Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af enzymerstatningsterapi (VPRIV) hos mennesker med Gauchers sygdom type 1, der tidligere blev behandlet med substratreduktionsterapi (SWITCH)

20. december 2023 opdateret af: Takeda

En multicenter, interventionel, retrospektiv og prospektiv undersøgelse af enzymerstatningsterapi (VPRIV) kliniske resultater og sikkerhed i Gauchers sygdom type 1-patienter tidligere behandlet med substratreduktionsterapi

Undersøgelsen vil give oplysninger om resultater hos personer med Gauchers sygdom type 1, når de behandles med velaglucarase alfa (også kaldet VPRIV), under standardbehandling. Standardpleje betyder, at deltageren vil blive behandlet i overensstemmelse med klinikkens standardpraksis. Studiesponsoren vil ikke være involveret i, hvordan deltagere behandles med VPRIV, vil give instruktioner om, hvordan klinikken vil registrere, hvad der sker under undersøgelsen.

VPRIV er en type enzymerstatningsterapi (også kendt som ERT). Inden undersøgelsen påbegyndes, skal deltagerne enten have skiftet fra substratreduktionsterapier (SRT) til VPRIV eller skiftet fra andre enzymerstatningsterapier til SRT og til sidst til VPRIV. I dette tidsrum vil der blive indsamlet medicinske data fra deltagernes journaler.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne blive behandlet med VPRIV i henhold til deres kliniks standardpraksis. VPRIV gives ved en langsom injektion i venen, også kendt som en infusion. Dette vil ske i klinikken eller derhjemme.

Undersøgelsen vil registrere, om blodniveauerne af specifikke stoffer forbliver stabile eller forbedres under skiftet til behandling med VPRIV. Nogle af disse stoffer vil vise, om organer som leveren eller milten fungerer godt. Andre er blodceller, der hjælper blodet til at størkne, kendt som blodplader. Et andet er et stof i en rød blodcelle, der bruges til at transportere ilt rundt i kroppen, kendt som hæmoglobin.

Deltagerne vil bruge et digitalt værktøj, så de kan blive mere involveret i beslutningstagningen i deres behandling. Det digitale værktøj er en mobiltelefon-app, hvor hver deltager kan logge deres daglige aktiviteter, deres generelle helbred og velvære og andre vigtige oplysninger.

Medicinske data vil også blive indsamlet fra deltagernes diagrammer i løbet af denne tid.

Deltagernes helbredsproblemer vil blive registreret under undersøgelsen for at kontrollere, om der var bivirkninger fra VPRIV-behandling.

Deltagerne vil være i denne undersøgelse i op til 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagerberettigelse bestemmes i henhold til følgende kriterier forud for deltagelse i undersøgelsen:

  • Efter investigators mening er deltageren i stand til at forstå og overholde protokolkrav.
  • Deltageren underskriver og daterer enten en skriftlig, informeret samtykkeformular eller gennemfører en e-samtykkeproces før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med GD type I; diagnosen blev bekræftet biokemisk og/eller genetisk.
  • Deltageren er blevet behandlet med SRT i mindst 3 måneder før skiftet til VPRIV.
  • Deltageren er blevet behandlet med VPRIV mindst 3 måneder før tilmelding (Baseline [Dag 0]).
  • Deltageren er 18 år eller ældre.
  • Arm A: Deltageren er i stand til at bruge mobilapplikation baseret på klinikerens vurdering, (ejer f.eks. en iPhone version 5 eller nyere eller smartphones med Android-operativsystemer, har et aktivt dataabonnement eller almindelig Wi-Fi-adgang).
  • Arm A: Deltagerens primære sprog er engelsk.

Ekskluderingskriterier:

Enhver deltager, der opfylder et af følgende kriterier, vil ikke kvalificere sig til at deltage i undersøgelsen:

  • Deltageren er et nærmeste familiemedlem, en medarbejder på studiestedet eller er i et afhængigt forhold til en medarbejder på studiestedet, som er involveret i udførelsen af ​​denne undersøgelse (f.eks. ægtefælle, forælder, barn, søskende) eller kan give samtykke under tvang.
  • Deltageren vurderes af efterforskeren som værende ikke kvalificeret af nogen anden grund.
  • Deltageren har L444P/L444P GBA1 genotype (c.1448T større end [>] C).
  • Deltageren har Parkinsons sygdom, en historie med manifestationer af centralnervesystemet [CNS] eller enhver anden neurologisk lidelse (f. Lewy Body sygdom, Alzheimers sygdom, amyotrofisk lateral sklerose, multipel sklerose).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A: Fremadrettet
Deltagere med Gauchers sygdom 1 (GD1), der skifter fra SRT til ERT (VPRIV) eller ERT til SRT og derefter til ERT (VPRIV) i en virkelig verden blandt voksne 18 og ældre, vil blive undersøgt ved at observere standard patientbehandling og ved at gennemgå resultater af tests og vurderinger, der ville blive udført som en del af deres rutinemæssige behandling.
Andet: Digital Engagement Application (GD App)
Dette er en diagramgennemgang (prospektiv) dataanalyseundersøgelse for at beskrive effekten af ​​behandlingsændringen på de kliniske parametre og patientrapporterede resultater (PRO'er) med brug af en digital engagement-applikation (GD-app) (til at evaluere deltagernes kliniske engagement, delt beslutningstagning, følelsesmæssigt velvære, daglige aktiviteter, målopnåelse og Gauchers sygdomsspecifikke foranstaltninger).
Eksperimentel: Arm B: Retrospektiv
Deltagere med GD1, der går fra SRT til ERT (VPRIV) eller ERT til SRT og derefter til ERT (VPRIV) tidligere (inden for de seneste 5 år på tilmeldingstidspunktet) vil blive vurderet retrospektivt efter skift til ERT i op til 12 måneder.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en diagramgennemgang (retrospektiv) dataanalyseundersøgelse for at beskrive effekten af ​​behandlingsændringen på de kliniske parametre.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk stabil hæmoglobin (Hb) koncentration fra baseline op til måned 12
Tidsramme: Fra baseline op til måned 12
Hæmoglobinkoncentrationsniveauet blev vurderet ud fra blodprøven. Klinisk stabilitet fra baseline blev beregnet ved hjælp af en forudbestemt tærskel for hæmoglobinkoncentrationsniveau mindre end (<) 1,5 gram pr. deciliter (g/dl) faldniveau. Antallet af deltagere med klinisk stabil hæmoglobin fra baseline op til måned 12 blev rapporteret.
Fra baseline op til måned 12
Antal deltagere med klinisk stabilt blodpladetal fra baseline i blodpladetal op til måned 12
Tidsramme: Fra baseline op til måned 12
Blodpladekoncentrationsniveau blev vurderet ud fra blodprøven. Klinisk stabilitet fra baseline blev beregnet ved hjælp af forudbestemt tærskel for blodpladetal < 25 procent (%) faldniveauer. Antallet af deltagere med klinisk stabilt trombocyttal fra baseline op til måned 12 blev rapporteret.
Fra baseline op til måned 12
Antal deltagere med klinisk stabil levervolumen fra baseline op til måned 12
Tidsramme: Fra baseline op til måned 12
Klinisk stabilitet fra baseline blev beregnet ved hjælp af en forudbestemt tærskel for levervolumen < 20 % stigning, blev vurderet ved hjælp af ultralyd eller magnetisk resonansbillede (MRI). Antallet af deltagere med klinisk stabilt levervolumen fra baseline op til måned 12 blev rapporteret.
Fra baseline op til måned 12
Antal deltagere med klinisk stabil miltvolumen fra baseline op til måned 12
Tidsramme: Fra baseline op til måned 12
Klinisk stabilitet fra baseline blev beregnet ved hjælp af forudbestemt tærskel for miltvolumen < 25 % stigning blev vurderet ved hjælp af ultralyd eller MR. Antallet af deltagere med klinisk stabil miltvolumen fra baseline op til måned 12 blev rapporteret.
Fra baseline op til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra studiestart til 12. måned
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret med et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE var enhver begivenhed, der resulterede i: død; var livstruende; nødvendig indlæggelse på hospital eller resulterede i forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er.
Fra studiestart til 12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

22. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-669-4017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Digital Engagement Application (GD App)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner