Une étude sur la thérapie de remplacement enzymatique (VPRIV) chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1 qui ont déjà été traitées par une thérapie de réduction du substrat (SWITCH)
Une étude multicentrique, interventionnelle, rétrospective et prospective des résultats cliniques et de l'innocuité de la thérapie de remplacement enzymatique (VPRIV) chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 précédemment traités par une thérapie de réduction du substrat
L'étude fournira des informations sur les résultats chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1 lorsqu'elles sont traitées par la vélaglucarase alfa (également appelée VPRIV), dans le cadre des soins standard. Les soins standard signifient que le participant sera traité conformément à la pratique standard de la clinique. Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités avec VPRIV, fournira des instructions sur la manière dont la clinique enregistrera ce qui se passe pendant l'étude.
VPRIV est un type d'enzymothérapie substitutive (également appelée ERT). Avant de commencer l'étude, les participants doivent soit être passés des thérapies de réduction du substrat (SRT) à VPRIV, soit passer d'autres thérapies de remplacement enzymatique à SRT puis finalement à VPRIV. Pendant cette période, des données médicales seront recueillies à partir des dossiers médicaux des participants.
Au cours de l'étude, les participants seront traités avec VPRIV conformément à la pratique standard de leur clinique. VPRIV est administré par une injection lente dans la veine, également appelée perfusion. Cela se passera en clinique ou à domicile.
L'étude enregistrera si les taux sanguins de substances spécifiques restent stables ou s'améliorent pendant le passage au traitement par VPRIV. Certaines de ces substances montreront si des organes comme le foie ou la rate fonctionnent bien. D'autres sont des cellules sanguines qui aident le sang à coaguler, appelées plaquettes. Un autre est une substance dans un globule rouge utilisée pour transporter l'oxygène dans le corps, connue sous le nom d'hémoglobine.
Les participants utiliseront un outil numérique afin qu'ils puissent être plus impliqués dans la prise de décision dans leur traitement. L'outil numérique est une application pour téléphone mobile, dans laquelle chaque participant peut enregistrer ses activités quotidiennes, son état de santé général et son bien-être, ainsi que d'autres informations clés.
Des données médicales seront également recueillies à partir des dossiers des participants pendant cette période.
Les problèmes de santé des participants seront enregistrés au cours de l'étude pour vérifier s'il y a eu des effets secondaires du traitement VPRIV.
Les participants participeront à cette étude jusqu'à 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
- The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
L'éligibilité des participants est déterminée selon les critères suivants avant l'entrée dans l'étude :
- De l'avis de l'investigateur, le participant est capable de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
- Le participant signe et date un formulaire de consentement écrit et éclairé ou complète un processus de consentement électronique avant le début de toute procédure d'étude.
- Le participant a reçu un diagnostic de MG de type I ; le diagnostic a été confirmé biochimiquement et/ou génétiquement.
- Le participant a été traité par SRT pendant au moins 3 mois avant de passer à VPRIV.
- Le participant a été traité avec VPRIV au moins 3 mois avant l'inscription (Base [Jour 0]).
- Le participant est âgé de 18 ans ou plus.
- Bras A : Le participant est capable d'utiliser l'application mobile selon le jugement du clinicien (par exemple, possède un iPhone version 5 ou ultérieure ou des smartphones avec des systèmes d'exploitation Android, dispose d'un plan de données actif ou d'un accès Wi-Fi régulier).
- Bras A : La langue principale du participant est l'anglais.
Critère d'exclusion:
Tout participant qui répond à l'un des critères suivants ne sera pas admissible à l'étude :
- Le participant est un membre de la famille immédiate, un employé du site de l'étude ou est dans une relation de dépendance avec un employé du site de l'étude qui est impliqué dans la conduite de cette étude (par exemple, conjoint, parent, enfant, frère ou sœur) ou peut consentir sous la contrainte.
- Le participant est jugé par l'enquêteur comme étant inéligible pour toute autre raison.
- Le participant a le génotype L444P/L444P GBA1 (c.1448T supérieur à [>] C).
- Le participant a la maladie de Parkinson, des antécédents de manifestations du système nerveux central [SNC] ou tout autre trouble neurologique (par ex. maladie à corps de Lewy, maladie d'Alzheimer, sclérose latérale amyotrophique, sclérose en plaques).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras A : Prospective
Les participants atteints de la maladie de Gaucher 1 (GD1) passant de SRT à ERT (VPRIV) ou de ERT à SRT puis à ERT (VPRIV) dans un contexte réel parmi des adultes de 18 ans et plus seront étudiés en observant les soins standard aux patients et en examinant les les résultats des tests et des évaluations qui seraient effectués dans le cadre de leur traitement de routine.
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Il s'agit d'une étude d'analyse de données (prospective) de revue de dossiers pour décrire l'effet du changement de traitement sur les paramètres cliniques et les résultats rapportés par les patients (PRO) avec l'utilisation d'une application d'engagement numérique (application GD) (pour évaluer l'engagement clinique des participants, partagé prise de décision, bien-être émotionnel, activités de la vie quotidienne, atteinte des objectifs et mesures spécifiques à la maladie de Gaucher).
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Expérimental: Bras B : Rétrospective
Les participants avec GD1 passant de SRT à ERT (VPRIV) ou ERT à SRT puis à ERT (VPRIV) auparavant (au cours des 5 dernières années au moment de l'inscription) seront évalués rétrospectivement après le passage à ERT pendant 12 mois maximum.
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Il s'agit d'une étude d'analyse de données (rétrospective) pour décrire l'effet du changement de traitement sur les paramètres cliniques.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant une concentration d'hémoglobine (Hb) cliniquement stable depuis le départ jusqu'au mois 12
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Le niveau de concentration d’hémoglobine a été évalué à partir de l’échantillon de sang.
La stabilité clinique par rapport à la ligne de base a été calculée en utilisant un seuil prédéfini de niveau de concentration d'hémoglobine inférieur à (<) 1,5 gramme par décilitre (g/dl) du niveau de diminution.
Le nombre de participants présentant une hémoglobine cliniquement stable depuis le début jusqu'au mois 12 a été signalé.
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De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Nombre de participants avec une numération plaquettaire cliniquement stable depuis le début de la numération plaquettaire jusqu'au mois 12
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Le niveau de concentration de la numération plaquettaire a été évalué à partir de l’échantillon de sang.
La stabilité clinique par rapport à la ligne de base a été calculée en utilisant un seuil prédéfini de diminution de la numération plaquettaire < 25 pour cent (%).
Le nombre de participants présentant une numération plaquettaire cliniquement stable depuis le début jusqu'au mois 12 a été signalé.
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De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Nombre de participants avec un volume hépatique cliniquement stable depuis le départ jusqu'au mois 12
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 12
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La stabilité clinique par rapport à la valeur initiale a été calculée à l'aide d'un seuil prédéfini d'augmentation du volume hépatique < 20 % et a été évaluée par échographie ou par imagerie par résonance magnétique (IRM).
Le nombre de participants présentant un volume hépatique cliniquement stable entre le départ et le mois 12 a été signalé.
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De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Nombre de participants avec un volume de rate cliniquement stable depuis le départ jusqu'au mois 12
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 12
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La stabilité clinique par rapport à la valeur initiale a été calculée à l'aide d'un seuil prédéfini d'augmentation du volume de la rate < 25 % et évaluée par échographie ou IRM.
Le nombre de participants présentant un volume de rate cliniquement stable entre le départ et le mois 12 a été signalé.
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De la ligne de base jusqu'au mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début de l'étude jusqu'au mois 12
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Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique auquel un médicament a été administré ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec le traitement.
Un EIG était tout événement ayant entraîné : le décès ; mettait sa vie en danger ; a nécessité une hospitalisation ou a entraîné la prolongation d’une hospitalisation existante ; handicap/incapacité persistant ou important ; était une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou un événement médicalement important.
Les EI comprenaient à la fois les EIG et les EI non graves.
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Du début de l'étude jusqu'au mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Gaucher
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-669-4017
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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