Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie enzymatické substituční terapie (VPRIV) u lidí s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli dříve léčeni terapií na redukci substrátu (SWITCH)

20. prosince 2023 aktualizováno: Takeda

Multicentrická, intervenční, retrospektivní a prospektivní studie klinických výsledků a bezpečnosti enzymatické substituční terapie (VPRIV) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli dříve léčeni terapií na redukci substrátu

Studie poskytne informace o výsledcích u lidí s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří jsou léčeni velaglukarázou alfa (také nazývanou VPRIV) v rámci standardní péče. Standardní péče znamená, že s účastníkem bude zacházeno podle standardní praxe kliniky. Zadavatel studie se nebude podílet na tom, jak jsou účastníci léčeni přípravkem VPRIV, poskytne pokyny, jak bude klinika zaznamenávat, co se děje během studie.

VPRIV je typ enzymové substituční terapie (také známé jako ERT). Před zahájením studie musí účastníci buď přejít z terapií snížením substrátu (SRT) na VPRIV, nebo přejít z jiných enzymatických substitučních terapií na SRT a nakonec na VPRIV. Během této doby budou shromažďovány zdravotní údaje ze zdravotní dokumentace účastníků.

Během studie budou účastníci léčeni VPRIVem podle standardní praxe jejich kliniky. VPRIV se podává pomalou injekcí do žíly, známou také jako infuze. To se stane na klinice nebo doma.

Studie zaznamená, zda hladiny konkrétních látek v krvi zůstanou stabilní nebo se zlepší během přechodu na léčbu přípravkem VPRIV. Některé z těchto látek ukážou, zda orgány jako játra nebo slezina fungují dobře. Jiné jsou krevní buňky, které pomáhají srážet krev, známé jako krevní destičky. Další je látka v červených krvinkách používaná k přenosu kyslíku po těle, známá jako hemoglobin.

Účastníci budou používat digitální nástroj, aby se mohli více zapojit do rozhodování při léčbě. Digitálním nástrojem je aplikace pro mobilní telefony, do které si každý účastník může zaznamenat své denní aktivity, svůj celkový zdravotní stav a pohodu a další klíčové informace.

Během této doby budou také shromažďována zdravotní data z tabulek účastníků.

Zdravotní problémy účastníků budou během studie zaznamenávány, aby se zjistilo, zda se vyskytly nějaké vedlejší účinky léčby VPRIV.

Účastníci budou v této studii po dobu až 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • The Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Způsobilost účastníka se před vstupem do studie určuje podle následujících kritérií:

  • Podle názoru zkoušejícího je účastník schopen porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.
  • Účastník buď podepíše a datuje písemný informovaný souhlas, nebo dokončí proces elektronického souhlasu před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
  • Účastníkovi byla diagnostikována GD typu I; diagnóza byla potvrzena biochemicky a/nebo geneticky.
  • Účastník byl léčen SRT po dobu nejméně 3 měsíců před přechodem na VPRIV.
  • Účastník byl léčen přípravkem VPRIV alespoň 3 měsíce před zápisem (základní stav [den 0]).
  • Účastník je starší 18 let.
  • Rameno A: Účastník je schopen používat mobilní aplikaci na základě úsudku lékaře (např. vlastní iPhone verze 5 nebo novější nebo chytré telefony s operačním systémem Android, má aktivní datový tarif nebo běžný Wi-Fi přístup).
  • Rameno A: Primárním jazykem účastníka je angličtina.

Kritéria vyloučení:

Každý účastník, který splní některé z následujících kritérií, nebude způsobilý pro vstup do studie:

  • Účastník je nejbližším rodinným příslušníkem, zaměstnancem studijního místa nebo je v závislém vztahu se zaměstnancem studijního místa, který se podílí na provádění této studie (např. manžel, rodič, dítě, sourozenec) nebo může souhlasit pod nátlakem.
  • Účastník je vyšetřovatelem posouzen jako nezpůsobilý z jakéhokoli jiného důvodu.
  • Účastník má genotyp L444P/L444P GBA1 (c.1448T větší než [>] C).
  • Účastník má Parkinsonovu chorobu, v anamnéze projevy centrálního nervového systému [CNS] nebo jakoukoli jinou neurologickou poruchu (např. Lewyho tělíska, Alzheimerova choroba, amyotrofická laterální skleróza, roztroušená skleróza).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A: Perspektivní
Účastníci s Gaucherovou chorobou 1 (GD1), kteří přecházejí z SRT na ERT (VPRIV) nebo ERT na SRT a poté na ERT (VPRIV) v reálném prostředí mezi dospělými 18 a staršími, budou studováni pozorováním standardní péče o pacienty a přezkoumáním výsledky testů a hodnocení, které by byly prováděny jako součást jejich běžné léčby.
Jiný: Aplikace Digital Engagement (GD App)
Toto je studie analýzy dat z grafu (prospektivní), která popisuje účinek změny léčby na klinické parametry a výsledky hlášené pacientem (PRO) s použitím aplikace pro digitální zapojení (GD app) (k vyhodnocení klinického zapojení účastníků, sdílené rozhodování, emocionální pohoda, aktivity každodenního života, dosažení cíle a specifická opatření pro Gaucherovu chorobu).
Experimentální: Rameno B: Retrospektiva
Účastníci s přechodem GD1 z SRT na ERT (VPRIV) nebo ERT na SRT a poté na ERT (VPRIV) dříve (během posledních 5 let v době zápisu) budou hodnoceni zpětně po přechodu na ERT po dobu až 12 měsíců.
Jiný: Žádný zásah
Toto je přehledová (retrospektivní) studie analýzy dat, která popisuje účinek změny léčby na klinické parametry.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinicky stabilní koncentrací hemoglobinu (Hb) od výchozího stavu do 12. měsíce
Časové okno: Od základního stavu do 12. měsíce
Hladina koncentrace hemoglobinu byla stanovena ze vzorku krve. Klinická stabilita od výchozí hodnoty byla vypočtena s použitím předem specifikovaného prahu hladiny koncentrace hemoglobinu nižší než (<) 1,5 gramu na decilitr (g/dl) úrovně snížení. Byl hlášen počet účastníků s klinicky stabilním hemoglobinem od výchozího stavu do 12. měsíce.
Od základního stavu do 12. měsíce
Počet účastníků s klinicky stabilním počtem krevních destiček od výchozího stavu v počtu krevních destiček do 12. měsíce
Časové okno: Od základního stavu do 12. měsíce
Hladina koncentrace počtu krevních destiček byla hodnocena ze vzorku krve. Klinická stabilita od výchozí hodnoty byla vypočtena pomocí předem specifikovaného prahu snížení počtu krevních destiček < 25 procent (%). Byl hlášen počet účastníků s klinicky stabilním počtem krevních destiček od výchozího stavu do 12. měsíce.
Od základního stavu do 12. měsíce
Počet účastníků s klinicky stabilním objemem jater od výchozího stavu do 12. měsíce
Časové okno: Od základního stavu do 12. měsíce
Klinická stabilita od výchozí hodnoty byla vypočtena pomocí předem specifikovaného prahu zvětšení objemu jater < 20 % a byla hodnocena pomocí ultrazvuku nebo zobrazení magnetické rezonance (MRI). Byl hlášen počet účastníků s klinicky stabilním objemem jater od výchozího stavu do 12. měsíce.
Od základního stavu do 12. měsíce
Počet účastníků s klinicky stabilním objemem sleziny od výchozího stavu do 12. měsíce
Časové okno: Od základního stavu do 12. měsíce
Klinická stabilita od výchozí hodnoty byla vypočtena pomocí předem specifikovaného prahu objemu sleziny < 25 % zvýšení bylo hodnoceno pomocí ultrazvuku nebo MRI. Byl hlášen počet účastníků s klinicky stabilním objemem sleziny od výchozího stavu do 12. měsíce.
Od základního stavu do 12. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od začátku studie do 12. měsíce
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáno léčivo; nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. SAE byla jakákoli událost, která měla za následek: smrt; byl život ohrožující; vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo vedla k prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; byla vrozená anomálie/vrozená vada nebo lékařsky závažná událost. AE zahrnovaly jak SAE, tak nezávažné AE.
Od začátku studie do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-669-4017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aplikace Digital Engagement (GD App)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit