Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az enzimpótló terápia (VPRIV) vizsgálata 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedőknél, akiket korábban szubsztrátredukciós terápiával kezeltek (SWITCH)

2023. december 20. frissítette: Takeda

Multicentrikus, intervenciós, retrospektív és prospektív vizsgálat az enzimpótló terápia (VPRIV) klinikai eredményeiről és biztonságáról 1-es típusú Gaucher-kóros betegeknél, akiket korábban szubsztrátredukciós terápiával kezeltek

A tanulmány tájékoztatást ad az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek kimeneteléről, ha velaglukaráz alfa-val (más néven VPRIV-vel) kezelik őket szokásos kezelés mellett. A szokásos ellátás azt jelenti, hogy a résztvevőt a klinika szokásos gyakorlatának megfelelően kezelik. A vizsgálat szponzora nem vesz részt a résztvevők VPRIV-kezelésében, utasításokat ad arra vonatkozóan, hogy a klinika hogyan rögzíti a vizsgálat során történteket.

A VPRIV az enzimpótló terápia (ERT néven is ismert) egyik fajtája. A vizsgálat megkezdése előtt a résztvevőknek át kell állniuk a szubsztrátredukciós terápiákról (SRT) VPRIV-re, vagy más enzimpótló terápiákról SRT-re, majd végül VPRIV-re kell váltaniuk. Ez idő alatt a résztvevők egészségügyi adataiból gyűjtik az egészségügyi adatokat.

A vizsgálat során a résztvevőket klinikájuk szokásos gyakorlatának megfelelően VPRIV-vel kezelik. A VPRIV-et lassú, vénába adott injekcióban adják be, amelyet infúziónak is neveznek. Ez a klinikán vagy otthon történik.

A vizsgálat rögzíti, hogy bizonyos anyagok vérszintje stabil marad-e vagy javul-e a VPRIV-kezelésre való átállás során. Ezen anyagok némelyike ​​megmutatja, hogy az olyan szervek, mint a máj vagy a lép jól működnek-e. Mások olyan vérsejtek, amelyek elősegítik a vér alvadását, ezeket vérlemezkéknek nevezik. Egy másik a vörösvértestekben található anyag, amely az oxigén szállítására szolgál a szervezetben, az úgynevezett hemoglobin.

A résztvevők digitális eszközt fognak használni, így jobban részt vehetnek a kezeléssel kapcsolatos döntéshozatalban. A digitális eszköz egy mobiltelefonos alkalmazás, amelyben minden résztvevő naplózhatja napi tevékenységeit, általános egészségi állapotát és jólétét, valamint egyéb fontos információkat.

Ezalatt az idő alatt az orvosi adatokat is gyűjtik a résztvevők táblázataiból.

A vizsgálat során rögzítik a résztvevők egészségügyi problémáit, hogy ellenőrizzék, nem volt-e mellékhatása a VPRIV-kezelésnek.

A résztvevők legfeljebb 12 hónapig vesznek részt ebben a vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A résztvevők alkalmasságát a következő kritériumok alapján határozzák meg a vizsgálatba való belépés előtt:

  • A vizsgáló véleménye szerint a résztvevő képes a protokollkövetelmények megértésére és betartására.
  • A résztvevő vagy aláír és dátumoz egy írásos, tájékozott hozzájárulási űrlapot, vagy befejez egy e-beleegyezési folyamatot, mielőtt bármilyen vizsgálati eljárást elkezdene.
  • A résztvevőnél I-es típusú GD-t diagnosztizáltak; a diagnózist biokémiai és/vagy genetikailag megerősítették.
  • A résztvevő legalább 3 hónapig SRT-kezelésben részesült a VPRIV-re való átállás előtt.
  • A résztvevőt legalább 3 hónappal a beiratkozás előtt kezelték VPRIV-vel (kiindulási állapot [0. nap]).
  • A résztvevő 18 éves vagy idősebb.
  • A kar: A résztvevő a klinikus megítélése alapján tud mobil alkalmazást használni (pl. iPhone 5-ös vagy újabb verziójú vagy Android operációs rendszerrel rendelkező okostelefonnal rendelkezik, aktív adatcsomaggal vagy rendszeres Wi-Fi hozzáféréssel rendelkezik).
  • A kar: A résztvevő elsődleges nyelve az angol.

Kizárási kritériumok:

Azok a résztvevők, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

  • A résztvevő közvetlen családtag, a vizsgálati helyszín alkalmazottja, vagy eltartott kapcsolatban áll a vizsgálati helyszín alkalmazottjával, aki részt vesz a vizsgálat lefolytatásában (például házastárs, szülő, gyermek, testvér), vagy kényszer hatására beleegyezik.
  • A résztvevőt a vizsgáló bármely más okból alkalmatlannak ítéli.
  • A résztvevő L444P/L444P GBA1 genotípussal rendelkezik (c.1448T nagyobb, mint [>] C).
  • A résztvevőnek Parkinson-kórja van, központi idegrendszeri (CNS) megnyilvánulásai vannak, vagy bármilyen más neurológiai rendellenesség (pl. Lewy-kór, Alzheimer-kór, amiotrófiás laterális szklerózis, szklerózis multiplex).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kar: Leendő
Az SRT-ről ERT-re (VPRIV) vagy ERT-ről SRT-re (VPRIV) vagy ERT-ről SRT-re, majd ERT-re (VPRIV) áttérő 1-es Gaucher-kórban (GD1) szenvedő résztvevőket valós környezetben, 18 éves és idősebb felnőttek körében tanulmányozzák a szokásos betegellátás megfigyelésével és a rutinkezelésük részeként elvégzett vizsgálatok és értékelések eredményeit.
Egyéb: Digital Engagement Application (GD App)
Ez egy diagram áttekintő (prospektív) adatelemző tanulmány, amely leírja a kezelés változásának a klinikai paraméterekre és a betegek által jelentett kimenetelekre (PRO) gyakorolt ​​hatását egy digitális elkötelezettségű alkalmazás (GD alkalmazás) használatával (a résztvevők klinikai elkötelezettségének értékelésére, megosztott döntéshozatal, érzelmi jólét, mindennapi tevékenységek, célok elérése és Gaucher-kór specifikus intézkedések).
Kísérleti: B kar: Retrospektív
Az SRT-ről ERT-re (VPRIV) vagy ERT-ről SRT-re, majd ERT-re (VPRIV) korábban (a beiratkozás időpontjában az elmúlt 5 éven belül) átlépő GD1-es résztvevőket az ERT-re való átállást követően legfeljebb 12 hónapig visszamenőlegesen értékelik.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Ez egy diagram áttekintő (retrospektív) adatelemző vizsgálat, amely a kezelés megváltoztatásának a klinikai paraméterekre gyakorolt ​​hatását írja le.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikailag stabil hemoglobin (Hb) koncentrációval rendelkező résztvevők száma a kiindulási állapottól a 12. hónapig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hónapig
A hemoglobin koncentrációt a vérmintából határoztuk meg. Az alapvonalhoz viszonyított klinikai stabilitást a hemoglobinkoncentráció előre meghatározott küszöbértéke alapján számítottuk ki, amely kevesebb, mint (<) 1,5 gramm deciliterenként (g/dl) csökkenti. Azon résztvevők számát jelentették, akiknek a hemoglobinszintje klinikailag stabil volt a kiindulási állapottól a 12. hónapig.
Az alaphelyzettől a 12. hónapig
Klinikailag stabil thrombocytaszámmal rendelkező résztvevők száma a kiindulási értéktől a 12. hónapig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hónapig
A vérlemezkeszám koncentráció szintjét a vérmintából határoztuk meg. A kiindulási értékhez viszonyított klinikai stabilitást a vérlemezkeszám előre meghatározott küszöbértéke alapján számítottuk ki, amely < 25 százalékos (%) csökkenési szint. Azon résztvevők számát jelentették, akiknek a vérlemezkeszáma klinikailag stabil a kiindulási állapottól a 12. hónapig.
Az alaphelyzettől a 12. hónapig
Klinikailag stabil májtérfogattal rendelkező résztvevők száma a kiindulási állapottól a 12. hónapig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hónapig
Az alapvonalhoz viszonyított klinikai stabilitást a májtérfogat < 20%-os növekedésének előre meghatározott küszöbértékével számították ki, ultrahanggal vagy mágneses rezonancia képpel (MRI) értékelték. A kiindulási állapottól a 12. hónapig klinikailag stabil májtérfogattal rendelkező résztvevők számát jelentették.
Az alaphelyzettől a 12. hónapig
Klinikailag stabil léptérfogattal rendelkező résztvevők száma a kiindulási állapottól a 12. hónapig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hónapig
Az alapvonalhoz viszonyított klinikai stabilitást a léptérfogat előre meghatározott küszöbértéke alapján számítottuk ki, a lép térfogatának < 25%-os növekedését ultrahanggal vagy MRI-vel értékeltük. A kiindulási állapottól a 12. hónapig klinikailag stabil léptérfogattal rendelkező résztvevők számát jelentették.
Az alaphelyzettől a 12. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől a 12. hónapig
A nemkívánatos esemény a klinikai vizsgálatban részt vevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, akinek gyógyszert adtak be; nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia a kezeléssel. SAE minden olyan esemény, amely a következőket eredményezte: halál; életveszélyes volt; fekvőbeteg-kórházi kezelést igényelt, vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodását eredményezte; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy orvosilag fontos esemény volt. A nemkívánatos események közé tartozott mind a SAE, mind a nem súlyos AE.
A vizsgálat kezdetétől a 12. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 20.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-669-4017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket biztonságos kutatási környezetben biztosítják az adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, és az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel