktor-1-Rezeptor (CSF-1R) abzielt. In nichtklinischen Studien wurde gezeigt, dass die CSF-1R-Signalübertragung der wichtigste regulatorische Weg ist, der an der Expansion und Infiltration von Makrophagen aus Spendern beteiligt ist, die die an cGVHD beteiligten Krankheitsprozesse vermitteln.
Andere Namen:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Axatilimab-Dosiskohorte 2
Den Teilnehmern wird bis zu 2 Jahre lang alle 2 Wochen Axatilimab 1 mg/kg IV verabreicht.
Arzneimittel: Axatilimab
Axatilimab ist ein hochaffiner Antikörper, der auf den Kolonie-stimulierenden Faktor-1-Rezeptor (CSF-1R) abzielt. In nichtklinischen Studien wurde gezeigt, dass die CSF-1R-Signalübertragung der wichtigste regulatorische Weg ist, der an der Expansion und Infiltration von Makrophagen aus Spendern beteiligt ist, die die an cGVHD beteiligten Krankheitsprozesse vermitteln.
Andere Namen:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimental: Axatilimab-Dosiskohorte 3
Den Teilnehmern wird bis zu 2 Jahre lang alle 4 Wochen Axatilimab 3 mg/kg IV verabreicht.
Arzneimittel: Axatilimab
Axatilimab ist ein hochaffiner Antikörper, der auf den Kolonie-stimulierenden Faktor-1-Rezeptor (CSF-1R) abzielt. In nichtklinischen Studien wurde gezeigt, dass die CSF-1R-Signalübertragung der wichtigste regulatorische Weg ist, der an der Expansion und Infiltration von Makrophagen aus Spendern beteiligt ist, die die an cGVHD beteiligten Krankheitsprozesse vermitteln.
Andere Namen:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR) in den ersten 6 Zyklen gemäß Definition im NIH Consensus Development Project 2014 zu Kriterien für klinische Studien zur chronischen Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (cGVHD)
Zeitfenster: Erste 6 Zyklen (bis Zyklus 7 Tag 1; jeder Zyklus = 4 Wochen)
Die ORR wurde als Prozentsatz der Teilnehmer mit objektivem Ansprechen (vollständiges Ansprechen [CR] oder teilweises Ansprechen [PR]) definiert. CR wurde als Auflösung aller Manifestationen in jedem Organ oder jeder Stelle definiert, und PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert.
Erste 6 Zyklen (bis Zyklus 7 Tag 1; jeder Zyklus = 4 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Organspezifische Reaktionsrate
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Die organspezifische Reaktion ist definiert als die Anzahl der Teilnehmer mit objektiver Reaktion für die neun einzelnen Organe basierend auf dem NIH Consensus Development Project 2014 zu Kriterien für klinische Studien bei cGVHD (Haut, Augen, Mund, Speiseröhre, oberer Gastrointestinaltrakt [GI], unterer GI). , Leber, Lunge und Gelenke sowie Faszien).
Bis zu 2 Jahre
ORR zur Studie gemäß der Definition des NIH Consensus Development Project 2014 zu Kriterien für klinische Studien bei cGVHD
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit einer klinisch signifikanten Verbesserung des normalisierten Scores auf der modifizierten Lee-Symptomskala
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Dauer der Antwort
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Die Dauer des Ansprechens ist definiert als die Zeit vom ersten teilweisen Ansprechen oder vollständigen Ansprechen bis zum dokumentierten Fortschreiten der cGVHD, dem Beginn einer neuen Therapie oder dem Tod aus irgendeinem Grund.
Bis zu 2 Jahre
Anhaltende Rücklaufquote
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Die nachhaltige Rücklaufquote ist definiert als die Anzahl der Teilnehmer, deren objektives Ansprechen mindestens 20 Wochen (140 Tage) ab dem Zeitpunkt der ersten Reaktion anhält. Die Antworten werden auf der Grundlage des 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD bewertet.
Bis zu 2 Jahre
Reaktionsrate von Gelenken und Faszien basierend auf einem verfeinerten NIH-Reaktionsalgorithmus für cGVHD
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Prozentuale Reduzierung der durchschnittlichen Tagesdosen (oder Äquivalente) von Kortikosteroiden
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die die Verwendung von Kortikosteroiden abbrechen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Prozentuale Reduzierung der durchschnittlichen Tagesdosen (oder Äquivalente) von Calcineurin-Inhibitoren (CNI)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die CNIs abbrechen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung der Anzahl und des Phänotyps zirkulierender Monozyten gegenüber dem Ausgangswert (CD14/16)
Zeitfenster: Baseline, bis zu 2 Jahre
Baseline, bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drogen-Antikörpern
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Ungefähr 12 Monate
Ungefähr 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung der Knochenumsatzmarker gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis zu 2 Jahre
Baseline, bis zu 2 Jahre
Änderung der Knochendichte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis zu 2 Jahre
Baseline, bis zu 2 Jahre
Änderung der Spiegel des koloniestimulierenden Faktors 1 (CSF-1) und des Interleukin 34 (IL-34) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis zu 2 Jahre
Baseline, bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Syndax Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Vedran Radojcic, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. April 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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