Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus entsyymikorvaushoidosta (VPRIV) ihmisillä, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja joita on aiemmin hoidettu substraattien pelkistyshoidolla (SWITCH)

keskiviikko 20. joulukuuta 2023 päivittänyt: Takeda

Monikeskus, interventio-, retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus entsyymikorvaushoidon (VPRIV) kliinisistä tuloksista ja turvallisuudesta Gaucherin taudin tyypin 1 potilailla, joita on aiemmin hoidettu substraattien pelkistyshoidolla

Tutkimus antaa tietoa tuloksista potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti, kun heitä hoidetaan velaglukaraasi alfalla (tunnetaan myös nimellä VPRIV) tavallisessa hoidossa. Vakiohoito tarkoittaa, että osallistujaa hoidetaan klinikan normaalin käytännön mukaisesti. Tutkimuksen rahoittaja ei osallistu osallistujien VPRIV-hoitoon, vaan antaa ohjeet siitä, kuinka klinikka kirjaa, mitä tutkimuksen aikana tapahtuu.

VPRIV on eräänlainen entsyymikorvaushoito (tunnetaan myös nimellä ERT). Ennen tutkimuksen aloittamista osallistujien on joko vaihdettava substraattien pelkistyshoidoista (SRT) VPRIV-hoitoon tai muusta entsyymikorvaushoidosta SRT:hen ja lopulta VPRIV-hoitoon. Tänä aikana lääketieteellisiä tietoja kerätään osallistujien lääketieteellisistä tiedoista.

Tutkimuksen aikana osallistujia hoidetaan VPRIV-hoidolla klinikansa normaalin käytännön mukaisesti. VPRIV annetaan hitaana injektiona laskimoon, joka tunnetaan myös infuusiona. Tämä tapahtuu klinikalla tai kotona.

Tutkimus tallentaa, pysyvätkö tiettyjen aineiden pitoisuudet veressä vakaina tai paranevatko VPRIV-hoitoon siirtymisen aikana. Jotkut näistä aineista osoittavat, toimivatko elimet, kuten maksa tai perna, hyvin. Toiset ovat verisoluja, jotka auttavat veren hyytymistä, eli verihiutaleita. Toinen on hemoglobiinina tunnettu punasoluissa oleva aine, jota käytetään kuljettamaan happea kehossa.

Osallistujat käyttävät digitaalista työkalua, jotta he voivat olla enemmän mukana hoitonsa päätöksenteossa. Digitaalinen työkalu on matkapuhelinsovellus, johon jokainen osallistuja voi kirjata päivittäisiä toimintojaan, yleistä terveytensä ja hyvinvointinsa sekä muita tärkeitä tietoja.

Tänä aikana kerätään myös lääketieteellisiä tietoja osallistujien kaavioista.

Osallistujien terveysongelmat kirjataan tutkimuksen aikana, jotta voidaan tarkistaa, onko VPRIV-hoidolla ollut sivuvaikutuksia.

Osallistujat osallistuvat tähän tutkimukseen enintään 12 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujakelpoisuus määritetään seuraavien kriteerien mukaan ennen tutkimukseen tuloa:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
  • Osallistuja joko allekirjoittaa ja päivämäärää kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuslomakkeen tai suorittaa sähköisen suostumusprosessin ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
  • Osallistujalla on diagnosoitu GD tyyppi I; diagnoosi vahvistettiin biokemiallisesti ja/tai geneettisesti.
  • Osallistujaa on hoidettu SRT:llä vähintään 3 kuukautta ennen VPRIV-hoitoon siirtymistä.
  • Osallistuja on saanut VPRIV-hoitoa vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista (perustila [päivä 0]).
  • Osallistuja on vähintään 18-vuotias.
  • Käsivarsi A: Osallistuja pystyy käyttämään mobiilisovellusta kliinikon harkinnan perusteella (esim. omistaa iPhone-version 5 tai uudemman tai älypuhelimen Android-käyttöjärjestelmällä, hänellä on aktiivinen datasopimus tai tavallinen Wi-Fi-yhteys).
  • Käsivarsi A: Osallistujan ensisijainen kieli on englanti.

Poissulkemiskriteerit:

Kukaan osallistuja, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen:

  • Osallistuja on lähisukulainen, tutkimuspaikan työntekijä tai riippuvaisessa suhteessa tutkimuspaikan työntekijään, joka on mukana tämän tutkimuksen tekemisessä (esim. puoliso, vanhempi, lapsi, sisarus) tai voi suostua siihen.
  • Tutkija arvioi osallistujan kelpaamattomaksi jostain muusta syystä.
  • Osallistujalla on L444P/L444P GBA1 genotyyppi (c.1448T suurempi kuin [>] C).
  • Osallistujalla on Parkinsonin tauti, keskushermosto-oireita tai jokin muu neurologinen häiriö (esim. Lewyn kehon tauti, Alzheimerin tauti, amyotrofinen lateraaliskleroosi, multippeliskleroosi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: mahdollinen
Osallistujia, joilla on Gaucherin tauti 1 (GD1), jotka siirtyvät SRT:stä ERT:hen (VPRIV) tai ERT:stä SRT:hen ja sitten ERT:hen (VPRIV) tosielämässä yli 18-vuotiaiden aikuisten keskuudessa, tutkitaan tarkkailemalla tavallista potilaan hoitoa ja tarkastelemalla niiden testien ja arviointien tulokset, jotka suoritettaisiin osana heidän rutiinihoitoaan.
Muut: Digital Engagement Application (GD App)
Tämä on kaaviokatsaus (prospektiivinen) data-analyysitutkimus, jossa kuvataan hoidon muutoksen vaikutusta kliinisiin parametreihin ja potilaiden raportoimiin tuloksiin (PRO:t) digitaalisen sitoutumissovelluksen (GD-sovelluksen) avulla (osallistujien kliinisen sitoutumisen arvioimiseksi, jaettu). päätöksenteko, emotionaalinen hyvinvointi, päivittäiset toimet, tavoitteiden saavuttaminen ja Gaucherin tautiin liittyvät toimenpiteet).
Kokeellinen: Käsivarsi B: Retrospektiivinen
Osallistujat, joiden GD1 siirtyy SRT:stä ERT:hen (VPRIV) tai ERT:stä SRT:hen ja sitten ERT:hen (VPRIV) aiemmin (viimeisten 5 vuoden aikana ilmoittautumishetkellä), arvioidaan takautuvasti ERT:hen vaihtamisen jälkeen enintään 12 kuukauden ajan.
Muut: Ei väliintuloa
Tämä on kaaviokatsaus (retrospektiivinen) data-analyysitutkimus, joka kuvaa hoidon muutoksen vaikutusta kliinisiin parametreihin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti stabiili hemoglobiini (Hb) -pitoisuus lähtötilanteesta 12. kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
Hemoglobiinipitoisuus määritettiin verinäytteestä. Kliininen stabiilius lähtötasosta laskettiin käyttämällä ennalta määritettyä hemoglobiinipitoisuuden kynnystä, joka oli alle (<) 1,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl). Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti vakaa hemoglobiini lähtötasosta 12. kuukauteen asti.
Perustasosta 12 kuukauteen
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti vakaa verihiutalemäärä lähtötasosta verihiutalemäärässä 12 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
Verihiutalemäärän konsentraatiotaso arvioitiin verinäytteestä. Kliininen stabiilius lähtötasosta laskettiin käyttämällä ennalta määritettyä verihiutaleiden määrän < 25 prosentin (%) laskutasoa. Ilmoitettu määrä osallistujia, joiden verihiutaleiden määrä oli kliinisesti vakaa lähtötasosta 12. kuukauteen asti.
Perustasosta 12 kuukauteen
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti vakaa maksan tilavuus lähtötilanteesta 12 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
Kliininen stabiilius lähtötasosta laskettiin käyttämällä ennalta määritettyä kynnystä maksan tilavuuden kasvulle < 20 %, arvioitiin ultraäänellä tai magneettikuvauksella (MRI). Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden maksan tilavuus oli kliinisesti vakaa lähtötasosta 12. kuukauteen asti, ilmoitettiin.
Perustasosta 12 kuukauteen
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti vakaa pernavolyymi lähtötilanteesta 12 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
Kliininen stabiilius lähtötasosta laskettiin käyttämällä ennalta määritettyä pernan tilavuuden kynnystä < 25 %:n kasvu arvioitiin ultraäänellä tai MRI:llä. Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden pernatilavuus oli kliinisesti vakaa lähtötasosta 12. kuukauteen asti, ilmoitettiin.
Perustasosta 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen alusta 12. kuukauteen asti
AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jolle annettiin lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. SAE oli mikä tahansa tapahtuma, joka johti: kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaatinut sairaalahoitoa tai johtanut olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia.
Opintojen alusta 12. kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 21. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-669-4017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Kliiniset tutkimukset Digital Engagement Application (GD App)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa