Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar enzymsubstitutietherapie (VPRIV) bij mensen met de ziekte van Gaucher type 1 die eerder werden behandeld met substraatreductietherapie (SWITCH)

20 december 2023 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, interventioneel, retrospectief en prospectief onderzoek naar de klinische resultaten en veiligheid van enzymsubstitutietherapie (VPRIV) bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die eerder werden behandeld met substraatreductietherapie

De studie zal informatie verschaffen over de resultaten bij mensen met de ziekte van Gaucher type 1 wanneer ze worden behandeld met velaglucarase alfa (ook wel VPRIV genoemd), onder standaardzorg. Standaardzorg betekent dat de deelnemer wordt behandeld volgens de standaardpraktijk van de kliniek. De sponsor van het onderzoek zal niet betrokken zijn bij de behandeling van deelnemers met VPRIV, maar zal instructies geven over hoe de kliniek zal vastleggen wat er tijdens het onderzoek gebeurt.

VPRIV is een type enzymvervangingstherapie (ook bekend als ERT). Alvorens met het onderzoek te beginnen, moeten deelnemers zijn overgeschakeld van substraatreductietherapieën (SRT) naar VPRIV of zijn overgestapt van andere enzymvervangende therapieën naar SRT en uiteindelijk naar VPRIV. Gedurende deze tijd worden medische gegevens verzameld uit de medische dossiers van de deelnemers.

Tijdens het onderzoek zullen de deelnemers worden behandeld met VPRIV volgens de standaardpraktijk van hun kliniek. VPRIV wordt toegediend via een langzame injectie in de ader, ook wel een infuus genoemd. Dit gebeurt in de kliniek of thuis.

De studie zal vastleggen of de bloedspiegels van specifieke stoffen stabiel blijven of verbeteren tijdens de overschakeling op behandeling met VPRIV. Sommige van deze stoffen laten zien of organen zoals de lever of milt goed werken. Anderen zijn bloedcellen die bloed helpen stollen, bekend als bloedplaatjes. Een andere is een stof in een rode bloedcel die wordt gebruikt om zuurstof door het lichaam te transporteren, bekend als hemoglobine.

Deelnemers zullen een digitale tool gebruiken, zodat ze meer betrokken kunnen worden bij de besluitvorming over hun behandeling. De digitale tool is een app voor de mobiele telefoon, waarin elke deelnemer zijn dagelijkse activiteiten, zijn algemene gezondheid en welzijn en andere belangrijke informatie kan loggen.

Gedurende deze tijd worden ook medische gegevens verzameld uit de dossiers van de deelnemers.

Gezondheidsproblemen van de deelnemers zullen tijdens het onderzoek worden geregistreerd om na te gaan of er bijwerkingen waren van de VPRIV-behandeling.

Deelnemers zullen maximaal 12 maanden in deze studie zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De geschiktheid van de deelnemer wordt bepaald aan de hand van de volgende criteria voorafgaand aan deelname aan het onderzoek:

  • Naar het oordeel van de onderzoeker is de deelnemer in staat de protocoleisen te begrijpen en na te leven.
  • De deelnemer ondertekent en dateert een schriftelijk, geïnformeerd toestemmingsformulier of voltooit een e-toestemmingsproces voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures.
  • Deelnemer is gediagnosticeerd met GD type I; diagnose werd biochemisch en/of genetisch bevestigd.
  • Deelnemer is minimaal 3 maanden behandeld met SRT voorafgaand aan de overstap naar VPRIV.
  • De deelnemer is ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving behandeld met VPRIV (basislijn [dag 0]).
  • Deelnemer is 18 jaar of ouder.
  • Arm A: Deelnemer kan mobiele applicatie gebruiken op basis van het oordeel van de arts (bijv. bezit een iPhone versie 5 of nieuwer of smartphones met Android-besturingssystemen, heeft een actief data-abonnement of regelmatige Wi-Fi-toegang).
  • Arm A: De voertaal van de deelnemer is Engels.

Uitsluitingscriteria:

Elke deelnemer die aan een van de volgende criteria voldoet, komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  • De deelnemer is een direct familielid, een medewerker van de onderzoekslocatie, of heeft een afhankelijke relatie met een medewerker van de onderzoekslocatie die betrokken is bij de uitvoering van dit onderzoek (bijv. echtgenoot, ouder, kind, broer of zus) of kan onder dwang toestemming geven.
  • Deelnemer wordt door de onderzoeker beoordeeld als niet-geschikt om een ​​andere reden.
  • Deelnemer heeft L444P/L444P GBA1 genotype (c.1448T groter dan [>] C).
  • Deelnemer heeft de ziekte van Parkinson, een voorgeschiedenis van manifestaties van het centrale zenuwstelsel [CZS] of een andere neurologische aandoening (bijv. ziekte van Lewy Body, ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose, multiple sclerose).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A: prospectief
Deelnemers met de ziekte van Gaucher 1 (GD1) die overstappen van SRT's naar ERT (VPRIV) of van ERT naar SRT en vervolgens naar ERT (VPRIV) in een reële setting onder volwassenen van 18 jaar en ouder zullen worden bestudeerd door de standaard patiëntenzorg te observeren en door de resultaten van tests en beoordelingen die zouden worden uitgevoerd als onderdeel van hun routinebehandeling.
Ander: Digital Engagement Applicatie (GD App)
Dit is een (prospectieve) data-analysestudie met kaartoverzicht om het effect van de verandering van behandeling op de klinische parameters en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) te beschrijven met behulp van een digitale betrokkenheidsapplicatie (GD-app) (om de klinische betrokkenheid van deelnemers te evalueren, gedeeld besluitvorming, emotioneel welzijn, activiteiten van het dagelijks leven, het bereiken van doelen en specifieke maatregelen voor de ziekte van Gaucher).
Experimenteel: Arm B: retrospectief
Deelnemers met GD1 die eerder overstappen van SRT naar ERT (VPRIV) of ERT naar SRT en vervolgens naar ERT (VPRIV) (binnen de afgelopen 5 jaar op het moment van inschrijving) zullen met terugwerkende kracht worden beoordeeld na de overstap naar ERT voor maximaal 12 maanden.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een (retrospectief) data-analyseonderzoek om het effect van de verandering van behandeling op de klinische parameters te beschrijven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een klinisch stabiele hemoglobine (Hb)-concentratie vanaf baseline tot maand 12
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met maand 12
Het hemoglobineconcentratieniveau werd bepaald aan de hand van het bloedmonster. De klinische stabiliteit vanaf de basislijn werd berekend met behulp van een vooraf gespecificeerde drempelwaarde voor een afname van de hemoglobineconcentratie van minder dan (<) 1,5 gram per deciliter (g/dl). Het aantal deelnemers met klinisch stabiel hemoglobine vanaf de uitgangssituatie tot en met maand 12 werd gerapporteerd.
Vanaf de basislijn tot en met maand 12
Aantal deelnemers met een klinisch stabiel aantal bloedplaatjes vanaf de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes tot maand 12
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met maand 12
Het concentratieniveau van het aantal bloedplaatjes werd bepaald aan de hand van het bloedmonster. De klinische stabiliteit ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend op basis van een vooraf gespecificeerde drempelwaarde voor een daling van het aantal bloedplaatjes < 25 procent (%). Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met een klinisch stabiel aantal bloedplaatjes vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 12.
Vanaf de basislijn tot en met maand 12
Aantal deelnemers met een klinisch stabiel levervolume vanaf de uitgangswaarde tot maand 12
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met maand 12
De klinische stabiliteit ten opzichte van de uitgangssituatie werd berekend op basis van een vooraf gespecificeerde drempelwaarde voor een toename van het levervolume < 20%, en werd beoordeeld met behulp van echografie of een Magnetic Resonance Image (MRI). Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met een klinisch stabiel levervolume vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 12.
Vanaf de basislijn tot en met maand 12
Aantal deelnemers met een klinisch stabiel miltvolume vanaf baseline tot maand 12
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met maand 12
De klinische stabiliteit vanaf de uitgangssituatie werd berekend met behulp van een vooraf gespecificeerde drempelwaarde voor een miltvolume < 25% toename en werd beoordeeld met behulp van echografie of MRI. Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met een klinisch stabiel miltvolume vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 12.
Vanaf de basislijn tot en met maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van het onderzoek tot en met maand 12
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek waaraan een medicijn werd toegediend; het hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met de behandeling. Een SAE was elke gebeurtenis die resulteerde in: de dood; was levensbedreigend; ziekenhuisopname noodzakelijk was of resulteerde in een verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; het ging om een ​​aangeboren afwijking/geboorteafwijking of om een ​​medisch belangrijke gebeurtenis. Bijwerkingen omvatten zowel SAE’s als niet-ernstige bijwerkingen.
Vanaf het begin van het onderzoek tot en met maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

21 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-669-4017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevensuitwisseling en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor gegevensuitwisseling

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Klinische onderzoeken op Digital Engagement Applicatie (GD App)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren