Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie axatilimabu ve 3 různých dávkách u účastníků s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli (cGVHD) (AGAVE-201)

20. května 2026 aktualizováno: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, fáze 2, otevřená, randomizovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti axatilimabu ve 3 různých dávkách u pacientů s recidivující nebo refrakterní aktivní chronickou chorobou štěpu proti hostiteli, kteří dostali alespoň 2 řádky Systémová terapie

Toto je studie fáze 2, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost axatilimabu ve 3 různých dávkových hladinách u účastníků s rekurentní nebo refrakterní aktivní chronickou reakcí štěpu proti hostiteli (cGVHD), kteří podstoupili alespoň 2 předchozí linie systémové terapie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AGAVE-201 je otevřená, randomizovaná, multicentrická studie fáze 2 k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti axatilimabu u účastníků s rekurentní nebo refrakterní aktivní cGVHD po selhání alespoň 2 předchozích linií systémové terapie v důsledku progrese nemoc, nesnášenlivost nebo toxicita. Aktivní onemocnění je definováno 1) konsenzuálními kritérii National Institutes of Health (NIH) 2014, a to buď z hlediska orgánově specifického algoritmu nebo globálního hodnocení, nebo 2) jako aktivní, symptomatická cGVHD, u níž se lékař domnívá, že nová linie systémové terapie je požadováno.

Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali 1 ze 3 různých léčebných režimů axatilimabem ve 28denních léčebných cyklech po dobu až 2 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

296

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie
        • Dokončeno
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Dokončeno
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • AZ Delta
  • Francie
      • Nancy, Francie
        • Dokončeno
        • CHRU de Nancy - Hopitaux de Brabois
      • Nantes, Francie
        • Dokončeno
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
      • Paris, Francie, 75010
        • Dokončeno
        • Hôpital Saint Louis
      • Paris, Francie, 75013
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
      • Pessac, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 38700
        • Dokončeno
        • CHU de Grenoble
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francie, 67200
        • Aktivní, ne nábor
        • Institut de cancérologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, Francie, 31100
        • Dokončeno
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, Francie, 80054
        • Dokončeno
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, Francie, 59037
        • Dokončeno
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itálie, 20132
        • Aktivní, ne nábor
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Itálie, 20122
        • Dokončeno
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Itálie
        • Dokončeno
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Itálie
        • Dokončeno
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Itálie
        • Dokončeno
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Dokončeno
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Itálie, 168
        • Aktivní, ne nábor
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Itálie
        • Dokončeno
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Itálie
        • Dokončeno
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Aktivní, ne nábor
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Aktivní, ne nábor
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Izrael, 5262160
        • Aktivní, ne nábor
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Aktivní, ne nábor
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea
        • Aktivní, ne nábor
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Aktivní, ne nábor
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Dokončeno
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Dokončeno
        • Severance Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Aktivní, ne nábor
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Dokončeno
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • Aktivní, ne nábor
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Německo, 07740
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Německo, 55131
        • Dokončeno
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Německo, 48149
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Německo, 93053
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Polsko
      • Gliwice, Polsko, 44-102
        • Dokončeno
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1099-023
        • Dokončeno
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portugalsko
        • Dokončeno
        • Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil, Epe
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Aktivní, ne nábor
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Dokončeno
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Singapur
        • Dokončeno
        • Singapore General Hospital
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • Dokončeno
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Spojené království
        • Dokončeno
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Hammersmith Hospital
      • London, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Dokončeno
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Dokončeno
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Aktivní, ne nábor
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90059
        • Dokončeno
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Aktivní, ne nábor
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Aktivní, ne nábor
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Dokončeno
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Aktivní, ne nábor
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Dokončeno
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Aktivní, ne nábor
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Aktivní, ne nábor
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Aktivní, ne nábor
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46237
        • Dokončeno
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Dokončeno
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231-2410
        • Dokončeno
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Aktivní, ne nábor
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48084
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Dokončeno
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Dokončeno
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Aktivní, ne nábor
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Aktivní, ne nábor
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10022
        • Aktivní, ne nábor
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Aktivní, ne nábor
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Dokončeno
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dokončeno
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Dokončeno
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Aktivní, ne nábor
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Aktivní, ne nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • Md Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84111
        • Nábor
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Dokončeno
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Aktivní, ne nábor
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 80756
        • Dokončeno
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Aktivní, ne nábor
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Aktivní, ne nábor
        • National Taiwan University Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Řecko, 26500
        • Dokončeno
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Řecko, 57010
        • Aktivní, ne nábor
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 8032
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Španělsko
        • Dokončeno
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Aktivní, ne nábor
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Dokončeno
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Dokončeno
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Majadahonda, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Santander, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Dokončeno
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Španělsko, 41013
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 2 let.
  2. Účastníci, kteří jsou příjemci alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) s aktivní cGVHD vyžadující systémovou imunosupresi. Aktivní cGVHD je definována jako přítomnost známek a symptomů cGVHD podle projektu NIH Consensus Development Project o kritériích pro klinické studie cGVHD z roku 2014.

  3. Účastníci s refrakterní nebo rekurentní aktivní cGVHD navzdory alespoň 2 liniím systémové terapie.

    • Refrakterní onemocnění definované jako splňující kterékoli z následujících kritérií:

      • Vývoj 1 nebo více nových míst onemocnění během léčby cGVHD.
      • Progrese existujících lokalizací onemocnění navzdory alespoň 1 měsíci standardní nebo vyšetřovací terapie cGVHD.
      • Účastníci, kteří nedosáhli odpovědi do 3 měsíců na předchozí terapii cGVHD a u kterých se ošetřující lékař domnívá, že je nutná nová systémová terapie.
    • Rekurentní cGVHD je aktivní, symptomatické onemocnění (po počáteční odpovědi na předchozí léčbu), jak je definováno na základě konsenzuálních kritérií NIH 2014, orgánově specifického nebo globálního hodnocení nebo u kterého se lékař domnívá, že je nutná nová linie systémové terapie.
  4. Účastníci mohou mít přetrvávající, aktivní akutní a cGVHD projevy (syndrom překrytí), jak je definováno v projektu NIH Consensus Development Project z roku 2014 o kritériích pro klinické studie v cGVHD.
  5. Karnofsky Performance Scale ≥60 (pokud je starší 16 let); Lansky Performance Score ≥60 (pokud je starší
  6. Přiměřené funkce orgánů a kostní dřeně hodnocené během 14 dnů před randomizací.
  7. Clearance kreatininu (CrCl) ≥30 mililitrů/minutu/1,73 metru čtverečního na základě Cockcroft-Gaultova vzorce u dospělých účastníků a Schwartzova vzorce u pediatrických účastníků.
  8. Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
  9. Současné užívání systémových kortikosteroidů je povoleno, ale není vyžadováno. Topické a inhalační kortikosteroidy jsou povoleny. Pokud účastník užívá kortikosteroidy při randomizaci studie, musí být na stabilní dávce kortikosteroidů alespoň 2 týdny před 1. cyklem 1. dnem.
  10. Současné užívání CNI nebo sirolimu je povoleno, ale není vyžadováno.
  11. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a protokolu. Rodič/opatrovník by měl poskytnout souhlas pro pediatrické účastníky, kteří nejsou schopni poskytnout souhlas sami; kromě toho by měli pediatičtí účastníci případně podepsat svůj vlastní formulář souhlasu.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  1. Má akutní GVHD bez projevů cGVHD.
  2. Jakýkoli důkaz (histologický, cytogenetický, molekulární, hematologický nebo smíšený) o relapsu základního karcinomu nebo potransplantačního lymfoproliferativního onemocnění v době screeningu.
  3. Akutní nebo chronická pankreatitida v anamnéze.
  4. Historie myositidy.
  5. Anamnéza nebo jiný důkaz vážného onemocnění, nekontrolované infekce nebo jakýchkoli jiných podmínek, které by podle názoru výzkumníka činily účastníka nevhodným pro studii.
  6. Účastníci se syndromem získané imunodeficience (AIDS).
  7. Hepatitida B (definovaná jako pozitivní povrchový antigen viru hepatitidy B [HBV] a pozitivní jádrová protilátka HBV, s pozitivní HBV deoxyribonukleovou kyselinou [DNA] nebo samotná HBV pozitivní jádrová protilátka s pozitivní HBV DNA. Hepatitida C (definovaná jako pozitivní protilátka proti hepatitidě C [HCV] s pozitivní HCV ribonukleovou kyselinou [RNA]).
  8. Diagnostikována jiná malignita (jiná než malignita, pro kterou byla transplantace provedena) do 3 let od randomizace, pokud nebyla dříve léčena s kurativním záměrem a schválena lékařským monitorem sponzora (například kompletně resekovaný bazaliom nebo spinocelulární karcinom kůže, resekovaný v situ cervikální malignita, resekovaný duktální karcinom prsu in situ nebo nízkorizikový karcinom prostaty po kurativní resekci).
  9. Účastnice, která je těhotná nebo kojí.
  10. Předchozí expozice cíleným terapiím CSF1-R.
  11. Užívání jiných látek k léčbě cGVHD než kortikosteroidů a CNI nebo sirolimu je zakázáno.
  12. U schválených nebo běžně používaných látek, jiných než kortikosteroidy, CNI a sirolimus, je při zařazení do studie vyžadováno vymývání 2 týdny nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší.
  13. Přijetí další hodnocené léčby do 28 dnů od randomizace.
  14. Účastníci by se neměli účastnit žádné jiné intervenční studie. Pediatrickým účastníkům se doporučuje, aby se také účastnili probíhajících vývojových studií Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávková kohorta axatilimabu 1
Účastníkům bude podáván axatilimab 0,3 miligramu (mg)/kilogram (kg) intravenózně (IV) každé 2 týdny po dobu až 2 let.
Lék: Axatilimab
Axatilimab je vysoce afinitní protilátka zacílená na receptor faktoru 1 stimulující kolonie (CSF-1R). V neklinických studiích bylo prokázáno, že CSF-1R signalizace je klíčovou regulační cestou zapojenou do expanze a infiltrace makrofágů pocházejících od dárce, které zprostředkovávají chorobné procesy zahrnuté v cGVHD.
Ostatní jména:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimentální: Dávková kohorta axatilimabu 2
Účastníkům bude podáván axatilimab 1 mg/kg IV každé 2 týdny po dobu až 2 let.
Lék: Axatilimab
Axatilimab je vysoce afinitní protilátka zacílená na receptor faktoru 1 stimulující kolonie (CSF-1R). V neklinických studiích bylo prokázáno, že CSF-1R signalizace je klíčovou regulační cestou zapojenou do expanze a infiltrace makrofágů pocházejících od dárce, které zprostředkovávají chorobné procesy zahrnuté v cGVHD.
Ostatní jména:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Experimentální: Dávková kohorta axatilimabu 3
Účastníkům bude podáván axatilimab 3 mg/kg IV každé 4 týdny po dobu až 2 let.
Lék: Axatilimab
Axatilimab je vysoce afinitní protilátka zacílená na receptor faktoru 1 stimulující kolonie (CSF-1R). V neklinických studiích bylo prokázáno, že CSF-1R signalizace je klíčovou regulační cestou zapojenou do expanze a infiltrace makrofágů pocházejících od dárce, které zprostředkovávají chorobné procesy zahrnuté v cGVHD.
Ostatní jména:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR) v prvních 6 cyklech, jak je definována v projektu NIH Consensus Development Project z roku 2014 o kritériích pro klinické zkoušky u chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (cGVHD)
Časové okno: Prvních 6 cyklů (až do cyklu 7 Den 1; každý cyklus = 4 týdny)
ORR byla definována jako procento účastníků s objektivní odpovědí (kompletní odpověď [CR] nebo částečná odpověď [PR]). CR byla definována jako vymizení všech projevů v každém orgánu nebo místě a PR byla definována jako zlepšení alespoň v 1 orgánu nebo místě bez progrese v jakémkoli jiném orgánu nebo místě.
Prvních 6 cyklů (až do cyklu 7 Den 1; každý cyklus = 4 týdny)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Orgánově specifická míra odezvy
Časové okno: Až 2 roky
Orgánově specifická odpověď je definována jako počet účastníků s objektivní odpovědí pro devět jednotlivých orgánů na základě NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trial in cGVHD (kůže, oči, ústa, jícen, horní gastrointestinální [GI], dolní GI) z roku 2014. játra, plíce a klouby a fascie).
Až 2 roky
ORR o studii, jak je definována projektem NIH Consensus Development Project z roku 2014 o kritériích pro klinické studie v cGVHD
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Počet účastníků s klinicky významným zlepšením normalizovaného skóre na stupnici Modified Lee Symptom Scale
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Doba odezvy
Časové okno: Až 2 roky
Doba trvání odpovědi je definována jako doba od počáteční částečné odpovědi nebo úplné odpovědi do dokumentované progrese cGVHD, zahájení nové terapie nebo úmrtí z jakéhokoli důvodu.
Až 2 roky
Trvalá míra odezvy
Časové okno: Až 2 roky
Míra setrvalé odpovědi je definována jako počet účastníků s objektivní odpovědí trvající alespoň 20 týdnů (140 dní) od okamžiku počáteční odpovědi. Odpovědi budou posouzeny na základě projektu NIH Consensus Development Project z roku 2014 o klinických zkouškách v cGVHD.
Až 2 roky
Rychlost odezvy kloubů a fascií na základě vylepšeného algoritmu odezvy NIH pro cGVHD
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Procentuální snížení průměrných denních dávek (nebo ekvivalentů) kortikosteroidů
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Počet účastníků, kteří přerušili užívání kortikosteroidů
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Procentní snížení průměrných denních dávek (nebo ekvivalentů) inhibitorů kalcineurinu (CNI)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Počet účastníků, kteří ukončí provozování CNI
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna počtu cirkulujících monocytů a fenotypu od výchozí hodnoty (CD14/16)
Časové okno: Základní stav, až 2 roky
Základní stav, až 2 roky
Počet účastníků s protidrogovou protilátkou
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC) od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Přibližně 12 měsíců
Přibližně 12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna od základní linie v markerech kostního obratu
Časové okno: Základní stav, až 2 roky
Základní stav, až 2 roky
Změna od základní hodnoty v hustotě kostí
Časové okno: Základní stav, až 2 roky
Základní stav, až 2 roky
Změna od výchozí hodnoty v hladinách faktoru 1 stimulujícího kolonie (CSF-1) a interleukinu 34 (IL-34)
Časové okno: Základní stav, až 2 roky
Základní stav, až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Syndax Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická choroba štěpu proti hostiteli

Klinické studie na Axatilimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit