Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av axatilimab vid 3 olika doser hos deltagare med kronisk graft-versus värdsjukdom (cGVHD) (AGAVE-201)

20 maj 2026 uppdaterad av: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, en fas 2, öppen, randomiserad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av axatilimab vid 3 olika doser hos patienter med återkommande eller refraktär aktiv kronisk graft kontra värdsjukdom som har fått minst 2 rader av Systemisk terapi

Detta är en fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av axatilimab vid 3 olika dosnivåer hos deltagare med recidiverande eller refraktär aktiv kronisk graft-mot-värdsjukdom (cGVHD) som har fått minst 2 tidigare linjer av systemisk terapi.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

AGAVE-201 är en öppen fas 2, randomiserad multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av axatilimab hos deltagare med återkommande eller refraktär aktiv cGVHD efter misslyckande av minst 2 tidigare rader av systemisk terapi på grund av progression av sjukdom eller intolerans eller toxicitet. Aktiv sjukdom definieras 1) av National Institutes of Health (NIH) 2014 konsensuskriterier, antingen i termer av organspecifik algoritm eller global bedömning eller 2) som aktiv, symptomatisk cGVHD för vilken läkaren anser att en ny linje av systemisk terapi krävs.

Deltagarna kommer att randomiseras för att få 1 av 3 olika behandlingsregimer för axatilimab i 28-dagars behandlingscykler i upp till 2 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

296

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Avslutad
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Avslutad
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Belgien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • AZ Delta
  • Frankrike
      • Nancy, Frankrike
        • Avslutad
        • CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
      • Nantes, Frankrike
        • Avslutad
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Avslutad
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Pitie Salpétrière
      • Pessac, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Aktiv, inte rekryterande
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 38700
        • Avslutad
        • CHU de GRENOBLE
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrike, 67200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Institut de Cancerologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, Frankrike, 31100
        • Avslutad
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, Frankrike, 80054
        • Avslutad
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59037
        • Avslutad
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Avslutad
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90059
        • Avslutad
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Avslutad
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Avslutad
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46237
        • Avslutad
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Avslutad
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231-2410
        • Avslutad
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48084
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Rekrytering
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Avslutad
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Avslutad
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10022
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Avslutad
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Avslutad
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Avslutad
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Aktiv, inte rekryterande
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84111
        • Rekrytering
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Avslutad
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Rekrytering
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Grekland
      • Athens, Grekland
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Grekland, 26500
        • Avslutad
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Grekland, 57010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israel, 5262160
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italien, 20132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien, 20122
        • Avslutad
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Italien
        • Avslutad
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Italien
        • Avslutad
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Italien
        • Avslutad
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Italien, 27100
        • Avslutad
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 168
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Italien
        • Avslutad
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • Avslutad
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Avslutad
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • Aktiv, inte rekryterande
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Polen
      • Gliwice, Polen, 44-102
        • Avslutad
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Avslutad
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portugal
        • Avslutad
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, EPE
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Avslutad
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Singapore
        • Avslutad
        • Singapore General Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8032
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Spanien
        • Avslutad
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Spanien, 18014
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Avslutad
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Avslutad
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Majadahonda, Spanien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Santander, Spanien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Avslutad
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Spanien, 41013
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8BJ
        • Avslutad
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Storbritannien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Storbritannien
        • Avslutad
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Avslutad
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Avslutad
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Avslutad
        • Severance Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Avslutad
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Aktiv, inte rekryterande
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Avslutad
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Avslutad
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Avslutad
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Avslutad
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitätsklinikum Regensburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare måste vara 2 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  2. Deltagare som är mottagare av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) med aktiv cGVHD som kräver systemisk immunsuppression. Aktiv cGVHD definieras som närvaron av tecken och symtom på cGVHD enligt 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.

  3. Deltagare med refraktär eller återkommande aktiv cGVHD trots minst 2 rader av systemisk terapi.

    • Refraktär sjukdom definieras som att uppfylla något av följande kriterier:

      • Utveckling av 1 eller flera nya sjukdomsställen under behandling för cGVHD.
      • Progression av befintliga sjukdomsställen trots minst 1 månads standard- eller utredningsbehandling för cGVHD.
      • Deltagare som inte har uppnått ett svar inom 3 månader på sin tidigare behandling för cGVHD och för vilka den behandlande läkaren anser att en ny systemisk behandling krävs.
    • Återkommande cGVHD är aktiv, symtomatisk sjukdom (efter ett initialt svar på tidigare terapi) enligt definitionen, baserat på NIH 2014 konsensuskriterier, genom organspecifik eller global bedömning eller för vilken läkaren anser att en ny linje av systemisk terapi krävs.
  4. Deltagarna kan ha ihållande, aktiva akuta och cGVHD-manifestationer (överlappssyndrom), enligt definitionen av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
  5. Karnofsky Performance Scale på ≥60 (om du är 16 år eller äldre); Lansky Performance Score på ≥60 (om åldern
  6. Tillräckliga organ- och benmärgsfunktioner utvärderades under de 14 dagarna före randomisering.
  7. Kreatininclearance (CrCl) ≥30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter baserat på Cockcroft-Gault-formeln hos vuxna deltagare och Schwartz-formeln hos pediatriska deltagare.
  8. Preventivmedelsanvändning av män eller kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.
  9. Samtidig användning av en systemisk kortikosteroid är tillåten men krävs inte. Topikala och inhalerade kortikosteroidmedel är tillåtna. Om en deltagare tar kortikosteroider vid randomisering av studien, måste de ha en stabil dos av kortikosteroider i minst 2 veckor före cykel 1 dag 1.
  10. Samtidig användning av CNI eller sirolimus är tillåten men krävs inte.
  11. Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och protokollet. En förälder/vårdnadshavare bör ge samtycke för pediatriska deltagare som inte själva kan ge sitt samtycke; Dessutom bör pediatriska deltagare i tillämpliga fall underteckna sitt eget samtyckesformulär.

Exklusions kriterier:

Deltagare utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:

  1. Har akut GVHD utan manifestationer av cGVHD.
  2. Alla bevis (histologiska, cytogenetiska, molekylära, hematologiska eller blandade) på återfall av den underliggande cancern eller post-transplantationslymfoproliferativa sjukdomen vid tidpunkten för screening.
  3. Historik av akut eller kronisk pankreatit.
  4. Historik av myosit.
  5. Historik eller andra bevis på allvarlig sjukdom, okontrollerad infektion eller andra tillstånd som skulle göra deltagaren, enligt utredarens uppfattning, olämplig för studien.
  6. Deltagare med förvärvat immunbristsyndrom (AIDS).
  7. Hepatit B (definierad som hepatit B-virus [HBV] ytantigenpositiv och HBV-kärnantikroppspositiv, med positiv HBV-deoxiribonukleinsyra [DNA], eller enbart HBV-positiv kärnantikropp med positivt HBV-DNA. Hepatit C (definierad som positiv hepatit C [HCV] antikropp med positiv HCV ribonukleinsyra [RNA]).
  8. Diagnostiserats med en annan malignitet (annan än malignitet för vilken transplantation utförts) inom 3 år efter randomisering, såvida den inte tidigare behandlats med kurativ avsikt och godkänts av sponsorns medicinska monitor (till exempel fullständigt resekerat basalcells- eller skivepitelcancer i huden, resekerat i cervikal malignitet på plats, resekerat bröstcancer in situ eller lågriskprostatacancer efter kurativ resektion).
  9. Kvinnlig deltagare som är gravid eller ammar.
  10. Tidigare exponering för CSF1-R riktade terapier.
  11. Det är förbjudet att ta andra medel för behandling av cGVHD än kortikosteroider och antingen CNI eller sirolimus.
  12. För godkända eller vanligt använda medel, andra än kortikosteroider, CNI och sirolimus, krävs en tvättning på 2 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är kortast, vid studieregistreringen.
  13. Får ytterligare en undersökningsbehandling inom 28 dagar efter randomisering.
  14. Deltagarna ska inte delta i någon annan interventionsstudie. Pediatriska deltagare uppmuntras att också delta i de pågående utvecklingsstudierna av Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Axatilimab Doskohort 1
Deltagarna kommer att administreras axatilimab 0,3 milligram (mg)/kilogram (kg) intravenöst (IV) varannan vecka i upp till 2 år.
Läkemedel: Axatilimab
Axatilimab är en antikropp med hög affinitet riktad mot den kolonistimulerande faktor 1-receptorn (CSF-1R). CSF-1R-signalering har i icke-kliniska studier visat sig vara den viktigaste regulatoriska vägen involverad i expansionen och infiltrationen av donatorhärledda makrofager som förmedlar sjukdomsprocesserna involverade i cGVHD.
Andra namn:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimentell: Axatilimab Dos Cohort 2
Deltagarna kommer att administreras axatilimab 1 mg/kg IV varannan vecka i upp till 2 år.
Läkemedel: Axatilimab
Axatilimab är en antikropp med hög affinitet riktad mot den kolonistimulerande faktor 1-receptorn (CSF-1R). CSF-1R-signalering har i icke-kliniska studier visat sig vara den viktigaste regulatoriska vägen involverad i expansionen och infiltrationen av donatorhärledda makrofager som förmedlar sjukdomsprocesserna involverade i cGVHD.
Andra namn:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimentell: Axatilimab Dos Cohort 3
Deltagarna kommer att administreras axatilimab 3 mg/kg IV var 4:e vecka i upp till 2 år.
Läkemedel: Axatilimab
Axatilimab är en antikropp med hög affinitet riktad mot den kolonistimulerande faktor 1-receptorn (CSF-1R). CSF-1R-signalering har i icke-kliniska studier visat sig vara den viktigaste regulatoriska vägen involverad i expansionen och infiltrationen av donatorhärledda makrofager som förmedlar sjukdomsprocesserna involverade i cGVHD.
Andra namn:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande svarsfrekvens (ORR) i de första 6 cyklerna enligt definitionen av 2014 NIH Consensus Development Project om kriterier för kliniska prövningar vid kronisk graft-versus-värdsjukdom (cGVHD)
Tidsram: Första 6 cyklerna (upp till cykel 7 dag 1; varje cykel = 4 veckor)
ORR definierades som andelen deltagare med objektivt svar (komplett svar [CR] eller partiellt svar [PR]). CR definierades som upplösning av alla manifestationer i varje organ eller ställe, och PR definierades som förbättring i minst ett organ eller ställe utan progression i något annat organ eller ställe.
Första 6 cyklerna (upp till cykel 7 dag 1; varje cykel = 4 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Organspecifik svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 2 år
Organspecifik respons definieras som antalet deltagare med objektiv respons för de nio individuella organen baserat på 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD (hud, ögon, mun, matstrupe, övre gastrointestinala [GI], nedre GI lever, lungor och leder och fascia).
Upp till 2 år
ORR om studie enligt definitionen av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Antal deltagare med en kliniskt signifikant förbättring av normaliserat resultat på den modifierade Lee Symptom Scale
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Varaktighet för svar
Tidsram: Upp till 2 år
Varaktighet av respons definieras som tiden från initialt partiellt svar eller fullständigt svar till dokumenterad progression av cGVHD, start av ny behandling eller död av någon anledning.
Upp till 2 år
Uthållig svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 2 år
Ihållande svarsfrekvens definieras som antalet deltagare med objektiv respons som varar i minst 20 veckor (140 dagar) från tidpunkten för första svar. Svar kommer att bedömas baserat på 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Upp till 2 år
Leder och Fascia svarsfrekvens baserat på raffinerad NIH svarsalgoritm för cGVHD
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Procentuella minskningar i genomsnittliga dagliga doser (eller motsvarande) av kortikosteroid
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Antal deltagare som slutar använda kortikosteroider
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Procentuella minskningar i genomsnittliga dagliga doser (eller motsvarande) av kalcineurinhämmare (CNI)
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Antal deltagare som avbryter CNIs
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Förändring från baslinjen i cirkulerande monocytantal och fenotyp (CD14/16)
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
Baslinje, upp till 2 år
Antal deltagare med anti-drogantikropp
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Area under plasmakoncentration-tidskurvan (AUC) från tid 0 till tidpunkt för senaste mätbara koncentration (AUC0-t)
Tidsram: Cirka 12 månader
Cirka 12 månader
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Ändring från baslinjen i benomsättningsmarkörer
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
Baslinje, upp till 2 år
Ändring från baslinjen i bentäthet
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
Baslinje, upp till 2 år
Förändring från baslinjen i nivåerna av kolonistimulerande faktor 1 (CSF-1) och interleukin 34 (IL-34)
Tidsram: Baslinje, upp till 2 år
Baslinje, upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Syndax Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

7 april 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2021

Första postat (Faktisk)

14 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera