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Uno studio su axatilimab a 3 diverse dosi nei partecipanti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) (AGAVE-201)

20 maggio 2026 aggiornato da: Syndax Pharmaceuticals

AGAVE-201, uno studio di fase 2, in aperto, randomizzato, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Axatilimab a 3 dosi diverse in pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite cronica attiva ricorrente o refrattaria che hanno ricevuto almeno 2 linee di Terapia sistemica

Questo è uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di axatilimab a 3 diversi livelli di dose nei partecipanti con malattia del trapianto contro l'ospite (cGVHD) attiva ricorrente o refrattaria che hanno ricevuto almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AGAVE-201 è uno studio di fase 2, in aperto, randomizzato, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di axatilimab nei partecipanti con cGVHD attiva ricorrente o refrattaria dopo il fallimento di almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica a causa della progressione di malattia, intollerabilità o tossicità. La malattia attiva è definita 1) dai criteri di consenso del 2014 del National Institutes of Health (NIH), in termini di algoritmo organo-specifico o valutazione globale o 2) come cGVHD attiva e sintomatica per la quale il medico ritiene che una nuova linea di terapia sistemica è obbligatorio.

I partecipanti saranno randomizzati per ricevere 1 di 3 diversi regimi di trattamento con axatilimab in cicli di trattamento di 28 giorni per un massimo di 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

296

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Completato
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Completato
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Attivo, non reclutante
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Roeselare, Belgio
        • Attivo, non reclutante
        • AZ Delta
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Attivo, non reclutante
        • Vancouver Coastal Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Completato
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Attivo, non reclutante
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • Attivo, non reclutante
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud
        • Attivo, non reclutante
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Attivo, non reclutante
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Completato
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Completato
        • Severance Hospital
  • Francia
      • Nancy, Francia
        • Completato
        • CHRU de Nancy - Hopitaux de Brabois
      • Nantes, Francia
        • Completato
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
      • Paris, Francia, 75010
        • Completato
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75013
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
      • Pessac, Francia
        • Attivo, non reclutante
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Attivo, non reclutante
        • HCL Centre Hospitalier Lyon Sud
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • La Tronche, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 38700
        • Completato
        • CHU de Grenoble
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francia, 67200
        • Attivo, non reclutante
        • Institut de cancérologie Strasbourg Europe (ICANS)
    • Haure-Garrone
      • Toulouse, Haure-Garrone, Francia, 31100
        • Completato
        • IUCT-Oncopole
    • Hauts-de-France
      • Amiens, Hauts-de-France, Francia, 80054
        • Completato
        • Chu Amiens Picardie - Hopital Sud
      • Lille, Hauts-de-France, Francia, 59037
        • Completato
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Jena, Germania, 07740
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mainz, Germania, 55131
        • Completato
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
      • Münster, Germania, 48149
        • Attivo, non reclutante
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Regensburg, Germania, 93053
        • Attivo, non reclutante
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital of West Attica - Attikon - Hematology Division
      • Pátrai, Grecia, 26500
        • Completato
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaloniki
      • Eksochi, Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Attivo, non reclutante
        • General Hospital of Thessaloniki G. Papanikolaou - Hematology Department, BMT Unit
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Attivo, non reclutante
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Attivo, non reclutante
        • Hadassah Medical Center Ein Karem
      • Ramat Gan, Israele, 5262160
        • Attivo, non reclutante
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Attivo, non reclutante
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20132
        • Attivo, non reclutante
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia, 20122
        • Completato
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Monza, Italia
        • Completato
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo
      • Monza, Italia
        • Completato
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma
      • Pavia, Italia
        • Completato
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pavia, Italia, 27100
        • Completato
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 168
        • Attivo, non reclutante
        • Fondazione Policlinica Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Torino, Italia
        • Completato
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
      • Torino, Italia
        • Completato
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Polonia
      • Gliwice, Polonia, 44-102
        • Completato
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Oddzial w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1099-023
        • Completato
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E. (IPO-Lisboa)
      • Porto, Portogallo
        • Completato
        • Instituto Português de Oncologia Do Porto Francisco Gentil, EPE
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Completato
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow, Regno Unito
        • Completato
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Hammersmith Hospital
      • London, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Completato
        • Royal Marsden Foundation Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Attivo, non reclutante
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Completato
        • KK Women's and Children hospital
      • Singapore, Singapore
        • Completato
        • Singapore General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8032
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Donostia / San Sebastian, Spagna
        • Completato
        • Hospital Universitario Donostia
      • Granada, Spagna, 18014
        • Attivo, non reclutante
        • Complejo Hospitalario Universitario de Granada - Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Completato
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Completato
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Majadahonda, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Santander, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Marquis de Valdecilla
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Completato
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Seville
      • Seville, Seville, Spagna, 41013
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Completato
        • University of Alabama at Birmingham - Children's of Alabama
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Attivo, non reclutante
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90059
        • Completato
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Attivo, non reclutante
        • Stanford Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Attivo, non reclutante
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Completato
        • University of Florida (UF)
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Attivo, non reclutante
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Completato
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Attivo, non reclutante
        • Moffitt
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Attivo, non reclutante
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Attivo, non reclutante
        • Indiana University Health Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • Completato
        • Franciscan Health Indianapolis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Completato
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231-2410
        • Completato
        • Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Attivo, non reclutante
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Attivo, non reclutante
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48084
        • Attivo, non reclutante
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Completato
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Completato
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Attivo, non reclutante
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Attivo, non reclutante
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10022
        • Attivo, non reclutante
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Attivo, non reclutante
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Completato
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Completato
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Completato
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
      • Lyndhurst, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Attivo, non reclutante
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Attivo, non reclutante
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center - Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Attivo, non reclutante
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Attivo, non reclutante
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84111
        • Reclutamento
        • Intermountain Healthcare
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Completato
        • University of Virginia Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Attivo, non reclutante
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Attivo, non reclutante
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Completato
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Attivo, non reclutante
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Attivo, non reclutante
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere almeno 2 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  2. - Partecipanti che sono destinatari di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con cGVHD attivo che richiede soppressione immunitaria sistemica. La cGVHD attiva è definita come la presenza di segni e sintomi di cGVHD secondo il 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical trials in cGVHD.

  3. - Partecipanti con cGVHD attiva refrattaria o ricorrente nonostante almeno 2 linee di terapia sistemica.

    • Malattia refrattaria definita come rispondente a uno qualsiasi dei seguenti criteri:

      • Lo sviluppo di 1 o più nuovi siti di malattia durante il trattamento per cGVHD.
      • Progressione di siti esistenti di malattia nonostante almeno 1 mese di terapia standard o sperimentale per cGVHD.
      • - Partecipanti che non hanno ottenuto una risposta entro 3 mesi alla loro precedente terapia per cGVHD e per i quali il medico curante ritiene che sia necessaria una nuova terapia sistemica.
    • La cGVHD ricorrente è una malattia sintomatica attiva (dopo una risposta iniziale alla terapia precedente) come definita, sulla base dei criteri di consenso NIH 2014, da una valutazione organo-specifica o globale o per la quale il medico ritiene che sia necessaria una nuova linea di terapia sistemica.
  4. I partecipanti possono avere manifestazioni acute persistenti e attive e cGVHD (sindrome da sovrapposizione), come definito dal 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical trials in cGVHD.
  5. Karnofsky Performance Scale di ≥60 (se di età pari o superiore a 16 anni); Lansky Performance Score di ≥60 (se invecchiato
  6. Adeguate funzioni degli organi e del midollo osseo valutate durante i 14 giorni precedenti la randomizzazione.
  7. Clearance della creatinina (CrCl) ≥30 millilitri/minuto/1,73 metro quadrato in base alla formula di Cockcroft-Gault nei partecipanti adulti e alla formula di Schwartz nei partecipanti pediatrici.
  8. L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
  9. L'uso concomitante di corticosteroidi sistemici è consentito ma non richiesto. Sono consentiti agenti corticosteroidi topici e inalatori. Se un partecipante sta assumendo corticosteroidi durante la randomizzazione dello studio, deve assumere una dose stabile di corticosteroidi per almeno 2 settimane prima del Giorno 1 del Ciclo 1.
  10. L'uso concomitante di CNI o sirolimus è consentito ma non richiesto.
  11. In grado di fornire il consenso informato firmato che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo. Un genitore/tutore dovrebbe fornire il consenso per i partecipanti pediatrici che non sono in grado di fornire il consenso da soli; inoltre, ove applicabile, i partecipanti pediatrici devono firmare il proprio modulo di assenso.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Ha GVHD acuta senza manifestazioni di cGVHD.
  2. Qualsiasi evidenza (istologica, citogenetica, molecolare, ematologica o mista) di recidiva del tumore sottostante o malattia linfoproliferativa post-trapianto al momento dello screening.
  3. Storia di pancreatite acuta o cronica.
  4. Storia della miosite.
  5. Anamnesi o altra evidenza di malattia grave, infezione incontrollata o qualsiasi altra condizione che renderebbe il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, inadatto allo studio.
  6. Partecipanti con sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS).
  7. Epatite B (definita come antigene di superficie del virus dell'epatite B [HBV] positivo e anticorpo core HBV positivo, con acido desossiribonucleico HBV positivo [DNA], o solo anticorpo core HBV positivo con DNA HBV positivo. Epatite C (definita come anticorpo anti-epatite C [HCV] positivo con acido ribonucleico [RNA] HCV positivo).
  8. Diagnosi di un altro tumore maligno (diverso dal tumore per il quale è stato eseguito il trapianto) entro 3 anni dalla randomizzazione, a meno che non sia stato precedentemente trattato con intento curativo e approvato dal Medical Monitor dello Sponsor (ad esempio, carcinoma a cellule basali o a cellule squamose completamente resecato della pelle, resecato in neoplasia cervicale in situ, carcinoma duttale della mammella resecato in situ o carcinoma della prostata a basso rischio dopo resezione curativa).
  9. Partecipante donna incinta o che allatta.
  10. Precedente esposizione a terapie mirate CSF1-R.
  11. È vietato assumere agenti per il trattamento della cGVHD diversi dai corticosteroidi e da un CNI o dal sirolimus.
  12. Per gli agenti approvati o comunemente usati, diversi dai corticosteroidi, CNI e sirolimus, al momento dell'arruolamento è richiesto un periodo di sospensione di 2 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia il più breve.
  13. Ricezione di un altro trattamento sperimentale entro 28 giorni dalla randomizzazione.
  14. I partecipanti non dovrebbero partecipare a nessun altro studio interventistico. I partecipanti pediatrici sono incoraggiati a partecipare anche agli studi sullo sviluppo in corso della Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Axatilimab Dose Coorte 1
Ai partecipanti verrà somministrato axatilimab 0,3 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) per via endovenosa (IV) ogni 2 settimane per un massimo di 2 anni.
Droga: Axatilimab
Axatilimab è un anticorpo ad alta affinità diretto contro il recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1R). La segnalazione CSF-1R è stata dimostrata in studi non clinici come la via regolatoria chiave coinvolta nell'espansione e nell'infiltrazione di macrofagi derivati ​​da donatori che mediano i processi patologici coinvolti nella cGVHD.
Altri nomi:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Sperimentale: Axatilimab Dose Coorte 2
Ai partecipanti verrà somministrato axatilimab 1 mg/kg EV ogni 2 settimane per un massimo di 2 anni.
Droga: Axatilimab
Axatilimab è un anticorpo ad alta affinità diretto contro il recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1R). La segnalazione CSF-1R è stata dimostrata in studi non clinici come la via regolatoria chiave coinvolta nell'espansione e nell'infiltrazione di macrofagi derivati ​​da donatori che mediano i processi patologici coinvolti nella cGVHD.
Altri nomi:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo
Sperimentale: Axatilimab Dose Coorte 3
Ai partecipanti verrà somministrato axatilimab 3 mg/kg EV ogni 4 settimane per un massimo di 2 anni.
Droga: Axatilimab
Axatilimab è un anticorpo ad alta affinità diretto contro il recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1R). La segnalazione CSF-1R è stata dimostrata in studi non clinici come la via regolatoria chiave coinvolta nell'espansione e nell'infiltrazione di macrofagi derivati ​​da donatori che mediano i processi patologici coinvolti nella cGVHD.
Altri nomi:
  • SNDX-6352
  • Niktimvo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR) nei primi 6 cicli come definito dal progetto di sviluppo del consenso NIH del 2014 sui criteri per le sperimentazioni cliniche nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)
Lasso di tempo: Primi 6 cicli (fino al Ciclo 7 Giorno 1; ogni ciclo = 4 settimane)
L'ORR è stato definito come la percentuale di partecipanti con risposta obiettiva (risposta completa [CR] o risposta parziale [PR]). La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni in ciascun organo o sede, mentre la PR è stata definita come il miglioramento in almeno 1 organo o sede senza progressione in qualsiasi altro organo o sede.
Primi 6 cicli (fino al Ciclo 7 Giorno 1; ogni ciclo = 4 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta organo-specifico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La risposta organo-specifica è definita come il numero di partecipanti con risposta obiettiva per i nove singoli organi sulla base del progetto di consenso per lo sviluppo del NIH del 2014 sui criteri per le sperimentazioni cliniche in cGVHD (pelle, occhi, bocca, esofago, tratto gastrointestinale superiore [GI], tratto gastrointestinale inferiore , fegato, polmoni, articolazioni e fascia).
Fino a 2 anni
ORR sullo studio definito dal progetto di sviluppo del consenso NIH del 2014 sui criteri per le sperimentazioni cliniche nella cGVHD
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Numero di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo nel punteggio normalizzato sulla scala dei sintomi di Lee modificata
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La durata della risposta è definita come il tempo che intercorre tra la risposta parziale iniziale o la risposta completa fino alla progressione documentata della cGVHD, all'inizio di una nuova terapia o al decesso per qualsiasi motivo.
Fino a 2 anni
Tasso di risposta sostenuta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il tasso di risposta sostenuta è definito come il numero di partecipanti con risposta obiettiva che dura per almeno 20 settimane (140 giorni) dal momento della risposta iniziale. Le risposte saranno valutate sulla base del progetto di sviluppo del consenso NIH 2014 sugli studi clinici in cGVHD.
Fino a 2 anni
Tasso di risposta delle articolazioni e della fascia basato sul raffinato algoritmo di risposta NIH per cGVHD
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Riduzioni percentuali delle dosi medie giornaliere (o equivalenti) di corticosteroidi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Numero di partecipanti che interrompono l'uso di corticosteroidi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Riduzioni percentuali delle dosi medie giornaliere (o equivalenti) di inibitori della calcineurina (CNI)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Numero di partecipanti che interrompono i CNI
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale del numero di monociti circolanti e del fenotipo (CD14/16)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 2 anni
Baseline, fino a 2 anni
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Circa 12 mesi
Circa 12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale dei marcatori del turnover osseo
Lasso di tempo: Baseline, fino a 2 anni
Baseline, fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale della densità ossea
Lasso di tempo: Baseline, fino a 2 anni
Baseline, fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di fattore stimolante le colonie 1 (CSF-1) e di interleuchina 34 (IL-34)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 2 anni
Baseline, fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Syndax Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ellen Hooper, M.D., Syndax Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 aprile 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNDX-6352-0504
  • 2024-512978-99-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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