Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av enzymersättningsterapi (VPRIV) hos personer med Gauchers sjukdom typ 1 som tidigare behandlats med substratreduktionsterapi (SWITCH)

20 december 2023 uppdaterad av: Takeda

En multicenter, interventionell, retrospektiv och prospektiv studie av enzymersättningsterapi (VPRIV) kliniska resultat och säkerhet vid Gauchers sjukdom typ 1-patienter som tidigare behandlats med substratreduktionsterapi

Studien kommer att ge information om resultat hos personer med Gauchers sjukdom typ 1 när de behandlas med velaglukaras alfa (även kallat VPRIV), under standardvård. Standardvård innebär att deltagaren kommer att behandlas enligt klinikens standardpraxis. Studiesponsorn kommer inte att vara involverad i hur deltagarna behandlas med VPRIV, kommer att ge instruktioner om hur kliniken kommer att registrera vad som händer under studien.

VPRIV är en typ av enzymersättningsterapi (även känd som ERT). Innan studien påbörjas måste deltagarna antingen ha bytt från substratreduktionsterapier (SRT) till VPRIV eller bytt från andra enzymersättningsterapier till SRT och sedan slutligen till VPRIV. Under denna tid kommer medicinska uppgifter att samlas in från deltagarnas journaler.

Under studien kommer deltagarna att behandlas med VPRIV enligt deras kliniks standardpraxis. VPRIV ges genom en långsam injektion i venen, även känd som en infusion. Detta kommer att ske på kliniken eller hemma.

Studien kommer att registrera om blodnivåerna av specifika substanser förblir stabila eller förbättras under övergången till behandling med VPRIV. Vissa av dessa ämnen kommer att visa om organ som levern eller mjälten fungerar bra. Andra är blodkroppar som hjälper blodet att koagulera, så kallade blodplättar. En annan är ett ämne i en röd blodkropp som används för att transportera syre runt i kroppen, känt som hemoglobin.

Deltagarna kommer att använda ett digitalt verktyg så att de kan vara mer delaktiga i beslutsfattande i sin behandling. Det digitala verktyget är en mobilapp där varje deltagare kan logga sina dagliga aktiviteter, sin allmänna hälsa och välbefinnande och annan nyckelinformation.

Medicinsk data kommer också att samlas in från deltagarnas diagram under denna tid.

Hälsoproblem hos deltagarna kommer att registreras under studien för att kontrollera om det fanns några biverkningar från VPRIV-behandling.

Deltagarna kommer att vara med i denna studie i upp till 12 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagarnas behörighet bestäms enligt följande kriterier innan de går in i studien:

  • Enligt utredarens uppfattning är deltagaren kapabel att förstå och följa protokollkrav.
  • Deltagaren antingen undertecknar och daterar ett skriftligt, informerat samtyckesformulär eller genomför en e-samtyckesprocess innan initieringen av några studieprocedurer.
  • Deltagare har fått diagnosen GD typ I; diagnosen bekräftades biokemiskt och/eller genetiskt.
  • Deltagaren har behandlats med SRT i minst 3 månader innan byte till VPRIV.
  • Deltagaren har behandlats med VPRIV minst 3 månader före registreringen (Baslinje [Dag 0]).
  • Deltagare är 18 år eller äldre.
  • Arm A: Deltagare kan använda mobilapplikationer baserat på läkarens bedömning, (t.ex. äger en iPhone version 5 eller senare eller smartphones med Android-operativsystem, har en aktiv dataplan eller vanlig Wi-Fi-åtkomst).
  • Arm A: Deltagarens primära språk är engelska.

Exklusions kriterier:

Varje deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att kvalificera sig för inträde i studien:

  • Deltagaren är en närmast familjemedlem, studieplatsanställd eller är i ett beroendeförhållande med en studieplatsanställd som är involverad i genomförandet av denna studie (t.ex. make, förälder, barn, syskon) eller kan ge sitt samtycke under tvång.
  • Deltagare bedöms av utredaren som olämplig av någon annan anledning.
  • Deltagaren har L444P/L444P GBA1 genotyp (ca 1448T större än [>] C).
  • Deltagaren har Parkinsons sjukdom, en historia av manifestationer av centrala nervsystemet [CNS] eller någon annan neurologisk störning (t. Lewy Body Disease, Alzheimers Disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis, Multipel skleros).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A: Prospektiv
Deltagare med Gauchers sjukdom 1 (GD1) som övergår från SRT till ERT (VPRIV) eller ERT till SRT och sedan till ERT (VPRIV) i en verklig miljö bland vuxna 18 år och äldre kommer att studeras genom att observera standardpatientvård och genom att granska resultat av tester och bedömningar som skulle utföras som en del av deras rutinbehandling.
Övrig: Digital Engagement Application (GD App)
Detta är en kartöversikt (prospektiv) dataanalysstudie för att beskriva effekten av behandlingsförändringen på de kliniska parametrarna och patientrapporterade utfall (PRO) med användning av en digital engagemangsapplikation (GD-app) (för att utvärdera deltagarnas kliniska engagemang, delat beslutsfattande, känslomässigt välbefinnande, dagliga aktiviteter, måluppfyllelse och specifika åtgärder för Gauchers sjukdom).
Experimentell: Arm B: Retrospektiv
Deltagare med GD1 som övergår från SRT till ERT (VPRIV) eller ERT till SRT och sedan till ERT (VPRIV) tidigare (inom de senaste 5 åren vid tidpunkten för inskrivningen) kommer att bedömas i efterhand efter byte till ERT i upp till 12 månader.
Övrig: Inget ingripande
Detta är en kartöversikt (retrospektiv) dataanalysstudie för att beskriva effekten av behandlingsförändringen på de kliniska parametrarna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt stabil hemoglobin (Hb) koncentration från baslinjen upp till månad 12
Tidsram: Från baslinjen upp till månad 12
Hemoglobinkoncentrationsnivån bedömdes från blodprovet. Klinisk stabilitet från baslinjen beräknades med användning av fördefinierade tröskelvärden för hemoglobinkoncentration som är mindre än (<) 1,5 gram per deciliter (g/dl) minskningsnivå. Antal deltagare med kliniskt stabilt hemoglobin från baslinjen upp till månad 12 rapporterades.
Från baslinjen upp till månad 12
Antal deltagare med kliniskt stabilt antal trombocyter från baslinjen i trombocytantal upp till månad 12
Tidsram: Från baslinjen upp till månad 12
Blodplättskoncentrationsnivån bedömdes från blodprovet. Klinisk stabilitet från baslinjen beräknades med hjälp av fördefinierad tröskel för trombocytantal < 25 procent (%) minskningsnivåer. Antal deltagare med kliniskt stabilt trombocytantal från baslinjen upp till månad 12 rapporterades.
Från baslinjen upp till månad 12
Antal deltagare med kliniskt stabil levervolym från baslinje upp till månad 12
Tidsram: Från baslinjen upp till månad 12
Klinisk stabilitet från baslinjen beräknades med förutbestämd tröskel för levervolym < 20 % ökning, bedömdes med hjälp av ultraljud eller magnetisk resonansbild (MRI). Antal deltagare med kliniskt stabil levervolym från baslinjen upp till månad 12 rapporterades.
Från baslinjen upp till månad 12
Antal deltagare med kliniskt stabil mjältvolym från baslinjen upp till månad 12
Tidsram: Från baslinjen upp till månad 12
Klinisk stabilitet från baslinjen beräknades med hjälp av förbestämd tröskel för mjältvolym < 25 % ökning bedömdes med hjälp av ultraljud eller MRT. Antal deltagare med kliniskt stabil mjältvolym från baslinjen upp till månad 12 rapporterades.
Från baslinjen upp till månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från studiestart till månad 12
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare administrerad med ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med behandlingen. En SAE var varje händelse som resulterade i: död; var livshotande; krävde sjukhusvistelse eller resulterade i förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse. AE inkluderade både SAE och icke-allvarliga AE.
Från studiestart till månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

16 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2021

Första postat (Faktisk)

22 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

21 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-669-4017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera