En studie av axatilimab ved 3 forskjellige doser hos deltakere med kronisk graft versus vertssykdom (cGVHD) (AGAVE-201)
20. mai 2026 oppdatert av: Syndax Pharmaceuticals
AGAVE-201, en fase 2, åpen, randomisert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til axatilimab ved 3 forskjellige doser hos pasienter med tilbakevendende eller refraktær aktiv kronisk graft versus vertssykdom som har mottatt minst 2 linjer med Systemisk terapi
Dette er en fase 2-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til axatilimab ved 3 forskjellige dosenivåer hos deltakere med tilbakevendende eller refraktær aktiv kronisk graft versus vertssykdom (cGVHD) som har mottatt minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
AGAVE-201 er en fase 2, åpen, randomisert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til axatilimab hos deltakere med tilbakevendende eller refraktær aktiv cGVHD etter svikt i minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi på grunn av progresjon av sykdom eller intoleranse eller toksisitet. Aktiv sykdom er definert 1) av National Institutes of Health (NIH) 2014 konsensuskriterier, enten i form av organspesifikk algoritme eller global vurdering eller 2) som aktiv, symptomatisk cGVHD for hvem legen mener at en ny linje av systemisk terapi er nødvendig.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta 1 av 3 forskjellige axatilimab-behandlingsregimer i 28-dagers behandlingssykluser i opptil 2 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
296
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Syndax Pharmaceuticals
- Telefonnummer: 781-419-1400
- E-post: clinicaltrials@syndax.com
Studiesteder
-
-
-
Westmead, Australia
- Fullført
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Fullført
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Roeselare, Belgia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- AZ Delta
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Vancouver Coastal Health Authority
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Fullført
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- Aktiv, ikke rekrutterende
- McGill University Health Center - Research Institute
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Fullført
- University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Rekruttering
- University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90059
- Fullført
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Stanford Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Fullført
- University of Florida (UF)
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Fullført
- AdventHealth Orlando
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Moffitt
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Northside Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Rekruttering
- The University of Chicago Medical Center (UCMC)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46237
- Fullført
- Franciscan Health Indianapolis
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Fullført
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231-2410
- Fullført
- Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Dana Farber Cancer Institute
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48084
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Rekruttering
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Fullført
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Fullført
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10022
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Weill Medical College of Cornell University
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Stony Brook University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Fullført
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Fullført
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Fullført
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Rekruttering
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
-
Lyndhurst, Ohio, Forente stater, 44195
- Aktiv, ikke rekrutterende
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Oklahoma - Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- Rekruttering
- University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84111
- Rekruttering
- Intermountain Healthcare
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- Fullført
- University of Virginia Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98109
- Rekruttering
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Nancy, Frankrike
- Fullført
- CHRU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
-
Nantes, Frankrike
- Fullført
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 75010
- Fullført
- Hopital Saint Louis
-
Paris, Frankrike, 75013
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hôpital Pitié Salpêtrière
-
Pessac, Frankrike
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Aktiv, ikke rekrutterende
- HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 38700
- Fullført
- CHU de Grenoble
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, Frankrike, 67200
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Institut de Cancerologie Strasbourg Europe (ICANS)
-
-
Haure-Garrone
-
Toulouse, Haure-Garrone, Frankrike, 31100
- Fullført
- IUCT-Oncopole
-
-
Hauts-de-France
-
Amiens, Hauts-de-France, Frankrike, 80054
- Fullført
- Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59037
- Fullført
- CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
-
Pátrai, Hellas, 26500
- Fullført
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaloniki
-
Eksochi, Thessaloniki, Hellas, 57010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hadassah Medical Center Ein Karem
-
Ramat Gan, Israel, 5262160
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italia, 20132
- Aktiv, ikke rekrutterende
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italia, 20122
- Fullført
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Monza, Italia
- Fullført
- ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
-
Monza, Italia
- Fullført
- Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
-
Pavia, Italia
- Fullført
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pavia, Italia, 27100
- Fullført
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Roma, Italia, 168
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Torino, Italia
- Fullført
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
Torino, Italia
- Fullført
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Gliwice, Polen, 44-102
- Fullført
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1099-023
- Fullført
- Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
-
Porto, Portugal
- Fullført
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil, Epe
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Aktiv, ikke rekrutterende
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, 229899
- Fullført
- KK Women's and Children hospital
-
Singapore, Singapore
- Fullført
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 8032
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Clinic Barcelona
-
Donostia / San Sebastian, Spania
- Fullført
- Hospital Universitario Donostia
-
Granada, Spania, 18014
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Madrid, Spania, 28007
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Madrid, Spania, 28046
- Fullført
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spania, 28034
- Fullført
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Majadahonda, Spania
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Salamanca, Spania, 37007
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Clínico Universitario de Salamanca
-
Santander, Spania
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
-
Valencia, Spania, 46026
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Spania, 46010
- Fullført
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
-
-
Seville
-
Seville, Seville, Spania, 41013
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
- Fullført
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cardiff, Storbritannia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Hospital of Wales
-
Glasgow, Storbritannia
- Fullført
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Storbritannia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hammersmith Hospital
-
London, Storbritannia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Fullført
- Royal Marsden Foundation Trust
-
-
-
-
-
Busan, Sør -Korea
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Fullført
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Sør -Korea
- Fullført
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Fullført
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Aktiv, ikke rekrutterende
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Fullført
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Jena, Tyskland, 07740
- Fullført
- Universitaetsklinikum Jena
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Fullført
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Fullført
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
-
Münster, Tyskland, 48149
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere må være 2 år eller eldre på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
- Deltakere som er mottakere av allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med aktiv cGVHD som krever systemisk immunsuppresjon. Aktiv cGVHD er definert som tilstedeværelsen av tegn og symptomer på cGVHD per 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
Deltakere med refraktær eller tilbakevendende aktiv cGVHD til tross for minst 2 linjer med systemisk terapi.
Refraktær sykdom definert som oppfyller ett av følgende kriterier:
- Utvikling av 1 eller flere nye sykdomssteder mens de behandles for cGVHD.
- Progresjon av eksisterende sykdomssteder til tross for minst 1 måned med standard- eller utredningsbehandling for cGVHD.
- Deltakere som ikke har oppnådd respons innen 3 måneder på sin tidligere behandling for cGVHD og som behandlende lege mener det er nødvendig med ny systemisk terapi.
- Tilbakevendende cGVHD er aktiv, symptomatisk sykdom (etter en første respons på tidligere terapi) som definert, basert på NIH 2014 konsensuskriteriene, ved organspesifikk eller global vurdering eller som legen mener at en ny linje med systemisk terapi er nødvendig.
- Deltakere kan ha vedvarende, aktive akutte og cGVHD-manifestasjoner (overlappingssyndrom), som definert av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
- Karnofsky Performance Scale på ≥60 (hvis du er 16 år eller eldre); Lansky Performance Score på ≥60 (hvis alderen
- Tilstrekkelige organ- og benmargsfunksjoner evaluert i løpet av de 14 dagene før randomisering.
- Kreatininclearance (CrCl) ≥30 milliliter/minutt/1,73 kvadratmeter basert på Cockcroft-Gault-formelen hos voksne deltakere og Schwartz-formelen hos pediatriske deltakere.
- Prevensjonsbruk av menn eller kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
- Samtidig bruk av systemisk kortikosteroid er tillatt, men ikke nødvendig. Aktuelle og inhalerte kortikosteroidmidler er tillatt. Hvis en deltaker tar kortikosteroider ved randomisering av studien, må de ha en stabil dose kortikosteroider i minst 2 uker før syklus 1 dag 1.
- Samtidig bruk av CNI eller sirolimus er tillatt, men ikke nødvendig.
- I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og protokollen. En forelder/foresatt bør gi samtykke for pediatriske deltakere som ikke kan gi samtykke selv; i tillegg, der det er aktuelt, bør pediatriske deltakere signere sitt eget samtykkeskjema.
Ekskluderingskriterier:
Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
- Har akutt GVHD uten manifestasjoner av cGVHD.
- Eventuelle bevis (histologiske, cytogenetiske, molekylære, hematologiske eller blandede) på tilbakefall av den underliggende kreftsykdommen eller lymfoproliferative sykdommen etter transplantasjon på tidspunktet for screening.
- Historie med akutt eller kronisk pankreatitt.
- Historie om myositt.
- Anamnese eller andre bevis på alvorlig sykdom, ukontrollert infeksjon eller andre forhold som vil gjøre deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien.
- Deltakere med ervervet immunsviktsyndrom (AIDS).
- Hepatitt B (definert som hepatitt B-virus [HBV] overflateantigenpositivt og HBV-kjerneantistoffpositivt, med positiv HBV-deoksyribonukleinsyre [DNA], eller HBV-positivt kjerneantistoff alene med positivt HBV-DNA. Hepatitt C (definert som positivt hepatitt C [HCV] antistoff med positiv HCV ribonukleinsyre [RNA]).
- Diagnostisert med en annen malignitet (annet enn malignitet som transplantasjon ble utført for) innen 3 år etter randomisering, med mindre den tidligere er behandlet med kurativ hensikt og godkjent av sponsorens medisinske monitor (for eksempel fullstendig resekert basalcelle eller plateepitelkarsinom i huden, resekert i situ cervical malignitet, reseksjonert bryst ductal carcinoma in situ eller lavrisiko prostatakreft etter kurativ reseksjon).
- Kvinnelig deltaker som er gravid eller ammer.
- Tidligere eksponering for CSF1-R målrettede terapier.
- Det er forbudt å ta andre midler for behandling av cGVHD enn kortikosteroider og enten CNI eller sirolimus.
- For godkjente eller ofte brukte midler, bortsett fra kortikosteroider, CNI og sirolimus, kreves en utvasking på 2 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest, ved studieregistrering.
- Får en ny undersøkelsesbehandling innen 28 dager etter randomisering.
- Deltakere bør ikke delta i noen annen intervensjonsstudie. Pediatriske deltakere oppfordres til også å delta i de pågående utviklingsstudiene av Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Axatilimab dosekohort 1
Deltakerne vil bli administrert axatilimab 0,3 milligram (mg)/kilogram (kg) intravenøst (IV) hver 2. uke i opptil 2 år.
|
Axatilimab er et antistoff med høy affinitet rettet mot den kolonistimulerende faktor 1-reseptoren (CSF-1R).
CSF-1R-signalering har blitt vist i ikke-kliniske studier å være den viktigste regulatoriske veien involvert i utvidelsen og infiltrasjonen av donoravledede makrofager som medierer sykdomsprosessene involvert i cGVHD.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Axatilimab dosekohort 2
Deltakerne vil få axatilimab 1 mg/kg IV hver 2. uke i opptil 2 år.
|
Axatilimab er et antistoff med høy affinitet rettet mot den kolonistimulerende faktor 1-reseptoren (CSF-1R).
CSF-1R-signalering har blitt vist i ikke-kliniske studier å være den viktigste regulatoriske veien involvert i utvidelsen og infiltrasjonen av donoravledede makrofager som medierer sykdomsprosessene involvert i cGVHD.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Axatilimab dosekohort 3
Deltakerne vil få axatilimab 3 mg/kg IV hver 4. uke i opptil 2 år.
|
Axatilimab er et antistoff med høy affinitet rettet mot den kolonistimulerende faktor 1-reseptoren (CSF-1R).
CSF-1R-signalering har blitt vist i ikke-kliniske studier å være den viktigste regulatoriske veien involvert i utvidelsen og infiltrasjonen av donoravledede makrofager som medierer sykdomsprosessene involvert i cGVHD.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total responsrate (ORR) i de første 6 syklusene som definert av 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft- Versus-Host Disease (cGVHD)
Tidsramme: Første 6 sykluser (opp til syklus 7 dag 1; hver syklus = 4 uker)
|
ORR ble definert som prosentandelen av deltakerne med objektiv respons (fullstendig respons [CR] eller delvis respons [PR]).
CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner i hvert organ eller sted, og PR ble definert som forbedring i minst 1 organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted.
|
Første 6 sykluser (opp til syklus 7 dag 1; hver syklus = 4 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Organspesifikk responsrate
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Organspesifikk respons er definert som antall deltakere med objektiv respons for de ni individuelle organene basert på 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD (hud, øyne, munn, spiserør, øvre gastrointestinal [GI], nedre GI , lever, lunger og ledd og fascia).
|
Inntil 2 år
|
|
ORR på studie som definert av NIH Consensus Development Project fra 2014 om kriterier for kliniske studier i cGVHD
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Antall deltakere med en klinisk signifikant forbedring i normalisert poengsum på den modifiserte Lee Symptom Scale
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Varighet av svar
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Varighet av respons er definert som tiden fra initial delvis respons eller fullstendig respons til dokumentert progresjon av cGVHD, start av ny behandling eller død uansett årsak.
|
Inntil 2 år
|
|
Vedvarende responsrate
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Vedvarende responsrate er definert som antall deltakere med objektiv respons som varer i minst 20 uker (140 dager) fra tidspunktet for førstegangssvar.
Svarene vil bli vurdert basert på 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
|
Inntil 2 år
|
|
Ledd og fascia-responsfrekvens basert på raffinert NIH-responsalgoritme for cGVHD
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Prosentvis reduksjon i gjennomsnittlige daglige doser (eller tilsvarende) av kortikosteroid
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Antall deltakere som avbryter bruk av kortikosteroider
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Prosentvis reduksjon i gjennomsnittlige daglige doser (eller tilsvarende) av kalsineurinhemmere (CNI)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Antall deltakere som avslutter CNI-er
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline i sirkulerende monocyttantall og fenotype (CD14/16)
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
|
Baseline, opptil 2 år
|
|
|
Antall deltakere med antistoff-antistoff
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) fra tid 0 til tidspunkt for siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Omtrent 12 måneder
|
Omtrent 12 måneder
|
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkommede bivirkninger
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline i beinomsetningsmarkører
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
|
Baseline, opptil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline i bentetthet
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
|
Baseline, opptil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline i kolonistimulerende faktor 1 (CSF-1) og interleukin 34 (IL-34) nivåer
Tidsramme: Baseline, opptil 2 år
|
Baseline, opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
7. april 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
14. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SNDX-6352-0504
- 2024-512978-99-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .